BioCryst Pharma 2026年第三季度财报电话会议记录

BioCryst Pharma（纳斯达克股票代码：BCRX）在周三发布了第三季度的财务业绩报告。公司第三季度财报电话会议的录音内容如下： Benzinga APIs提供实时获取财报电话会议记录和财务数据的功能。请访问https://www.benzinga.com/apis/以获取更多信息。 可以访问https://edge.media-server.com/mmc/p/c6qj4buo/观看电话会议录像。 BioCryst Pharma在第三季度的财务表现非常出色，ORLADEYO的净收入达到了1.748亿美元，与去年同期相比增长了20%，不过欧洲地区的收入除外。 该公司推出了适用于儿童的ORLADEYO颗粒产品，初期效果良好。同时，公司计划推出适用于年龄较大患者的150毫克颗粒配方产品。 公司与CareMed建立了新的合作关系，成为其独家药房合作伙伴，旨在支持公司的业务发展并改善患者的就医体验，目前来看，运营状况有所改善。 公司的研发项目包括Nevenibart关键试验的正式启动，以及针对Netherton综合征的BCX17725药物的临床试验，预计这些数据将在年底前公布。 BioCryst Pharma致力于通过外部创新来扩展其研发管线，并拥有一支由行业专家组成的科学顾问委员会作为支持。 该公司报告的非GAAP口径的营业利润同比增长了70%。预计在2027年，公司的收入将继续增长，运营成本也将进一步降低。 对于2026年的总收入，公司预计将达到7.15亿至7.3亿美元之间，这得益于更高的许可收入以及RAPIVAB订单的增加。 **主持人：** 大家好，感谢大家继续收听今天的电话会议。欢迎参加BioCryst Pharma 2026年第三季度财报电话会议。目前，所有参与者都处于仅可收听的模式。演讲结束后将会有问答环节。如果您想在会议期间提问，请按电话上的星号键11。听到提示后，您的举手动作将被识别。如果想撤回问题，请再次按星号键11。 请注意，今天的电话会议已被录制。现在，我将把会议交给今天的第一个发言人——BioCryst Pharma的Nick Wilder。Nick，请开始吧。 **Nick Wilder（投资者关系部门负责人）：** 早上好，欢迎参加BioCryst Pharma 2026年第三季度财报电话会议。今天与我一起参与通话的人员包括总裁兼首席执行官Charlie Guyer、首席财务官Babur Gyas以及首席研发官Sandeep Menon博士。关于今天的新闻，我们的投资者关系网站上有新闻稿和幻灯片演示文稿可供查阅。今天的电话会议中包含一些前瞻性陈述，包括关于未来结果的声明、未经审核的前瞻性财务信息，以及公司的未来业绩或成就。这些陈述受到已知和未知风险及不确定性的影响，实际的结果、业绩或成就可能会与本演示中表达或暗示的未来结果或业绩有很大差异。 如需了解更多关于这些风险的信息，请参阅演示文稿中的第二张幻灯片。此外，今天的电话会议中还包含了一些非GAAP口径的财务指标。如需将这些非GAAP口径的财务指标与最相关的GAAP口径财务指标进行对照，请参考我们投资者关系网站上的新闻稿。现在，我将把会议交还给Charlie。 **Charles Gayer（总裁兼首席执行官）：**

谢谢，Nick。第三季度对于BioCryst来说非常重要，因为我们能够在战略转型的过程中保持强劲的业绩表现。在HAE领域，Orladeyo的新患者处方数量继续维持着全年的高水平。我们新增的处方医生数量也高于过去几年的平均水平，而接受治疗的患者总数也在稳步增长。我们很高兴能在8月份为儿童推出Orladeyo颗粒剂，目前的表现迹象非常乐观。从2岁到11岁的儿童都开始使用Orladeyo颗粒剂，那些从其他治疗方法转换过来使用Orladeyo颗粒剂的患者，以及那些从未接受过治疗的患者，他们的比例相当均衡。这表明儿科市场的规模有可能超过我们之前预计的500名患者数量。我们还期待在本月举行的美国过敏、哮喘和免疫学学会会议上，推出新批准的150毫克Orladeyo颗粒剂。

