Celcuity宣布FDA受理REVTORPYK™ ( gedatolisib )用于HR+/HER2-, PIK3CA突变局部晚期或转移性乳腺癌的sNDA申请

FDA设定的PDUFA目标日期为2027年6月25日。

明尼阿波利斯，2026年11月9日（GLOBE NEWSWIRE） ——专注于开发和商业化靶向疗法以治疗多种实体瘤的商业化阶段生物技术公司Celcuity Inc.（纳斯达克股票代码：CELC）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其REVTORPYK™（gedatolisib）的补充新药申请（sNDA），用于治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、局部晚期或转移性乳腺癌（ABC）患者，且这些患者携带PIK3CA突变，并在接受至少一线转移性内分泌治疗后出现疾病进展。FDA已将处方药用户收费法案（PDUFA）目标日期定为2027年6月25日。

本次提交的申请基于VIKTORIA-1 III期临床试验中PIK3CA突变型队列的临床数据。此前，基于令人鼓舞的初步临床数据，Gedatolisib已获得突破性疗法认定和快速通道认定。

Celcuity首席执行官兼联合创始人Brian Sullivan表示：“FDA受理这项补充新药申请(sNDA)使我们距离将REVTORPYK带给更多HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者又近了一步。如果获得批准，无论肿瘤的PIK3CA状态如何，REVTORPYK都将作为二线疗法提供给患者，这既体现了我们临床开发项目的实力，也展现了满足更广泛患者群体重要未满足医疗需求的潜力。”

2026 年 7 月 14 日，REVTORPYK 与氟维司群联合用药，无论是否联合帕博西尼，获得 FDA 批准，用于治疗在转移性疾病中接受至少一线内分泌治疗后出现疾病进展且未检测到PIK3CA突变的 HR+/HER2- ABC 患者。

关于HR+/HER2-乳腺癌
乳腺癌是全球第二大常见癌症，也是癌症相关死亡的主要原因之一。 ¹ 2022年，全球确诊乳腺癌病例超过200万例。 ¹虽然早期乳腺癌患者的生存率较高，但确诊为转移性乳腺癌或病情进展为转移性疾病的患者，五年生存率预计仅为30%左右。 ² HR+/HER2-乳腺癌是最常见的乳腺癌亚型，约占所有乳腺癌的70%。 ² 在该亚型中，约40%存在PIK3CA基因突变。 ³

关于 REVTORPYK（gedatolisib）
REVTORPYK 是一种 I 类 PI3K 亚型（α、β、δ、γ）和 mTOR 复合物 mTORC1 和 mTORC2 的激酶抑制剂，从而抑制包括 AKT 在内的多种下游效应分子。 ^4,5,6

REVTORPYK 正在开发用于一线治疗 HR+/HER2- 局部晚期或转移性乳腺癌，以及二线治疗转移性去势抵抗性前列腺癌。

适应症声明
REVTORPYK（gedatolisib）是一种激酶抑制剂，适用于与氟维司群联合使用，可与帕博西尼联合使用，用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体 2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成年患者，这些患者在接受至少一线转移性内分泌治疗后出现疾病进展，且未检测到PIK3CA突变。

重要安全信息

警告和注意事项

口腔炎：瑞托吡酯 (REVTORPYK) 可引起严重的口腔炎，包括溃疡和口腔黏膜炎。在接受瑞托吡酯联合氟维司群和帕博西尼治疗的患者中，72% 发生口腔炎，其中 22% 为 3 级不良事件。在接受瑞托吡酯联合氟维司群治疗的患者中，58% 发生口腔炎，其中 12% 为 3 级不良事件。在开始使用瑞托吡酯治疗前，应使用含类固醇、不含酒精的漱口水，并在治疗期间持续预防性使用。监测患者的口腔炎体征和症状。根据严重程度，暂停、减少剂量或永久停用瑞托吡酯。

皮肤不良反应：瑞托吡酯 (REVTORPYK) 可引起严重皮疹。在接受瑞托吡酯联合氟维司群和帕博西尼治疗的患者中，30% 出现皮疹，其中 6% 为 3 级皮疹。在接受瑞托吡酯联合氟维司群治疗的患者中，40% 出现皮疹，其中 5% 为 3 级皮疹。应监测患者的皮疹和感染后遗症。指导患者在瑞托吡酯治疗期间限制日晒。根据皮疹的严重程度，暂停用药、降低剂量或永久停用瑞托吡酯。

