Capricor Therapeutics 2026年第三季度财报电话会议记录

Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）在周二举行了第三季度收益电话会议。以下是电话会议的完整记录。 本记录由Benzinga APIs提供。如需实时查看我们的全部产品信息，请访问https://www.benzinga.com/apis/进行咨询。 您可以访问https://viavid.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1781602&tp_key=e2d9b24b66查看视频录像。 Capricor Therapeutics正在完成对Deramiocel药物申请文件的FDA审批流程。该药物旨在治疗9岁以上杜兴氏肌肉营养不良症患者的上肢功能障碍问题。 该公司已提交了一份重要修改方案，其中包含额外的数据支持，包括HOPE-3试验的24个月开放标签扩展研究的结果。公司认为这些数据能够证明Deramiocel的有效性。 在财务方面，该公司报告称2026年第三季度的净亏损为4270万美元，主要由于商业前活动和生产规模扩大所致，同时公司拥有1.985亿美元的现金及等价物。 Capricor正在准备商品化上市工作，圣地亚哥的工厂已经准备好承担初期供应任务，如果获得批准，公司还计划进一步扩张。此外，公司还在与NS Pharma就分销权问题进行协商。 管理层强调了各项分析结果的可靠性，并表示已做好获得FDA批准及随后上市的准备。 **操作员：** 下午好，各位观众，欢迎参加Capricor Therapeutics2026年第三季度的电话会议。如果在会议过程中需要立即帮助，请按零键联系操作员。本次电话会议将于2026年11月10日录制。现在，我将会议交予首席财务官AJ Bergman，让他发表展望性声明。请继续吧。 **AJ Bergman（首席财务官）：** 谢谢。下午好。在开始之前，我想提醒大家，今天会议中的任何陈述均不是历史事实，而是前瞻性陈述。实际结果可能会与这些陈述中的预测有很大差异，这可能是由于各种重要因素导致的，这些因素包括我们在最新的年度报告Form 10-K中“风险因素”部分所讨论的内容，以及我们向SEC提交的其他报告中所提到的因素。 任何前瞻性陈述仅代表我们截至2026年11月10日的观点。电话会议的录像将在会议结束后在我们的网站上提供。接下来，我将把会议交予首席执行官Linda Marban。 **Linda Marban（首席执行官）：** 下午好，感谢大家的参与。我想提醒大家，随着杜兴氏肌肉营养不良症的进展，男孩和年轻男性会失去使用手臂和手的能力，无法自行进食、使用手机或电脑，也无法完成日常活动。Deramiocel正是为了减缓这种独立性丧失而设计的，这也是目前FDA审批中重点考虑的适应症。本季度，我们采取了重要措施来加强这一论点，今天我会向你们详细说明。我们的deramiocel相关申请文件正处于FDA审查的最后阶段。出于对这一流程的尊重，我决定不对外公开与FDA的沟通情况。今天我将重点讨论四个方面：我们的监管状态、相关数据、商业化及生产准备情况，以及我们与NS Pharma之间的纠纷。最后，我们将简要介绍一下后续研发进展，然后再将文件交给AJ。首先，让我来谈谈我们的监管状态。在咨询委员会会议之后，我们与FDA进行了讨论。FDA同意进一步审查相关数据，并对我们的申请文件进行重大修改，同时将产品上市目标日期推迟至2026年11月22日。今年8月，我们提交了该修正案，其中包含了大约30,000页的文件、报告、表格、列表和数据集。该修正案还包括了HOPE-3研究中的24个月开放标签数据，以及额外的敏感性分析和稳健性分析。 此外，该修正案还整合了HOPE-2和HOPE-3研究中的疗效数据。综合来看，我们认为这些数据支持将deramiocel用于9岁以上DMD患者的上肢功能障碍治疗，这也是HOPE-3研究的主要研究对象，也是其主要评估指标的重点。目前，所有所需的信息都已经提交给FDA，审查工作仍在进行中。现在，让我来介绍一下我们的相关数据。我想按时间顺序向您介绍整个数据集。包括一年的随机研究结果、我们在修正案中提供的两年数据，以及我们认为所有数据所表明的结论。