Cabaletta Bio发布2026年第三季度财务业绩并提供业务更新

RESET-Myositis®^成人注册研究的主要结果预计将于 2027 年下半年公布，并于 2028 年第一季度提交生物制品许可申请 (BLA)，其中包括用于评估潜在 PRV 适应症的 1/2 期幼年皮肌炎数据和 1/2 期成人持久性数据。

在2026年ACR Convergence会议上，将公布完整的1/2期皮肌炎队列在一年时的无免疫调节剂持久性数据，以及完整的1/2期狼疮性肾炎队列在长达两年的随访数据，还有RESET™项目（含预处理）的最新安全性数据。

RESET-SSc®^注册队列研究已在系统性硬化症合并间质性肺病患者中启动，研究终点包括评估肺功能和整体疾病的改善情况。

无需PC的程序正在推进，随着数据的不断完善，预计将为2027年上半年的临床开发计划提供信息。

截至2026年9月30日，公司现金储备为2.994亿美元，运营资金可维持至2028年第一季度。

费城，2026 年 11 月 5 日（GLOBE NEWSWIRE） ——专注于开发和推出专门针对自身免疫性疾病患者的治愈性靶向细胞疗法的后期临床生物技术公司 Cabaletta Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：CABA）今天公布了截至 2026 年 9 月 30 日的第三季度财务业绩，并提供了业务更新。

“从 rese-cel 研发之初，我们就做出了深思熟虑的选择，包括结构设计、标准且特征明确的生产以及基于体重的给药方式，以优先考虑患者安全，因此，迄今为止，rese-cel 所展现出的良好获益风险比令我们感到鼓舞，”Cabaletta 首席执行官 Steven Nichtberger 医学博士表示。 “目前，我们看到注册成人肌炎研究的患者招募和筛选活动有所增加，在过去几周内，多名患者入组。此前，2026年第三季度的招募速度有所放缓，我们认为这是由于近期其他领域报告的安全事件导致患者和医生更加谨慎所致。此外，我们对幼年皮肌炎项目的进展感到振奋，预计将获得来自这些患者的可靠数据集，并将其纳入我们计划于2028年第一季度提交的肌炎生物制品许可申请（BLA）中，这有望使我们获得优先审评券资格。我们还启动了第二项注册研究，旨在评估rese-cel改善系统性硬化症患者肺功能和整体疾病状况的能力。系统性硬化症患者是风湿病中死亡率最高的群体之一。与此同时，我们的无PC项目也在持续推进，以期获得能够指导我们确定最佳剂量和研发策略的数据集，我们计划于2027年上半年公布相关信息。”

近期运营亮点及预期里程碑

用于自身免疫性疾病的Resecabtagene autoleucel（rese-cel）
Rese-cel 是一种在研的嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法，旨在帮助自身免疫性疾病患者实现潜在的免疫重置。在停用免疫调节剂后，只需单次静脉输注（剂量根据体重而定），Rese-cel 即可实现免疫重置，并带来持久的临床疗效。Cabaletta 公司正在通过“恢复自身耐受性 (RESET™)”临床开发项目评估 Rese-cel 的疗效。该项目包括多项由公司赞助的单臂试验，涵盖风湿病、神经病学和皮肤病学领域，并设有疾病特异性队列，旨在直接开展注册研究。Cabaletta 公司还在推进一项创新计划，以拓展和深化 Rese-cel 在自身免疫性疾病治疗中的应用潜力。

RESET-肌炎注册研究的主要结果预计将于2027年下半年公布，以支持计划于2028年第一季度提交的生物制品许可申请（BLA）。

• 这项注册研究纳入了 17 名皮肌炎 (DM) 和抗合成酶综合征 (ASyS) 患者，并采用了门诊给药方案，预计将于 2027 年下半年公布主要结果，以支持计划于 2028 年第一季度向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交肌炎生物制品许可申请 (BLA)。
• 基于近期与FDA的B类监管互动，Cabaletta公司能够将多年1/2期肌炎持久性数据纳入其计划中的生物制品许可申请（BLA）中。Cabaletta公司将在即将举行的2026年美国风湿病学会（ACR）年会上公布完整的1/2期糖尿病（DM）队列的一年临床数据。Cabaletta公司预计在产品上市时将获得部分1/2期患者的三年持久性数据。
• 针对幼年皮肌炎 (JDM) 并包含门诊给药方案的 1/2 期幼年肌炎队列研究仍在招募患者。作为其肌炎生物制品许可申请 (BLA) 的一部分，Cabaletta 计划将该队列的 JDM 数据纳入申请，以支持潜在的儿科适应症，从而有可能获得优先审评券 (PRV)。
  
  

