辉瑞罕见病药物维万心上市 填补国内治疗空白

原标题：辉瑞罕见病药物维万心上市 填补国内治疗空白 来源：新京报网

新京报讯（记者 张秀兰）在第三届进博会上，辉瑞中国罕见病创新药物氯苯唑酸软胶囊（商品名为维万心）正式上市。该药为全球首个、也是唯一经批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的药物，它的上市将填补此前中国在ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白。

ATTR-CM是一种累及多系统的疾病，患者常散发在神经科、眼科、心内科等多个科室。由于发病时症状不典型，患者常被误诊或延误治疗。由于ATTR-CM的疾病认知度低，目前国内仅有少数医院具备诊疗能力，远不能满足患者需求，建立完善、系统性的疾病诊疗体系迫在眉睫。自2019年起，在罕见病联盟的主导下，国内ATTR-CM诊疗示范中心（CoE中心）陆续建立，旨在推动诊疗能力提升和规范，逐步形成规范化诊疗模式。

北京协和医院心内科副主任医师、国际医疗部副主任田庄教授指出，示范中心开展了一系列教育活动，辐射下级医联体机构，就诊疗过程中的双向转诊与患者管理问题进行探索。“预计未来2-3年内，通过诊疗体系的不断完善，ATTR-CM标准化诊疗体系将覆盖中国大部分省份和地区。届时我们希望能够为患者提供更便捷、更高效的诊疗路径，积极为治疗争取时间。”

校对 柳宝庆