CRISPR治疗学：基因治疗的未来

投资论文

我相信CRISPR治疗公司(纳斯达克市场代码：CRSP)从长远来看可能会为股东带来巨大的价值。目前CRISPR是基因编辑技术的领先者，在我看来，由于其多样化的产品线，CRISPR可能会成为一个可行的投资机会。随着血红蛋白病和CAR-T疗法的发展，我相信自给自足的潜力也可能支持像体内疗法这样的长期雄心。随着对基因编辑的资助可能持续到未来，我相信CRISPR可能增加的研发支出将推动长期收益。

业务背景

CRISPR是一家领先的基因编辑技术公司，专注于基于CRISPR/Cas9的疗法的开发和未来商业化。“CRISPR”是簇状规则间隔短回文重复序列的首字母缩写，“Cas-9”是CRISPR相关蛋白9的缩写。CRISPR/Cas-9在基因治疗领域是革命性的，因为它能够精确地改变特定的DNA链，目的是删除、纠正和插入新的基因来治疗遗传病。简而言之，CRISPR/Cas9就像剪刀一样被用来剪掉一个人DNA中的基因突变，并用健康的DNA取代这些特定的区域。

来源：CRSP 10-K

目前，CRISPR的高级重点是治疗输血依赖型β-地中海贫血(TDT)和镰状细胞病(SCD)。根据CRISPR的说法，这些疾病是两种高度未得到满足的医疗需求的血红蛋白疾病。CRISPR在开发针对T细胞或CAR-T的Cas9疗法方面也取得了进展，CAR-T是治疗实体瘤癌症的候选药物。

CRISPR/Cas-9技术是由CRISPR的创始人之一Emmanuelle Charpentier博士共同发明的，当时她发表了一项工作，解释了如何对Cas9核酸内切酶蛋白进行编程，以在特定位置切割双链DNA。通过她在CRISPR上的工作，再加上她的合作者，加州大学伯克利分校的詹妮弗·杜德纳博士的努力，两人分享了2020年的诺贝尔化学奖。

来源：Nobelprize.org

有关CRISPR/Cas9工作原理的更多信息，请参阅以下视频：

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开发管道

我相信CRISPR治疗公司是一项可能的长期行动，他们的生物技术套件具有很大的潜力。CRISPR的基于Cas9的疗法是一项革命性的基因编辑技术。利用CAS9技术，CRISPR目前在血红蛋白疾病、免疫肿瘤学、再生医学和活体方法领域开展工作。CRISPR的开发流程中突出显示了这些不同细分市场中的程序：

来源：CRSP 10-K短期盈利潜力

我相信CRISPR的发展渠道是多元化的，可能会为公司带来财务上的好处。在管道的最高四分之一是血红蛋白病；β-地中海贫血和SCD。目前，在临床阶段，我相信CRISPR将能够在可预见的未来将贝塔地中海贫血和SCD疗法推向市场。随着他们与Vertex制药公司(VRTX)的合作，我相信CTX001疗法的商业化已经不远了。在2019年第四季度将Beta地中海贫血CTX001试验扩大到包括Beta 0/Beta 0亚型后，在我看来，进一步扩大临床测试也将加快潜在的商业化进程。

来源：CRSP 10-K长期开发者

虽然仍处于早期研究阶段，但我相信体内基因编辑方法的发展将在未来为CRISPR带来巨大的价值。目前，CRISPR在血红蛋白治疗和免疫肿瘤学项目中的临床试验使用的是体外治疗。体外是指从患者身上取出细胞，以Cas9治疗为靶点，并重新给予患者治疗。体内的基因编辑程序都是在体内进行的，专门针对肝、肺和肌肉的疾病。我相信，体内的应用在未来推向市场时将提供巨大的价值，因为与体外相比，这项技术可能会更加无缝地管理，并可能针对更广泛的治疗方法。

我认为，由于像血红蛋白病疗法这样的较短期业务可能很快就会为CRISPR提供更多自给自足的潜在收入来源，它也可能支持专注于像体内治疗这样的长期开发业务。投资跑道

根据Precision的数据，基因治疗市场价值47.1亿美元，预计到2028年将增长到138.3亿美元，年复合增长率为14.41%。未来的增长预计将来自Thermo Fisher(TMO)和默克(OTCPK：MKGAF)等公司目前生产的基因疗法，以及CRISPR等公司未来上市的基因编辑疗法。由于许多地区的政府扩大了基因治疗等重点领域的预算，CRISPR等公司的研发预算能够扩大，并可能支持上述预计的市场增长。除了政府支出，CRISPR与Vertex制药公司和拜耳公司(场外交易市场代码：BAYRY)的合作伙伴关系也可能为潜在的未来发展提供必要的资金。

来源：作者使用CRSP 10-K财务数据创建

上市潜力

由于CRISPR是一家收入前公司，不包括Vertex等合作伙伴的协作收入，因此该公司预计近期不会盈利。在我看来，如果CRISPR能够在未来几年内将某些基因编辑治疗商业化，他们将能够开始产生更合法化的收入。根据Precision对未来基因治疗市场的预测，以及我对CRISPR预测的TAM占TAM的百分比，我计算了到2028年的收入估计。我预计总比例将随着时间的推移而增加，因为我相信随着他们的治疗有可能通过临床试验，他们的基因疗法将会发展并变得有市场。

来源：作者使用Koyfin和cision股价操作的数据创建

来源：TradingView

自2021年1月以来，CRISPR的股价已下跌约55%。虽然我认为150亿美元的公开市值对于一家营收前的公司来说是相当可观的，但我认为该公司仍有理由保持其公开交易地位，因为它未来的收益潜力。目前，CRISPR的市值低于75亿美元，企业价值接近50亿美元，我相信CRISPR提供了一个更可行的投资机会，特别是如果治疗的商业化在未来几年内开始的话。摘要

随着政府机构为基因编辑行业提供新的资金，以及CRISPR单独与Vertex这样的伙伴关系提供资金，我相信基因编辑的发展在可预见的未来将会迅速发展。随着CAS9技术和CRISPR的新产品和治疗方法的开发，我相信他们将能够在未来十年占据计划中的基因治疗市场的很大份额。如果CRISPR能够在未来继续作为基因编辑领域的领先者，我相信他们提供了一个潜在的巨大的股东价值来源，特别是在目前的价格水平上。

对于对该公司/行业感兴趣的潜在投资者或读者，我尝试将来源链接到尽可能多的与医学相关的术语，以便那些希望更深入了解的人。