去年7月发表在《柳叶刀》上的HOPE-3研究结果经过严格的同行评审后显示，该试验达到了主要疗效指标——上肢疾病进展的显著减缓，这一结果通过“上肢功能2.0”来评估，这是一种经过验证的肩部、手臂和手部功能评估方法，其p值为0.029。 该试验旨在检测大约1点的差异，医生们认为这个差异具有临床意义。实际上，deramiocel组和安慰剂组的绝对差异为1.1点，这一结果不仅具有临床意义，而且从统计学上来说也是显著的。对于无法行走的儿童来说，这相当于能够保持自我进食、用手操作轮椅或电话的能力。其他衡量上肢功能的次要指标，如“上肢功能”和“杜兴氏病视频评估”也显示了类似的结果。上周末，范德比尔特大学的Jonathan Soslo博士在芝加哥举行的美国心脏协会科学会议上展示了HOPE-3研究的心脏相关数据。正如我们昨天所宣布的那样，该研究论文获得了美国心脏协会颁发的儿科心脏病学杰出研究奖。这是一项重要的成就，据我们所知，这是DMD心肌病研究领域中的首次突破。请参考我们的网站上的幻灯片以获取更多详细信息。 与安慰剂相比，deramiocel确实减缓了心脏肌肉瘢痕的进展，这一点可以通过心脏MRI的LGE指标来体现。在所有患者中，射血分数的差异并未达到统计学上的显著性。然而，在已有心肌病的患者中，射血分数相对于安慰剂提升了约2.8个百分点。值得注意的是，已有心肌病的患者是HOPE-3临床试验中的一个预设子组。这些研究结果也得到了由Soslo博士领导的Duchenne肌营养不良症心脏护理联盟所收集的数据的支持。现在，让我们来讨论一下我们在HOPE-3临床试验第二年的开放标签扩展数据。我们在世界肌肉学会大会上以及日本广岛展示了24个月的HOPE-3数据。在第二年，所有患者都有资格继续参与开放标签研究，其中82名患者接受了为期一年的deramiocel治疗。这让我们提出了一个简单的问题：当接受安慰剂治疗的患者开始接受治疗时会发生什么？在第一年，接受安慰剂的患者的上肢功能评分下降了约2分，这与自然病程的情况一致。 然而，当这些患者开始使用deramiocel治疗时，他们的病情在第二年减缓到了大约半分，即1.56分的差异，这一数值与HOPE-3随机阶段观察到的临床意义显著的差异相当。这意味着从使用安慰剂到使用deramiocel治疗的第二年，疾病进展速度减缓了76%。换句话说，一旦患者开始使用deramiocel治疗，疾病进展速度显著减缓。 重要的是，在随机阶段开始使用deramiocel治疗的患者，在第一年病情下降幅度小于1分，并且在第二年的下降速度同样缓慢，这证明了该疗法的有效性。我们还用两个知名数据集对两组患者在两年后的状况进行了比较。到第24个月时，两组的病情下降幅度都低于预期，接受deramiocel治疗组的下降幅度为3.4分，而使用安慰剂治疗组的下降幅度为5.4分。 展示这些数据的幻灯片可以在我们网站的HOPE-3开放标签研究部分找到。最重要的是，安慰剂组的病情下降趋势与自然病程组相似，直到他们开始使用deramiocel后，两者之间的差异才变得明显。虽然这些开放标签的结果只是描述性数据，但它们与我们的随机数据一致，并支持了deramiocel在减缓Duchenne肌营养不良症进展方面的潜力。 美国食品药品监督管理局越来越重视实际应用中的证据，并且最近批准了几款产品，这些产品的有效性是基于自然病程数据的。这就引出了关于证据的全面性及其可靠性的话题。因为我们知道，咨询委员会留下了许多疑问，大家最关心的就是结果的可靠性，担心结果可能取决于少数患者或单一的分析方法。因此，我们将数据进行了验证，并将这项工作分享给了FDA。就这些稳健性分析而言，答案是明确的：无论采用何种分析方法，该疗法的效果都是稳定且显著的，其p值均小于或等于0.05。在各项分析中，估计的受益水平始终保持在1点左右，这一水平具有临床意义。所有分析都表明，deramiocel比安慰剂更有优势。我们还在主要修订案中纳入了HOPE-2和HOPE-3实验的数据摘要。通常，在药品申请报告中都会包含ISE分析。在ISE分析中，我们分析了两个安慰剂对照试验——HOPE-2和HOPE-3的数据，这两个试验采用了相同的剂量方案和评估方法，且涉及的患者数量更多。在12个月时，情况变得更加清晰：使用相同的PUL指标对骨骼肌功能进行测量后发现，接受安慰剂的患者上肢功能下降了约2点，而接受deramiocel治疗的患者则下降不到1点，总差异为1.29点，p值为0.0087。

