Sarepta治疗公司宣布2021年第四季度和全年的财务业绩和最近的公司发展

马萨诸塞州坎布里奇，2022年3月1日(环球通讯社)--Sarepta治疗公司纳斯达克股票代码：SRPT)今天公布了2021年第四季度和全年的财务业绩。

在2021年，Sarepta以资金充足、完全整合、处于商业阶段的生物技术而脱颖而出，与其雄心勃勃的目标背道而驰。我们在2021年推出了我们的第三种基于RNA的疗法AMONDYS 45®(Casimersen)，我们享受了连续第21个季度强劲的季度环比增长。2021年第四季度，总收入达到2.015亿美元，我们现在的三种基于RNA的疗法的净产品收入达到1.787亿美元，比去年同期增长46%。2021年全年总收入达到7.019亿美元，净产品收入为6.124亿美元，同比增长34%。2021年，我们还开始在我们的RNA和基因治疗平台上为我们的主要候选者进行关键试验。我们启动了Momentum研究的B部分，即我们的SRP-5051全球关键试验，这是我们的下一代基于RNA的疗法，旨在治疗带有第51外显子可服从突变的Duchenne患者；我们还启动了SRP-9001的全球关键试验，这是目前登记的唯一使用基因疗法microdystrophin治疗Duchenne的全球试验，“Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram说。

英格拉姆先生继续说，“进入2022年，我们处于优势地位，拥有超过21亿美元的现金和现金等价物，总收入指导超过8.8亿美元，净产品收入指导超过8亿美元。此外，在2022年第一季度，我们宣布了具有统计意义的功能结果，并展示了SRP-9001与研究102第2部分不同的安全概况。我们正在继续招募和给患者进行登机和动量研究，并积极推进我们深入的、多平台的管道。”

2021年第四季度和最近的公司发展：

电话会议公司将在下午4：30主持电话会议。东部时间讨论Sarepta的财务业绩并提供公司最新情况。国内呼叫者可拨打(844)534-7313，国际呼叫者拨打(574)990-1451即可接听电话会议。这次通话的密码是8075225。请向运营商说明您希望参加“Sarepta第四季度和2021年全年收益电话会议”。电话会议将在Sarepta公司网站的投资者关系部分进行网络直播，电话会议结束后将在那里存档90天。请在广播开始前几分钟连接到Sarepta的网站，以确保有足够的时间下载任何可能需要的软件。

财务业绩在GAAP基础上，截至2021年12月31日和2020年12月31日的三个月，公司报告净亏损1.22亿美元，或每股基本和稀释后股票亏损1.42美元，而2020年同期报告净亏损1.893亿美元，或每股基本和稀释后股票亏损2.40美元。在非GAAP的基础上，截至2021年12月31日的三个月的净亏损为6600万美元，或每股基本和稀释后每股亏损0.77美元，而2020年同期净亏损1.332亿美元，或每股基本和稀释后每股亏损1.69美元。

在公认会计准则的基础上，截至2021年12月31日的12个月，该公司报告净亏损4.188亿美元，或每股基本和稀释后股票亏损5.15美元，而2020年同期报告的净亏损为5.541亿美元，或每股基本和稀释后股票亏损7.11美元。在非GAAP基础上，截至2021年12月31日和2020年12月31日的12个月的净亏损分别为3.087亿美元和4.287亿美元，或基本和稀释后每股分别为3.80美元和5.50美元。

_1从2021年第四季度开始，与公司许可和协作协议、结算和许可费用和协作收入相关的预付款和里程碑付款以及发生的相关交易成本不再从非GAAP支出和收入中剔除。出于可比目的，第四季度和2020年全年的非GAAP财务结果已经更新，以反映这一变化。

收入截至2021年12月31日的三个月，公司的总收入为2.015亿美元，其中主要包括净产品收入和协作收入，而2020年同期的总收入为1.451亿美元，增加了5640万美元。在截至2021年12月31日的12个月中，该公司的总收入为7.019亿美元，而2020年同期的总收入为5.401亿美元，增加了1.618亿美元。

