血栓性疾病创新疗法公司Hemab Therapeutics宣布启动SOLARA研究，这是一项评估Sutacimig治疗Glanzmann血小板无力症的关键性3期临床试验。

Hemab公司的首个3期临床试验将评估每周一次皮下注射舒他西米格治疗约75名格氏血小板无力症患者的疗效。

采用单臂设计，包括 24 周的导入期和 48 周的治疗期；主要终点是年化治疗出血率。

美国马萨诸塞州剑桥和丹麦哥本哈根，2026年11月9日（GLOBE NEWSWIRE） ——Hemab Therapeutics（纳斯达克股票代码：COAG）是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发革新血液凝固障碍治疗的疗法，以维持生命和增强人类抵抗力。该公司今日宣布启动SOLARA研究，这是一项关键的3期临床试验，旨在评估sutacimig（HMB-001）作为格氏血小板无力症（GT）患者潜在预防性治疗方案的疗效。首批受试者已签署知情同意书，预计将于2026年第四季度进入试验导入期。GT是一种严重的遗传性血小板功能障碍，目前尚无获批的预防性疗法。Sutacimig是一种在研的双特异性抗体，每周一次皮下注射，旨在帮助在出血部位形成稳定的止血栓，从而弥补血小板功能障碍。

“启动SOLARA——我们首个关键性3期临床试验——对于sutacimig项目和Hemab公司而言，都是一个具有里程碑意义的时刻，”Hemab Therapeutics首席执行官Benny Sørensen医学博士表示。“患有格氏血小板无力症的患者面临着难以预测且有时严重的出血，但目前尚无获批的预防性治疗方案。Sutacimig有望作为一种每周一次的预防性疗法，为他们带来新的希望。我们衷心感谢参与这项试验的患者、家属、研究人员和监管机构。”

SOLARA 研究基于在 2026 年国际血栓与止血学会 (ISTH) 大会上公布的 II 期数据。在长期扩展研究中，34 名受试者接受了中位数为 6.9 个月、最长为 15.9 个月的治疗。在导入期出血的受试者中，92% 的出血率在治疗后有所下降；在接受舒他西米格治疗前 12 个月内报告过高强度出血事件的受试者中，治疗和扩展期内平均年化高强度出血事件发生率降低了 62%。大多数不良事件为轻度或中度，未发生 3 级或更高级别的不良事件。3 名受试者发生了 2 级血栓栓塞事件；这些事件发生在剂量组较高的受试者中，这些受试者的药物暴露量较高和/或存在多种并发风险因素，所有受试者均接受了常规抗凝治疗，并在数据截止日期前已痊愈或正在痊愈。选择 SOLARA 剂量和方案是为了优化减少出血，同时避免与这些事件相关的高峰值暴露。

“SOLARA是首个针对格氏血小板无力症患者开展的皮下预防性治疗的关键性试验，”Hemab首席医疗官凯特·马迪根医学博士表示。“我们在设计SOLARA试验时充分考虑了这些患者的需求，希望通过预防来减少出血，从而改善他们的生活质量，避免影响工作、学习和日常生活。对于长期以来只能在出血发生后才进行治疗的群体来说，这是一个意义重大的时刻。”

SOLARA 3期临床试验设计

SOLARA 是一项开放标签、单臂、多中心 III 期临床试验，计划招募约 75 名年龄在 12 至 70 岁之间的 GT 患者。青少年患者的入组将由数据安全监察委员会进行审核。入组患者必须在筛选前 12 个月内至少发生过 4 次经治疗的出血事件。

试验分为两个连续阶段，因此每个参与者都作为自己的对照：

• 24 周导入期：参与者继续接受目前的按需标准治疗，不使用舒他西米，同时前瞻性地记录治疗出血事件。
• 48 周治疗期：参与者每周一次皮下注射舒他西米格 0.2 mg/kg。

完成治疗期的参与者将有机会在另一项开放标签扩展研究中继续接受舒他西米格治疗。

主要终点是舒他西米格预防治疗期间的年化治疗出血率（ATBR）与导入期的比较。次要终点包括高强度ATBR、年化治疗出血天数、按出血类型和原因划分的ATBR、ATBR降低的受试者比例以及安全性、耐受性、免疫原性和药代动力学。该试验正在美国和其他国家/地区的多个研究中心进行。

SOLARA 研究是在 Hemab 公司已提交的临床试验申请 (IND) 下进行的。SOLARA 研究采用单臂试验设计，并使用受试者自身对照。美国食品药品监督管理局 (FDA) 建议 Hemab 公司考虑采用随机对照试验设计。然而，FDA 也理解 Hemab 公司对 GT 患者随机分组可行性的担忧。鉴于治疗后出血率的显著差异、患者人群的异质性以及罕见病随机试验面临的实际挑战，Hemab 公司决定继续进行单臂试验。

关于格朗兹曼血小板无力症
格氏血小板无力症（GT）是一种严重的出血性疾病，其特征是反复出现令人虚弱甚至危及生命的出血事件。一项国际自然史研究（格氏360）的结果揭示了该疾病带来的巨大负担：117名参与者中有88%报告在过去一周内至少发生过一次出血，65%在过去六个月内因出血相关原因需要住院治疗。这些出血事件严重影响了患者的心理健康和生活质量，超过80%的患者因此耽误了工作或学习，超过50%的患者在参加社交活动方面受到限制，超过50%的患者在出行方面受到限制。迄今为止，尚无获批的GT预防性治疗方案。