所有八项敏感性分析都指向了相同的结果。在心脏功能方面，两项试验的射血分数综合分析显示，deramiocel的优势约为2.2个百分点，这一优势在各项敏感性分析中依然成立。简单来说，数据表明了一致的趋势：一年、两年、两次随机试验以及十年的临床经验都支持这一结论。我们认为，这并非仅仅是因为未满足的医疗需求、次要终点或监管灵活性问题导致的。

HOPE-3达到了其主要疗效终点。长期数据显示出相同的趋势。自然病程比较表明，deramiocel能够减缓疾病的进展。安全性一直是我们产品的核心优势。在三项临床试验中，超过125名DMD患者接受了超过1300次deramiocel注射。目前仍有80多名患者继续参与我们的开放标签扩展研究，其中一些患者的随访时间已超过五年。总体而言，deramiocel的耐受性良好。

其他人也得出了类似的结论。HOPE-3的研究结果发表在《柳叶刀》上。该研究的心脏功能数据获得了美国心脏协会颁发的儿科心脏病学杰出研究奖。这些数据在世界肌肉学会和咨询委员会会议上进行了展示。在公开听证会上，有26位专家呼吁将deramiocel提供给DMD患者。最后，正如许多人所看到的那样，Craig McDonald博士和其他27位Duchenne疾病领域的临床医生及研究人员，包括HOPE-3的研究人员，向FDA提交了一封信，这封信现已公开。

他们在信中解释了为什么认为FDA应该基于数据的有效性来批准deramiocel，而不仅仅是未满足的医疗需求。现在，让我们谈谈我们的商业化准备情况。在美国，大约有15,000人患有DMD，我们预计其中约2/3的人年龄都在9岁以上。我们提出的改进适应症范围正是针对这类人群，尤其是那些历史上在Duchenne疾病临床试验中缺乏代表性的患者。

我们正在以有序的方式推进商业化准备工作，根据监管时间的推移调整支出计划。所有关键功能的启动计划都已就绪，包括分销、患者支持、市场准入、医疗事务以及医生培训等方面。与支付方的讨论也已经开始，我们将在适当的时候进一步分享相关信息。至于生产方面，我们在圣地亚哥的GMP工厂已经运行正常，如果deramiocel获得批准，我们可以随时开始生产。

我们设施的第二层建筑正在建设中，预计在2027年上半年完成验收测试。一旦建设完成，我们预计该设施能够支持2000到2500名患者，每年可处理多达10,000剂药物。在满负荷运行的情况下，我们将有空间根据需求进一步扩展业务。现在，关于与NS Pharma的纠纷，我们仍在继续处理与Nippon Shinyaku和NS Pharma关于deramiocel分销协议的合同纠纷。正如我们之前所介绍的，我们已经撤回了初步禁令申请，以便在与FDA的决策之后通过仲裁来解决纠纷。我们预计仲裁听证会将在2027年中期举行。我们对这一纠纷的基本立场没有改变，一旦有新的消息，我们会及时通知大家。

最后，为了将资源集中在deramiocel上，我们暂时减缓了与deramiocel无关的项目进度，直到获得更明确的监管信息为止。作为这种调整的一部分，我们在第三季度减少了约10%的员工数量，以使我们的人才结构更符合我们的短期目标。这些决定并不容易做出，我们感谢那些为Capricor做出贡献但选择其他发展道路的同事。

在美国之外，我们已经开始在欧洲和日本进行相关法规评估工作，重点是在患有DMD和Becker肌营养不良症的年轻男孩中评估deramiocel的效果。下一步将取决于美国审查的结果。随着deramiocel的审查进展，我们期待能分享更多关于我们长期发展计划的信息。现在，我将把时间交给AJ，让他来介绍财务方面的内容。

AJ Bergman（首席财务官）

谢谢Linda。截至2026年9月30日，Capricor Therapeutics的现金、现金等价物、受限现金以及可交易证券总计约为1.985亿美元。今年我们没有出售任何股票，2026年第三季度的收入也没有实现。至于运营费用，2026年第三季度的费用约为4470万美元，而2025年第三季度的费用约为2630万美元。