这种适用于12岁以上儿童的新型制剂，为那些开始使用颗粒剂的患者、难以吞咽胶囊的青少年和成人，或者单纯喜欢颗粒剂形式的患者提供了选择。我们期待收集实际使用数据，以了解所有使用Orladeyo颗粒剂患者的使用情况。在第三季度，我们还选择了CareMed作为向患者提供药品的唯一合作伙伴。我们选择CareMed是因为Orladeyo的使用人数已经达到了一定的规模，因此选择CareMed可以显著提高药房运营效率，从而推动治疗患者数量和付费产品的销售。我们正在与CareMed密切合作，将最佳实践融入我们的Empower Patient Services项目中，并且对我们在这一合作中取得的初步成果感到非常满意。

我们相信，随着我们的HAE治疗产品组合的不断增长，CareMed也能与我们一起发展壮大。关于我们的研发管线，正如我们之前所宣布的那样，Nevenibart的关键试验已于6月完成入组，我们预计在明年第三季度能够公布治疗12个月后的主要数据。我们的团队正在努力准备BLA文件，以及当我们将这种具有变革性的产品加入HAE产品组合时的上市计划。

继续强调强劲的业绩表现，我们已经开始对Netherton综合征患者进行BCX17725的第四阶段试验，预计今年年底就能获得初步临床数据。目前还没有针对这种严重皮肤病的有效治疗方法，仅在美国就有至少3000名患者受到该疾病的影响。一旦数据出来后，我们将全面分析这些数据，包括关键的有效性指标，如iaci、鱼鳞病严重程度评分，以及安全性和耐受性等方面，以便确定下一步的发展策略。

最后，我们对通过外部创新来发展我们的研发管线的战略转变感到兴奋。我们最近成立了一个由生物技术行业专家组成的科学顾问委员会，他们将与我们合作，共同实现我们的战略目标。这些经验丰富的顾问并非仅仅因为能成为顾问而加入我们，而是因为他们相信BioCryst的盈利能力、专业性和强大的执行能力，使得公司能够在罕见病治疗领域取得成功。

那么，现在让Babur来介绍我们日益强大的财务状况吧。

操作员

谢谢。现在我们将进行问答环节。提醒一下，如果您想提问，请按电话上的星号键11，然后等待您的名字被叫出。如果您想撤回问题，请再次按星号键11。请稍候，我们正在整理问答名单。我们的第一个问题来自Evercore ISI的Gavin Clark Gartner。请开始提问。

Gavin Clark Gartner（分析师）

大家好，很高兴看到进展，感谢您参与这次提问。首先，关于库存方面，CareMed公司的库存贡献达到了十几亿。那么下一季度这种情况会如何发展呢？会不会出现类似数量的逆转呢？是否还有一定的库存增长空间呢？对于下一季度我们应该做何预期呢？很好，这些信息很有帮助。另外，请问本季度儿科领域的处方情况如何？

Charles Gayer（总裁兼首席执行官）

我们不会具体给出数字，Gavin。不过，情况一直都很不错。我记得在七月底时，我们的收入达到了预期目标——远远超出了我们的预期。儿科领域的收入虽然仍然只占今年总收入的很小一部分，但这是一个积极的信号。正如我所说，我们期待能够收集到更多关于这一群体的实际数据，因此随着时间推移，我们会提供更多报告。

Gavin Clark Gartner（分析师）

太好了，谢谢各位。

操作员

请稍候，下一个问题来自Wedbush的Laura Chico。您的提问已经受理。

Laura Chico（分析师）

早上好，非常感谢您参与这次提问。我想再问一个战略方面的问题：能否详细解释一下关于HAE领域在2033年及以后的展望？根据幻灯片显示，您认为2033年的市场规模将在14亿到20亿之间。不过之前您提到这个市场的潜力高达18亿美元以上。所以，请帮助我们了解导致这种范围变化的因素，以及需要哪些条件才能实现这一目标。

有没有什么变化使得您的预测有所调整呢？谢谢。

Charles Gayer（总裁兼首席执行官）

谢谢Laura。我们所提供的范围实际上是基于卖方分析师对投资组合的看法。我们提出这个范围是因为我们认为，目前市场上最成熟的口腔护理产品是市场领先的Oral Prophy产品。而Novenibart则是一种每三到六个月给药一次的变革性产品，它能够满足市场上两类用户的需求：那些喜欢口腔护理产品的人，以及那些喜欢注射型护理产品的人。

要实现这一目标，显然需要ORLADEYO的持续增长。所有的前瞻性研究都表明这种情况将持续下去。此外，Novenibart的推出也将是一个重要的里程碑。我们在医生和患者中的研究中发现，每三到六个月给药一次且疗效高、使用方便的产品确实能够吸引患者的兴趣，从而促使他们更换护理方式。

