诺和诺德公司成功获得了欧盟对于其血友病药物的批准，这进一步推动了镰状细胞病的治疗方法的审批进程。

诺和诺德公司（纽约证券交易所代码：NVO）周五宣布，欧洲监管机构已批准其用于血友病A的治疗产品Frehemgo。同时，该公司还向美国和欧洲药品管理局提交了其用于治疗镰状细胞病的候选产品etavopivat的上市申请。 欧盟委员会授权将Frehemgo作为常规预防性治疗手段，用于减少患有血友病A的成人和儿童患者的出血事件，无论患者是否伴有抗因子抑制物。 这一决定是在2026年9月欧洲药品管理局人类用药品委员会作出积极意见之后做出的。 患者和医疗团队可以使用一次性预装笔，在皮肤下注射这种下一代FVIII类似物双特异性抗体。该疗法可每周、每两周或每月进行一次给药。沙特阿拉伯已批准该药物，而美国食品药品监督管理局则正在对其进行审查。 FRONTIER临床试验项目的成果支持了这项疗法的批准。在关键的FRONTIER2试验中，denecimig显著降低了患者的年度出血率，相比之前的凝血因子预防疗法和按需治疗，效果更为显著。 FRONTIER3项目的数据表明，该疗法在12岁以下儿童中具有持续有效的治疗效果，许多参与者的治疗过程中没有出现出血情况。 FRONTIER5研究显示，从emicizumab直接转换到denecimig后，凝血酶生成水平恢复正常，且没有出现新的安全性问题或血栓风险。患者也喜欢使用这种预装笔进行给药。 另请参阅：诺和诺德公司血友病项目取得的长期积极数据 诺和诺德公司还向美国食品药品监督管理局提交了新药的申请，并向欧洲药品管理局提交了etavopivat的上市许可申请。 通过2022年的收购行为，诺和诺德公司获得了这种每日一次的口服选择性丙酮酸激酶红细胞同工酶激活剂，该药物可用于治疗12岁及以上患者的镰状细胞病。 HIBISCUS项目的数据支持这两项申请的提交。 2026年4月发布的初步结果显示，etavopivat可将每年的血管闭塞性危机减少27%，并将首次发生危机的时间推迟大约四个月，与安慰剂相比效果明显。 美国食品药品监督管理局和欧盟委员会此前均已授予etavopivat孤儿药资格，美国食品药品监督管理局还赋予了Fast Track和罕见儿科疾病两种特殊审批资格。两位监管机构预计将在2027年做出最终批准决定。 根据Benzinga Pro的数据，截至周五发布时，诺和诺德公司的股价上涨了1.69%，达到了41.33美元。 另请参阅：微软的故障影响了超过…：甚至其网络安全防御也受到了影响 图片来自Shutterstock