Disc Medicine 发布 2026 年第三季度财务业绩并提供业务更新

• 针对红细胞生成性原卟啉病（EPP）的bitopertin关键性3期APOLLO试验成功达到了所有主要和次要终点。
  
  
• Bitopertin 的新药申请预计将于 2026 年底前重新提交，FDA 预计将于 2027 年年中就其在红细胞生成性肺炎 (EPP) 治疗中的潜在批准做出决定。
  
  
• 即将与FDA就selcodebart治疗骨髓纤维化（MF）贫血的二期临床试验结束会议的反馈意见，以及针对MF贫血的关键性开发计划，将于年底前公布。
  
  
• 公布了 DISC-3405 治疗真性红细胞增多症 (PV) 的 2 期 RESTORE-PV 研究的积极初步结果
  
  
• 来自 RESTORE-PV 研究的最新数据以及 DISC-3405 治疗镰状细胞病 (SCD) 的 1b 期研究的初步数据将于 2026 年 12 月举行的第 68^届美国血液学会 (ASH) 年会上公布。
  
  
• 第三季度末财务状况稳健，现金、现金等价物和有价证券约6.83亿美元；于2026年10月完成公开发行，净收益约4.86亿美元，现金储备足以支撑公司运营至2030年。
  
  

马萨诸塞州沃特敦，2026 年 11 月 5 日（GLOBE NEWSWIRE） ——Disc Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：IRON）是一家专注于发现、开发和商业化治疗严重血液疾病患者的新型疗法的临床阶段生物制药公司，今天公布了截至 2026 年 9 月 30 日的第三季度财务业绩，并回顾了最近的项目和公司发展情况。

Disc公司总裁兼首席执行官John Quisel博士表示：“作为一家公司，APOLLO试验的首个关键性试验结果有力地证明了bitopertin对EPP患者的潜在临床益处。我们期待与监管机构合作，尽快将这种重要的创新药物带给广大患者群体。”

“我们在更广泛的研发管线中也取得了显著进展，包括令人鼓舞的RESTORE-PV初步数据，这些数据进一步证实了DISC-3405在维持目标血细胞比容水平和改善真性红细胞增多症患者症状方面的潜力，”奎塞尔博士补充道。“随着我们预计在第四季度召开selcodebart治疗骨髓纤维化贫血的二期临床试验结束FDA会议，以及我们资产负债表的改善，我们已做好充分准备，支持bitopertin的预期上市，并在2027年推进另外两个项目进入关键性开发阶段。”

近期亮点和预期里程碑：

Bitopertin：GlyT1抑制剂（血红素合成调节剂）

• 在治疗红细胞生成性肺炎（EPP）的 III 期 APOLLO 临床试验中，bitopertin 的积极顶线数据显示，在两个共同主要终点上均取得了统计学意义，这两个终点分别是：与安慰剂相比，治疗第 6 个月时全血中无金属原卟啉IX（PPIX）水平较基线显著降低，以及平均每月无痛日晒总时间显著增加。数据显示：
  • 与安慰剂相比，Bitopertin 使全血中不含金属的 PPIX 降低了 41.4% (p<0.0001)，并且在第 6 个月时，平均每月无痛光照总时间增加了 12.2 小时 (p=0.0010)。
  • 所有次要终点均取得积极且具有统计学意义的结果，包括光毒性反应减少和多项光耐受性指标改善。生活质量改善的探索性终点也取得积极且具有统计学意义的结果。
• 比托哌汀总体耐受性良好。与既往研究一致，头晕是比托哌汀组中最常见的治疗期间出现的不良事件（TEAE）（50%），且为轻度或中度，通常为短暂性。未发生3级以上的TEAE。
• APOLLO 研究的成功结果进一步丰富了 bitopertin 的临床数据。基于这些结果，Disc 公司计划在 2026 年底前向美国 FDA 重新提交新药申请 (NDA)，预计 FDA 将于 2027 年年中做出决定。
  
  

