欧盟委员会批准Oxbryta®(Voxelotor)用于治疗12岁及以上镰刀细胞病患者的溶血性贫血

Oxbryta是欧洲批准的第一种镰状血红蛋白聚合抑制剂，可提高血红蛋白水平，减少镰状细胞病长期并发症的原因-镰状细胞病和溶血

加利福尼亚州旧金山南部，2022年2月16日(环球通讯社)--全球血液治疗公司。GBT(纳斯达克股票代码：GBT)今天宣布，欧盟委员会(EC)已批准Oxbryta®(Voxelotor)作为单一疗法或与羟基脲(羟基脲)联合使用，用于治疗12岁及以上成人和儿童镰状细胞病(SCD)引起的溶血性贫血。Oxbryta是一种每日一次的口服治疗药物，是欧洲批准的第一种直接抑制镰状血红蛋白(HBS)聚合的药物，镰状血红蛋白(HBS)聚合是SCD中镰状状和破坏红细胞的分子基础。

GBT欧洲和GCC负责人塞巴斯蒂安·斯塔科维亚克(Sebastian Stachowiak)表示：“对患者和他们的家人来说，与镰状细胞疾病生活在一起是一段充满挑战的一生之旅，可能会对他们生活的方方面面产生负面影响。在GBT，我们的目标是改变镰状细胞疾病的治疗方式，我们非常自豪地开发出了一种创新药物，我们相信这种药物有可能改变疾病的发展轨迹。”“我们感谢支持这种疗法发展的研究人员、患者和镰刀细胞社区中的其他人，我们希望它将对欧洲数千生活在这种疾病令人衰弱的影响中的人产生非常显著的影响。”

SCD是欧洲最流行的遗传病之一，影响约52,000人，1主要是非洲、地中海和南亚人。2在SCD中，红细胞失去弹性，变得僵硬、粘稠，呈新月状或镰刀状。镰刀状的过程导致红细胞的分解(溶血)和随之而来的溶血性贫血(由于红细胞被破坏，导致体内低血红蛋白和低氧输送)，所有患有SCD的人都会不同程度地经历这种情况。3血管病(小血管病变)是由溶血引起的，与镰状细胞一起促进毛细血管和小血管的堵塞，引起疼痛，阻碍血液流动和全身的氧气供应。患有SCD的人会经历进行性的、威胁生命的并发症和疾病，包括肝、肾、肺和心脏等主要器官的损害-这会导致生活质量下降和过早死亡。4

“溶血性贫血是镰状细胞疾病患者显著发病率的根本原因，但可用的治疗选择有限，”伦敦盖伊和圣托马斯NHS基金会信托基金的儿科血液学顾问兼教授巴巴·伊努萨博士说，他也是英国国家血红蛋白病小组的主席。“使用Oxbryta的治疗已被证明打破了导致红细胞破坏的反复循环，显著提高了患者的血红蛋白水平和血液的携氧能力。”

EC批准之前，人用药品委员会(CHMP)于2021年12月根据第三阶段HOPE(血红蛋白氧气亲和力调节抑制HBS聚合)研究的结果发表了积极的意见，该研究结果显示，接受Oxbryta治疗的患者的血红蛋白(Hb)水平有临床意义和统计上的显著改善，并伴有溶血。HOPE研究的结果发表在2019年6月的“新英格兰医学杂志”上，对HOPE研究的完整数据的分析发表在2021年4月的“柳叶刀血液学”上。

在HOPE研究中，Oxbryta表现出良好的安全性，不良反应有限且短暂。在服用奥施必达(1500 Mg)与安慰剂相比差异>3%的≥患者中，10%的患者最常见的不良反应是头痛(26%比22%)、腹泻(20%比10%)、腹痛(14%比8%)、恶心(17%比10%)、疲劳(14%比10%)、皮疹(14%比10%)和发热(12%比7%)。5

欧共体的批准意味着Oxbryta已经在所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威获得了营销授权。在英国，GBT已经向药品和保健品监管机构(MHRA)提交了一份申请，要求使用欧盟决定信赖程序获得英国营销授权。

