Praxis Precision Medicines提供公司最新进展报告，并公布2026年第三季度的财务业绩。

FDA正在对relutrigine进行审查，其预期上市日期为2026年12月27日；而ulixacaltamide HCI的上市日期则定为2027年1月29日。

关于relutrigine在广泛发育性癫痫性脑病中的研究结果预计将在2026年第四季度公布。

截至2026年9月30日，公司的现金和投资金额约为13亿美元，这些资金足以支持公司持续到2028年的发展计划。

Praxis将于2026年11月12日举办线下及线上投资者日活动，并将于11月9日上午9:30参加在Guggenheim生物技术峰会上举行的讨论会（请点击此处注册）。

波士顿，2026年11月9日（GLOBE NEWSWIRE）——Praxis精准医学公司（NASDAQ：PRAX）是一家全面整合的领先中枢神经系统精准神经科学生物制药公司。该公司今天提供了公司最新情况报告，并公布了2026年第三季度的财务业绩。

“我们正进入一个至关重要的时期，面临着两个重要的监管里程碑，同时也有机会成为一家商业化的中枢神经系统药物公司。我们的团队正在努力将relutrigine和ulixacaltamide带给那些需要新治疗方法的患者。relutrigine的研发团队已经全员到位，我们预计ulixacaltamide的销售团队也会在这个季度成立。我们继续推进我们的其他项目，EMERALD和EMBRAVE3项目也取得了重要进展。我们期待在本周晚些时候的投资者日会议上讨论我们的商业策略、产品上市准备情况以及后续项目进展。”Marcio Souza总裁兼首席执行官说道。

近期重要进展与预期里程碑：Cerebrum™小分子平台

Ulixacaltamide用于原发性震颤：原发性震颤是最常见的运动障碍之一，在美国约有700万患者受到影响。Ulixacaltamide是首个在III期临床试验中显示出积极效果的试验性疗法，并于2025年12月获得了FDA的突破性疗法认定。

Relutrigine用于发育性癫痫性脑病：Relutrigine是一种针对特定疾病状态的电压钠通道调节剂，能够精确作用于钠通道的过度兴奋状态，具有治疗发育性癫痫的潜力。Relutrigine已获得FDA的突破性疗法认定和孤儿药认定。如果获得批准，Relutrigine将成为针对SCN2A和SCN8A型发育性癫痫的首个治疗方法，并且符合儿科用药资格。

Vormatrigine用于局灶性发作和全身性癫痫：据估计，美国有350万人患有常见类型的癫痫。钠通道疗法是癫痫患者治疗的重要手段，但目前批准的药物在安全性和疗效方面存在明显限制。Vormatrigine是迄今为止为癫痫开发的最有效的钠通道调节剂，它能够精确作用于成人常见癫痫中钠通道的过度兴奋状态。

Solidus™反义寡核苷酸平台

Elsunersen用于早期发作的SCN2A型发育性癫痫：SCN2A型早期发作的发育性癫痫是一种罕见的遗传性疾病，其特点是早期出现癫痫发作，并对发育造成严重影响。Elsunersen获得了FDA的突破性疗法认定、孤儿药认定以及EMA的罕见儿科疾病认定。

Praxis将于2026年11月12日星期四在美国纽约举行投资者日活动，时间为东部时间上午8:00。该活动将以线下和线上两种方式举行。如需注册，请点击此处。

投资者日上，公司高层将发表演讲，介绍公司的商业战略、正在等待FDA审批的两项项目的进展情况，以及公司在研发方面的进展。此外，一些行业专家也将参与讨论，探讨与ET和DEEs相关的未满足需求以及当前的治疗方法。 2026年第三季度的财务结果显示：截至2026年9月30日，Praxis拥有13亿美元的现金、现金等价物及可交易证券，而截至2025年12月31日，这一金额为9.261亿美元。这一增长幅度为3.59亿美元，主要源于Praxis在2026年1月的后续公开募股所得款项，以及可交易证券的利息收入。不过，这部分增长被用于运营的资金支出所部分抵消了。预计到2026年9月30日，公司的现金、现金等价物及可交易证券足以支持公司的运营直至2028年。 2026年第三季度的研发费用为6,420万美元，而2025年第三季度为6,580万美元。研发费用的减少幅度为160万美元，主要由于Cerebrum™相关支出的减少，这部分减少被与人员相关成本的增加所部分抵消，后者增加了700万美元。 2026年第三季度的一般和管理费用达到4,270万美元，而2025年第三季度为1,260万美元。一般和管理费用的增加幅度为3,010万美元，主要由于与人员相关的费用增加170万美元，专业费用增加940万美元，其他费用增加350万美元。 2026年第三季度，Praxis出现了9420万美元的净亏损，其中包括1490万美元的股票补偿费用。而2025年第三季度为7390万美元，其中股票补偿费用为740万美元。 截至2026年9月30日，Praxis共有2790万股普通股在流通。 关于Ulixacaltamide，这是一种具有高度选择性的小分子抑制剂，能够阻断T型钙通道，从而阻止与震颤相关的异常神经元放电现象。Ulixacaltamide已获得FDA的突破性疗法认定，是Praxis Cerebrum™小分子平台中最为先进的项目。 关于Relutrigine，这是一种处于开发阶段的小分子药物，用于治疗发育性癫痫性脑病。该药物能够选择性抑制持续性的钠电流，被认为是在严重癫痫性脑病中引发癫痫发作的关键因素。Relutrigine通过精确调节钠通道来发挥作用，其选择性优于针对疾病状态下钠通道过度兴奋性的治疗方法。体内研究表明，Relutrigine能够剂量依赖性地抑制癫痫发作，甚至在SCN2A、SCN8A等癫痫小鼠模型中实现完全控制癫痫发作。在三项第一阶段研究中，Relutrigine被广泛认为具有良好的耐受性，并且能够改善运动性癫痫发作，同时在一些SCN2A和SCN8A癫痫患者中保持了癫痫症状的缓解。Relutrigine已获得FDA的孤儿药认定和罕见儿科疾病认定，用于治疗SCN2A癫痫性脑病、SCN8A癫痫性脑病以及Dravet综合征。此外，它还获得了欧洲药品管理局的突破性疗法认定和孤儿药认定，用于治疗SCN2A癫痫性脑病和SCN8A癫痫性脑病。如需了解更多关于EMERALD研究的信息，请访问Emerald | Resilience Studies网站。

