诺华公司获得CHMP对Jakavi®治疗急性和慢性移植物抗宿主病的积极评价

巴塞尔，2022年3月25日-诺华公司今天宣布，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)已采纳积极意见，建议批准Jakavi®(Ruxolitinib)用于治疗对皮质类固醇或其他系统疗法反应不足的12岁及以上急性移植物抗宿主病或慢性移植物抗宿主病(GvHD)患者。如果获得批准，Jakavi将成为欧洲第一个可用于GvHD患者的JAK1/2抑制剂4。

德国弗莱堡大学医院血液学、肿瘤学和干细胞移植系罗伯特·泽泽博士说：“对于许多血液疾病，异基因移植是唯一有可能治愈的治疗方法；然而，其中一半将发展为急性或慢性移植物抗宿主病。”令人鼓舞的是，我们可能很快就会有一个新的护理标准，用于治疗这种经常使人虚弱的患者，他们对一线皮质类固醇或其他系统治疗没有足够的反应。

CHMP的积极意见是基于第三阶段REACH2和REACH3临床研究的数据，在这些研究中，Jakavi分别在类固醇难治性和类固醇依赖型急性和慢性GvHD患者中显示出优于最佳可用疗法(BAT)的优势。

REACH2试验的结果显示，在激素难治/依赖的急性移植物抗宿主病患者中，28天的总有效率Jakavi臂为62.3%，而BAT臂为39.4%(优势比[OR]2.64；p<0.001)。在那些在第56天保持反应的患者中，Jakavi臂的ORR为40%，而BAT臂的ORR为22%(p<0.001)。在REACH3试验中，在试验的主要终点--第24周，与BAT相比，服用Jakavi的激素难治性/依赖型慢性移植物抗宿主病患者的ORR显著改善(49.7%比25.6%；OR2.99；P<0.0001)，与基线时涉及的单个器官无关。此外，在24周前的任何时间，Jakavi组患者的最佳总体反应(BOR)率为76.4%，而BAT组为60.4%(OR，2.17；95%CI，1.34-3.52)。这两项研究的结果分别发表在2020年4月22日(REACH2)和2021年7月15日(REACH3)的《新英格兰医学杂志》第1，2期上。

GvHD是异基因干细胞移植后可能出现的一种常见且可能危及生命的并发症，是供者的细胞将受者的正常细胞视为外来细胞并攻击它们的反应。GvHD的症状可能出现在皮肤、胃肠道、肝脏、口腔、眼睛、生殖器、肺部和关节3、5-8。

约50%的异基因干细胞移植受者经历急性或慢性移植物抗宿主病，或两者兼而有之。急性移植物抗宿主病通常发生在移植后的前100天内，而慢性移植物抗宿主病通常发生在移植后100天以上。急性和慢性GvHD都可能是致命的，到目前为止，两者都缺乏对一线类固醇治疗没有充分反应的患者的既定护理标准3，4。

诺华肿瘤学总裁Susanne Schaffert博士说：“CHMP对Jakavi在GvHD中的积极看法使我们离在欧洲获得批准又近了一步，因为这种情况下患者经常出现严重的危及生命的症状。”“有了这个令人振奋的消息，我们可能会改变GvHD的治疗方式，因为大约一半的患者对以前的皮质类固醇或其他系统治疗没有反应。”

CHMP对Jakavi在急性和慢性GvHD中的积极评价将提交给欧盟委员会(EC)，该委员会有权批准药物在欧盟的营销授权。欧共体将审查CHMP的建议，预计将在大约两个月内做出最终决定。

Jakavi®(Ruxolitinib)简介Jakavi®(Ruxolitinib)是JAK 1和JAK 2酪氨酸激酶的口服抑制剂。Jakavi被欧盟委员会批准用于治疗对羟基脲有抵抗力或不耐受的真性红细胞增多症(PV)成人患者，以及治疗原发性骨髓纤维化(MF)(也称为慢性特发性MF)、真性红细胞增多症后MF或原发性血小板增多症MF的成人患者与疾病相关的脾肿大或症状。Jakavi在100多个国家和地区被批准用于MF患者，包括欧盟国家、瑞士、加拿大和日本，在超过85个国家和地区被批准用于PV患者，包括欧盟国家、瑞士、日本和加拿大。Jakavi的确切适应症因国家而异。在MF和PV，更多的全球监管申请正在进行中。

诺华公司授权Incell公司的鲁索利替尼在美国以外的地方进行开发和商业化。Ruxolitinib由Incell以Jakafi®的名称在美国销售，适用于对羟基脲反应不充分或不耐受的PV成人，中度或高危MF的成人，12岁及以上患有类固醇难治性急性GvHD的成人和儿童患者，以及在一种或两种皮质类固醇或其他系统治疗失败后12岁及以上患有慢性GvHD的成人和儿童患者。在美国，Ruxolitinib以Jakafi®的名称销售，适用于对羟基脲反应不充分或对羟基脲不耐受的成人患者、中高风险MF患者、12岁及以上患有类固醇难治性急性GvHD的成人和儿童患者。

Jakavi是诺华公司在美国以外国家的注册商标。Jakafi是Incell的注册商标。Jakavi的安全性和有效性尚未建立在其批准的适应症之外。

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