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2026-11-06 06:54
重要的是,据我们所知,Varseta M是同类药物中首款针对EpCAM靶点的ADC疗法。该药物通过我们的Probody平台进行专门设计,具有独特的疗效,为差异化定位和长期价值创造提供了巨大机会。从战略角度来看,我们最初将Varseta M用于转移性结直肠癌的治疗,作为主要适应症。我们对Varseta M的迫切需求源于结直肠癌的巨大未满足需求——该疾病是美国和全球癌症死亡的第二大原因。Varseta M处于CRC领域ADC疗法的前沿,有望成为首批用于治疗这种复杂癌症类型的单药ADC疗法之一。
在商业潜力方面,估计美国有35,000名患者适合使用第三线或更高阶段的CRC治疗方案。鉴于我们在未经选择的晚期患者群体中所观察到的抗癌效果,以及现有疗法对这类患者的有限临床效果,我们认为Varseta M具有巨大的市场前景。基于Varseta M的独特特性,我们正在三个战略领域积极推进研发工作。首先,我们计划在明年上半年启动Varseta M单药疗法的注册研究,从而可能在转移性CRC领域获得首个批准并创造可观的市场机会。其次,我们继续开发Varseta M与其他药物的联合疗法,包括与贝伐单抗以及早期化疗方案的联合使用,目标是取代当前的标准治疗方法。
第三,我们已经开始评估Varseta M在多种表达EpCAM的癌症中的全肿瘤治疗效果,最初是在其他胃肠道相关疾病中开展研究。Varseta M的单药疗法第一阶段研究已经招募了100多名患者,包括剂量递增、扩展和优化阶段的研究。正如之前报道的那样,参与第一阶段研究的患者大多已经接受过多次治疗,其中大多数患者在转移性疾病的情况下已经接受了三次或更多次治疗。在3月份,我们报告了在8.6毫克/千克和10毫克/千克剂量下,患者的无进展生存期表现良好,超过了当前的标准治疗水平。
我们还进一步了解了Varseta M的安全性特征,特别是如何降低和管理严重腹泻的发生率。在非常晚期的患者中使用Varseta M的经验,为我们提供了非常有用的数据,有助于确定单药疗法的合适剂量,并为未来的注册研究设计提供指导。最近,我们重点进行了剂量优化研究,测试了8.6毫克/千克和10毫克/千克两种剂量方案,每三周一次给药,并采用了调整后的理想体重给药方式以及预防性措施来管理胃肠道不良反应。我们预计在1月份会发布关于第一阶段研究的综合更新,包括潜在的注册研究策略以及支持我们计划的数据。需要注意的是,这次更新将首次提供Varseta M的整体生存数据,我们预计这将是初始注册研究的主要终点。
我们期待在近期发布这一更新。现在,让我们来看看Varseta M的联合疗法研发情况。我们正在进行中的第一阶段研究,旨在评估Varseta M与贝伐单抗的联合使用效果,该研究仍继续招募晚期CRC患者,以评估联合疗法的剂量和安全性。我们认为这种联合疗法是评估Varseta M在早期CRC中的潜力的基础步骤。在获得第一阶段研究的数据后,我们预计未来会转向早期CRC患者来研究这种联合疗法,并预计在2027年上半年公布关于贝伐单抗联合疗法的初步临床数据。
为了能够在CRC治疗的早期阶段使用Varseta M,我们计划在今年年底前开展一项研究,评估Varseta M与贝伐单抗、5-氟尿嘧啶以及莱氟维林联合使用的效果。这项研究将是一项新的1/2期试验,一旦1期阶段的剂量确定工作顺利完成,就会开始招募二线治疗CRC的患者。我们认为,这些关于Varseta M联合疗法的研究有望为未来的开发方案提供指导,我们期待着在明年开始分享初步的研究结果。现在,让我们来看看Varseta M在非CRC领域的开发情况。我们的策略是开发Varseta M,并最终将其商业化,用于多种表达EpCAM的实体肿瘤。我们最近已经开始在胃肠道肿瘤领域进行1期临床试验,这些领域存在大量的未满足临床需求,我们认为这些领域与CRC有着很强的互补性。从商业角度来看,我们已经开始在无选择的胃癌和胃食管连接部癌、EpCAM选择的胰腺导管腺癌以及EpCAM选择的胆道癌领域开展临床试验。
