CRISPR Therapeutics提供Zugocabtagene Geleucel (Zugo-cel)在难治性风湿性自身免疫性疾病中的更新信息

在2026年美国风湿病学会（ACR）年会上公布的系统性硬化症（SSc）数据显示，接受标准淋巴清除治疗的患者中，83%（6例中的5例）在治疗3个月时达到临床缓解（rCRISS-25评分），且所有缓解者均维持了缓解状态。

迄今为止，所有 21 名接受 Zugo-cel 治疗的患者均耐受良好，未出现 2 级以上的细胞因子释放综合征 (CRS)，也未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS) 或免疫效应细胞相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生症样综合征 (IEC-HS)。

所有9例特发性炎症性肌病（IIM）患者均达到中度或显著的总改善评分（TIS）反应。

瑞士楚格和美国波士顿，2026年11月8日（GLOBE NEWSWIRE） —— CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）今日发布了其在研CRISPR/Cas9基因编辑同种异体CAR-T细胞疗法zugocabtagene geleucel（zugo-cel；原名CTX112™）的最新进展。该疗法靶向CD19，目前正在进行一项针对难治性风湿性自身免疫性疾病（包括系统性红斑狼疮（SLE）、系统性硬化症（SSc）和特发性炎症性肌病（IIM））的I期篮式试验。I期研究的初步临床数据令人鼓舞，zugo-cel迄今为止耐受性良好。截至2026年10月15日，SLE、SSc和IIM队列中已有21名患者接受了给药。 SSc 队列的数据在 2026 年美国风湿病学会 (ACR) 大会的海报展示环节中进行了展示。

CRISPR Therapeutics首席医疗官Naimish Patel医学博士表示：“患有难治性自身免疫性疾病（例如系统性硬化症、肌炎和狼疮）的患者往往面临疾病进展和终身免疫抑制治疗的负担。我们观察到的这些适应症的疗效，以及良好的耐受性，令人鼓舞，并增强了我们对现成异体CAR-T疗法的信心，即这种疗法有望为这些患者提供一种有意义的新治疗选择。我们感谢参与这项研究的患者和研究人员，并期待继续推进zugo-cel的研发。”

在2026年ACR大会上公布的系统性硬化症数据

截至 2026 年 7 月 21 日的数据截止日期，接受 1 亿个 CAR+ 细胞剂量治疗的 7 名 SSc 患者至少有三个月的随访期：

• 在第 3 个月，接受标准淋巴清除治疗的患者中有 83% (5/6) 达到了修订的系统性硬化症综合反应指数 (rCRISS)-25 反应，其中两名患者达到了更严格的 rCRISS-50 反应。
• 五名应答者均保持应答，其中四名患者已完成至少六个月的随访。
• 接受淋巴清除治疗的第七名患者在第 3 个月时，多项 rCRISS 指标均有所改善。
  

风湿病篮子试验最新进展

截至2026年10月15日，风湿病治疗组中已有21名患者接受了给药：其中4名属于系统性红斑狼疮（SLE）组，8名属于系统性硬化症（SSc）组，9名属于特发性炎症性肌病（IIM）组。SSc组中有1名患者在2026年7月21日美国风湿病学会（ACR）会议数据截止日期之后接受了给药。在各个适应症中均观察到了令人鼓舞的结果：

• 所有九名患有 IIM 的患者，包括两名患有免疫介导坏死性肌病 (IMNM) 的患者、两名患有皮肌炎 (DM) 的患者和五名患有抗合成酶综合征 (ASyS) 的患者，均获得了中度或重度的总改善评分 (TIS) 反应。
• 在 SLE 中，三名可评估的患者中有两名在至少 9 个月内保持了无药物 DORIS 缓解，其中一名患者超过一年。
• Zugo-cel 在所有 21 名患者中均耐受良好，迄今为止未报告剂量限制性毒性、2 级以上的 CRS、ICANS、IEC-HS、严重感染、临床显著的低丙种球蛋白血症、长期细胞减少症、GvHD 或死亡。
• 剂量递增仍在进行中，迄今为止，接受 2 亿个 CAR+ 细胞剂量治疗的 6 名患者的 CAR-T 细胞扩增程度高于接受 1 亿个 CAR+ 细胞剂量治疗的患者。