这一增长主要源于商业化前的活动和生产规模的扩大。2026年第三季度的净亏损约为4270万美元，或每股0.73美元；而2025年第三季度的净亏损约为2460万美元，或每股0.54美元。截至2026年9月30日的九个月期间，我们的净亏损约为1.173亿美元，而2025年同期的净亏损约为7490万美元。正如Linda提到的，我们继续按照监管时间表来安排商业支出，同时减少员工数量，使我们的成本结构与我们的优先事项更加匹配。根据我们目前的运营计划，我们认为现有的现金、现金等价物和可交易证券足以支持至少一年的运营。现在，我们可以开始回答问题了。

主持人

谢谢各位。现在我们将开始问答环节。如果有问题，请按星号键，然后输入数字1。这样就会听到提示音，表示您的手已经举起来了。如果您不想参与投票，请按星号键，然后输入数字2。如果您使用的是扬声器，请在按任何键之前放下话筒。请稍等一下，准备回答第一个问题。

我们的第一个问题来自Oppenheimer公司的Leland Gershel。请开始提问吧。

Leland Gershel（Oppenheimer公司的分析师）

太好了。非常感谢您提供的最新信息并解答我们的疑问。同时，也祝贺您获得AHA奖。关于心肌病的数据，我想问一个问题：虽然根据整体人群的数据来看，LVEF指标并没有显示出显著改善，但在心肌病亚组中却出现了这种效果。那么，根据您目前掌握的数据，能否请您谈谈Daramycel能多大程度上延缓那些尚未出现临床心肌病的患者的病情进展？是否应该在这些患者出现临床症状之前就开始治疗呢？

琳达·马班（首席执行官）

谢谢，莱兰。您提出了一些非常重要的问题。我想强调一下，在HOPE-3研究的意向治疗人群中，这些患者并不属于专门用于评估心肌病的群体，因此纳入/排除标准并不是基于心肌病的。大约三分之一的患者健康状况较好，射血分数也在正常范围内。可以说，已经健康的心肌病是无法再变得更健康的了。

事实上，我们在整个意向治疗人群中都发现了具有统计学意义的结果，这表明该疗法的有效性。而在患有心肌病的患者中——占HOPE-3研究人群的三分之二——我们确实看到了临床和统计学上的显著益处。因此，对于患有心肌病的患者来说，Daramycel确实具有明显的效果，其效果与HOPE-2临床试验中的结果类似。

关于您非常重要的问题，即我们能否长期延缓心肌病的进展并防止长期功能问题的发生，这需要我们对这些患者进行更长期的评估，尤其是关于射血分数的情况。据我们的心脏病学专家所知，包括约翰·索斯洛在内的专家指出，Daramycel能够减少心脏中的瘢痕组织，而且这种效果在早期就很明显了。

我们知道，儿童在很年轻的时候就会出现瘢痕组织。如果我们能让Daramycel尽早进入他们的心脏，从而预防瘢痕组织的形成，那么很可能就能延缓心肌病的进展或持续。我们期待有机会在商业和临床层面上继续这项研究，以深入了解与杜兴氏病相关的心肌病。

莱兰·格舍尔（奥本海默公司分析师）

非常有帮助，谢谢。

琳达·马班（首席执行官）

谢谢，莱兰。

操作员

下一个问题来自派普尔桑德勒公司的泰德·登托夫。请继续提问。

泰德·登托夫（派普尔桑德勒公司分析师）

太好了。非常感谢您回答这些问题，希望我们能尽快确定产品的上市日期。我真心希望FDA能认识到这种药物的价值。我知道您在上市准备方面已经做了很多工作，取得了良好的成果。关于生产供应方面的情况，您能告诉我们些什么呢？以及未来如何扩大生产规模？谢谢。

琳达·马班（首席执行官）

谢谢，泰德。显然，我们的临床开发计划的一个重要方面就是确保生产能够跟上临床研究的进度。我们在圣地亚哥建立的GMP工厂已经通过了PLI检查，一楼的洁净室也已经准备就绪，可以满足每年250名患者的需求，或者相当于每年1000剂药物的产量——这一点非常重要，因为患者通常每季度需要一次用药。

