欧盟委员会批准Oxbryta®(Voxelotor)用于治疗12岁及以上镰刀细胞病患者的溶血性贫血

Oxbryta是欧洲批准的第一种镰状血红蛋白聚合抑制剂，可提高血红蛋白水平并减少镰状和溶解--镰状细胞病长期并发症的原因

加利福尼亚州南旧金山2022年2月16日（环球新闻网）--全球血液治疗公司(GBT)（纳斯达克：GBT）今天宣布，欧盟委员会（EC）已授予Oxbryta®（voxelotor）上市许可，用于治疗12岁及以上成人和儿童患者因镰状细胞病（SCD）引起的溶血性贫血，可作为单药治疗或与羟基脲（hydroxyurea）联合治疗。Oxbryta是一种每日一次的口服治疗药物，是欧洲批准的第一种直接抑制镰状血红蛋白（HbS）聚合的药物，这是SCD中红细胞镰状化和破坏的分子基础。

“镰状细胞病患者及其家人的生活是一个具有挑战性的终身旅程，并可能对他们生活的各个方面产生负面影响。在GBT，我们的目标是改变镰状细胞病的治疗方法，我们非常自豪能够开发出一种创新药物，我们相信这种药物有可能改变这种疾病的轨迹，”GBT欧洲和海湾合作委员会负责人塞巴斯蒂安·斯塔霍维克（Sebastian Stachowiak）说。“我们感谢镰状细胞社区中支持这种疗法开发的研究人员、患者和其他人，我们希望它能够对欧洲成千上万患有这种疾病的人产生非常重大的影响。"

BCD是欧洲最常见的遗传性疾病之一，影响约52，000人，1主要是非洲、地中海和南亚后裔。2在BCD中，红细胞失去灵活性，变得坚硬、粘稠、新月形或镰形。镰状化过程导致红细胞的分解（溶血）和随后的溶血性贫血（由于红细胞破坏导致体内血红蛋白低和氧气输送量低），所有SCD患者都会不同程度地经历这种情况。3血管病变（小血管病变）是由溶血引起的，并与镰状细胞结合，促进毛细血管和小血管堵塞，引起疼痛并阻碍全身血液流动和氧气供应。患有SCD的人会经历进行性和危及生命的并发症和发病率，包括肝、肾、肺和心脏等主要器官的损伤-这导致生活质量下降和早期死亡。

“溶血性贫血是镰状细胞病患者发病率高的根本原因，但可用的治疗方案有限，”伦敦Guy's和St. Thomas NHS基金会信托基金会儿科血液学顾问和教授Baba Inusa博士说。“Oxbryta治疗已被证明可以打破红细胞镰状化的复发周期，导致其破坏-显着改善患者的血红蛋白水平和血液的携氧能力。"

EC的批准是在人用药品委员会（CHMP）于2021年12月根据3期HOPE（血红蛋白氧亲和力调节以抑制GbS多聚化）研究的结果提出的积极意见之后做出的，该研究表明，接受Oxbryta治疗的患者的血红蛋白（HB）水平有临床意义和统计学显着的改善，并伴有溶解。HOPE研究的结果于2019年6月发表在《新英格兰医学杂志》上，对HOPE研究完整数据的分析于2021年4月发表在《柳叶刀血液学》上。

在HOPE研究中，Oxbryta表现出良好的安全性，且不良反应有限且短暂。接受Oxbryta（1500毫克）治疗的患者中，至少10%发生的最常见不良反应是头痛，与安慰剂相比差异>3%（26% vs. 22%）、腹泻（20% vs. 10%）、腹痛（14% vs. 8%）、恶心（17% vs. 10%）、疲劳（14% vs. 10%）、皮疹（14% vs. 10%）和发烧（12% vs. 7%）。5

欧盟委员会的批准意味着Oxbryta已在所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威获得上市授权。在英国，GBT已使用EC决策信赖程序向药品和保健产品监管局（MHRA）提交了英国上市许可申请。