关于 Sutacimig（原名 HMB-001）
Sutacimig是一种皮下注射的双特异性抗体，其一个抗体臂可结合并稳定内源性凝血因子VIIa，另一个抗体臂可结合活化血小板上的TLT-1。这种机制旨在促进内源性凝血因子VIIa在体内的积累，并将其直接募集到活化血小板表面，从而增强血小板表面的凝血酶生成。Sutacimig旨在成为首个用于治疗格氏血小板无力症（GT）的预防性药物，并有望用于治疗其他致残性出血性疾病。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Sutacimig治疗GT的快速通道资格、孤儿药资格和突破性疗法资格，英国药品和保健产品监管局（MHRA）也已根据创新许可和准入途径（ILAP）授予Sutacimig资格。苏他西米已被欧盟指定为治疗GT的孤儿药，欧洲药品管理局（EMA）已授予苏他西米进入优先药物（PRIME）计划的资格。

关于 Hemab Therapeutics
Hemab Therapeutics Holdings, Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发革新血液凝固障碍治疗的疗法，以维持生命并增强人类的抵抗力。Hemab 的使命是为全球数百万遭受严重出血和血栓性疾病折磨的患者发现、开发和商业化创新疗法。Hemab 正在构建一系列创新疗法，旨在弥补凝血障碍治疗领域的关键空白，其中包括：sutacimig (HMB-001)，一种用于预防格氏血小板无力症和 VII 因子缺乏症的双特异性抗体，目前正处于临床开发阶段；HMB-002，一种用于预防血管性血友病的单价抗体，目前正处于临床开发阶段；以及 HMB-003，一种靶向纤溶酶抑制剂的抗纤溶药物，目前正处于临床开发阶段，用于治疗月经过多。

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关于前瞻性陈述的警示性说明
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述，包括关于计划启动、开展、设计和安排的3期SOLARA试验；SOLARA试验能否按照其当前方案和预期时间表进行；SOLARA单臂、受试者自身对照试验设计是否适合评估sutacimig在GT中的疗效；SOLARA试验的设计和结果是否可能支持sutacimig获得监管部门批准；Hemab公司计划就SOLARA试验的设计和开展以及sutacimig在GT中的开发与FDA和其他监管机构进行沟通；sutacimig的潜在临床获益、安全性、耐受性和预防性治疗效果，包括其降低治疗性出血事件、高强度治疗性出血事件和减轻格氏血小板无力症负担的潜力； SOLARA 选定的剂量和给药方案在提供临床获益的同时，降低血栓栓塞和其他不良事件风险的潜力；Hemab 公司 sutacimig 的 II 期临床试验结果可能预测 SOLARA 的结果；以及 sutacimig 有可能成为格氏血小板无力症的获批预防性治疗药物，这些都构成 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“或许”、“可能”、“目标”、“正在进行”、“计划”、“预测”、“预计”、“潜在”、“应该”或“将会”等词语，以及这些词语的否定形式或其他类似术语，旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。 Hemab可能无法实现这些前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，因此您不应过分依赖这些前瞻性声明。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性声明中披露的计划、意图和预期存在重大差异，这些因素包括：Hemab在启动、招募、开展或完成SOLARA试验方面可能遇到延误或困难的风险；SOLARA试验可能无法招募到预期数量的参与者或无法按预期时间表完成的风险；由于安全性发现、数据安全监察委员会的建议、监管反馈、招募困难或其他因素，SOLARA试验方案可能被修改，或试验可能被延迟、暂停或终止的风险；以及sutacimig可能无法在治疗出血事件方面显示出具有临床意义的减少，或可能无法达到SOLARA试验的主要或次要终点的风险。出血频率的变异性、护理标准的差异、参与者行为或治疗实践的变化、数据缺失或使用受试者内比较的单臂试验固有的其他局限性，可能会使 SOLARA 结果的解释变得复杂；FDA 或其他监管机构可能不同意 SOLARA 的单臂、受试者内设计足以确定舒他西米格治疗 GT 的安全性和有效性，可能不会接受 SOLARA 的结果作为支持批准的实质性证据，或者可能要求 Hemab 在提交或获得舒他西米格的上市申请批准之前，进行一项或多项额外的临床试验，包括一项随机对照试验；尽管 FDA 建议 Hemab 考虑采用随机对照设计，但 Hemab 仍决定继续采用当前的 SOLARA 设计，这可能导致舒他西米格的监管批准延迟、产生额外成本，或根本无法按预期时间表获得批准；安全性或耐受性方面的发现，包括血栓栓塞事件或其他在先前或未来临床试验中观察到的不良事件，可能会影响 SOLARA 试验的开展或结果，限制舒他西米格的剂量或患者人群，导致临床试验暂停或其他监管措施，或对舒他西米格的获批或商业潜力产生不利影响；SOLARA 试验选择的剂量和方案可能无法达到预期的疗效和安全性平衡，也可能无法避免在早期临床试验中观察到的暴露或不良事件；临床前研究或早期临床试验（包括舒他西米格的 II 期试验）的结果可能无法预测 SOLARA 试验或任何其他后期舒他西米格临床试验的结果；FDA 和其他监管机构对临床数据的解读以及批准要求的不确定性；Hemab 的现金资源是否足以支付其可预见和不可预见的运营费用和资本支出需求；此外，Hemab向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件（包括Hemab最新的10-Q表格以及Hemab未来可能向SEC提交的文件）中也列明了风险和不确定性。另外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述仅代表Hemab截至本新闻稿发布之日的观点。Hemab预计后续事件和发展将导致其观点发生变化。尽管Hemab未来可能会选择更新这些前瞻性陈述，但Hemab明确声明不承担任何更新义务。因此，不应将这些前瞻性陈述视为代表Hemab在本新闻稿发布日期之后的任何日期的观点。

媒体：
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投资者：
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