Axovant上市前上涨15%，Tay-Sachs基因治疗数据令人鼓舞

交易量较薄的微股Axovant Gene Therapies（纳斯达克股票代码：AX GT）上市前轻量上涨15%，这是由于一项扩大准入研究的初步数据，该研究向两名患有Tay-Sachs病的患者给予基因治疗候选人AX O-AAC-GM 2，这是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，其特征是运动技能、视力和听力进行性丧失。研究结果将在巴塞罗那举行的欧洲基因与细胞疗法学会年度大会上公布。

研发主管加文·科科伦博士表示，这些数据显示了潜在疾病改善的第一个证据。具体来说，MRI图像表明，在10个月大时接受治疗的早期有症状的儿童的大脑结构得到了保留，髓鞘形成得到了改善，而且神经肌肉功能也保持稳定。

另一名接受治疗的儿童在给药时患有严重的晚期疾病，目前临床稳定了11个月。

在安全方面，两名患者对基因治疗的耐受性良好，迄今为止没有观察到严重不良事件或临床相关异常。