RESET-SSc注册队列研究已启动并开放患者招募。

• Cabaletta公司启动了一项针对系统性硬化症患者的注册研究，该研究纳入了约25名患者，重点关注间质性肺病，并提供一种门诊给药方案。这些患者的死亡率在风湿性疾病中名列前茅，目前尚无FDA批准的疗法能够改善这些患者的肺功能。该研究的主要终点旨在测量在不使用任何免疫调节剂或抗纤维化药物，且不使用或仅使用低剂量类固醇的情况下，用力肺活量（FVC）占预计值的百分比较基线的平均变化。
  
  

优先开展不含PC的试验，以生成剂量优化方面的见解，用于推进2027年上半年的临床开发计划。

• RESET-SLE®^研究仍在招募狼疮患者，目前正在评估更高剂量、无需预处理的 rese-cel 方案。此外，RESET-SLE 研究已将青少年患者纳入接受预处理的 1/2 期队列研究中。
• RESET-MG ^®已启动无 PC rese-cel 剂量探索，并开放招募重症肌无力患者。
• RESET-PV ^®继续招募寻常型天疱疮患者，接受更高剂量、不含 PC 的 rese-cel 治疗。
  
  

近期外部科学报告

• 在2026年欧洲基因与细胞治疗学会年会上，Cabaletta发表了题为“自身免疫性疾病中巨噬细胞对CAR-T细胞产生的细胞因子的不同反应可能导致不同适应症的风险差异”的海报展示。展示中的数据表明，单核细胞来源的巨噬细胞在不同自身免疫性疾病中的促炎激活可能存在关联，重点关注接受rese-cel治疗的I/II期皮肌炎和系统性硬化症患者，以及自身免疫性疾病患者中观察到的不良安全事件。此外，还分享了接受rese-cel治疗的系统性硬化症患者的长期I/II期临床疗效数据。在停用免疫调节剂一年后，5名间质性肺病患者的平均预计用力肺活量（FVC）改善百分比约为9%；在所有至少随访一年的系统性硬化症患者中，7名患者中有6名（86%）达到了rCRISS-25评分。
• 在2026年美国神经肌肉与电诊断医学协会年会上，Cabaletta展示了首批14例接受rese-cel和预处理治疗的RESET-MG患者的临床和转化数据。Rese-cel总体耐受性良好，12例患者未出现细胞因子释放综合征，也未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征或免疫效应细胞相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生症样综合征。24周时，停用免疫调节剂的患者（n=10）在重症肌无力日常生活活动能力量表（MG-ADL）上的平均变化为-7.9，在定量重症肌无力评分上的平均变化为-7.8。在停用免疫调节剂的情况下，14例患者中有10例在最近一次随访（中位随访时间为38周）时达到了具有临床意义的MG-ADL改善。
  
  

即将举行的 ACR Convergence 2026 大会演讲和创新剧场

• Cabaletta 将于 11 月 8 日星期日下午 1:00（美国东部时间）就 rese-cel 治疗皮肌炎患者的一年临床反应进行口头报告（0902），并于 11 月 9 日星期一上午 10:30 至下午 12:30（美国东部时间）进行三场海报展示（1222、1673、1728），内容涉及 rese-cel 的最新临床和安全性数据以及 CAR T 细胞疗法在自身免疫性疾病中的应用前景。
• Cabaletta 将于美国东部时间 11 月 10 日星期二下午 1:30 举办一场由业界支持的创新剧场活动，主题为“专为自身免疫而设计：Rese-cel 和 RESET™ 临床项目”。届时，Cabaletta Bio 首席医疗官 David J. Chang 医学博士、公共卫生硕士、美国放射学会会员，宾夕法尼亚大学白血病护理卓越教授兼细胞治疗和移植中心主任 David L. Porter 医学博士，以及密歇根大学 Frederick GL Huetwell 医学教授兼硬皮病项目主任 Dinesh Khanna 医学博士、理学硕士、美国放射学会会员将出席并发表演讲。
  
  

2026年第三季度财务业绩

• 截至 2026 年 9 月 30 日止的三个月，研发费用为 4710 万美元，而 2025 年同期为 3980 万美元。
• 截至 2026 年 9 月 30 日止三个月的一般及行政费用为 760 万美元，而 2025 年同期为 680 万美元。
• 截至2026年9月30日，Cabaletta持有现金及现金等价物约2.994亿美元，其中包括2026年7月1日至2026年9月12日期间行使普通股认股权证所得的约1.15亿美元。公司预计，截至2026年9月30日的现金状况足以支持其运营计划直至2028年第一季度。
  
  