在截至2021年12月31日的三个月中，该公司录得净产品收入1.787亿美元，而2020年同期的净产品收入为1.226亿美元，增加了5610万美元。在截至2021年12月31日的12个月中，该公司录得净产品收入为6.124亿美元，而2020年同期的净产品收入为4.559亿美元，增加了1.565亿美元。这一增长主要反映了AMONDYS 45于2021年第一季度推出，以及美国对该公司另外两种产品的需求持续增加。

在截至2021年和2020年12月31日的三个月中，公司分别确认了2,270万美元和2,250万美元的协作和其他收入。在截至2021年12月31日和2020年12月31日的12个月中，该公司分别确认了8950万美元和8420万美元的协作和其他收入。在本报告的所有期间，协作收入主要与F.Hoffman-La Roche Ltd有关。(罗氏)协作安排。

成本和运营费用销售成本(不包括许可内权利的摊销)截至2021年12月31日的三个月，销售成本(不包括许可内权利的摊销)为3170万美元，而2020年同期为2240万美元，增加了930万美元。截至2021年12月31日的12个月，销售成本(不包括许可内权利的摊销)为9700万美元，而2020年同期为6340万美元，增加了3360万美元。增加的主要原因是对该公司产品的需求增加。

截至2021年12月31日的三个月，研发费用为1.973亿美元，而2020年同期为2.072亿美元，减少了990万美元。研发费用的减少主要反映在以下几个方面：

截至2021年12月31日的12个月，研发费用为7.712亿美元，而2020年同期为7.223亿美元，增加了4890万美元。研发费用的增加主要反映在以下几个方面：

截至2021年和2020年12月31日的三个月，非GAAP研发费用分别为1.755亿美元和1.914亿美元，减少1,590万美元。截至2021年12月31日和2020年12月31日的12个月，非GAAP研发费用分别为6.934亿美元和6.626亿美元，增加3,080万美元。

截至2021年12月31日的三个月，销售、一般和行政销售、一般和行政费用为7810万美元，而2020年同期为8600万美元，减少了790万美元。销售费用、一般费用和行政费用的减少主要反映在以下方面：

截至2021年12月31日的12个月，销售、一般和行政费用约为2.827亿美元，而2020年同期为3.179亿美元，减少了3520万美元。销售费用、一般费用和行政费用的减少主要反映在以下方面：

截至2021年12月31日和2020年12月31日的三个月，非GAAP销售、一般和行政费用分别为6,010万美元和6,520万美元，减少510万美元。截至2021年12月31日和2020年12月31日的12个月，非GAAP销售、一般和行政费用分别为2.092亿美元和2.433亿美元，减少3410万美元。

和解和许可费用2021年2月，该公司确认了与向BioMarin制药公司支付或有和解款项有关的1000万美元和解费用。(BioMarin)由于AMONDYS 45在美国获得批准，这是2017年7月与BioMarin达成和解和许可协议的结果。2020年同期没有确认此类费用。

摊销许可内权利在截至2021年12月31日和2020年12月31日的三个月中，公司记录的许可内权利摊销约为20万美元。在截至2021年12月31日和2020年12月31日的12个月中，该公司记录的许可内权利摊销约为70万美元。这与本公司分别于2017年7月及2013年4月与BioMarin及西澳大学订立协议而确认的授权内权利资产摊销有关。

或有对价收益(亏损)净额为或有对价收益(亏损)净额，涉及公司与监管相关的或有付款给Myonexus治疗公司的或有对价衍生债务的公允价值调整。(Myonexus)根据符合衍生品定义的单独许可协议向股东以及两家学术机构出售。在截至2021年和2020年12月31日的12个月内，公司分别确认了720万美元的净收益和4500万美元的净亏损，以调整或有对价的公允价值。

截至2021年12月31日和2020年12月31日的三个月，其他费用净额分别为1610万美元和1780万美元。在截至2021年12月31日和2020年12月31日的12个月中，其他费用净额分别为6840万美元和5200万美元。季度环比下降主要反映了与采用ASU 2020-06年度相关的公司可转换债务利息支出的减少。同比增长主要反映由于未偿还余额的增加以及与战略投资相关的减值损失，公司定期贷款债务安排产生的非现金利息支出增加，但与采用ASU 2020-06相关的公司可转换债务利息支出的减少部分抵消了这一增长。

