Syndax在ASH 2026会议上接受了19项Revuforj®（雷维门尼布）和Niktimvo™（阿扎提利姆-CSFR）产品的批准，其中7项产品是用于口服治疗的申请。

– 共有14篇关于Revumenib的摘要被接受，其中7篇适用于口头报告，这进一步证明了Syndax在髓系抑制剂领域的科学领先地位。 – 这些摘要展示了Revumenib在多种急性白血病亚型及不同治疗场景中的有效性的证据，包括一线治疗、移植后维持治疗以及复发性髓系肿瘤的治疗。 – 实际临床数据表明，对于接受单药或联合治疗的R/R NPM1m或KMT2Ar急性白血病患者，Revumenib具有显著的治疗效果。 – 还有5篇关于Axatilimab的摘要被接受，其中包括长期研究数据，这些数据显示了Axatilimab在R/R cGVHD中的潜在长期疗效。 – 公司将于2026年12月14日星期一，美国中部时间上午7:00/东部时间上午8:00，举办投资者活动并进行网络直播。 纽约，2026年11月4日（GLOBE NEWSWIRE）——Syndax Pharmaceuticals是一家处于商业化阶段的生物制药公司，致力于开发创新的癌症疗法。该公司今天宣布，其产品Revuforj®和Axatilimab-csfr的多个摘要被接受，将在2026年12月12日至15日在路易斯安那州新奥尔良举行的第68届美国血液学会年会上进行展示。总共有19篇摘要被接受，其中包括7篇关于Revumenib的摘要，这些摘要将用于口头报告。 Syndax的研发负责人兼首席医疗官Nick Botwood表示：“在ASH会议上被接受的这些摘要充分证明了我们在髓系抑制剂及CSF-1R抑制方面的科学领先地位，同时我们也致力于提升髓系依赖型急性白血病和慢性GVHD的标准治疗水平。”他继续说道：“在14篇关于Revumenib的摘要中，有7篇是口头报告，我们将重点介绍越来越多的临床试验和实际临床数据，这些数据表明Revumenib在急性白血病治疗过程中具有显著的效果，且适用于多种基因亚型。” Botwood博士还补充说：“我们特别期待从BEAT AML、SAVE和708等试验中获得的最新数据，这些数据显示，使用Revumenib与标准治疗方案联合治疗的患者， remission率、MRD阴性率以及生存效果都相当好。这些结果让我们更加相信，基于Revumenib的联合疗法能够改变新诊断出NPM1m或KMT2Ar AML患者的治疗效果。” 公司将于2026年12月14日星期一在ASH年会上举办现场投资者活动，并进行网络直播，时间为美国中部时间上午7:00至8:30/东部时间上午8:00至9:30。活动直播将在公司网站的投资者板块上提供，同时也有回放可供有限时间内观看。 2026年ASH会议上被接受的摘要列表： Revumenib： Axatilimab： 上述被接受的摘要详细信息将在ASH会议网站上公布。关于口头报告和海报报告的资料，将在相关禁令解除后通过Syndax网站的“管线——出版物与会议报告”部分提供。 2026年ASH会议上被接受的完整摘要列表（所有时间均为美国中部时间）： Revumenib Axatilimab 关于Revuforj®： Revuforj是首个也是唯一获得FDA批准的髓系抑制剂，适用于1岁及以上患有复发或难治性急性髓系白血病（AML）且具有敏感NPM1突变的成人和儿童患者，这些患者没有其他有效的治疗选择，或者患有通过FDA认可的测试检测出的KMT2A易位性急性白血病。 目前已有多项关于Revumenib的试验正在进行中，包括与新诊断出NPM1m或KMT2Ar AML患者的标准治疗方案联合使用的情况。

关于Niktimvo™（阿扎提利姆单抗-CSF-1R抑制剂）

Niktimvo（阿扎提利姆单抗-CSF-1R抑制剂）是一种首创的CSF-1R受体阻断抗体，已获准在美国用于治疗成年和儿科患者中的慢性移植物抗宿主病（GVHD），这些患者至少已经尝试过两种系统性疗法但效果不佳，且体重至少为40公斤（88.2磅）。