镰刀细胞病(SCD)在美国影响超过10万人，3在欧洲大约有52,000人，2在全世界有数百万人，特别是那些祖先来自撒哈拉以南非洲的人。3它还影响西班牙裔、南亚、南欧和中东人。3镰状细胞病是一种终生遗传的罕见血液疾病，影响血红蛋白，血红蛋白是一种由红细胞携带的蛋白质，将氧气输送到全身的组织和器官。6由于一种由红细胞携带的蛋白质，一种将氧气输送到全身组织和器官的蛋白质。3它还影响西班牙裔、南亚人、南欧人和中东人的祖先。3镰状细胞病是一种终生遗传的罕见血液疾病，影响血红蛋白，血红蛋白是一种由红细胞携带的蛋白质，它将氧气输送到全身的组织和器官。6由于通过一个称为血红蛋白聚合的过程，红细胞变成镰刀状--脱氧、新月形和僵硬。3、6、7镰刀状过程会导致溶血性贫血(由于红细胞被破坏而导致血红蛋白降低)以及毛细血管和小血管堵塞，从而阻碍血液和氧气在全身的输送。向组织和器官输送的氧气减少可能导致危及生命的并发症，包括中风和不可逆转的器官损害。SCD的4，7，8，9种并发症始于儿童早期，可能包括神经认知障碍，急性胸部综合征，以及无症状和显性中风，以及其他严重问题。10

Oxbryta®(Voxelotor)Oxbryta(Voxelotor)简介Oxbryta(Voxelotor)是一种每日一次的口服疗法，用于治疗镰状细胞病(SCD)患者。Oxbryta的工作原理是增加血红蛋白对氧气的亲和力。由于氧合镰状血红蛋白不会聚合，Oxbryta可以抑制镰状血红蛋白聚合以及由此导致的红细胞镰状和破坏，从而导致溶血和溶血性贫血，这是每个SCD患者都面临的主要病理问题。通过治疗溶血性贫血和改善全身氧气输送，GBT相信Oxbryta具有改变SCD病程的潜力。

2019年11月，美国食品和药物管理局(FDA)加速批准Oxbryta片剂用于治疗12岁及12岁以上成人和儿童SCD，2021年12月，FDA扩大了批准Oxbryta用于治疗美国4岁及4岁以上患者SCD的批准。10作为美国4岁及4岁以上患者加速批准的条件，GBT将继续在HOPE-KILDS 2研究中研究Oxbryta。一项批准后的验证性研究，使用经颅多普勒(TCD)血流速度评估该疗法降低2至14岁儿童中风风险的能力。

认识到新的SCD治疗的迫切需要，FDA批准Oxbryta Breakthrough Treatment、Fast Track、孤儿药物和罕见的儿科疾病名称用于SCD患者的治疗。此外，Oxbryta还获得了享有盛誉的2021年美国吉林大奖赛的“最佳生物技术产品”奖。

前瞻性陈述本新闻稿中的某些陈述属于1995年“私人证券诉讼改革法”所指的前瞻性陈述，包括含有“将”、“预期”、“计划”、“相信”、“预测”、“估计”、“预期”和“打算”或类似表述的陈述。这些前瞻性陈述是基于GBT目前的预期，实际结果可能大不相同。本新闻稿中的陈述可能包括非历史事实的陈述，它们被认为是1933年“证券法”(经修订)第27A节和“1934年证券交易法”(经修订)第21E节含义内的前瞻性陈述。GBT打算发表这些前瞻性声明，包括关于GBT的优先事项、奉献、承诺、重点、目标、使命和愿景；Oxbryta的安全性、有效性和作用机制以及其他产品特性的声明；减少镰状和溶血和提高血红蛋白的意义；Oxbryta的商业化、交付、可获得性、用途和商业和医疗潜力；欧盟委员会对Oxbryta的营销授权的重要性；正在进行和计划中的研究、临床试验和注册以及相关的方案、活动、时间和其他预期；扩大Oxbryta的商业化、交付、供应、使用和商业和医疗潜力；正在进行的和计划中的研究、临床试验和注册以及相关的方案、活动、时间和其他预期本声明旨在改变SCD的治疗、进程、轨迹和护理，减轻相关并发症，并使SCD患者有所不同；GBT候选药物和流水线的安全性、有效性、作用机制、进展和潜力；以及致力于新的靶点以及发现、开发和交付治疗方法，这些都将被“证券法”第27A节和“证券交易法”第21E节中包含的前瞻性声明的安全港条款所涵盖，GBT做出这一声明是为了遵守这些安全港条款。这些前瞻性陈述反映了GBT目前对其计划、意图、预期、战略和前景的看法，这些看法是基于公司目前掌握的信息和公司所做的假设。GBT不能保证计划、意图、期望或战略将会实现或实现，此外，实际结果可能与前瞻性陈述中描述的大不相同，并将受到GBT无法控制的各种风险和因素的影响，包括但不限于与冠状病毒大流行有关的风险和不确定因素，包括对GBT业务的影响的程度和持续时间，包括商业化活动、监管努力、研发、企业发展活动和经营结果，这将取决于高度不确定和高度不确定的未来发展。美国和其他国家的旅行限制、隔离、社会距离和企业关闭要求，以及全球采取的控制和治疗疾病的行动的有效性；GBT正在继续建立其商业化能力而可能无法成功地将Oxbryta商业化的风险；与GBT在研究、开发、制造、分销和商业化活动上依赖第三方相关的风险；政府和第三方付款人行动，包括与报销和定价有关的风险；与“好胜”治疗和其他可能限制对Oxbryta需求的变化有关的风险和不确定性；监管部门可能需要更多研究或数据来支持Oxbryta继续商业化的风险；在此期间可能观察到与药物相关的不良事件的风险。进一步的开发、监管审查或批准；Pharmakon贷款义务的遵守；GBT合作、许可和分销协议下活动的时间和进展；以及GBT在截至2020年12月31日的财年的Form 10-K年度报告和GBT提交给美国证券交易委员会的最新Form 10-Q季度报告中列出的风险，以及GBT随后提交给美国证券交易委员会的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论除非法律要求，GBT不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。

