卡普里科公司的HOPE-3第三阶段心脏结果针对Deramiocel赢得了美国心脏病协会在小儿心脏病领域的杰出研究奖。

圣地亚哥，2026年11月9日（GLOBE NEWSWIRE） ——致力于开发变革性细胞和外泌体疗法以治疗罕见病的生物技术公司Capricor Therapeutics （纳斯达克股票代码：CAPR）今日宣布，该公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）的药物Deramiocel的HOPE-3 III期临床试验的心脏研究结果摘要，荣获2026年美国心脏协会（AHA）科学年会儿科心脏病学杰出研究奖。该年会于11月7日（周六）在芝加哥举行。摘要内容包括通过延迟钆增强（LGE）测量的心肌纤维化最新心脏磁共振成像（MRI）数据，以及与来自自然病史数据集的未接受Deramiocel治疗的匹配患者的比较。

HOPE-3试验将106名DMD患者随机分配至Deramiocel组或安慰剂组，疗程为12个月。该试验达到了其主要终点——上肢功能。关键次要终点是意向治疗人群中左心室射血分数（LVEF）的变化。LVEF是指心脏每次搏动泵出的血液百分比，是衡量心脏功能的标准指标。

主要成果包括：

瘢痕节段增幅较小意味着瘢痕进展较慢。LVEF：左心室射血分数。LGE：延迟钆增强，心脏磁共振瘢痕成像。自然病程比较采用杜氏肌营养不良症心脏护理联盟 (DMDCCC) 的数据，为事后分析，且非随机对照。关键次要终点（所有患者的 LVEF）未达到统计学意义 (p=0.09)。心肌病亚组、LGE 和自然病程比较的 p 值均为名义值（未进行多重比较校正）。患者数量（Deramiocel 组与对照组）——安慰剂比较：所有患者的 LVEF，39 例 vs. 44 例；心肌病亚组的 LVEF，32 例 vs. 32 例；LGE，9 例 vs. 13 例。自然病程比较：所有患者的 LVEF，39 例 vs. 75 例；心肌病亚组的 LVEF，32 例 vs. 60 例。 LGE，9 对 62。

“心肌病是杜氏肌营养不良症患者的主要死因。目前尚无获批的专门用于治疗杜氏肌营养不良症心肌病的疗法；因此，开发能够延缓或阻止其进展的新型疗法至关重要，”范德比尔特大学医学中心儿科（心脏病学）教授、该摘要的第一作者乔纳森·索斯洛医学博士、理学硕士表示。“虽然研究表明所有接受治疗的患者均获益，但心肌病亚组的室性功能改善最为显著。接受治疗的患者心脏瘢痕聚集的进展速度也较慢。作为心脏病专家，我们目睹杜氏肌营养不良症患者的瘢痕逐年增加，心脏功能逐年下降。看到这两项指标均出现稳定迹象令人鼓舞，这正是我们希望杜氏肌营养不良症心脏疗法能够达到的效果。”

“HOPE-3 一年期研究结果已发表于《柳叶刀》杂志，这些心脏方面的发现荣获了美国心脏协会 (AHA) 儿科心脏病学杰出研究奖——这是对这些数据强度的独立认可。保护心脏仍然是杜氏肌营养不良症患者最迫切的未满足需求之一，我们相信 Deramiocel 可能成为解决这一问题的重要工具。我们祝贺 Soslow 博士获得此项殊荣，并感谢他与心脏病学界分享这些研究成果，”Capricor 首席执行官 Linda Marbán 博士补充道。“我们的生物制品许可申请仍在 FDA 审查中，预计 PDUFA 审批日期为 2026 年 11 月 22 日。我们期待审查完成，并期待 FDA 继续关注杜氏肌营养不良症等罕见病。”

演示详情

标题：Deramiocel治疗杜氏肌营养不良症的心脏效应：随机安慰剂对照3期临床试验结果及自然病程比较
第一作者：Jonathan Soslow，医学博士，理学硕士，范德比尔特大学医学中心
会议：儿科心脏病学杰出研究奖
日期：2026年11月7日

美国心脏协会科学年会（AHA Scientific Sessions）是美国心脏协会的年度会议，涵盖心血管科学的各个方面。会议详情，包括完整日程安排，可在AHA Scientific Sessions 2026 网站上查看。会议幻灯片将在 Capricor 网站的出版物部分发布。