高血糖：瑞托吡酯 (REVTORPYK) 可引起严重高血糖。开始使用瑞托吡酯治疗前以及治疗期间应定期监测空腹血糖。如有临床指征，应监测糖化血红蛋白 (HbA1c) 水平。接受瑞托吡酯联合氟维司群和帕博西尼治疗的患者中，46% 出现空腹血糖升高（3 级：0.9%）；接受瑞托吡酯联合氟维司群治疗的患者中，57% 出现空腹血糖升高（3 级：1.8%）。瑞托吡酯在 1 型糖尿病或未控制的 2 型糖尿病患者中的安全性尚未确定。血糖控制良好的 2 型糖尿病患者可能需要强化降糖治疗并密切监测空腹血糖。根据临床指征，使用降糖药物控制高血糖。开始治疗前以及治疗期间应定期评估空腹血糖和糖化血红蛋白 (HbA1c) 水平。根据病情严重程度，暂停使用、减少剂量或永久停止使用 REVTORPYK。

胚胎-胎儿毒性：根据其作用机制，REVTORPYK 在用于孕妇时可能对胎儿造成伤害。应告知孕妇和有生育能力的女性该药物对胎儿的潜在风险。应告知有生育能力的女性在接受 REVTORPYK 治疗期间以及末次给药后 2 周内采取有效的避孕措施。应告知伴侣为有生育能力女性的男性患者在治疗期间以及末次给药后 2 周内采取有效的避孕措施。
建议女性在接受瑞托吡酯治疗期间以及末次给药后2周内不要进行母乳喂养。当瑞托吡酯与其他药物联合使用时，建议患者在治疗期间以及治疗结束后，按照各单药说明书中建议的最长避孕期限采取有效的避孕措施。对于有生育能力的女性，在开始治疗前应确认其妊娠状态。

不良反应
REVTORPYK 与氟维司群和帕博西尼联合用药：与氟维司群和帕博西尼联合用药时最常见的（≥20%）不良反应，包括实验室异常，包括白细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、淋巴细胞减少、口腔炎、恶心、血小板减少、空腹血糖升高、疲劳、呕吐、皮疹、便秘、腹泻、丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 升高、天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 升高、肌肉骨骼疼痛、钠减少和嗜酸性粒细胞增加。

REVTORPYK 与氟维司群联合用药：与氟维司群联合用药时最常见的（≥20%）不良反应，包括实验室异常，有口腔炎、血糖升高、嗜酸性粒细胞升高、血红蛋白降低、恶心、皮疹、ALT 升高、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞减少、呕吐、AST 升高、瘙痒和腹泻。

特定人群使用
哺乳：建议女性在接受瑞托吡酯治疗期间以及末次给药后2周内不要哺乳。联合用药时，建议患者在治疗期间以及各单药说明书中建议的最长治疗后时间内不要哺乳。

不孕症：告知有生育能力的女性和男性，REVTORPYK 可能会损害生育能力。

请参阅 REVTORPYK 的完整处方信息，包括患者信息。

您可以拨打 1-877-4-CELCUITY (1-877-423-5284) 向 Celcuity 医疗信息部门报告与 Celcuity 产品相关的副作用，或者拨打 1-800-FDA-1088 或访问www.fda.gov/medwatch向 FDA 报告副作用。

关于 Celcuity
Celcuity是一家商业化阶段的生物技术公司，专注于开发和商业化靶向疗法，用于治疗多种实体瘤。Celcuity的首个FDA批准产品是REVTORPYK™（gedatolisib），一种强效的泛PI3K和mTORC1/2抑制剂，可全面阻断PI3K/AKT/mTOR (PAM)通路。其作用机制和药代动力学特性与其他目前已获批准和正在研发的靶向PI3Kα、AKT或mTORC1（单独或联合）的疗法不同。Celcuity的III期临床试验VIKTORIA-1评估了gedatolisib联合氟维司群（含或不含帕博西尼）治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的疗效，该试验结果支持了FDA批准REVTORPYK用于治疗在转移性疾病中接受过至少一线内分泌治疗后疾病进展且未检测到PIK3CA突变的成年患者。 VIKTORIA-1 临床试验中PIK3CA突变队列的结果已经公布。

