Catabasis继续快速招生，2020年下半年潜在催化剂迫在眉睫

缓解期患者的招募工作进展迅速，在某些国家已经完成了招募工作，并有望在2020年下半年报告3期Polymorphic DMD研究的结果。在3期Polymorphic DMD研究达到主要终点之前，生物技术公司将能够在2021年之前提交edasalonexent的NDA。如果缓解期患者获得FDA对edadalonexent的批准，它将能够治疗整个DMD市场，而不仅仅是其中的一个子集。截至2019年3月31日，该公司拥有5170万美元的现金，它相信它有足够的资金来度过2020年第四季度，届时它将能够发布其第三阶段Polymorphic DMD研究的结果。继续在其3期Polymorphic DMD方面取得坚实进展，因为它继续完成全球范围内的招募。这项后期研究的数据预计将于2020年下半年发布。如果一切顺利，那么该生物技术公司将能够在2021年初提交NDA以供FDA批准。之前的一项使用edasalonexent治疗杜氏肌营养不良症（DID）患者的II期研究表明，与安慰剂相比，患者能够看到北极星门诊评估（SSAA）评分的增加。这一点值得注意，因为III期研究的主要终点疗效结局指标完全相同。这一催化剂为该生物技术及其投资者在未来一年提供了一个重大拐点。第三阶段Politics DMZ研究将继续在美国、加拿大、英国、澳大利亚和其他几个国家进行筛选。虽然这些国家正在进行筛查，但有几个国家不再接受任何新患者。这些国家是：爱尔兰、英国、德国、瑞典、爱尔兰和以色列。在我看来，快速的入组令人印象深刻，尤其是当你考虑到DMZ是一种罕见疾病时。我喜欢Catabasis的原因是edasalonexent治疗所有患有DMZ的男孩，无论突变类型如何。这使得生物技术公司能够针对整个DMZ患者群体，而不仅仅是其中的一部分。一项开放标签2期研究的数据非常成功。这是因为与停药对照时期相比，edasalonexent治疗表明，接受药物治疗的患者保留了肌肉功能并减缓了DMZ进展。在所有四项肌肉功能测试中，DMZ进展均减慢，这些测试分别是：问题是edasalonexent获得了如此好的数据，并且具有出色的耐受性。虽然edasalonexent似乎有很好的机会进入市场，但其最大的竞争对手可能是Sarepta Therapeutics（SRPT）。这是因为萨雷普塔一直在两个方面推动DMZ领域。首先，它的药物golodirsen即将获得更大的市场份额。FDA已于2019年2月接受了Golodirsen的申请，PDUFA日期定于2019年8月。如果这种药物获得批准，它将额外增加8%的可针对的DMZ人群。这只是一方面，治疗这种疾病的更重要产品是其微肌萎缩蛋白基因疗法治疗。Sarepta已经使用其基因治疗产品展示了令人印象深刻的1/2阶段数据。另一方面，edasalonexent的价格很可能远低于任何DMZ基因疗法。基因疗法的一个主要问题是，虽然它们提供了大量的治疗选择，但每次治疗的价格在100万至210万美元之间。例如，诺华（Novartis）将其基因疗法Zolgensma定价为210万美元。Zolgensma被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症（SM）患者。根据10-Q SEC文件，截至2019年3月31日，Catabasis Pharmaceuticals拥有现金、现金等同物和短期投资5170万美元。然而，这似乎是一笔很少的现金，因为该生物技术高度专注于其DMZ program正在酝酿中，它不必担心其他临床试验。主要焦点是使用edasalonexent治疗DMZ患者的3期POLARIS研究。它不仅有足够的现金到2020年第四季度，而且还有足够的现金来完成这项第三阶段研究的顶级结果报告。我预计在那之前不会加薪，除非有其他公司战略到位。Catabasis Pharmaceuticals及其药物edasalonexent的事情似乎走在了正确的轨道上。能够针对整个DMD人群对于需要替代治疗方案的患者来说是个好消息。短期风险是，如果edasalonexent最终获得批准，它将不得不与eteplirsen和golodirsen竞争。该药物的销售情况将取决于2020年发布的最终数据。这将使edasalonexent在2021年之前向FDA提交潜在的NDA申请。长期风险在于edasalonexent是否能在DMZ领域与基因疗法竞争。就此而言，基因疗法仍然必须在后期研究中接受临床测试，以证明它们对这一患者群体有效。问题是，Catabasis可能通过一种方式占据上风，那就是定价权。像edasalonexent这样的治疗方法不会像基因疗法最终定价那样，每次治疗花费100万至200万美元。另一个风险是，Catabasis在2018年进行了重组，将所有希望都寄托在第三阶段PolymorphDMD研究上。这意味着如果这项研究在主要终点上没有达到，这将是生物技术的一个重大挫折。好消息是，有几个中期阶段和一个早期阶段的迹象在管道中，可以提前。缺点是，这将需要相当长的时间来得到这些程序启动和运行.我/我们没有在任何股票的位置提到，并没有计划在未来72小时内启动任何位置.我写了这篇文章自己，它表达了我自己的意见.我没有因此获得补偿（Seeking Alpha除外）。我与本文中提及其股票的任何公司都没有业务关系。