销售优先审查凭证的收益在2021年2月，公司签订了一项协议，出售其从FDA收到的与AMONDYS 45批准相关的罕见儿科疾病优先审查凭证(PRV)。在根据经修订的1976年“哈特-斯科特-罗迪诺反托拉斯改进法”(Hart-Scott-Rodino)规定的适用等待期于2021年4月终止后，该公司完成了对PRV的销售，并获得1.02亿美元的收益，没有佣金成本，这笔收益被记录为出售PRV的收益，因为出售时它还没有账面价值。

2020年2月，本公司签订了一项协议，出售其从FDA收到的与VYONDYS 53批准相关的PRV。于二零二零年三月，本公司完成出售PRV，并收到扣除佣金后的收益1.081亿美元，由于出售PRV时并无账面值，故该等收益被记录为出售PRV的收益。

现金、现金等价物、投资和限制性现金和投资截至2021年12月31日，公司的现金、现金等价物和投资约为21亿美元，而截至2020年12月31日的现金、现金等价物和投资为19亿美元。这一增长主要是由2021年10月股票发行的收益推动的，2021年期间用于为公司持续运营提供资金的现金抵消了这一增长。

非GAAP衡量标准的使用除了本新闻稿中提出的GAAP财务衡量标准外，该公司还包括某些非GAAP衡量标准。非GAAP亏损被公司定义为GAAP净亏损，不包括利息费用、净额、所得税费用(福利)、折旧和摊销费用、股票薪酬费用和其他项目。本公司将非GAAP研发费用定义为GAAP研发费用，不含折旧摊销费用、股票薪酬费用等项目。公司将非GAAP销售、一般和行政费用定义为GAAP销售、不包括折旧和摊销费用的一般和管理费用、基于股票的薪酬费用和其他项目。

1.利息、税项、折旧和摊销利息支出、净额可能因现金和债务余额以及受公司业务以外的市场状况驱动的利率的变化而在不同时期有很大不同。由于与基本经营业绩没有直接关系的税收调整，不同时期的税额可能会有很大差异。不同时期的折旧费用可能有很大的不同，因为购买的财产和设备可能在不同时期有很大的不同，与公司的经营业绩没有任何直接的联系。主要与许可内权利相关的摊销费用以及专利成本在收购或专利申请或续期后的几年内摊销，通常不能改变或受到管理层的影响。

2.股票薪酬支出股票薪酬支出是指与公司授予股权奖励有关的非现金费用。虽然这些是运营的经常性费用，但该公司认为，这些金额的计量在不同时期可能会有很大不同，并在很大程度上取决于一些因素，这些因素不是公司控制范围内的经营业绩的直接结果。因此，本公司认为，剔除这些费用有利于比较本公司不同时期的经营业绩。

3.其他项目本公司对其他费用和收入项目进行个别评估。它考虑到每个项目的数量和质量特征，包括(A)性质，(B)项目是否与本公司正在进行的业务运营有关，以及(C)本公司是否期望项目继续定期进行。这些其他项目包括出售PRV的收益、股权投资减值和或有对价净收益(亏损)。

从2021年第四季度开始，与公司的许可和协作协议、结算和许可费用和协作收入相关的预付款和里程碑付款以及发生的相关交易成本不再从非GAAP费用和收入中剔除。

公司使用这些非GAAP衡量标准作为关键绩效衡量标准，以便在内部评估经营业绩和现金需求。该公司还认为，这些非GAAP衡量标准增加了各时期业绩的可比性，对投资者是有用的，因为它们为评估公司业绩提供了与管理层所采用的类似的基础。这些非GAAP措施并不打算单独考虑，也不打算取代根据GAAP对公司财务结果的陈述。非GAAP研发费用、非GAAP销售、一般和行政费用、非GAAP其他收入和亏损调整、非GAAP所得税支出(收益)、非GAAP净亏损以及非GAAP基本和稀释每股净亏损等术语的使用可能与其他公司报告的类似指标不同，这可能会限制可比性，而且不基于任何一套全面的会计规则或原则。所有相关的非GAAP衡量标准都与附表“GAAP财务衡量标准与非GAAP财务衡量标准的对账”中各自的GAAP衡量标准进行了对账。