关于卡巴莱塔生物
Cabaletta Bio（纳斯达克股票代码：CABA）是一家专注于开发和推出针对自身免疫性疾病患者的靶向细胞疗法的后期临床生物技术公司。Cabaletta 的主要候选产品 resecabtagene autoleucel（简称 rese-cel）是一种在研的含 4-1BB 的全人源 CD19-CAR T 细胞疗法，目前正在 RESET™（恢复自身耐受）临床开发项目中推进，该项目涵盖多个治疗领域，包括风湿病学、神经病学和皮肤病学。Cabaletta Bio 的总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城。欲了解更多信息，请访问www.cabalettabio.com并在 LinkedIn 上与我们联系。

前瞻性声明
本新闻稿包含Cabaletta Bio根据经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性声明”，包括但不限于以下方面的明示或暗示声明：Cabaletta的整体业务计划和目标；Cabaletta实现其愿景的能力，即推出专门针对自身免疫性疾病患者的治愈性靶向细胞疗法；Cabaletta成功完成其候选药物在当前或未来适应症中的研究、进一步开发和商业化的能力，包括Cabaletta临床试验的时间安排和结果，以及其开展和完成临床试验的能力；预期临床结果将支持rese-cel的安全性和活性特征；关于与FDA互动时间安排的声明，包括审查Cabaletta正在进行的临床试验的安全信息，以及与FDA就rese-cel的潜在注册途径进行讨论，包括相关注册申请的时间安排和接受情况； Cabaletta公司预计在2027年下半年获得注册性DM/ASyS队列研究的主要结果，并计划于2028年第一季度提交rese-cel用于治疗肌炎的生物制品许可申请（BLA），其中包括成人和青少年DM数据；Cabaletta公司预计，基于其近期与FDA的B类监管互动，将在其计划提交的BLA申请中纳入多年1/2期肌炎持久性数据；Cabaletta公司预计，基于其在青少年DM方面的潜在儿科适应症，可能符合优先审评券的资格；Cabaletta公司关于注册性RESET-SSc队列研究（用于治疗系统性硬化症相关间质性肺病）的计划和预期，包括入组、试验设计和数据公布时间；即将召开的科学会议上临床数据公布的重要性及其时间安排；Cabaletta公司对rese-cel的潜在成功和治疗益处的预期；推进 rese-cel 在 SLE、肌炎、SSc、gMG 和 PV 患者中的临床试验，包括与试验状态、入组、安全性数据、试验设计以及数据读取时间或其他方面相关的更新；Cabaletta 关于未接受预处理的 rese-cel 治疗患者的临床数据的时间和结果的计划和预期；Cabaletta 计划从其针对多种自身免疫性疾病的无预处理试验中获得剂量优化见解，并于 2027 年上半年公布后续临床开发计划；Cabaletta 对 rese-cel 安全性特征的预期，以及其认为该特征支持门诊给药，并计划在 RESET 临床开发项目中扩大门诊给药方案；以及 Cabaletta 未来对资本、支出和其他财务业绩的使用情况，以及其为 2028 年第一季度运营计划提供资金的能力。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期和信念，并受多种风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与监管申报和潜在审批相关的风险；临床前或临床数据（包括生物活性或临床反应的迹象）可能无法预测长期结果或无法在不同项目中推广的风险；Cabaletta 能否在其 rese-cel 的临床前研究和临床试验中充分证明其安全性、有效性和耐受性；学术出版物中采用类似设计的模型所观察到的结果（包括由于给药方案的原因）可能无法代表 Cabaletta 希望通过 rese-cel 实现的结果的风险；试验设计或方法的修改可能无法达到预期效果，并且试验设计可能需要进一步修改的风险；与临床试验中心启动相关的风险；入组延迟或入组率低于预期；与临床试验结果评估相关的延迟；与临床研究中观察到的意外安全性或有效性数据相关的风险；与市场和经济状况波动以及公共卫生危机相关的风险；Cabaletta 能否保留并实现其候选产品所获得孤儿药资格认定、快速通道资格认定、再生医学先进疗法资格认定或其他适用认定所赋予的预期激励；与 Cabaletta 保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与 Cabaletta 的合作方和生产伙伴建立和维护良好关系相关的风险；与候选产品的研究启动和开展以及其他开发要求相关的不确定性；Cabaletta 的一个或多个候选产品可能无法成功开发和/或商业化的风险；以及临床前研究或临床研究的初步或中期结果可能无法预测未来研究结果的风险。有关这些及其他风险、不确定性以及其他重要因素的讨论（任何此类因素都可能导致Cabaletta的实际业绩与前瞻性陈述中包含的业绩存在差异），请参阅Cabaletta最新年度报告（10-K表格）中题为“风险因素”的部分，以及Cabaletta随后向美国证券交易委员会提交的其他文件中关于潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则Cabaletta不承担更新此信息的义务。

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