Axovant的三种第四季度催化剂

AxGT预计将在2019年第四季度报告三项试验的数据。

AxGT针对帕金森病的基因疗法今年早些时候已经产生了有希望的数据。

帕金森病即将到来的数据来自接受更高剂量治疗的患者。

Axovant Gene Therapies（AX GT）正在针对神经和发育障碍的三种候选基因治疗开展三项临床项目。预计所有三个程序的读数将在2019年第四季度公布，从而提供交易机会，这也是本文的重点。

AX GT的三个临床项目包括一项针对帕金森病的基因疗法的AX O-LENTI-PD试验、一项针对AX O-AAC-GM 2的试验、一项针对GM 2神经节苷脂病的基因疗法以及一项针对AX O-AAC-GM 1的试验，一种针对GM 1神经节苷脂病的基因疗法。

根据本月早些时候的收入，AxGT确认将报告2019年第四季度的AX O-LENTI-PD研究第二剂（中剂量、之前使用的较低剂量）队列的数据、来自AX O-AAC-GM 1的初始数据以及来自AX O-AAC-GM 2研究的进一步数据。

Axo-LENTI-PD

AxGT已从Oxford Biomedica（OTCPK：OXBDF）获得了AXO-LENTI-PD许可，并正在Scrum ISE-PD研究中运行该技术。帕金森病基因疗法的潜在吸引力，以及AxO-LENTI-PD数据的额外数据来自多达六名患者这一事实，使得来自Scrum ISE-PD的第四季度数据成为一个高影响力的读数。将第二剂量队列与第一个较低剂量队列进行比较的可能性进一步增加了潜在影响。当基因治疗试验不受控制时，就像当前的AX O-LENTI-PD试验一样，判断药物是否起作用的最佳方法之一是比较高剂量与低剂量。之前的比较是基于与之前试验数据的比较，而这些数据只能如此令人信服。

迄今为止，AxGT报告了两名接受最低剂量AX O-LENTI-PD治疗的患者的数据。虽然三个月的数据最初看起来相当强劲，但六个月的数据虽然再次看起来好于ProSavin（OXBDF开发的早期版本的AX O-LENTI-PD）的平均结果，但并没有那么强劲。

在呈现AX O-LENTI-PD数据时，讨论了除第III部分（运动）关闭评分之外的终点，例如第II部分（日常生活活动）评分，这些评分确实是积极的。然而，当一家公司开始详细谈论终点（通常是主要疗效终点）时，市场往往会对其反应持保留态度。事实上，CLARRS第III部分关闭分数一直是之前许多帕金森病治疗试验的主要读数。如果AxGT继续更一致地报告有关这些其他端点的积极数据，投资者可能也更愿意对那里的强劲业绩感到兴奋。对于第二组患者接受了更高剂量的AX O-LENTI-PD，我预计数据会很强劲，因为ProSavin增加剂量是有效的。此外，我相信迄今为止在较低剂量下观察到的AX O-LENTI-PD数据已经令人鼓舞，尽管这种信念来自于与其他试验之前的数据的比较。

我认为替代终点的数据只会是额外的积极因素，因为患者B在第三部分中经历了更大的改善，在第二部分中也经历了更大的改善。

AX O-AAC-GM 1和AX O-AAC-GM 2

之前关于AX O-AAC-GM 2的数据虽然是令人鼓舞的第一步，但来自一名患者，该患者仅在脊柱的大池和腰区接受了AX O-AAC-GM 2输注，而不是大脑中的视丘。三个月时，AX O-AAC-GM 2使六胺苷酶A的活性从基线的0.46%增加到1.44%，但进一步增加将带来更大的益处。

当然，我们可以推测，更多接受AXO-AAV-GM 2治疗的患者可能会产生更多令人鼓舞的数据，即使仅仅是因为能够将药物也施用于丘脑。事实上，AXGT的AXO-AAV-GM 2研究的A部分涉及大约7名患者接受治疗的剂量范围，因此与使用更高剂量相关的改善也是未来的可能性。

由于GM 1神经节苷脂沉积症和GM 2神经节苷脂沉积症（Tay-Sachs病和Sandhoff病）的一些潜在相似性，很容易推测AXO-AAV-GM 1结果可能伴随显示β-半乳糖苷酶活性增加的数据。这是否会引起市场的兴趣将取决于增加的程度和任何临床改善。当然，如果数据与AX O-LENTI-PD/AX O-AAC-GM 2数据同时发布，市场的解读可能很难判断。

AxGT于8月份公布了截至2019年6月30日（第一季度）的季度盈利。该公司第一季度末拥有8，420万美元现金和现金等值物，但债务3，940万美元，其中2，190万美元为流动债务，净现金为4，480万美元。当我们考虑到第一季度的净亏损为2，810万美元，经营活动中使用的净现金为1，770万美元时，很明显，AxGT很快就会筹集一些额外资金。截至2019年8月7日，已发行股票22，780，672股，市值为1.7518亿美元（价格为7.69美元）。

AxGT将迎来2019年第四季度的盛大活动。由于剂量升级和AxGT让市场对多个终点检查帕金森病基因疗法的想法感到温暖，因此有理由看好AX O-LENTI-PD研究中的读数。对于AX O-AAC-GM 2甚至AX O-AAC-GM 1的阳性数据的可能性，还有一些争论。我相信AxGT代表了2019年第四季度的潜在多头，但我认为在此之前没有理由进入，因此我目前持中立态度，但会看涨2019年第四季度。

AxGT的任何多头交易的风险都是好几倍，我将在这里提到其中一些。首先，该公司任何临床项目的薄弱数据都可能导致股价下跌。如果市场完全冲销管道，该股票将以现金或现金减去债务（目前约为2美元/股）进行交易。如果AxGT在这些读数之前不筹集资金，并且管道完全贬值，投资者将面临巨额损失。其次，对AxGT现金余额的担忧意味着公司报告数据中的任何问题或延迟都将使其处于不稳定的境地。最后，如果结果延迟，AxGT可能会被视为输给竞争对手。一些竞争对手包括MeiraGTX Holdings（MGTX）、Seelos Therapeutics（SEEL）、Voyager Therapeutics（VYGR）和Neurosrine Biosciences（NBIX）。

我/我们没有持有上述任何股票的头寸，也没有计划在未来72小时内启动任何头寸。

这篇文章是我自己写的，它表达了我自己的观点。我没有因此获得补偿（Seeking Alpha除外）。我与本文中提及其股票的任何公司都没有业务关系。