关于镰状细胞病镰状细胞病（BCD）影响着美国超过100，000人，3估计有52，000人，2影响着世界各地数百万人，特别是那些祖先来自撒哈拉以南非洲的人。3它还影响着西班牙裔、南亚裔、南欧和中东血统。3 ASD是一种终生遗传性罕见血液疾病，会影响血红蛋白，血红蛋白是一种由红细胞携带的蛋白质，可将氧气输送到全身的组织和器官。6由于基因突变，患有ASD的个体会形成异常血红蛋白，称为镰状血红蛋白。通过一个名为血红蛋白聚合的过程，红细胞变得镰状--缺氧、新月形和坚硬。3，6，7镰状过程会导致贫血（由于红细胞破坏而导致低血红蛋白）以及毛细血管和小血管的堵塞，这阻碍了血液和氧气在整个身体的流动。组织和器官的氧气输送减少可能会导致危及生命的并发症，包括中风和不可逆转的器官损伤。4，7，8，9 ASD的并发症始于儿童早期，可能包括神经认知障碍、急性胸部综合征以及无症状和明显中风等严重问题。10

关于Oxbryta®（voxelotor）Oxbryta（voxelotor）是一种每日一次的口服疗法，用于镰状细胞病（BCD）患者。Oxbryta通过增加血红蛋白对氧气的亲和力起作用。由于氧合镰状血红蛋白不会分解，Oxbryta抑制镰状血红蛋白聚合以及由此产生的镰状化和红细胞破坏，导致溶血和溶血性贫血，这是每个患有SCD的人所面临的主要病理。通过解决溶血性贫血和改善全身的氧气输送，GBT认为Oxbryta有可能改变SCD的病程。

2019年11月，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准Oxbryta片剂用于治疗成人和12岁及以上儿童的SCD，2021年12月，FDA扩大了Oxbryta在美国治疗4岁及以上患者的SPD的批准使用范围。10作为患者加速批准的条件在美国，4岁及以上的GBT将继续在HOPE-KIDS 2研究中研究Oxbryta，这是一项批准后的确认性研究，使用经颅多普勒（BCD）流速来评估该疗法降低2至14岁儿童中风风险的能力。

认识到对新的SCD治疗方法的迫切需求，FDA授予Oxbryta突破疗法、快速通道疗法、孤儿药和罕见儿科疾病称号，用于治疗SCD患者。此外，Oxbryta还获得了Galen基金会颁发的著名的2021年美国Prix Galen奖“最佳生物技术产品”。

前瞻性声明本新闻稿中的某些陈述具有1995年《私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性，包括含有“将”、“预期”、”计划“、“相信”、“预测”、”估计“、“预期”和“打算”或类似表述的陈述。这些前瞻性陈述是基于GBT目前的预期和实际结果可能会有重大差异.本新闻稿中的陈述可能包括不属于历史事实的陈述，并被视为1933年证券法第27 A条（经修订）和1934年证券交易法第21 E条（经修订）所指的前瞻性陈述。GBT打算这些前瞻性陈述，包括有关GBT的优先事项，奉献精神，承诺，重点，目标，使命和愿景的陈述; Oxbryta的安全性，有效性和作用机制以及其他产品特性;减少镰状化和溶血以及提高血红蛋白的重要性; Oxbryta的商业化，交付，可用性，使用以及商业和医疗潜力; EC对Oxbryta上市授权的重要性;正在进行和计划进行的研究、临床试验和登记以及相关方案、活动、时间安排和其他预期;扩大Oxbryta的批准用途，包括相关活动和预期;改变ASD的治疗、病程、轨迹和护理，减轻相关并发症并为ASD患者带来改变; GBT候选药物和管道的安全性、有效性、作用机制、进步和潜力;并致力于新目标并发现、开发和提供治疗方法，这些方法将由《证券法》第27 A条和《证券交易法》第21 E条所载前瞻性陈述的安全港条款涵盖，GBT做出此声明是为了遵守这些安全港规定。这些前瞻性陈述反映了GBT对其计划、意图、预期、战略和前景的当前看法，这些看法基于公司目前掌握的信息和公司做出的假设。GBT无法保证计划、意图、预期或策略将被实现或实现，此外，实际结果可能与前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异，并且将受到GBT控制范围之外的各种风险和因素的影响，包括但不限于与COVID-19大流行相关的风险和不确定性，包括对GBT业务影响的程度和持续时间，包括商业化活动、监管工作、研发、企业发展活动和经营业绩，这将取决于未来高度不确定且无法准确预测的发展，例如疫情的最终持续时间、旅行限制、美国和其他国家的隔离、社交距离和企业关闭要求，以及全球为遏制和治疗该疾病而采取的行动的有效性; GBT继续建立其商业化能力且可能无法成功商业化Oxbryta的风险;与GBT依赖第三方进行研究、开发、制造、分销和商业化活动相关的风险;政府和第三方付款人的行动，包括与报销和定价有关的行动;与竞争性治疗和其他可能限制对Oxbryta需求的变化相关的风险和不确定性;监管机构可能需要额外的研究或数据来支持Oxbryta的持续商业化的风险;商业化或临床开发过程中可能观察到的药物相关不良事件的风险;数据和结果可能不符合监管要求或以其他方式足以进行FU其他开发、监管审查或批准; Pharmakon贷款义务的遵守情况;以及GBT合作、许可和分销协议项下活动的时间和进展;除了GBT截至2020年12月31日财年的10-K表格年度报告中列出的风险外，以及GBT最近向美国证券交易委员会提交的10-Q表格季度报告，以及GBT随后向美国证券交易委员会提交的潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。除法律要求外，GBT没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