Selcodebart（DISC-0974）：抗血色素沉着抗体（抑制铁调素）

• RALLY-MF试验的最新数据将于12月在ASH会议上公布。
• 将于年底前公布与FDA举行的二期临床试验结束会议的反馈意见以及针对MF贫血的关键性研发计划。
• 针对炎症性肠病 (IBD) 患者的 selcodebart 二期临床试验正在进行中，预计将于 2027 年公布初步数据。
  
  

DISC-3405：抗TMPRSS6抗体（铁调素诱导）

• 在SOHO年会上公布了DISC-3405治疗真性红细胞增多症（PV）患者的RESTORE-PV II期临床试验的积极初步结果。疗效数据来自第二季度每周给药组。在剂量递增期和维持期内，结果显示：
  • DISC-3405 可提高铁调素水平并降低血清铁，从而控制血细胞比容，减少放血次数，并改善真性红细胞增多症患者的症状。
  • 总体耐受性良好，不良反应与基础疾病相符，注射部位反应发生率低，且反应轻微并可自行消退。
• RESTORE-PV 研究的最新数据，包括第四季度每周给药组的初步疗效数据，将于 12 月在 ASH 会议上公布。
• DISC-3405治疗镰状细胞病患者的1b期研究的初步数据也将在ASH会议上公布。
  
  

2026年第三季度财务业绩：

• 现金状况：截至2026年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为6.828亿美元。2026年10月，Disc完成了一次公开发行，净收益约为4.859亿美元。我们相信，加上此次发行所得净收益，我们的现金、现金等价物和有价证券足以满足我们目前的运营和资本支出计划以及偿债义务，直至2030年。
  
  
• 研发费用：截至2026年9月30日止三个月，研发费用为4410万美元，而截至2025年9月30日止三个月为5030万美元。研发费用下降的主要原因是上年同期支付了一笔1000万美元的里程碑付款，以及用于药物生产，而这些费用在本期不再发生。这些下降部分被我们研发组合中增加的投资所抵消，其中包括因人员增加而导致的人员相关成本上升。
  
  
• 销售、一般及行政费用：截至 2026 年 9 月 30 日止三个月的销售、一般及行政费用为 2010 万美元，而截至 2025 年 9 月 30 日止三个月的销售、一般及行政费用为 1740 万美元。销售、一般及行政费用的增加主要是由于员工人数增加。
  
  
• 净亏损：截至 2026 年 9 月 30 日止三个月，净亏损为 5950 万美元，而截至 2025 年 9 月 30 日止三个月的净亏损为 6230 万美元。亏损减少的主要原因是研发费用降低，这是由于上年同期产生的成本在本期不再发生；但部分被持续投资推进产品线以及更高的人员相关成本所抵消。
  
  

关于椎间盘医学

Disc Medicine（纳斯达克股票代码：IRON）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化治疗严重血液疾病的新疗法。我们正在构建一个创新且可能成为同类首创的候选疗法组合，旨在通过靶向红细胞生物学的基本生物通路，特别是血红素生物合成和铁稳态，来应对多种血液疾病。更多信息，请访问www.discmedicine.com 。

可用信息

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关于前瞻性陈述的警示声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”，包括但不限于有关以下方面的明示或暗示陈述：Disc公司对其bitopertin、selcodebart（DISC-0974）和DISC-3405开发项目的下一阶段的预期，包括启动和完成临床试验的预计时间表、预期数据发布时间以及其他临床活动；bitopertin的注册途径，包括重新提交NDA的潜在时间表和FDA的决定时间；与监管机构的预期讨论；bitopertin获批后的潜在上市和商业化；以及公司财务状况的稳健性和预期现金流。诸如但不限于“相信”、“预期”、“估计”、“预测”、“打算”、“未来”、“潜在”、“继续”、“可能”、“或许”、“计划”、“将”、“应该”、“寻求”、“预计”或“可以”等词语，以及这些词语的否定形式和其他类似词语或表达，旨在识别前瞻性陈述。前瞻性陈述既非历史事实，也非对未来业绩的保证。相反，它们基于Disc公司目前对公司业务未来、未来计划和战略、临床结果以及其他未来状况的信念、预期和假设。新的风险和不确定性可能不时出现，且无法预测所有风险和不确定性。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，公司不作任何明示或暗示的陈述或保证。

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