目前,这些表达EpCAM的肿瘤类型在后续治疗中几乎没有有效的治疗方案,因此Varseta M在这些领域的发展可能具有更快的进展速度。一旦临床概念得到验证,我们的初步计划是每种肿瘤类型招募约20名患者,以评估Varseta M的抗肿瘤活性和安全性,然后再考虑后续的发展方案。在发展的前两年,Varseta M主要被用于CRC治疗,我们现在非常兴奋能够评估Varseta M更广泛的临床潜力。
接下来我们来看CX801项目,这是我们正在评估的一种掩蔽型干扰素α-2b药物,适用于那些对检查点抑制剂无效的黑色素瘤患者。我们认为CX801是一个令人兴奋的机会,可以重新激活实体肿瘤的免疫应答。我们继续在 진행中期的1期临床试验中招募患者,评估CX801单独使用以及与Keytruda联合使用的效果。对于CX801单独使用的临床试验,已经招募了足够多的患者,以至于超过了掩蔽型干扰素α-2b的批准剂量。
之前发布的CX801单独使用的生物标志物数据支持了我们的作用机制假设。在与Keytruda联合使用时,我们继续在联合疗法临床试验中招募患者,并期待在2027年上半年分享1期临床试验的初步临床数据。有了这些更新信息之后,我现在把会议交给Chris。
Chris Ogden(首席财务官)
谢谢Sean的介绍。正如Sean所提到的,我们在Varseta M项目的开发方面取得了重要进展,包括有可能进入后期开发阶段。随着Varseta M开发计划的扩展,我们继续保持高效且灵活的成本结构,从而能够抓住Sean之前提到的机会。基于目前的财务状况,我们预计在2028年下半年仍有足够的现金储备。
重要的是,正如Sean所提到的,我们的现金储备是我们创造价值的重点目标。这包括将Varseta M推进到第一个潜在注册研究阶段,探索联合疗法的开发,以便将Varseta M应用于更早阶段的CRC治疗,以及扩展到其他多个表达EpCAM的胃肠道肿瘤。现在,让我来介绍一下第三季度的财务结果。截至2026年9月30日,我们的现金及现金等价物和投资总额为3.48亿美元,而截至2026年6月30日这一数字为3.3亿美元。截至2026年9月30日的现金余额还包括了来自Regeneron的3700万美元,因为Regeneron在最近的合作协议中选择了两个新的靶点。就本季度的收入和运营成本而言,总收入为170万美元,而2025年第三季度的收入为600万美元。
收入下降主要归因于安斯泰来合作的终止,这一情况发生在2026年第二季度。第三季度的运营费用为2520万美元,而2025年第三季度为2170万美元。研发支出在第三季度为1650万美元,比2025年第三季度增加了120万美元,主要是由于与人员相关的成本增加所致。不过,由于制造活动的安排原因,VarSeta M的支出则有所减少。
截至2026年9月30日的三个季度期间,一般和管理费用增加了230万美元,达到870万美元,而2025年同期为640万美元。一般和管理费用的增加主要源于与人员相关的开支以及咨询费用的上升。随着我们进入2027年,我们将继续严格管理资本分配,以推进最具有潜力的VarSeta M开发项目,从而为CytomX Therapeutics的利益相关者创造更大的价值。现在,请开始提问环节吧。
操作员:
谢谢。现在我们将进行问答环节。如果您有疑问,请按电话上的1-1键,您的名字将被叫出。如果您想撤回问题,请再次按1-1键。请稍候,我们正在整理问题列表。我们的第一个问题来自Guggenheim的Paul Jang。现在您可以提问了。
Paul Jang(分析师):
很好。感谢您提出这个问题。我的第一个问题是,能否请您详细介绍一下本季度正在进行的bev chemo联合研究?关于目标患者数量方面有什么信息吗?这项研究是否只招募二线患者?另外,对于患者本身,您是更关注那些已经接受过FOLFOX一线治疗的患者,还是打算根据其他关键特征来进行分组?