Oxbryta已获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）称号，Oxbryta被欧盟委员会（EC）指定为治疗SPD患者的孤儿药品，Oxbryta在英国获得药品和保健品监管局（MHRA）的前途创新医学（Pin）称号。此外，阿拉伯联合酋长国（UAE）卫生与预防部（MOHAP）已授予Oxbryta的上市许可，用于治疗成人和12岁及以上儿童的SCD。

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关于Global Blood Therapeutics Global Blood Therapeutics（GBT）是一家生物制药公司，致力于发现、开发和提供改变生活的治疗方法，为服务不足的患者社区带来希望。GBT成立于2011年，致力于实现改变镰状细胞病（BCD）的治疗和护理的目标，镰状细胞病是一种终生的、毁灭性的遗传性血液疾病。该公司推出了Oxbryta®（voxelotor），这是FDA批准的第一种直接抑制镰状血红蛋白（HbS）聚合的药物，这是SCD中红细胞镰状化的根本原因。GBT还在推进其SCD管道计划，其中包括Inclacumab，一种处于3期开发的P-选择素抑制剂，以解决与疾病相关的疼痛危机，以及GBT 021601（GBT 601），该公司的下一代HbS聚合抑制剂。此外，GBT的药物发现团队正在研究新的靶点，以开发下一代SCD治疗方法。要了解更多信息，请访问并在Twitter @GBT_news上关注该公司。

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引用

1欧洲药品管理局。EU/3/18/2125：用于治疗镰状细胞病的孤儿指定。最后一次访问是2022年2月。2疾病控制与预防中心网站。镰状细胞病（BCD）。最后一次访问是2022年2月。3欧洲药品管理局。镰状细胞病的新疗法。最后一次访问是2022年2月。4 Kato GJ等人。Nat Rev Dis Primers。2018年;4：18010。5 Vichinsky E、Hoppe CC、Ataga KI、Ware RE、Nduba V、El-Beshlawy A等。Voxelotor治疗镰状细胞病的III期随机试验。N Engl J Med. 2019;381（6）：509-19。6国家心肺血液研究所网站。镰状细胞病。最后一次访问是2022年2月。7 Rees DC等人。镰状细胞病。柳叶刀。2010;376（9757）：2018-2031。8 Kato GJ等人。血管内溶解和镰状细胞病的病理生理学。J Clin Invest。2017;127：750-760。9 Caboot JB等人。镰状细胞病中的缺氧血症：意义和管理Paediatr Respir Rev. 2014;15（1）：17-23。10 Cooper TE等人。成人疼痛镰状细胞血管阻塞性危象的药理学干预。科克伦系统评价数据库。2019.