Retrophin Down on Neurological Disorder Drug Study Failure

股份

，Inc

.（RTRX-Free Report）在宣布评估潘酸磷在患有高氯酸钾相关神经退行性疾病（PKAN）（一种罕见的遗传性神经疾病）患者中的晚期研究失败后，损失了22%。

值得注意的是，该公司股价今年迄今已暴跌40.1%，而行业跌幅为1.2%。

这项III期研究FORT正在评估84名PKAN患者中与安慰剂相比，泛酸磷的安全性和有效性。患者在24周内以1：1随机化的方式接受每日三次剂量的泛氧磷或安慰剂。该研究的主要终点是治疗24周期间PKAN-ADL量表较基线的变化。完成24周的治疗期后，所有患者都有资格接受潘酸磷作为开放标签扩展的一部分。

然而，该研究既没有达到其主要终点，也没有证明治疗组之间存在差异。该研究也没有达到其次要终点。

该公司将与研究人员讨论研究结果，并确定FORT研究的适当下一步步骤，包括正在进行的研究开放标签扩展。

投资者感到失望，因为泛氧磷是后期候选药物，如果获得批准，将大大提高利润。此外，研究的失败很可能导致该候选人的整个临床项目终止。

由于这次失败，Retrophin现在将专注于另一个管道候选产品-- sparsentan。该候选人正在接受两个III期项目的评估，用于治疗局灶节段性小球硬化症（FMSG）和IgA肾病。该公司从Ligand Pharmaceuticals，Inc.获得了sparsentan的许可证（LGND-Free报告）和百时美施贵宝公司（BMY-Free报告）。

Retrophin的产品组合中还有三种商业产品- Chenodal、Cholbam和Thiola。2019年6月，FDA批准了100毫克和300毫克Thiola EC（硫普罗宁）片剂，这是一种新型Thiola（硫普罗宁）肠溶衣制剂。

Zacks需要考虑的排名和股票

Retrophin目前的Zacks Rank #4（出售）。生物技术领域排名较好的股票是Acorda Therapeutics（ACOR Free Report），该公司的Zacks排名#1（强势买入）。您可以在此处查看今日Zacks #1排名股票的完整列表。

过去60天，Acorda 2019年每股亏损预期已从3.59美元收窄至2.74美元。

华尔街的下一步

Zacks执行总裁Kevin Matras认为，这只熟悉的股票才刚刚开始攀升，成为有史以来最伟大的投资之一。这是投资纯粹天才的千载难逢的机会。