还有后续的问题。
Sean A. McCarthy(首席执行官):
很好。感谢您的问题。我们对该项目的进展感到非常兴奋,尤其是当VarSeta M与贝伐珠单抗联合使用时。正如我们所指出的,首先在贝伐珠单抗与化疗联合使用方面的经验积累非常重要。我们预计,在研究的第一阶段,主要会招募晚期患者,以便对联合疗法进行剂量范围测试并积累初步经验。之后,在第二阶段研究中,我们会招募二线患者。目前,这些就是我们所能提供的所有详细信息了。
Paul Jang(分析师):
那么我的第二个问题是,能否请您谈谈ADC在结直肠癌领域的现状?目前有一些竞争对手处于三期试验阶段,同时ESMO也发布了一些关于新兴靶点的数据。考虑到许多这类药物都使用了Topo 1载荷,您如何看待VarSeta M的定位呢?谢谢。
Sean A. McCarthy(首席执行官):
是的,看到这个领域以现在这种方式发展真是令人兴奋。我们可以明确地说,抗体-药物偶联物即将被用于结直肠癌患者的治疗。这一进展已经等待了很长时间,这对整个领域来说是一个非常令人兴奋的发展,当然也对那些急需这些创新疗法的患者来说也是如此。我想特别强调的是,我们的药物Varsetta M是唯一一种针对EpCAM的ADC药物。我们在这一领域处于领先地位。我们认为这直接反映了我们独有的掩蔽技术。我们确实做到了其他人无法做到的事情。我们认为,从长期来看,这让我们在差异化方面具有强大的优势。
至于其他项目,确实有几个值得关注的项目,我们会密切关注它们。包括ABBV公司的TMAP A、默克公司的Serena项目、Pre7TCT,以及最近在ESMO会议上提到的许多CDH17 ADC产品,这些产品都展示了一些令人鼓舞的初步数据。我们相信,我们有着非常有竞争力的产品,这进一步强调了我们尽快推进Varsetta M研发的紧迫性。
Paul Jang(分析师)
谢谢。
操作员
谢谢。请稍等,接下来有来自巴克莱银行Etzer de Raut的问题。现在可以提问了。
Etzer de Raut(分析师)
谢谢提问。首先,我想了解一下1月份前73名患者的总生存期数据更新情况。如果您能谈谈在考虑第三线治疗与更快的第四线治疗之间的选择时,是否有某个阈值,比如大约9个月的OS时间,以决定是选择第三线还是第四线治疗,因为第四线治疗可能会更快进入市场。
您是如何考虑这个问题的呢?然后我还有后续问题。
Sean A. McCarthy(首席执行官)
谢谢。这个问题很好。您正确地指出了根据SUNIGHT试验的结果,贝伐单抗联合Lonsurf治疗后的OS时间大约为9个月。这是一个重要的数字,我们正在与其他标准治疗方案进行比较,以确定在第三线治疗中的最佳方案。我们继续评估这些选项,希望能在明年上半年开始这项注册研究。
我们仍在考虑这两种方案作为第三线治疗的最佳选择。对于这项初步的随机研究来说,关键问题是,患者群体会是什么样?在这个患者群体中,合适的比较对象又是什么?因为我想提醒您,虽然贝伐单抗联合Lonsurf被认为是第三线治疗的主要手段,但实际上第三线患者的治疗方式仍然相当零散。
随着我们确定这项研究的设计,我们认为有多种方法可以占据第三线治疗市场的很大一部分。关于这一点,还有很多内容需要讨论。您的提问也让我重申我在准备好的讲话中的观点,即在这项注册研究中,OS指标将会是我们主要的评估指标。
Etzer de Raut(分析师)
谢谢。那么,关于1月份的更新,是不是主要是因为会议时间和数据准备的问题呢?我想了解一下,如果数据在明年1月才出来,您能对此做出什么评论吗?
Sean A. McCarthy(首席执行官)
目前我们还没有指定具体的论坛地点。这一信息将在适当的时候公布。
埃策尔·德·罗特(分析师)
谢谢。
操作员
不客气。接下来请提问。下一个问题来自派珀桑德勒公司的泰德·坦托夫。现在您可以提问了。
泰德·坦托夫(分析师)
很好,非常感谢。我想了解一下关于Avastin化疗方案的研究情况。看起来你们打算用Avastin替代奥沙利铂。你们打算评估哪些安全性指标,以判断Varseeta与Avastin联合使用是否更易于耐受?另外,能否告诉我这项研究的规模是多少?非常感谢。
肖恩·A·麦卡锡(首席执行官)
嗨,泰德,感谢你的提问。贝伐单抗与化疗联合使用的策略是将伊立替康替换为ADC药物。当然,Topo 1 ADC的设计初衷之一就是实现这一目标。因此,这是该策略中非常重要的一部分。在安全性方面,我们主要是想评估Varseeta M与其他药物的联合使用效果。我们认为Varseeta M的一个显著优势是,与其他正在研发中的Topo 1 ADC相比,其血液毒性发生率要低得多。这无疑是一个优势。
我们最关注的一个领域就是胃肠道毒性。我们知道Varseeta M会导致3级腹泻,这是我们一直在努力解决的问题。不过,在联合使用5-FU时,我们会更加密切关注这个问题。当然,由于我们将伊立替康替换为Varseeta M,而伊立替康本身在开发初期就已知有较高的3级腹泻发生率,所以我们在评估这种联合使用方式时确实需要仔细考虑这些因素。
泰德·坦托夫(分析师)
是的,有道理。那么,你们会在这些研究中实施理想的体重剂量和腹泻预防措施吗?就像在单独使用Varseeta M时一样?