2016年，Syndax从UCB获得了阿扎提利姆单抗的独家开发及商业化权利。2021年9月，Syndax与Incyte达成了关于阿扎提利姆单抗在慢性GVHD及其他未来适应症上的独家联合开发与商业化协议。

目前，阿扎提利姆单抗正在慢性GVHD的联合治疗中进行研究——其中包括与鲁索替尼（NCT06388564）的2期联合试验，以及与类固醇药物的3期联合试验（NCT06585774）。

Revuforj（雷武福瑞）

重要安全信息

警告：分化综合征、QT间期延长以及室颤

使用Revuforj可能会出现致命性的分化综合征。症状可能包括发热、呼吸困难、缺氧、肺部浸润、胸膜或心包积液、体重迅速增加或外周水肿、低血压以及肾功能障碍。如果怀疑出现分化综合征，应立即开始皮质类固醇治疗并监测血流动力学状况，直至症状缓解。

使用Revuforj的患者可能会出现QT间期延长和室颤。在治疗前和治疗期间，应纠正低钾和低镁情况。对于QTcF超过450毫秒的患者，不得使用该药物。如果出现QT间期延长，应中断、减少或永久停止使用该药物。

警告与注意事项

分化综合征：Revuforj可能导致致命性或危及生命的分化综合征。患者的症状包括发热、呼吸困难、缺氧、外周水肿、胸心包积液、急性肾功能衰竭、皮疹和/或低血压。

在临床试验中，在接受推荐剂量治疗的241名复发或难治性急性白血病患者中，有60名患者（25%）出现了分化综合征。在具有KMT2A易位的患者中，急性髓系白血病患者的分化综合征发生率为33%，混合表型急性白血病患者的发生率为33%，急性淋巴细胞白血病患者的发生率为9%；NPM1m易位引起的急性髓系白血病患者的分化综合征发生率为18%。12%的患者出现3级或4级的分化综合征，其中2名患者死亡。初次发作的平均时间为9天（范围3-41天）。有些患者出现了多次分化综合征事件。7%的患者需要中断治疗，1%的患者因出现危及生命的症状而不得不终止治疗。如果在使用皮质类固醇后48小时内症状仍未缓解，或者出现需要呼吸机支持的肺部症状，应立即重新开始皮质类固醇治疗。如果在使用皮质类固醇后再次出现分化综合征，应重新调整用药方案。

