Beam Therapeutics 將於美國血液學會 (ASH) 年會上進行口頭報告，報告內容為镰狀細胞病患者接受 Risto-cel 治療的 BEACON 1/2 期臨床試驗更新數據

BEACON试验结果入选ASH官方新闻发布会

初步患者报告结果显示，患者的身体功能、疼痛、疲劳、情绪和社会福祉以及症状严重程度均有早期且持续的改善。

预计最早将于2026年底向美国生物制品许可申请（BLA）提交Risto-cel的申请。

马萨诸塞州剑桥，2026年11月4日（GLOBE NEWSWIRE） ——Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家利用碱基编辑技术开发精准基因药物的生物技术公司，今日宣布将在2026年12月12日至15日于新奥尔良举行的第68届美国血液学会（ASH）年会暨展览会上，以口头报告的形式公布其针对镰状细胞病（SCD）的ristoglogene autogetemcel（risto-cel）疗法的BEACON I/II期临床试验的最新数据。此次报告已被选入ASH的官方新闻发布会日程。Risto-cel是一种在研的自体基因修饰细胞疗法，目前正在评估其治疗SCD的疗效。

Beam公司首席医疗官Amy Simon医学博士表示：“随着更多患者的参与和更长时间的随访，更新后的BEACON数据持续展现了risto-cel在临床和生产制造方面的差异化优势，以及其为镰状细胞病患者提供有效治疗选择的潜力。在ASH年会上，我们期待分享来自该试验中不断增长的青少年和成年患者群体的最新研究结果，包括初步的患者报告结局数据，这些数据表明，与基线相比，患者在身体机能、疼痛、疲劳和整体健康状况等各项指标上均有所改善。这些发现增强了我们对risto-cel的信心，我们正积极准备最早于2026年底提交生物制品许可申请（BLA），并致力于将这种可能具有变革意义的疗法带给患者。”

演示详情如下：

标题： Risto-cel治疗镰状细胞病青少年和成人患者的疗效、安全性和患者报告结局：BEACON研究的中期结果
摘要： 335
口头报告： 114. 镰状细胞病、镰状细胞性状及其他血红蛋白病（不包括地中海贫血）：临床和流行病学——治疗学
演讲时间： 2026年12月12日，星期六，下午5:00-5:15（中部时间）
主讲人：阿什什·古普塔，医学博士，公共卫生硕士，明尼苏达大学

仅接受发表的附加摘要：

标题：胎儿血红蛋白作为镰状细胞病临床结局和镰状化参数的预测因子：基于模型的荟萃分析
格式：仅发表于ASH官方期刊《Blood》的在线摘要特刊。
作者： Haydar Frangoul，医学博士，Sarah Cannon 研究所和 TriStar Centennial

关于 ristoglogene autogetemcel（risto-cel，以前称为 BEAM-101）
Risto-cel 是一种用于治疗镰状细胞病 (SCD) 的研究性基因修饰细胞疗法。该疗法为一次性疗法，使用自体 CD34+ 造血干细胞和祖细胞 (HSPC)，这些细胞的 HBG1/2 基因启动子区域经过碱基编辑，并通过造血干细胞移植手术进行输注。Risto-cel 的编辑旨在抑制转录抑制因子 BCL11A 与启动子的结合，同时不影响 BCL11A 的表达，从而增加非镰状和抗镰状胎儿血红蛋白 (HbF) 的生成，模拟遗传性胎儿血红蛋白持续存在症中自然发生的变异体的作用。HbF 是发育和生命早期主要的血红蛋白变体。 risto-cel 的安全性和有效性正在 BEACON 1/2 期研究中进行评估，这是一项针对患有严重血管阻塞危象 (VOC) 的 SCD 患者的开放标签、单臂、多中心试验。

关于镰状细胞病
镰状细胞病（SCD）是一种严重的遗传性血液疾病，由β珠蛋白基因中的单点突变E6V引起。这种突变导致镰状血红蛋白（HbS）聚集形成长而僵硬的分子，在低氧条件下使红细胞弯曲成镰刀状。镰状细胞阻塞血管并过早死亡，最终导致贫血、剧烈疼痛（危象）、感染、中风、器官衰竭和过早死亡。SCD是美国最常见的遗传性血液疾病，据估计，美国约有10万人患有此病，全球约有800万人患病。

关于 Beam Therapeutics
Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家生物技术公司，致力于打造领先的、完全整合的精准基因药物平台。为实现这一愿景，Beam 构建了一个集基因编辑、递送和内部生产能力于一体的平台。Beam 的基因编辑技术套件以碱基编辑为核心，这项专有技术旨在对靶向基因组序列进行精确、可预测且高效的单碱基改变，而不会造成 DNA 双链断裂。这项技术有望实现多种治疗性编辑策略，Beam 正利用这些策略推进其多元化的碱基编辑项目组合。Beam 是一家以价值观为导向的公司，致力于员工发展、前沿科学研究，并秉持着为罹患重疾的患者提供终身治愈方案的愿景。

关于前瞻性陈述的警示性说明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。投资者应注意，不应过分依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下方面相关的陈述：我们的碱基编辑技术和risto-cel的治疗应用和潜力；risto-cel为镰状细胞病患者提供有效治疗方案的潜力；BEACON 1/2期试验更新临床数据（包括患者报告结果数据）的意义；我们预计在ASH年会上的报告；我们推进risto-cel的计划，包括我们预计最早于2026年底提交生物制品许可申请（BLA），以及我们的其他项目；我们充足的资本资源以支付运营费用和资本支出需求；以及我们通过碱基编辑为患者开发终身治愈的精准基因药物的能力。每项前瞻性声明均受重要风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类声明中明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于以下风险和不确定性：我们开发、获得监管批准和商业化候选产品的能力，这可能比计划花费的时间更长或成本更高；我们按预期时间提交risto-cel生物制品许可申请（BLA）的能力；我们筹集额外资金的能力，这可能无法实现；我们获得、维持和执行候选产品的专利和其他知识产权保护的能力；我们的候选产品能否获得启动人体临床试验所需的监管批准存在不确定性；我们的候选产品的临床前测试以及来自临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或后续临床试验的结果或成功；启动和招募临床试验以及推进临床试验的预期时间可能比预期更长；我们的候选产品或我们依赖的给药方式可能导致严重不良事件，从而延迟、限制或阻止进一步的临床开发；我们的候选产品可能面临生产或供应中断或故障；与竞争产品相关的风险；我们构建和扩展商业基础设施（包括销售和营销组织）以支持潜在产品上市的能力；以及我们在截至2025年12月31日止年度的10-K表年度报告、截至2026年9月30日止季度的10-Q表季度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中“风险因素概要”和“风险因素”标题下列明的其他风险和不确定性。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的信息。可能导致我们实际结果与预期结果存在差异的因素或事件可能不时出现，我们无法预测所有这些因素或事件。除适用法律可能要求的情况外，我们不承担因新信息、未来发展或其他原因而更新任何前瞻性陈述的义务。

联系方式：

投资者：
霍莉·曼宁
Beam Therapeutics
hmanning@beamtx.com

媒体：
乔西·巴特勒
1AB
josie@1abmedia.com