肖恩·A·麦卡锡(首席执行官)
我认为很可能会这样做。我们现在处于后期阶段,相信很快就能得出关于8.6毫克/千克和10毫克/千克理想体重剂量方案的结果。在得到确切结论之前,我不敢确定,但很有可能在后续的联合使用研究中采用理想体重剂量方案。
泰德·坦托夫(分析师)
嗯,有道理。谢谢,继续做好这项工作。
肖恩·A·麦卡锡(首席执行官)
谢谢,泰德。感谢你的支持。
操作员
请稍等一下,下一个问题来自摩根大通的阿努帕姆·拉玛。现在您可以提问了。
布鲁克(分析师)
嗨,非常感谢你回答这个问题。我是布鲁克,代表阿努帕姆。是什么促使将单药治疗的相关更新从2026年底推迟到今年一月呢?是因为需要更多的患者随访数据,还是因为等待FDA的反馈呢?谢谢。
肖恩·A·麦卡锡(首席执行官)
是的。随着剂量优化的进行,我们希望有足够的时间进行随访,以评估安全性和疗效,同时也能获得监管机构的反馈。我们期待着一月份的相关更新。
操作员
谢谢。请稍等,我们接下来有问题要问。下一个问题来自杰富瑞银行的Roger Song。现在请提问。
纳比尔(分析师)
感谢团队回答我们的问题。我是纳比尔,代表Roger发言。关于GI的耐受性方面,看到两个月内出现10%的3级不良反应的情况确实令人鼓舞。随着随访时间的延长,我很好奇您对发病时间、持续时间和复发情况有何看法?另外,您之前提到使用5-FU时,我们知道这可能会带来一些毒性问题。正如您所指出的,5-FU已经在二线治疗中使用了。
但是,我们追求的GI治疗的目标是什么?
肖恩·A·麦卡锡(首席执行官)
是的,谢谢纳比尔。非常好的问题。正如我之前提到的,我们一直在深入了解Varsetta M的安全性数据。正如您所指出的,今年三月我们报告了剂量优化的初步结果:在剂量优化组中,使用8.6毫克/千克和10毫克/千克的两种剂量后,20名患者中有10%出现了3级腹泻,而同期未进行剂量优化的患者中这一比例超过了30%。
这是一个令人鼓舞的开始。根据我们的研究以及与肿瘤医生进行的市场调研,我们希望将3级腹泻的发生率控制在20%或以下。我们认为这个发病率是可以接受的。当然,我们希望在预防策略方面做到最好,三月份的报告显示这一策略取得了良好的效果。
请再详细一点说明。既然您提到了发病时间,我们可以再详细讨论一下。我们之前已经报告过,使用Varsetta M在这些剂量下,3级腹泻的发病时间约为五周,而且这种效应似乎不是累积性的。过去几个月里,我们还研究了不仅仅是症状的发生率,还深入探讨了患者的体验,即患者处于3级症状的状态的时间以及整体负担情况。
随着时间的推移,我们会进一步讨论这个问题。我指出这一点是因为,当然,管理这一重要不良事件的目标非常重要——我们认为Varsetta M的整体安全性非常吸引人——但我们在管理高等级腹泻时的目标当然是最大化剂量强度,我们预计剂量强度将是决定疗效的重要因素,尤其是在PFS和OS方面。
所以,我们正在继续研究,并不断获取更多信息。我们期待在1月份提供更新。谢谢大家的提问。
纳比尔(分析师)
谢谢。肖恩,如果可以的话,我可以再问一个问题。
肖恩·A·麦卡锡(首席执行官)
当然,请继续提问吧,纳比尔。
纳比尔(分析师)
嗯,那么,让我们退一步来看一下ESMO的更新。看到这里取得更多进展真是令人鼓舞。我想知道,如果我们从目标本身来考虑的话,EpCAM与CEACAM5相比,两者都是糖蛋白。您能谈谈EpCAM的脱落率与CEACAM5相比如何吗?我们知道CEACAM5更容易进入血液。那么,您认为EpCAM是否具有更优的靶点特性呢?