Celcuity公司的3期临床试验VIKTORIA-2正在进行中，该试验包含两项独立的研究（研究1和研究2），分别针对两组既往未接受过治疗的晚期ABC患者。研究1评估gedatolisib联合palbociclib和fulvestrant作为内分泌耐药的HR+/HER2- ABC患者的一线治疗方案。研究2评估gedatolisib联合palbociclib和letrozole作为内分泌敏感的HR+/HER2- ABC患者的一线治疗方案。Celcuity公司的1b/2期临床试验CELC-G-201正在进行中，该试验评估gedatolisib联合darolutamide治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者的疗效。

有关 Celcuity 正在进行的临床试验的更多详细信息，请访问ClinicalTrials.gov。Celcuity总部位于明尼苏达州明尼阿波利斯市。有关 Celcuity 及其产品的更多信息，包括重要的安全信息和完整的处方信息，请访问https://www.celcuity.com/ 。请在LinkedIn和X上关注我们。

前瞻性声明
本新闻稿包含构成 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”的声明，包括与 REVTORPYK 和 gedatolisib 的潜在治疗益处相关的声明；公司临床试验的规模、设计和时间安排；公司对临床试验数据的解读；FDA 对公司 REVTORPYK 补充新药申请 (sNDA) 的审查状态和时间安排；gedatolisib 的市场机会；公司对 REVTORPYK 商业化的时间安排和能力的预期；以及公司的战略、营销和商业化计划，包括有关研究和试验的战略决策的益处。诸如但不限于“期待”、“相信”、“预期”、“预计”、“估计”、“打算”、“信心”、“鼓舞”、“潜在”、“计划”、“目标”、“可能”、“或许”、“将”、“会”、“应该”和“可以”等词语，以及类似表达或词语，均构成前瞻性陈述。本新闻稿中包含的前瞻性陈述基于管理层当前的预期和信念，但这些预期和信念受到诸多风险、不确定性和因素的影响，包括：公司初步临床结果基于对疗效和安全性数据的持续分析，而此类数据可能会在对临床试验相关数据进行更全面的审查后发生变化；公司临床试验或FDA对其REVTORPYK补充新药申请（sNDA）的审查可能出现不可预见的延误；公司能否获得补充新药申请（sNDA）的监管批准，并维持在美国商业化REVTORPYK的监管批准，以及REVTORPYK的市场接受度；能否开发出与gedatolisib竞争的疗法和工具；以及公司能否以优惠条件获得资金。此外，所有前瞻性陈述均受公司截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中详述的其他风险的影响，这些风险可能会在公司随后向美国证券交易委员会提交的文件中更新。请勿过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的信息。所有前瞻性陈述均受这些警示性声明的完整约束，公司不承担任何义务在本新闻稿发布之日后更新或修订本新闻稿以反映后续事件或情况。

© 2026 Celcuity Inc. 保留所有权利。REVTORPYK 及其标志是 Celcuity, Inc. 的商标。

参考：

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2. 美国国家癌症研究所。监测、流行病学和最终结果项目（2025年7月访问）。https ://seer.cancer.gov/statfacts/html/breast-subtypes.html
3. Anderson, E. 等。HR+/HER2– 转移性乳腺癌中 PIK3CA 突变的患病率和诊断流程的系统评价，Int J Breast Cancer. 2020 年 6 月 20 日；2020:3759179。
4. Venkatesan, AM 等。双(吗啉-1,3,5-三嗪)衍生物：强效的腺苷5'-三磷酸竞争性磷脂酰肌醇-3-激酶/哺乳动物雷帕霉素靶蛋白抑制剂：化合物26 (PKI-587) 的发现，一种高效的双重抑制剂。J Med Chem，2010；53(6)，2636-2645。https ://doi.org/10.1021/jm901830p
   
5. Mallon, R. 等。PKI-587（一种高效的双重 PI3K/mTOR 激酶抑制剂）的抗肿瘤疗效。临床癌症研究，2011；17(10)，3193-3203。https ://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-10-1694
   
6. Rossetti, S. 等人。Gedatolisib 在乳腺癌模型中显示出优于单节点 PI3K/AKT/mTOR 抑制剂的效力和疗效。NPJ Breast Cancer，2024；10(1)，40。https ://doi.org/10.1038/s41523-024-00648-0

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