Kyverna 治疗公司宣布 Miv-cel 在用于治疗僵人综合征患者中的注册数据发表于《JAMA 神经病学》。

该出版物进一步证实了 miv-cel 的潜力，即凭借其独特的结构，单次给药即可带来持久的临床获益，并有望成为首个获批用于治疗 SPS 的疗法，以及首个获批用于治疗自身免疫性疾病的 CAR-T 细胞疗法。

该主要分析结果最初在AAN会议上公布，在16周时进行测量，结果显示所有主要和次要终点均有统计学意义上的显著改善，包括活动能力和残疾程度，患者不再需要长期免疫治疗。

安全性稳定，耐受性良好，未发生高等级细胞因子释放综合征 (CRS) 或免疫相关神经毒性综合征 (ICANS)，也未发生 IEC-HS 病例。

加州埃默里维尔，2026年11月9日（GLOBE NEWSWIRE） —— 致力于为神经系统自身免疫性疾病患者开发变革性疗法的后期临床免疫学公司Kyverna Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：KYTX）今日宣布，其miv-cel（mivocabtagene autoleucel，KYV-101）治疗僵人综合征（SPS）患者的注册试验KYSA-8的主要分析结果已发表于《美国医学会杂志》（JAMA）神经病学分册。这些已发表的数据已于2026年4月在美国神经病学学会（AAN）年会上以最新口头报告的形式公布。Kyverna近期还在多伦多多发性硬化症会议（MS Toronto，ACTRIMS-ECTRIMS联合会议）上分享了KYSA-8试验的一年期疗效持久性数据。

“KYSA-8 注册数据在《美国医学会神经病学杂志》(JAMA Neurology)上的发表，凸显了 miv-cel 的独特潜力，它能够使僵人综合征患者摆脱终身疾病负担和长期免疫治疗，”托马斯·杰斐逊大学神经病学教授、医学博士兼哲学博士、资深作者兼该临床试验的主要研究者 Marinos C. Dalakas 表示。“更重要的是，对于患者和整个领域而言，miv-cel 展现出良好的耐受性和安全性，未出现高等级细胞因子释放综合征 (CRS) 或免疫相关神经营养不良综合征 (ICANS)，也未出现免疫细胞性高信号综合征 (IEC-HS) 病例。我从事僵人综合征患者的诊疗工作超过 30 年，亲眼目睹了这种进行性疾病带来的痛苦，我相信 miv-cel 有望改变僵人综合征的治疗格局，因为它有可能逆转患者的残疾。看到我的一些患者，他们多年来需要辅助设备，现在能够独立行走，有的甚至可以跑步，这真是令人欣慰。”

在KYSA-8研究中，单次注射miv-cel治疗16周后，所有主要和次要终点均出现具有统计学意义的显著改善，且所有患者均停止了长期免疫治疗。此外，基线时需要辅助行走的12例患者中，67%在16周时不再需要辅助行走。miv-cel还表现出稳定且耐受性良好的安全性。

“我们在《美国医学会神经病学杂志》(JAMA Neurology)上发表的KYSA-8注册试验数据，对于miv-cel SPS项目和Kyverna公司而言，都是一个重要的里程碑，”Kyverna Therapeutics首席执行官Warner Biddle表示。“这些前所未有的结果展现了SPS患者此前未曾观察到的临床疗效，包括单次注射miv-cel后即可恢复行动能力。这些数据进一步支持了miv-cel在SPS治疗领域具有重塑治疗格局的潜力，它能够逆转这种致残性进行性疾病的进程，同时保持良好的耐受性和安全性。由于目前尚无获批的SPS疗法，且存在巨大的未满足医疗需求，我们正全力以赴，尽快将miv-cel带给患者。我们相信，这些发现进一步证实了miv-cel在多种神经系统自身免疫性疾病治疗中的潜力。”

全文发表于 11 月 9^日的《美国医学会神经病学杂志》，标题为“Mivocabtagene Autoleucel CD19 嵌合抗原受体 T 细胞疗法治疗僵人综合征：一项非随机临床试验”。

关于KYSA-8注册临床试验
KYSA-8 是一项单臂注册性 II 期临床试验，纳入 26 名对至少一种免疫疗法反应不足的 SPS 成年患者，给予单剂量 miv-cel 治疗。主要终点为 16 周时 25 英尺计时步行测试 (T25FW) 的基线变化以及不良事件 (AE) 的发生率和严重程度。次要终点包括改良 Rankin 量表 (mRS)、僵硬分布指数 (DSI)、感觉过敏量表 (HSS) 和 Hauser 步行指数 (HAI)，分别用于评估残疾、僵硬、感觉过敏和活动能力。