肖恩·A·麦卡锡(首席执行官)
嗯,我们确实可以看到EpCAM的存在,不过CEACAM5的表达量要少一些,但分布范围更广。虽然CEACAM5是一个常见且表达广泛的靶点,但据我所知,它在患者体内的表达情况与那些被选定作为靶点的患者并不相差太多。不过,就靶点而言,我们仍然非常喜欢使用EpCAM作为靶点。关于各个靶点的比较,我没有什么可说的。
说实话,这并不是我们花了很多时间去思考的问题,不过也许我们可以以后再讨论这个问题。
操作员
谢谢。请稍等一下,接下来有请Olivia Breyer Saunders来自Contour的提问。现在您可以提问了。
Olivia Breyer Saunders(分析师)
嗨,大家下午好。感谢您的提问。我想进一步了解一月份的时间安排。请问您能透露一下你们希望达到的随访标准是什么吗?特别是在考虑安全性随访的同时,也需要考虑生存情况。这是否意味着需要持续收集数据?我想了解的是,这是否与剂量扩展组或40名患者的剂量优化组有关。
Sean A. McCarthy(首席执行官)
是的,Olivia。我们认为,在数据披露方面,我们的目标和策略一直都很明确。如果我们回溯到一年多以前,当时我们正在处理剂量扩展带来的数据,我们就已经宣布会分享这些更新信息。今年三月,当我们初步了解到关于剂量优化的生存期的数据时,我们也进行了这样的声明。
我们希望能够分享来自剂量优化组的PFS数据,同时也会在第一次评估OS数据时提供相关信息。所以,正如我之前提到的,一月份的更新只是为了确保我们有足够的时间来发布一个尽可能详细的更新。
Olivia Breyer Saunders(分析师)
谢谢。那么,Sean,关于剂量优化组,你们是如何区分接受AIBW调整后的剂量和未接受调整的剂量的患者的疗效的呢?我不确定是否可以透露这个数字,但请问这40名患者中,有多少确实需要进行有意义的剂量调整呢?
Sean A. McCarthy(首席执行官)
当然,每个患者的剂量都是用AIBW算法计算出来的。这是一个很好的问题,不过我建议从另一个角度来思考这个问题:最终,什么是剂量呢?当然是患者实际接受的绝对剂量,以及随着时间推移所达到的剂量强度。这些正是我们将要分析的数据,并且会在适当的时候予以公布。
Olivia Breyer Saunders(分析师)
明白了,期待接下来的内容。非常感谢。
Sean A. McCarthy(首席执行官)
不客气。
操作员
谢谢。请稍等一下,接下来有请Kalpit Patel来自Wolfe的提问。现在您可以提问了。
Nikiyan(Wolfe Research的分析师)
嗨,我是Kalpit的Nikiyan。我们想问一下,随着您对优化剂量方案的经验越来越丰富,能否请您详细说明一下在第三阶段使用的具体剂量是多少?谢谢您。
Sean A. McCarthy(首席执行官)
谢谢您的提问。目前我们无法提供更多的详细信息,但这将是一月份更新中的一个重要组成部分。
Nikiyan(Wolfe Research的分析师)
谢谢。
主持人:谢谢各位。我没有剩余的疑问需要解答了。现在,我想把会议交给Sean McCarthy博士,他担任董事长兼首席执行官,让他来作最后的总结发言。
Sean A. McCarthy(首席执行官)
谢谢大家今天抽出时间参加这次会议。我们对于CytomX Therapeutics在Barsetta M、CX-801以及Probody治疗平台方面的进展感到非常满意。随着我们不断取得进步,我们期待着在年底之前,甚至更快地进入2027年。感谢大家今天的时间支持。
主持人:感谢各位参与今天的会议。本次会议就此结束。现在大家可以停止连接了。
免责声明:此文字记录仅用于提供信息参考。虽然我们努力确保准确性,但在此自动生成的文字记录中仍可能存在错误或遗漏。如需获取公司的官方声明和财务信息,请参考公司提交给SEC的文件以及官方新闻稿。与会者和分析师的言论仅代表他们在本次会议当天的观点,可能会随时发生变化。