因此，实际上我们可以为更多的患者提供治疗服务，而无需达到那一年度的目标数量。我们的二楼设施已经基本建成，接下来我们会按照需求顺序完成清洁房间的建设工作。正如我所说，该设施每年能够满足约2,500名患者的治疗需求。所以在产品推出的初期阶段，或者在我们继续商业化发展过程中，我们预计供应方面不会出现问题。如果我们足够幸运，在美国获得批准的话，我们就有机会在圣地亚哥建立新的生产设施，我们已经初步同意租用并建设这个设施，以便在需要的时候使用。

泰德·登托夫（派珀桑德勒分析师）

谢谢您，祝您好运。

琳达·马班（首席执行官）

谢谢泰德，请保重。

操作员

下一个问题来自坎特利菲茨杰拉德公司的克里斯汀·普利斯卡。请开始提问。

阿扬（坎特利菲茨杰拉德分析师）

你好，我是阿扬，代表克里斯汀发言。感谢您接受我们的提问。预计仲裁听证会将在2027年中期举行，我想知道如果本月最终获得批准，这会对Daramycel的上市产生什么影响？

琳达·马班（首席执行官）

无论争议如何解决，我们都已经做好了准备。正如我刚才提到的，我们的圣地亚哥设施已经投入使用。我们正在加强患者支持、市场推广以及医疗事务方面的准备工作。一旦FDA做出决定，我们将进一步介绍具体的商业化计划。显然，如果情况良好，商业化将成为我们的重点目标，然后我们会向媒体发布最新消息。我们预计仲裁或其持续进行都不会影响我们向患者提供Daramycel的能力。

这就是我们的目标。我们希望能够帮助那些患有DMD疾病的年轻人。

阿扬（坎特利菲茨杰拉德分析师）

听起来不错。感谢您的电话，琳达。还有最后一个问题。关于7月的检查，您表示已经提交了回复，我想知道FDA是否可以在正式回复之前就继续进行审批。请告诉我您的看法。

琳达·马班（首席执行官）

是的，这由FDA来决定。我不知道他们具体是如何处理的。我们没有收到任何关于这次检查的后续信息或问题。我们已经提交了所有必要的文件，他们也已经结束了实际的检查工作。所以，FDA如何管理这些信息，以及审批的时间表，其实都取决于FDA自己。

阿扬（坎特利菲茨杰拉德分析师）

好的，谢谢琳达。哦，如果我可以插句话的话——对不起。如果我没记错的话，FDA在2025年曾经对圣地亚哥的设施进行了检查。我想知道在PDUFA日期之前，是否会再有一次检查。

琳达·马班（首席执行官）

嗯，PDUFA日期是12天后，如果他们真的要进行检查的话，那他们得赶紧了。不，我不是故意开玩笑的。我们认为不会再有其他检查了。据我们所知，他们已经完成了必要的检查，拥有所需的数据，我们还没有听到任何消息。所以，如果有任何变化，我们会及时更新消息。目前看来，我们认为检查已经结束。

阿扬（坎特利菲茨杰拉德分析师）

听起来不错。谢谢琳达。我们投票支持你。

琳达·马班（首席执行官）

谢谢。请转告克里斯汀，我们已经向她问好了。

操作员

下一个问题来自B. Riley Securities公司的麦迪逊·阿尔萨迪。请开始提问。

麦迪逊·阿尔萨迪（B. Riley Securities分析师）

嘿，大家谢谢你们回答我们的问题——有我们的一個问题。您认为那些关于心肌病的相关数据，比如LGE的结果，是否有可能出现在产品的说明书中呢？虽然现在重点是在上肢方面，但您觉得这些数据在产品上市时真的很重要吗？也许制造方面的因素才是影响产品推广的最大障碍。请随时提供您的意见。谢谢。

琳达·马班（首席执行官）

谢谢，麦迪逊。是的，目前我们还没有公开关于该产品的详细信息。不过我可以告诉您，就心肌病相关数据而言，我个人以及从专业角度来看，我对这些数据的质量非常有信心。至于这些数据是否会被纳入产品说明书中，或者将来是否会作为产品的一部分出现，我们会及时通知大家。不过，这些数据确实很不错，患者们也绝对值得拥有这样的数据。