EXONDYS 51 EXONDYS 51(Eteplirsen)使用Sarepta公司专有的磷酸二酯吗啉基齐聚物(PMO)化学和外显子跳过技术与dystrophin Pre-mRNA的外显子51结合，导致在mRNA处理过程中排除或“跳过”该外显子，患者的基因突变可跳过外显子51。跳过外显子的目的是为了产生内部截短的抗肌营养不良蛋白。

ExONDYS 51用于治疗Duchenne肌营养不良症患者，这些患者已确认有dystrophin基因突变，可跳过外显子51。

这一适应症是在加速批准的基础上批准的，因为在一些接受ExONDYS51治疗的患者中观察到骨骼肌中肌营养不良蛋白的产生增加。是否继续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证。

EXONDYS 51已达到安全和有效性的全部法定标准，因此不被视为研究或实验。

有关EXONDYS 51过敏反应、支气管痉挛、胸痛、咳嗽、心动过速和荨麻疹的重要安全信息在使用EXONDYS 51治疗的患者中发生过。如果发生过敏反应，应采取适当的医疗措施，并考虑减慢输液或中断EXONDYS 51治疗。

Duchenne患者(8例)静脉滴注ExONDYS 5130 mg/kg或50 mg/kg/周的不良反应发生率至少比安慰剂(N=4)高25%(研究1，24周)的不良反应为：平衡障碍(38%，0%)、呕吐(38%，0%)和接触性皮炎(25%，0%)。最常见的不良反应是平衡失调和呕吐。由于患者数量较少，这些频率代表的粗略频率可能不能反映实际观察到的频率。不推荐使用每周一次的50 mg/kg的ExONDYS51给药方案。

在作为临床开发计划的一部分并在批准后继续进行的观察性研究中发现了以下不良反应。

在开放标签观察研究中，16 3名患者接受了至少一次静脉注射ExONDYS51，剂量从0.5 mg/kg(推荐剂量的0.017倍)到50 mg/kg(推荐剂量的1.7倍)不等。所有患者均为男性，并经基因检查证实患有杜氏肌营养不良症。研究开始时的年龄为6个月至19岁。大多数(85%)患者是高加索人。

观察性临床研究(N=163)最常见的不良反应是头痛、咳嗽、皮疹和呕吐，发生率超过10%。

有关更多信息，请参阅完整的预描述信息。

关于VYONDYS 53(Golodirsen)VYONDYS 53(Golodirsen)使用Sarepta公司专有的磷二酰二胺吗啉齐聚物(PMO)化学和外显子跳过技术与dystrophin Pre-mRNA的外显子53结合，导致具有可跳过外显子53的基因突变的患者在mRNA处理过程中排除或“跳过”该外显子。跳过外显子的目的是为了产生内部截短的抗肌营养不良蛋白。

VYONDYS 53用于治疗Duchenne肌营养不良症患者的Duchenne肌营养不良症，这些患者已确认有dystrophin基因突变，可跳过外显子53。

根据VYONDYS53治疗患者观察到的骨骼肌中肌营养不良蛋白产量的增加，这一适应症在加速批准下获得批准。是否继续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证。

VYONDYS 53已达到安全和有效性的全部法定标准，因此不被视为研究或实验。

VYONDYS 53治疗的患者发生了过敏反应，包括皮疹、发热、瘙痒、荨麻疹、皮炎和皮肤脱落，其中一些需要治疗。如果发生过敏反应，应采取适当的医疗措施，并考虑减慢输液或中断VYONDYS 53治疗。