除了风湿病篮子试验外，zugo-cel 还在自身免疫性血液疾病的 1 期篮子试验和自身免疫性神经系统疾病的 1 期试验中进行评估。

关于 Zugocabtagene Geleucel（zugo-cel；原名 CTX112）

Zugocabtagene geleucel（zugo-cel）是一种全资拥有的同种异体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法候选产品，靶向分化簇19（CD19），目前正在开发用于自身免疫性疾病和免疫肿瘤适应症。该现成疗法利用CRISPR/Cas9技术进行靶向基因敲除和CAR插入，从而实现免疫逃逸并增强T效应细胞的效力，且无需人类白细胞抗原（HLA）配型，只需按照标准淋巴细胞清除方案进行给药。在自身免疫性疾病领域，zugo-cel正在三项正在进行的篮式试验中进行研究。其中一项风湿病篮式试验正在招募患有系统性红斑狼疮（SLE）、系统性硬化症（SSc）和特发性炎症性肌病（IIM）的成年患者。血液学篮式试验正在招募免疫性血小板减少性紫癜 (ITP) 和温型自身免疫性溶血性贫血 (wAIHA) 患者。自身免疫性神经系统篮式试验正在招募进行性多发性硬化症 (PMS)、视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD)、髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病 (MOGAD)、N-甲基-D-天冬氨酸受体 (NMDAR) 和富亮氨酸胶质瘤失活蛋白 1 (LGI1) 自身免疫性脑炎 (AIE) 以及僵人综合征 (SPS) 患者。在免疫肿瘤学领域，zugo-cel 正在一项针对复发或难治性 B 细胞恶性肿瘤成年患者的试验中进行研究。

关于 CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics是一家领先的生物制药公司，专注于开发用于治疗严重人类疾病的变革性基因疗法。公司成立于十多年前，是CRISPR/Cas9基因编辑领域的早期开拓者，如今已从一家先锋研发机构发展成为行业领导者^。CASGEVY® （exagamglogene autotemcel [exa-cel]）的获批标志着公司发展历程中的一个里程碑。CASGEVY®是全球首个基于CRISPR技术的疗法，用于治疗符合条件的镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患者。目前，CRISPR Therapeutics正在推进涵盖血红蛋白病、心血管疾病、自身免疫性疾病、肿瘤、再生医学和罕见病等领域的多元化研发管线。此外，公司还在通过其独有的新型基因编辑平台SyNTase™扩展其基因编辑工具包。SyNTase™平台旨在实现精准、高效且可扩展的基因校正。为了加速其影响力，CRISPR Therapeutics 已与包括 Vertex Pharmaceuticals 在内的领先生物制药合作伙伴建立了战略合作关系。CRISPR Therapeutics AG 总部位于瑞士楚格，其全资美国子公司 CRISPR Therapeutics, Inc. 以及研发机构分别位于马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山。欲了解更多信息，请访问www.crisprtx.com 。

CRISPR THERAPEUTICS ^®标准字符标志和设计标识、CTX112™ 和 SyNTase™ 是 CRISPR Therapeutics AG 的商标和注册商标。所有其他商标和注册商标均为其各自所有者的财产。

CRISPR Therapeutics 前瞻性声明

本新闻稿中包含的非历史事实陈述均属于1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”。由于此类陈述受风险和不确定性因素的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述所明示或暗示的结果存在重大差异。此类陈述包括但不限于Patel博士在本新闻稿中所作的陈述，以及关于以下任何或所有事项的陈述：(i) CRISPR Therapeutics的临床前研究、临床试验和在研产品及项目，包括但不限于此类研究和试验的进展情况、潜在的新适应症拓展以及对数据、安全性和有效性的总体预期；(ii) 本新闻稿和上述海报展示中包含的数据，以及利用正在进行和计划中的临床试验数据来设计和启动进一步临床试验的能力；以及(iii) 基因编辑技术和疗法（包括CRISPR/Cas9以及其他技术）的治疗价值、开发和商业潜力。导致前瞻性陈述存在不确定性的风险包括但不限于CRISPR Therapeutics最新年度报告（10-K表格）以及CRISPR Therapeutics随后向美国证券交易委员会提交的任何其他文件中“风险因素”标题下讨论的风险和不确定性。现有及潜在投资者请勿过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表其发布之日的观点。除法律要求外，我们不承担更新或修订本新闻稿中任何前瞻性陈述的义务或责任。

本新闻稿讨论的是研究性疗法，并非旨在就这些研究性疗法或其用途的疗效或安全性得出任何结论。任何研究性疗法均无法保证能够成功完成临床开发或获得相关监管机构的批准。

投资者联系方式：

+1-617-307-7503
ir@crisprtx.com

媒体联系人：

+1-617-315-4493
media@crisprtx.com