QT间期延长和室颤：Revuforj可能导致QT间期延长和室颤。

在临床试验中，对于因复发或难治性急性白血病而接受推荐剂量治疗的241名患者，有86名（36%）患者出现了QTc间期延长这一不良反应。其中，3级QTc间期延长占15%，4级QTc间期延长占2%。使用Fridericia方法计算的心率校正QT间期（QTcF）超过500毫秒的有10%，而QTcF比基线值增加超过60毫秒的有24%。由于QTc间期延长，有7%的患者需要减少Revuforj的剂量。在34名年龄小于17岁的患者中，有21名出现了QTc间期延长；在146名年龄在17岁至65岁之间的患者中，有35名出现了这种情况；而在61名年龄大于或等于65岁的患者中，有46名出现了类似情况。有一名患者因心脏骤停而死亡，另一名患者出现了不持续的Torsades de Pointes现象。 在治疗期间及之后，需纠正电解质异常，包括低钾和低镁的情况。在开始使用Revuforj之前进行心电图检查，对于QTcF超过450毫秒的患者则不应使用该药物。在最初的4周内每周至少进行一次心电图检查，之后则每月至少进行一次。对于患有先天性长QTc综合征、充血性心力衰竭、电解质异常的患者，或者那些正在服用已知会延长QTc间期的药物的患者来说，可能需要更频繁地进行心电图监测。与已知会延长QTc间期的药物同时使用Revuforj可能会增加QTc间期延长的风险。 Revuforj可能对孕妇造成胎儿伤害。因此，应告知孕妇该药物对胎儿的潜在危害。建议有生育能力的女性及其伴侣在服用Revuforj期间以及最后一次服药后4个月内采取有效的避孕措施。 **不良反应** 在接受Revuforj治疗的患者中，有9名患者出现了致命的不良反应，其中包括4例猝死、2例分化综合征、2例出血和1例心脏骤停。 在184名患者中，有76名出现了严重的不良反应。最常见的严重不良反应包括：感染（29%）、发热性中性粒细胞减少症（20%）、细菌感染（15%）、分化综合征（13%）和出血（11%）。 最常见的不良反应还包括：磷酸盐升高（51%）、出血（48%）、恶心（48%）、未确定病原体的感染（46%）、天冬氨酸氨基转移酶升高（44%）、丙氨酸氨基转移酶升高（40%）、肌酐升高（38%）、肌肉骨骼疼痛（37%）、发热性中性粒细胞减少症（37%）、心电图QT间期延长（36%）、钾水平下降（34%）、甲状旁腺激素升高（34%）、碱性磷酸酶升高（33%）、腹泻（29%）、细菌感染（27%）、甘油三酯升高（27%）、磷酸盐下降（25%）、分化综合征（25%）、疲劳（24%）、水肿（24%）、病毒感染（23%）、食欲下降（20%）和便秘（20%）。 **药物相互作用** 当同时使用Revuforj时，可能会发生药物相互作用。 **特定人群** 哺乳期：建议哺乳期妇女在服用Revuforj期间以及最后一次服药后1周内不要哺乳。 怀孕和妊娠检测：Revuforj可能对孕妇造成胎儿伤害。建议在开始服用Revuforj前7天内对有生育能力的女性进行妊娠检测。 不孕不育：根据动物实验的结果，Revuforj可能会损害生育能力，但这种影响通常是可逆的。 儿童用药：需要对儿童患者的骨骼生长和发育情况进行监测。

在65岁及以上的患者与年轻患者中，并未观察到Revuforj疗效上的显著差异。与年轻患者相比，65岁及以上的患者中出现QTc延长和水肿的情况更为常见。

如遇到可疑不良反应，请联系Syndax Pharmaceuticals，电话1-888-539-3REV，或联系FDA，电话1-800-FDA-1088，或访问www.fda.gov/medwatch。

请查阅完整的用药信息，包括禁忌症说明。

Niktimvo（axatilimab-csfr）

重要安全信息

警告与注意事项：输液相关反应
Niktimvo™（axatilimab-csfr）可能导致输液相关反应。在临床试验中，有18%接受Niktimvo治疗的患者出现了输液相关反应，其中3级或4级反应的发生率达到了1.3%。

对于之前曾出现输液相关反应的患者，应提前服用抗组胺药和退烧药。密切监测患者的症状，包括发热、寒战、皮疹、潮红、呼吸困难和高血压等。根据反应的严重程度，可能需要中断或减缓输液速度，甚至永久停止用药。

胚胎毒性：根据其作用机制，Niktimvo可能对孕妇造成胎儿损害。应告知孕妇这种潜在的风险。建议有生育能力的女性在接受Niktimvo治疗期间及最后一次给药后30天内使用有效的避孕方法。

不良反应：在接受Niktimvo治疗的79名患者中，有44名患者出现严重不良反应。严重的不良反应包括感染（病原体不明）（14%）、病毒感染（14%）和呼吸衰竭（5.1%）。因不良反应而不得不终止用药的患者占10%，因不良反应而需减少用药剂量的患者占8%。因不良反应而需要中断用药的患者占44%。在超过2名患者中，因不良反应而需要中断用药的原因包括病毒感染、感染（病原体不明）、细菌感染、肌肉骨骼疼痛以及发热。