在服用戈洛地森的动物中观察到肾脏毒性。虽然在VYONDYS 53的临床研究中没有观察到肾脏毒性，但VYONDYS 53的临床经验是有限的，并且在给予一些反义寡核苷酸后观察到了肾脏毒性，包括潜在的致命性肾小球肾炎。服用VYONDYS53的患者应监测肾功能。由于骨骼肌质量减少对肌酐测量的影响，肌酐可能不是Duchenne患者肾功能的可靠测量方法。在开始使用VYONDYS53之前，应测量血清胱抑素C、尿试纸条和尿蛋白/肌酐比值。在开始使用VYONDYS53之前，也可以考虑使用外源性滤过标记物测量肾小球滤过率。治疗期间每月监测尿微量白蛋白，每3个月监测血清胱抑素C和尿蛋白/肌酐比值。只有预期无VYONDYS53排泄的尿液才能用于监测尿蛋白。可以使用在输液前VYONDYS 53输液当天获得的尿液，或者在最近一次输液后至少48小时获得的尿液。或者，使用不使用邻苯三酚红试剂的实验室测试，因为该试剂有可能与尿液中排泄的任何VYONDYS 53发生交叉反应，从而导致尿蛋白的假阳性结果。

如果检测到血清胱抑素C持续升高或蛋白尿，请咨询儿科肾科医生进行进一步评估。

在至少20%的接受治疗的患者中观察到的不良反应大于安慰剂(VYONDYS 53，安慰剂)：头痛(41%，10%)、发热(41%，14%)、跌倒(29%，19%)、腹痛(27%，10%)、鼻咽炎(27%，14%)、咳嗽(27%，19%)、呕吐(27%，19%)和恶心(20%，10%)。

在接受VYONDYS 53治疗的患者中，发生频率超过5%且比安慰剂发生频率更高的其他不良反应有：用药部位疼痛、背痛、疼痛、腹泻、头晕、韧带扭伤、挫伤、流感、口咽痛、鼻炎、皮肤擦伤、耳朵感染、季节性过敏、心动过速、导管部位相关反应、便秘和骨折。

有关更多信息，请参阅完整的预描述信息。

AMONDYS 45(Casimersen)简介AMONDYS 45(Casimersen)使用Sarepta公司专有的磷酸二酯吗啉基齐聚物(PMO)化学和外显子跳过技术与dystrophin Pre-mRNA的外显子45结合，导致具有可跳过外显子45的基因突变的患者在mRNA处理过程中排除或“跳过”该外显子。跳过外显子的目的是为了产生内部截短的抗肌营养不良蛋白。

AMONDYS45用于治疗Duchenne肌营养不良症患者的Duchenne肌营养不良症，这些患者证实有dystrophin基因突变，可跳过外显子45。

根据AMONDYS45治疗患者骨骼肌中肌营养不良蛋白产量的增加，这一适应症在加速批准下获得批准。是否继续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证。

AMONDYS 45已达到安全和有效性的全部法定标准，因此不被视为研究或实验。

在接受凯西莫森治疗的动物中观察到AMONDYS 45肾毒性的重要安全信息。虽然在AMONDYS45的临床研究中没有观察到肾脏毒性，但在给予一些反义寡核苷酸后，已经观察到了肾脏毒性，包括潜在的致命性肾小球肾炎。服用AMONDYS45的患者应监测肾功能。由于骨骼肌质量减少对肌酐测量的影响，肌酐可能不是Duchenne患者肾功能的可靠测量方法。在开始使用AMONDYS45之前，应测量血清胱抑素C、尿量和尿蛋白/肌酐比值。在开始使用AMONDYS45之前，也可以考虑使用外源性滤过标记物测量肾小球滤过率。治疗期间每月监测尿微量白蛋白，每3个月监测血清胱抑素C和尿蛋白/肌酐比值(UPCR)。只有预期无AMONDYS45排泄的尿液才能用于监测尿蛋白。可以使用在输液前输注AMONDYS 45当天获得的尿液，或者在最近一次输液后至少48小时获得的尿液。或者，使用不使用邻苯三酚红试剂的实验室测试，因为该试剂有可能与尿液中排泄的任何AMONDYS 45发生交叉反应，从而导致尿蛋白的假阳性结果。