关于 Miv-cel（mivocabtagene autoleucel，KYV-101）
Miv-cel 是一种全人源自体 CD19 靶向 CAR-T 细胞疗法，并具有 CD28 共刺激信号。它经过独特设计，兼具高效性和良好的耐受性，有望通过单次给药实现深度 B 细胞清除、重置免疫系统，并在自身免疫性疾病中实现持久的无药、无病缓解。Miv-cel 目前正在针对 B 细胞驱动的自身免疫性疾病进行研究，并采用成熟可靠的生产工艺进行生产。迄今为止，已有超过 100 名患者接受了 Miv-cel 治疗，涵盖多种自身免疫性疾病，临床数据显示其具有稳定且良好的安全性。

关于僵人综合征（SPS）
僵人综合征（SPS）是一种罕见的进行性神经系统自身免疫性疾病，其特征是肌肉僵硬和疼痛性肌肉痉挛，影响患者的活动能力和步态。躯干、手臂和腿部的僵硬、强直和痉挛会导致进行性残疾，高达80%的患者会丧失活动能力，需要借助助行器或使用轮椅^1-3 。研究表明，SPS会导致永久性残疾并增加死亡风险³ 。大多数SPS患者体内存在谷氨酸脱羧酶65 (GAD65) 或甘氨酸受体抗体，这些抗体会破坏正常的抑制性神经传递，从而导致SPS的典型症状。目前尚无FDA批准的SPS治疗方法。目前的治疗方案包括对症治疗、非适应症免疫疗法（如静脉注射免疫球蛋白 (IVIg)、利妥昔单抗和血浆置换），以及支持性护理和物理治疗、语言治疗、职业治疗和精神治疗。然而，大多数患者对这些治疗方案反应不佳或无效。据估计，美国每年约有6000名患者被诊断患有SPS ^4-5 。

关于 Kyverna Therapeutics
Kyverna Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：KYTX）是一家处于后期临床免疫学领域的公司，致力于开发具有治愈潜力的差异化神经系统自身免疫性疾病疗法。Kyverna 的主要候选药物 miv-cel（mivocabtagene autoleucel，KYV-101）是一种自体 CD19 靶向 CAR-T 细胞疗法，已展现出从根本上改变多种 B 细胞驱动的自身免疫性疾病治疗模式的潜力。Kyverna 正在推进其潜在的首创神经免疫学产品线，近期已完成针对僵人综合征 (SPS) 的注册试验，目前正在进行针对全身型重症肌无力 (gMG) 的注册试验。

基于令人信服的临床数据，Miv-cel 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的三项再生医学先进疗法 (RMAT) 认定，分别用于治疗 SPS、gMG 和非活动性继发性进展型多发性硬化症 (naSPMS)，进一步巩固了该疗法在神经免疫学领域的潜力。此外，公司持续推进创新，为患者提供更多治疗选择，进一步扩大了其在该领域的领先地位。欲了解更多信息，请访问https://kyvernatx.com 。

前瞻性声明
本新闻稿中关于未来预期、计划和前景的陈述，以及任何其他关于非历史事实的陈述，均可能构成“前瞻性陈述”。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语及其类似表达旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些或类似的识别词语。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于以下内容：单剂量miv-cel潜在的变革性和持久性临床获益，包括其逆转SPS病程和重新定义SPS治疗的能力，同时保持良好的耐受性；Kyverna公司针对SPS的监管路径以及miv-cel获得FDA批准用于治疗SPS的可能性；Kyverna公司为尽快将miv-cel带给患者所做的努力； miv-cel有望成为首个获批用于治疗SPS的疗法，以及首个获批用于治疗自身免疫性疾病的CAR-T细胞疗法；miv-cel有望使SPS患者摆脱终身疾病负担和长期免疫治疗，逆转残疾，改变SPS的治疗格局，或从根本上改变多种B细胞驱动型和神经系统自身免疫性疾病的治疗模式；miv-cel有望在自身免疫性疾病中实现持久、无药物、无病缓解；FDA授予miv-cel治疗SPS、gMG和naSPMS的RMAT认定可能带来的任何潜在益处；以及Kyverna公司预期即将取得的研发管线里程碑，包括SPS、gMG、PMS及其他研发管线机会。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性声明所指出的结果存在重大差异，这些因素包括：与市场状况相关的不确定性；先前临床试验、指定患者用药活动和临床前研究的结果可能并不一定能预测未来的结果； FDA或其他监管机构可能要求进行额外的试验或研究，或可能延迟或拒绝批准miv-cel；与知识产权相关的风险；以及Kyverna此前提交的截至2025年12月31日止年度的10-K表年度报告和截至2026年6月30日止季度的10-Q表季度报告中“风险因素”部分讨论的其他因素。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述均基于Kyverna管理团队当前的预期，且仅代表截至本新闻稿发布之日的观点，Kyverna明确声明不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务，无论是因为新信息、未来事件或其他原因。

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¹ Rakocevic G 等。BMC Neurol. 2019;19:1。
² Dalakas MC. Nat Rev Neurol. 2024;20(10):587-601。
³ Duddy ME, Baker MR. Front Neurol Neurosci. 2009;26:147-165。
⁴ Crane PD 等。神经病学。2024；103(12):e210078。
^5. 2024 年 Komodo 美国索赔数据分析。