麦迪逊·阿尔萨迪（B. Riley Securities分析师）

明白了。谢谢您回答我们的问题，祝一切顺利。

琳达·马班（首席执行官）

当然了。谢谢，麦迪逊。

操作员

下一个问题来自拉登堡公司的里克·宾科夫斯基。请继续提问。

里克·宾科夫斯基（拉登堡公司分析师）

下午好，感谢您回答这个问题。新闻稿中提到了为产品上市所做的准备工作，包括分发、患者支持等。看起来这是一个相当全面的清单，用于单独推出一种药物。那么，一旦仲裁结束，您认为NS Pharma在该项目中的角色是什么？这些责任最终会不会落在NS Pharma身上呢？

琳达·马班（首席执行官）

谢谢您的提问。目前，由于争议仍在继续，根据我们律师的理解，该协议是无效的。因此，我们将独立准备Daramycel的上市和商业化工作，而无需NS Pharma的参与。不过，仲裁小组显然有重要的机会来指导后续的发展。如果将来我们与NS Pharma合作，我们一定会公开相关信息并进行讨论。

但是，做好准备总比毫无准备要好，对吧？所以我们宁愿做好准备，也不愿毫无准备地面对情况。

里克·宾科夫斯基（拉登堡公司分析师）

好了，我的问题就到这里了。谢谢。

琳达·马班（首席执行官）

谢谢。

操作员

提醒一下，如果您有任何问题，请按星号键。下一个问题来自琼斯公司的凯瑟琳·诺瓦克。请继续提问。

凯瑟琳·诺瓦克（琼斯公司分析师）

下午好，感谢您回答我的问题。我只是想了解一下，鉴于AHA对HOPE-3研究中的心脏数据所做的回应，他们发现了哪些额外的数据，而这些数据可能是FDA在编写向AdCom提交的简报时未能考虑到的？从AHA的角度来看，最显著的结果是什么？另外，您从FDA那里得到的那些信息请求中，有多少与心脏相关的内容呢？

琳达·马班（首席执行官）

谢谢您的提问。关于AHA的研究，我认为他们依据的是所有相关的数据。他们认为DMD心肌病是一个重要的问题，而Jaramycel似乎能够解决这个问题。此外，根据我与AHA的交流经验，他们认为疤痕数据、LGE数据以及功能数据的结合是一种非常有效的工具。所以，可以说，所有这些数据加在一起，构成了重要的参考依据。

我认为，FDA现在拥有的数据，原本并不包含在最初的评审中，其中包括了开放标签的扩展数据、自然病程相关数据、John Soslow的数据集，以及所有那些AHA数据并未充分涵盖的稳健性分析。综合这些数据可以看出，这些数据在长期安全性和有效性方面提供了更为有力的支持。至于FDA关于IRs的评估结果，正如我一开始提到的，由于评审过程的敏感性，我们目前无法透露Capricor Therapeutics与FDA之间的沟通情况。

谢谢。请保重。

操作员

我们的下一个问题来自HC Wainwright的Joe Pankinis。请继续提问。

Joe Pankinis（HC Wainwright分析师）

大家好，下午好。感谢您今天抽出时间解答这些问题。首先，关于NS项目，在仲裁之前，我们可能会选择分开处理，还是可以直接寻找其他合作伙伴呢？此外，您也提出了一些有见地的策略。不过，关于外泌体项目，是否有任何未解决的或正在进行的IST问题，我们能否期待听到相关的进展或数据呢？

Linda Marban（首席执行官）

是的。关于NS项目，我们现在正专注于独立上市和商业化准备工作。一切进展都很顺利，如果我们能够幸运地获得批准的话，我们将准备好进行有效的市场推广。显然，我们并不寻求新的合作伙伴。如果我们有幸完全脱离NS项目，那么我们将独自完成这项工作。这是一种罕见疾病，我们目前完全有能力独立完成这项任务。

我很高兴能有一支优秀的团队来负责这个项目。至于外泌体项目的开发，我们正在努力推进。如您所知，我们已经讨论这个问题很长时间了。为了节省资金，我们暂时不急于开发新项目，而是专注于Jaramycel项目。虽然有一些令人兴奋的机会正在出现，但我们的外泌体生产已经达到了临床和商业规模。我们拥有GMP标准的外泌体生产能力，同时还有之前没有的靶向和装载技术。