最常见的不良反应（≥15%），包括实验室指标异常，包括天冬氨酸氨基转移酶升高、感染（病原体不明）、丙氨酸氨基转移酶升高、磷酸盐降低、血红蛋白降低、病毒感染、γ-谷氨酰转肽酶升高、肌肉骨骼疼痛、脂肪酶升高、疲劳、淀粉酶升高、钙含量升高、肌酸磷酸激酶升高、碱性磷酸酶升高、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、细菌感染、发热和呼吸困难。

在接受Niktimvo治疗的患者中，有10%的患者出现了临床相关的不良反应，其中包括：

免疫原性：在临床试验中，对于患有cGVHD且接受了Niktimvo治疗的患者，出现抗药物抗体相关不良反应的比例分别为26%（50名中有13名）和4%（45名中有2名）。

特定人群的使用：哺乳：由于Niktimvo可能会对母乳喂养的婴儿造成严重的不良反应，因此建议女性在接受治疗期间及最后一次给药后30天内不要进行母乳喂养。

有生育能力的男女：妊娠检测：建议在有生育能力的女性开始使用Niktimvo之前进行妊娠检测。

避孕措施：建议有生育能力的女性在接受Niktimvo治疗期间及最后一次给药后30天内使用有效的避孕方法。

剂量与用法：在开始Niktimvo治疗之前，需要定期监测天门冬氨酸氨基转移酶（AST）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）、碱性磷酸酶（ALP）、肌酸磷酸激酶（CPK）、淀粉酶和脂肪酶的水平。在第一个月内，每两周进行一次检测；之后则每1至2个月进行一次，直到各项指标恢复正常为止。更多关于用药建议，请参考处方信息中的表1。

请查阅Niktimvo的完整处方信息。

关于Syndax

Syndax制药公司是一家处于商业化阶段的生物制药公司，致力于研发创新的癌症治疗方法。该公司的重点产品包括Revuforj®（一种经FDA批准的Menin抑制剂），以及Niktimvo™（一种经FDA批准的单克隆抗体，可阻断 Colony Stimulating Factor 1 (CSF-1)受体）。凭借对癌症治疗的创新追求，Syndax正在努力释放其产品的全部潜力，并正在进行多项临床试验。欲了解更多信息，请访问www.syndax.com/，或关注其在X和LinkedIn上的官方账号。

前瞻性声明

本新闻稿中包含一些前瞻性声明，这些声明符合1995年《私人证券诉讼改革法》的定义。诸如“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“可以”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将会”等词语，以及这些词的否定形式或复数形式，都被视为前瞻性声明。这些前瞻性声明基于Syndax在发布此新闻稿时的预期和假设。所有这些前瞻性声明都涉及风险和不确定性，实际结果可能与这些声明有很大差异。本新闻稿中的前瞻性声明包括但不限于关于产品开发的进度、时间、临床试验的进展、临床数据的报告、Syndax及其合作伙伴产品的市场接受度、销售、营销、生产和分销需求，以及其产品用于治疗各种癌症和纤维化疾病的潜力等方面的内容。许多因素可能导致当前预期与实际结果出现差异，其中包括：在临床前或临床试验中观察到的意外安全或疗效数据；临床试验地点的激活或注册率低于预期；Revuforj或Niktimvo的商业化情况发生变化；预期或现有竞争的变化；监管环境的变化；Syndax的合作方无法支持或推进合作或产品的发展；以及意外的诉讼或其他纠纷。其他可能导致Syndax的实际结果与新闻稿中的前瞻性声明有所不同的因素，可以在Syndax向美国证券交易委员会提交的文件中找到，其中包括“风险因素”部分。除非法律要求，Syndax不承诺更新任何前瞻性声明以反映预期的变化，即使有新的信息出现也是如此。

Niktimvo是Incyte的商标。其余所有商标均归其各自所有者所有。

Syndax联系方式

Sharon Klahre，Syndax Pharmaceuticals, Inc.，sklahre@syndax.com，电话：781.684.9827

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