关于Vormatrigine：Vormatrigine是一种下一代功能性选择性小分子药物，旨在针对大脑中钠通道的过度兴奋状态。该药物目前作为每日一次的口服治疗剂被开发用于成年患者局灶性发作和全面性癫痫的治療。临床前研究表明，Vormatrigine在改善局灶性癫痫方面具有显著优势。体外实验显示，Vormatrigine对钠通道的过度兴奋具有更高的选择性。体内研究表明，在最大电休克发作模型中，Vormatrigine的疗效非常出色，这一模型对于评估局灶性癫痫的疗效具有高度预测性。RADIANT研究中的患者数据表明，Vormatrigine能够有效减少癫痫发作，且安全性良好，耐受性也较好。如需了解POWER2研究的更多信息，请访问POWER研究相关页面。

关于Elsunersen：Elsunersen是一种反义寡核苷酸，旨在选择性降低SCN2A基因的表达，从而直接针对早期癫痫发作的根本原因。通过这种疗法，可以治疗那些因SCN2A基因突变而导致癫痫发作的患者。体外研究表明，Elsunersen能够降低SCN2A基因的表达和蛋白质水平。体内研究则表明，Elsunersen能够显著地、剂量依赖性地减少癫痫发作，同时改善行为和运动活动能力，并提高SCN2A小鼠模型的存活率。因此，Elsunersen有可能成为治疗SCN2A-DEE疾病的首个药物。Elsunersen的研发工作正在Ionis Pharmaceuticals, Inc.和RogCon, Inc.的合作下进行。Elsunersen已获得FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药认定以及罕见儿科疾病认定，同时EMA也授予了它孤儿药和PRIME认定。如需了解EMBRAVE3研究的更多信息，请访问Embrave | Resilience Studies相关页面。

关于Praxis：Praxis Precision Medicines是一家全面的、领先的中枢神经系统精准医学生物制药公司，致力于将遗传学与癫痫相关的研究成果转化为治疗中枢神经系统疾病的疗法。Praxis利用自己的专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸平台Solidus™，通过研究大脑中共同的生物学靶点和回路，来发现并开发针对罕见及常见神经系统疾病的疗法。Praxis已经开发出多种针对中枢神经系统疾病的产品，包括多个处于后期阶段的候选产品。更多详情请访问www.praxismedicines.com，也可在Facebook、LinkedIn和X/Twitter上关注我们。

前瞻性声明 本新闻稿中包含根据1995年私人证券诉讼改革法案及其他联邦证券法律所定义的前瞻性声明。这些声明包括关于Praxis未来预期、计划和前景的明示或暗示性陈述，例如关于Praxis产品候选项目的开发进度、向监管机构提交申请及获得批准的时间安排、Praxis产品候选项目的潜在市场机会和商业价值、临床试验的预计时间，以及Praxis预计的现金储备等信息的陈述。此外，还包括使用“预计”、“相信”、“继续”、“可能”、“努力”、“估计”、“期望”、“预期”、“打算”、“可能会”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将会”或类似词汇的陈述，这些表述均属于1995年私人证券诉讼改革法案所定义的前瞻性声明。本新闻稿中的这些前瞻性声明仅基于预测，并受到多种风险、不确定因素和假设的影响，其中包括：临床试验中固有的不确定性；临床试验、数据结果及向监管机构提交申请的时间安排；进行试验所需的监管批准；以及关于Praxis项目和运营的其他风险，这些风险在2025年12月31日之前的年度报告中有所描述，同时也在证券交易委员会提交的其他文件中有所提及。尽管Praxis的前瞻性声明反映了其管理层的善意判断，但这些声明仅基于Praxis目前所知的信息和因素。因此，请谨慎依赖这些前瞻性声明。本新闻稿中的任何前瞻性声明均仅在其发布日期有效。Praxis不承诺公开更新或修正任何前瞻性声明，无论是由于新信息出现还是其他原因。