所以，我们可以肯定地说，我们对这个项目仍然充满信心。我们认为，它在许多方面都是药物递送领域的未来发展方向，我们期待着在未来分享更多相关信息。

Joe Pankinis（HC Wainwright分析师）

很好，谢谢Linda。

Linda Marban（首席执行官）

谢谢，Joe。

操作员

我们的下一个问题来自Roth Capital Partners的Bubalan Pachayapan。请继续提问。

Bubalan Pachayapan（Roth Capital Partners分析师）

你好，感谢您提出这个问题。我想再次提及7月份的ADCOM会议，当时他们投票决定关注心肌病而不是您现在提议的上肢适应症。所以，我想知道，在与FDA的沟通过程中，他们是否表示可以利用现有的委员会或顾问团队来做出决策？或者你认为还有可能召开第二次ADCOM会议来进一步讨论这个问题？

Linda Marban（首席执行官）

嗯，如果他们坚持当前的PDUFA日期，他们将有12天的时间来组织、实施并召集ADCOM会议。所以我觉得这种情况不太可能发生。你知道，他们使用咨询委员会来提供信息或明确一些他们认为缺乏足够信息的议题。我认为他们从ADCOM那里获得了大量信息。不过，我们并不认同ADCOM的组织方式，包括所提出的问题，这很可能是整个决策过程中最糟糕的部分，这一点从他们的投票后发表的评论中可以看出。

因此，我不认为在接下来的12天内会有其他结果出现，但如果真有变化的话，我想我们还是可以应对的。

布巴兰·帕查亚潘（Roth Capital Partners分析师）

好吧，也许再问一个问题吧。简单来说，如果你收到了CRL，而FDA要求你进行另一项试验，那么你需要看FDA的反馈意见，以判断是否值得投入更多资源？还有，预计完成这项试验的时间会是多少呢？谢谢。

琳达·马班（首席执行官）

是的，这是一个非常重要的问题，我们一直在内部讨论这个问题。如果FDA发出CRL，我们当然会仔细研究其中的信息以及他们提出的要求，然后我们会根据具体情况做出明智的决定，看看是否可以通过另一项临床试验来提高疗效或安全性。我可以告诉你的是，我们认为Jaramycel能够减轻杜兴氏病的症状，尤其是对青少年的上肢功能的影响。我们在多年的临床研究中都看到了这一效果，许多独立的同行评审者也认可了这一点。所以，如果我们只需要做一些简单的临床试验就能进一步支持这一结果的话，我们还是愿意继续推进Jaramycel的研发工作。不过，目前我们主要关注的是审批问题。

我们相信FDA拥有足够的数据来做出积极的决定，我们期待在适当的时候分享这些数据。

布巴兰·帕查亚潘（Roth Capital Partners分析师）

很好，感谢您回答我们的提问，祝您好运。

琳达·马班（首席执行官）

谢谢，布巴兰。

操作员

现在我将把会议交给管理层，让他们发表最后的讲话。

琳达·马班（首席执行官）

非常感谢大家今天的参与。自7月份的咨询委员会会议以来，我们已经向FDA提交了HOPE-3项目的两年期开放标签数据，并在世界肌肉学会和美国心脏协会上展示了新的研究成果。外部评审机构对我们的工作的验证进一步增强了我们对数据的信心。我们认识到杜兴氏病领域的紧迫需求，但我们不会因此而放弃研发工作。我们以严谨和透明的方式开展这个项目，相信我们的证据是可靠的。

FDA对罕见疾病问题的重视让我们感到鼓舞，该机构最近推出了“罕见疾病框架计划”，这反映了为像杜兴氏病这样的小范围、异质性疾病群体开发疗法的挑战。我们感谢FDA在整个评审过程中的积极参与，我们也尊重这个流程。最后，向杜兴氏病患者、家属、临床医生和倡导者们表示感谢。我们听到你们的声音，我们将继续努力推动Jaramycel的批准。现在大家可以挂断电话了。

操作员

女士们、先生们，今天的电话会议就到这里了。感谢大家的参与，现在大家可以挂断电话了。

免责声明：此笔录仅供参考。虽然我们努力确保准确性，但自动转录中可能存在错误或遗漏。有关公司官方报表和财务信息，请参阅公司向SEC提交的文件和官方新闻稿。企业参与者和分析师的声明反映了他们截至本次电话会议之日的观点，如有更改，恕不另行通知。