Axovant宣布即将在美国基因和细胞治疗学会年会上发表演讲

纽约和瑞士巴塞尔，2020年5月7日（环球新闻网）-- Axovant Gene Therapies Ltd.（AX GT）是一家为神经系统疾病开发创新基因疗法的临床阶段公司，今天宣布即将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第23届年会上发表有关其研究性基因治疗项目AX O-Lenti-PD和AX O-AAC-GM 2的演讲，于2020年5月12日至5月15日虚拟举行。

口头陈述详情：

口头报告：首次治疗泰-萨克斯病的人类基因疗法：两名婴儿接受rAAVrh 8-HexA/HexB（AX O-AAC-GM 2）扩大临床试验的报告

摘要号：1299

主持人：Terence Flotte，医学博士，教务长，马萨诸塞大学医学院执行副校长兼医学院院长兼首席研究员

会议：临床试验聚焦研讨会

日期和时间：2020年5月15日上午8：30-8：45

受邀演讲：AX O-Lenti-PD：跨大西洋帕金森病基因治疗合作

演讲者：Gregory R Stewart，博士，科学事务高级副总裁

会议：治疗中枢神经系统疾病的基因和细胞治疗策略-国际视角

日期和时间：2020年5月15日上午8：35-9：10

海报介绍详情：

标题：双侧丘脑内输注rAAVrh 8-HEXA/ HEXB基因治疗泰-萨克斯病婴儿的手术技术

摘要编号：666

主持人：Oguz Catalepe博士，医学博士，马萨诸塞大学医学院神经外科和儿科教授;马萨诸塞州纪念医疗中心儿科神经外科主任

会议：合成/分子结合物和物理传递方法

日期和时间：2020年5月13日下午5：30-6：30

有关会议的更多信息请访问ASGCT网站：http://www.asgct.org

关于Axovant基因疗法

Axovant Gene Therapies是一家临床阶段基因治疗公司，专注于开发一系列用于使人衰弱的神经退行性疾病的创新候选产品。我们目前的候选基因治疗管道针对GM 1神经节苷脂病、GM 2神经节苷脂病（包括泰-萨克斯病和桑德霍夫病）和帕金森病。Axovant专注于与基因治疗开发专家团队合作，并通过与领先的基因治疗组织的外部合作伙伴关系，加速候选产品进入临床试验。欲了解更多信息，请访问www.axovant.com。

2018年，Axovant从马萨诸塞大学医学院获得了全球独家权利，用于GM 1神经节苷脂病和GM 2神经节苷脂病（包括Tay-Sachs病和Sandhoff病）的基因治疗项目的开发和商业化。Axovant、NHGRI和马萨诸塞大学医学院于2019年签署了三方合作研发协议（CRADA），以支持临床项目的开展。

关于马萨诸塞大学医学院

马萨诸塞大学医学院的使命是通过开创性的教育、研究、公共服务和医疗保健服务促进英联邦和世界人民的健康和福祉。

马萨诸塞州医学院和奥本大学对泰-萨克斯病、桑德霍夫病和GM 1神经节苷脂病等髓鞘储存病的潜在疗法的研究取得了该领域的重大进展。Miguel Sena-Esteves，博士，马萨诸塞州医学院神经病学副教授; Heather Gray-Edwards，博士，DVD，前奥本大学，现任马萨诸塞州医学院放射学助理教授;道格拉斯·马丁博士，兽医学院和奥本大学斯科特-里奇研究中心解剖学、生理学和药理学教授，十多年来，我们一直在研究这些疾病和类似疾病的动物模型和治疗方法。欲了解更多信息，请访问www.umassmed.edu。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，目的是为了1995年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法的安全港条款。使用“可能”、“可能”、“将”、“将”、“应该”、“期望”、“相信”、“估计”等词语旨在识别前瞻性陈述。所有前瞻性陈述均基于Axovant管理层的估计和假设，尽管Axovant认为这些估计和假设是合理的，但本质上是不确定的。所有前瞻性陈述都受到风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与Axovant的预期存在重大差异。此类风险和不确定性包括临床前研究和临床试验的启动和进行;临床试验数据的可用性;对监管机构提交和批准的期望;其基因治疗候选产品和平台的持续开发; Axovant的科学方法和一般开发进展;以及Axovant候选产品的可用性或商业潜力。这些报表还受到Axovant于2020年2月10日向美国证券交易委员会提交的最新10-Q表格季度报告中描述了这些风险和不确定性，该报告随后向美国证券交易委员会提交了更新。任何前瞻性陈述仅限于其发表之日。Axovant没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

媒体和投资者联系方式：

帕拉格·梅斯瓦尼

Axovant基因疗法

（212）547-2523

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