关于 HOPE-3 研究

HOPE-3 是一项 3 期随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估 Deramiocel 对杜氏肌营养不良症患者的疗效。该研究共纳入 106 例患者，随机分配接受 Deramiocel 或安慰剂治疗，每三个月静脉注射一次，疗程为 12 个月。一年后的研究结果于 2026 年 7 月发表在《柳叶刀》杂志上。完成随机分组部分的患者有资格继续参加开放标签扩展研究 (OLE)，接受 Deramiocel 治疗。

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X连锁遗传性疾病，其特征是进行性肌肉退化，累及骨骼肌、呼吸肌和心肌。该病由功能性肌营养不良蛋白（肌肉细胞中的关键结构蛋白）的缺失引起。DMD在美国约有15,000名患者，主要影响男孩。随着时间的推移，心肌的退化会导致心肌病和心力衰竭，这是DMD患者的主要死因。目前尚无治愈方法，治疗选择也十分有限。

关于 Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) 由同种异体心球衍生细胞 (CDC) 组成，这是一种罕见的心脏细胞群，临床前和临床研究表明，CDC 在维持杜氏肌营养不良症 (DMD) 等肌营养不良症患者的骨骼肌和心肌功能方面发挥免疫调节和抗纤维化作用。CDC 通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡发挥作用，这些囊泡靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其呈现修复而非促炎表型。Deramiocel 在美国已获得孤儿药、RMAT 和罕见儿科疾病认定，用于治疗 DMD；在欧洲已获得孤儿药和 ATMP 认定。罕见儿科疾病认定可能使 Capricor 公司在获批后有资格获得优先审评券。

关于 Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家生物技术公司，致力于推进基于细胞和外泌体的疗法，用于治疗罕见病。我们的主要候选产品Deramiocel是一种同种异体心脏来源细胞疗法，目前处于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的后期研发阶段，临床研究正在评估其保护骨骼肌和心肌功能的潜力。Capricor还在推进其专有的StealthX™外泌体平台，用于靶向递送寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法，以治疗多种疾病。Capricor致力于为罕见病患者提供新的疗法。欲了解更多信息，请访问capricor.com ，并在Facebook 、 Instagram和Xbox上关注Capricor。

关于前瞻性陈述的警示性说明

本新闻稿中关于Capricor候选产品的功效、安全性和预期用途；临床试验的启动、开展、规模、时间安排和结果；临床试验的入组速度；监管申报、未来研究和临床试验计划；涉及产品的监管进展，包括未来与监管机构的互动以及获得监管批准或以其他方式将产品推向市场的能力；生产能力；监管会议日期；必要的监管检查可能延迟或失败，从而导致产品审批延迟或无法通过；收入和报销预测；最终协议的预计条款、我们的财务状况、我们现有现金和投资资源的可能用途；证券诉讼结果；以及关于我们与日本新药株式会社和NS Pharma株式会社诉讼的声明，包括争议的性质、我们对任何法律程序的预期，以及我们独立于现有分销协议将Deramiocel商业化的能力，以及任何其他关于Capricor管理团队未来预期、信念、目标、计划或前景的声明，均构成1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性声明。任何非历史事实的陈述（包括包含“相信”、“计划”、“可能”、“预期”、“预计”、“估计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语及类似表达的陈述）也应被视为前瞻性声明。有许多重要因素可能导致实际结果或事件与此类前瞻性声明所指明的内容存在重大差异。有关可能影响Capricor业务的这些风险及其他风险的更多信息，请参阅Capricor于2026年3月17日向美国证券交易委员会提交的截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告，以及于2026年8月14日向美国证券交易委员会提交的截至2026年6月30日止季度的10-Q表格季度报告。本新闻稿中的所有前瞻性陈述均基于Capricor截至本新闻稿发布之日可获得的信息，Capricor不承担更新这些前瞻性陈述的义务。

Deramiocel 和 Capricor 的 StealthX™ 外泌体疗法尚处于研究阶段，尚未获准用于任何适应症的商业用途。

如需了解更多信息，请联系：

Capricor媒体联系人：
凯特琳·卡苏尼奇 / 拉奎尔·科纳
KCSA战略传播
ckasunich@kcsa.com / rcona@kcsa.com
212.896.1241 / 516.779.2630

Capricor公司联系方式：
AJ Bergmann，首席财务官
abergmann@capricor.com
858.727.1755