如果检测到血清胱抑素C持续升高或蛋白尿，请咨询儿科肾科医生进行进一步评估。

在服用AMONDYS 45的患者中，至少有20%的患者观察到不良反应(AMONDYS 45，安慰剂)至少比安慰剂组高5%：上呼吸道感染(65%，55%)、咳嗽(33%，26%)、发热(33%，23%)、头痛(32%，19%)、关节痛(21%，10%)和口咽疼痛(21%，7%)。

在服用AMONDYS 45的患者中，至少有10%的患者发生了其他不良反应，而服用安慰剂的患者中，发生的频率至少高出5%，这些不良反应包括：耳痛、恶心、耳部感染、创伤后疼痛以及头晕和头晕。

有关更多信息，请参阅完整的预描述信息。

关于Sarepta治疗公司Sarepta公司肩负着一项紧迫的任务：为摧毁生命和缩短未来的罕见疾病设计精确的遗传药物。我们在Duchenne肌营养不良症(Duchenne)和四肢带状肌营养不良症(LGMD)方面处于领先地位，目前我们有40多个处于不同开发阶段的项目。我们庞大的流水线是由我们在基因治疗、RNA和基因编辑方面的多平台精密遗传医学引擎驱动的。欲了解更多信息，请在Twitter、LinkedIn、Instagram和Facebook上访问或关注我们。

前瞻性陈述为了使Sarepta的投资者了解其当前业绩和未来前景，本新闻稿包含前瞻性陈述。本新闻稿中包含的任何非历史事实的陈述均可被视为前瞻性陈述。诸如“相信”、“预期”、“计划”、“预期”、“将”、“可能”、“打算”、“准备”、“看起来”、“潜在的”、“可能的”以及类似的表述都是为了识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括与我们未来运营、财务业绩和预测、业务计划、市场机会、优先事项以及研发计划和技术有关的陈述；我们计划在未来的医学大会上分享SRP-9001-102的其他成果；与GenEdit的合作和选择协议的各方的权利和义务以及与GenEdit达成的选择协议的潜在好处，包括GenEdit的NanoGalaxy平台和Sarepta的基因编辑技术开发Sarepta选择的最多四种神经肌肉适应症的潜力，以及GenEdit的聚合物纳米颗粒在系统给药后向特定肌肉组织运送治疗货物的潜力，从而实现有针对性的、非病毒的系统输送基因药物。

这些前瞻性陈述涉及风险和不确定因素，其中许多不在Sarepta的控制范围之内。由于这些风险和不确定因素，实际结果可能与这些前瞻性陈述中陈述或暗示的结果大不相同。已知的风险因素包括：我们可能不能及时或完全遵守FDA对我们产品的所有批准后的承诺和要求；临床前和临床试验的成功，特别是如果基于较小的患者样本，不能确保以后的临床试验将会成功，未来研究的结果可能与过去的阳性结果不一致，或者可能无法满足监管机构对候选产品的安全性和有效性的监管批准要求；某些计划可能永远不会在临床上取得进展，或者可能因为多种原因而被停止，包括监管机构实施临床暂停。如果我们目标治疗的疾病的实际患病人数比预计的要少，我们的收入和盈利能力可能会受到不利影响；我们可能无法执行我们的业务计划，包括满足我们预期或计划的监管里程碑和时间表、研究和临床开发计划，以及将我们的候选产品推向市场，原因多种多样，其中一些原因可能是我们无法控制的，包括公司财务和其他资源的可能限制、可能无法及时预见或解决的制造限制、冠状病毒大流行以及监管、法院或机构决定，例如美国专利商标局关于涵盖我们候选产品的专利的决定；以及在我们提交给美国证券交易委员会(SEC)的截至2021年12月31日的最新10-K表格年度报告中“风险因素”标题下识别的风险，以及本公司提交给SEC的其他文件，鼓励您查看。

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*从2021年第四季度开始，与公司的许可和协作协议、结算和许可费用和协作收入相关的预付款和里程碑付款以及发生的相关交易成本不再从非GAAP费用和收入中剔除。出于可比目的，第四季度和2020年全年的非GAAP财务结果已经更新，以反映这一变化。

来源：Sarepta治疗公司

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