Oxbryta已被欧洲药品管理局(EMA)授予优先药品(PRIME)称号，Oxbryta被欧盟委员会(EC)指定为治疗SCD患者的孤儿药物，Oxbryta在英国被药品和保健产品监管机构(MHRA)授予前景看好的创新药物(PIM)称号。此外，阿拉伯联合酋长国(阿联酋)的卫生和预防部(MOHAP)已批准Oxbryta用于治疗12岁及以上成人和儿童SCD的营销授权。

有关美国Oxbryta的重要安全信息和完整描述信息(包括患者信息)，请单击此处。

全球血液治疗公司( )是一家生物制药公司，致力于发现、开发和提供改变生活的治疗方法，为未得到充分服务的患者群体带来希望。成立于2011年的GBT正在实现其目标，即改变镰状细胞疾病(SCD)的治疗和护理，SCD是一种终生的、毁灭性的遗传性血液疾病。该公司推出了Oxbryta®(Voxelotor)，这是FDA批准的第一种直接抑制镰状血红蛋白(HBS)聚合的药物，镰状血红蛋白(HBS)聚合是SCD中红细胞镰状的根本原因。GBT还在推进其SCD的流水线计划，推出了Clacumab和GBT021601(GBT601)，Clacumab是一种处于第三阶段开发中的P-选择素抑制剂，用于解决与这种疾病相关的疼痛危机，GBT021601(GBT601)是该公司的下一代HBS聚合抑制剂。此外，GBT的药物发现团队正在开发新的目标，以开发SCD的下一代治疗方法。要了解更多信息，请访问并关注该公司的Twitter@GBT_NEWS。

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引用

1欧洲药品管理局。EU/3/18/2125：治疗镰状细胞病的孤儿称号。上次访问时间是2022年2月。2疾病预防控制中心网站。镰状细胞病(SCD)。上次访问时间是2022年2月。3欧洲药品管理局。镰状细胞病的新疗法。上次访问时间是2022年2月。4.Kato GJ等人。NAT Rev Dis入门读物。2018年；4：18010。5 Vichinsky E，Hoppe CC，Ataga Ki，Ware RE，Nduba V，El-Beshlawy A等。Voxelotor治疗镰状细胞病的3期随机试验。N Engl J Med.2019年；381(6)：509-19.6国家心肺血液研究所网站。镰状细胞病。上次访问时间是2022年2月。7Rees DC等人。镰状细胞病。柳叶刀。2010；376(9757)：2018-2031年。8 Kato GJ等人。镰状细胞病的血管内溶血与病理生理学。J Clin Invest。2017；127：750-760。9 Caboot JB等人。镰状细胞病中的低氧血症：意义和处理，儿科报告，2014；15(1)：17-23。10Cooper te等人。成人痛苦的镰状细胞血管闭塞性危象的药物干预。科克伦系统评论数据库。2019年。