Bellicum：迈向为Rivo-Cel提交MAA

自贝克兄弟(Baker Bros.)披露其在该公司的股份以来，该股已上涨20%。

该公司在第二季度进行了多项流水线更新。

公司的资产负债表显示未来12个月的资金充足。

我们预计风险调整后的收入约为4600万美元。

我们相信该公司是当前水平的“买入”。

今天，我们想与您分享我们对Bellicum PharmPharmticals(BLCM)的分析。过去一年里，该公司股价大幅波动，从2018年9月的约7美元跌至2019年8月的0.78美元。最近，在贝克兄弟公司披露其在该公司的股份后，该公司的股价上涨了超过20%。在这篇文章中，我们打算回顾最近的发展和管道更新，并讨论股东未来可以期待什么。

Bellicum PharmPharmticals是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发治疗血液肿瘤、实体肿瘤和血液疾病的新疗法。这家总部位于德克萨斯州休斯顿的公司成立于2004年，并于2014年12月上市，以每股19.00美元的价格出售了735万股票。Bellicum由里克·费尔(Rick Fair)领导，他于2017年从罗氏的子公司基因泰克(Genentech)加入该公司。目前，该公司的市值约为5500万美元，交易价格约为每股1.2美元。

8月21日，Bellicum宣布公开发行1系列优先股和每股1.00美元的认股权证，这帮助该公司获得约5750万美元(未计入承销费)，为其正在进行的试验提供资金。参与此次股票发行的投资银行包括Jefferies Group LLC、Wells Fargo Securities LLC和Ladenburg Thalmann Financial Services Inc。此外，该公司已与某些机构投资者达成协议，出售系列2和系列3优先股，并获得高达7000万美元的认股权证。

7月8日，该公司宣布Rivo-cel(Rivogenlecleucel)在欧洲注册试验的阳性结果，该试验适用于患有恶性(急性淋巴细胞白血病(NYSE：ALL)、急性髓系白血病(AML)等)或非恶性疾病(原发性免疫缺陷、β地中海贫血和其他红系疾病)的儿科患者。Rivo-cel是一种异基因多克隆T细胞，旨在解决干细胞移植治疗血液病和遗传性血液疾病的缺点。BP-004试验结果表明，在缺乏匹配供体的患者中将Rivo-CEL添加到干细胞移植中可获得与人类白细胞抗原匹配的无关供体移植类似的结果。更准确地说，Rivo-cel手臂达到了其主要终点，180天的无事件生存(EFS)为90.9%，在接受匹配的非相关供者HLA 10/10移植的患者中显示出180天无事件存活(EFS)的89.9%，这是EMA批准的主要要求。至于关键的次要结果指标，Rivo-CEL能够证明总体存活率(OS)为94.4%，恶性患者的无复发生存率为82.9%，非恶性肿瘤患者的无病生存率为95.2%。从安全的角度来看，Rivo-cel的耐受性一般很好。大多数不良事件(AE)为1-2级。只有2%的患者经历了可能与Rivo-cel相关的非移植物抗宿主病AEs。管理层表示，这些最终结果将是预计在2019年第四季度启动MAA提交的基础。

6月1日，该公司在伊利诺伊州芝加哥举行的2019年美国临床肿瘤学会年会上公布了BPX-601的第一阶段试验的临时数据，BPX-601是一种自体GOCAR-T产品候选产品，旨在针对前列腺干细胞抗原(PSCA)。如下图所示，结果显示了大量预先治疗的胰腺癌患者的抗肿瘤活性的证据。

来源：bpx-601海报

更准确地说，在13名接受BPX-601和单剂量利奈德治疗的患者中，有8名患者的疾病趋于稳定，包括3名肿瘤缩小10%至24%的患者。然而，在得出与此资产相关的任何结论之前，我们希望至少看到阶段2数据。

与临床阶段生物技术公司的典型情况一样，Bellicium目前只带来有限的收入(赠款、合作、许可收入)，同时在研发和G&A上投入大量资金：

来源：公司的10-Q文件(截至2019年6月30日)

截至6月30日，研发费用登记为1980万美元，而去年同期为1840万美元。研发同比增长7.6%与Gocar-T和Rivo-cel计划的发展有关。撇开这一点不谈，一般和行政(G&A)费用增长了41%，达到750万美元。增加与人事费用和商业化活动增加有关。

截至2019年6月30日，Bellicum制药公司的现金和现金等价物为5660万美元，总债务为4370万美元。此外，该公司在8月份通过公开募股筹集了6960万美元(幻灯片28)，使其净现金总额达到8250万美元。2019年上半年用于运营公司运营的现金约为4600万美元。基于此，我们预计手头的现金至少可以维持12个月。

此外，公司极有可能需要回到资本市场融资。考虑到目前的市值约为5500万美元，每个季度的现金消耗约为2300万美元，我们预计该公司将需要执行41%的稀释股票发行，以在2020年第二季度现金耗尽后再维持一个季度的运营。然而，另一个选择是与其他生物技术公司签订许可协议，这将允许该公司用其营销权换取里程碑式的付款，从而避免稀释股东的利益。

在下表中，我们汇总了有关患者人数、定价和每年收入预期的数据：

为了计算我们的风险调整预期收入，我们假设：

在这些假设下，我们估计风险调整后的“峰值”收入约为4600万美元。假设价格与销售额的倍数为5(行业平均值)，意味着一旦Rivo-cel获得批准，市值潜力Bellicium可能在2.3亿美元左右，即当前估值的5倍。

机构所有权约占稀释股份的53.13%。其中大部分是Armistice Capital LLC，它拥有约320万股或6.99%的股份。接下来是贝克兄弟顾问公司(Baker Bros.Advisors LP)、日兴资产管理美洲公司(Nikko Asset Management America)和摩根大通投资管理公司(JPMorgan Investment Management)，分别约为5.79%、4.55%和4.36%。其余的所有者持有相对较小的股份。根据CNN Business的数据，机构购买了大约630万股票，而在2019年第二季度只卖出了350万股。

查看每日图表，我们可以看到BLCM发生了什么。目前，该股在50日SMA下方浮动约20%，自8月以来一直在1.00-1.40美元的区间内持平。它的股价也比9月份达到的52周高点低了20%。我们相信，该股可以轻松从目前水平反弹20%，在没有任何正面消息的情况下，可能接近1.40美元的阻力位。

投资临床阶段生物技术公司与许多风险相关，包括在没有收入的情况下研发所需的大量现金、围绕药物开发的风险以及来自生物技术行业其他公司的竞争。我们认为Bellicum制药公司的主要风险来自Rivo-cel的前景：该公司作为一个整体的价值高度取决于其药物的成功。即使Rivo-cel获得批准，由于市场竞争和其他意想不到的变数，该药物可能不会产生可观的收入。如果其领先药物未能实现其增长前景，BLCM的股票可能会大幅下跌。此外，该公司在竞争非常激烈的领域运营，几家公司如Kiadis Pharma Dutch B.V.，Gamida Cell Ltd.，Bluebird Bio，Inc.(Blue)，Celgene Corporation(CELG)，Celyad S.A.。(Cyad)和Gilead Sciences，Inc(GILD)正在开发相互竞争的疗法。

此外，随着生物技术股在市场上走下坡路，存在着固有的多重风险。在我们的案例中，BLCM在过去一年适度跟踪了SPRD Biotech ETF(XBI)，相关系数为0.39。最后，公司目前资金充足。然而，它很可能依赖筹资来维持其运营，这可能导致股东权益的进一步稀释。

我们相信BLCM在这些每股1.2美元的水平上是“买入”。根据TipRanks的数据，BLCM是一个“适度买入”，平均目标价为4.00美元，上涨244%。然而，投资者在目前水平买入股票时应该小心，并使用限价指令，以避免像Bellicium这样具有大买卖价差的股票出现负面意外。

作者说明：

i/we没有所提到的任何股票的头寸，也没有计划在未来72小时内发起任何头寸。

这篇文章是我自己写的，它表达了我自己的观点。我没有得到它的赔偿(除了寻求阿尔法)。我与本文中提到股票的任何公司都没有业务关系。