因此，关键在于有多少正在使用其他注射型护理产品的患者愿意尝试这种长期给药方式并做出更换决定。这将成为推动我们收入增长的关键因素，也是Novenibart达到峰值的关键所在。

Laura Chico（分析师）

谢谢Charlie。

操作员

请稍等一下，我们接下来有个问题要问。这个问题来自Cantor公司的Steve Seedhouse。请开始提问吧。

Steve Seedhouse（分析师）

太好了。感谢您回答这个问题。问题与长期收入预测相关，特别是关于ORLADEYO的粘性方面。在德克瑞蒂比坦III期研究结果出来之后，你们有没有进行任何最新的市场研究？您觉得研究结果是否高于、低于或符合您过去几年所预测的预期呢？谢谢。

Charles Gayer（总裁兼首席执行官）

谢谢，Steve。自数据公布以来，我们并没有进行具体的市场研究。不过，我们每年都会进行一次大型调研，与175家HAE治疗机构、100名患者以及50家支付方进行沟通，然后通过复杂的联合市场模拟模型进行分析。我们在模型中使用的德克瑞蒂比坦数据——记住，我们总是将当前和未来的竞争对手都纳入考虑范围，并采用他们的最佳情况假设——结果发现，德克瑞蒂比坦的疗效略优于III期研究中的结果。

所以，德克瑞蒂比坦的疗效确实有所提升，但并不会取代ORLADEYO的市场份额。因此，即使在未来几年面临德克瑞蒂比坦的竞争，ORLADEYO的市场份额仍然会继续增长。

Steve Seedhouse（分析师）

太好了。谢谢。

操作员

请稍等一下，我们接下来有个问题要问。这个问题来自TD Cowen公司的Stacy Ku。请开始提问吧。

Stacy Ku（分析师）

非常感谢您回答我们的问题。我们有几个需要澄清的地方。首先，根据您的库存情况分析，您对ORLADEYO年度指导目标的信心如何？这只是对库存情况的进一步说明。其次，关于儿科产品的推出，您认为其市场表现会是稳定的增长，还是会有一定的动态变化？另外，根据目前的趋势来看，儿科产品的市场需求是否稳定？

第三点需要澄清的是：当与临床医生交谈时，他们通常会详细记录患者的症状数据，以便获得支付方的报销支持。因此，在观察未来几年的口服药物竞争格局时，您能否提供有关使用ORLADEYO得到有效控制的患者比例的信息？这样可以帮助了解该药物的粘性。

非常感谢。

Charles Gayer（总裁兼首席执行官）

很好。谢谢，Stacy。我可以先回答第二个问题，然后再回来讨论库存问题。关于儿科产品，目前我们看到的是稳定增长的情况。当然，一开始确实有一些需求波动，主要是因为供应延迟的问题。不过，这些患者已经接受了治疗，而且需求仍然保持强劲，超出了我们的预期。虽然只有几个月的时间，但我们还需要观察这种情况是否会持续下去。不过，从目前的情况来看，ORLADEYO的未来前景非常乐观。

当我们为2027年制定指导方针时，儿科领域肯定会是其中的一部分。当我们有更多的数据——也就是我所提到的，实际中的证据——当我们发现一些有趣且有用的信息时，我们可能会对其他与儿科相关的方面进行讨论。至于那些通过ORLADEYO得到良好控制的患者，之前我们已经提到过，大约60%的患者能够持续接受12个月的治疗。这些患者基本上都是病情得到了很好的控制。因此，他们的中位发作率已经降到了相当低的水平——我们已经提供了关于这一点的实际数据：中位发作率约为每月一次发作的三分之一。无论患者是从其他治疗方案转换而来，还是之前没有接受过治疗，他们通常都能显著减少发作次数。

所以，我们认为自己正在留住那些病情良好的患者。他们的治疗效果与市场上的同类产品相当。那么，Barbara，您想谈谈关于……

Barbara

是的，感谢Stacy提出这个问题。让我进一步解释一下关于药房管理方面的看法。归根结底，任何产品的进展都应该取决于患者的需求，而不是库存状况。正如Charlie在讲话中提到的，药房的运营情况实际上可以对产品的进展产生重要影响。当我们做出这个转变时，我们需要与能够支持ORLADEYO以及Novenibart项目发展的合作伙伴合作，以便在产品获得批准后能够顺利推进项目。

因此，在年初的时候，我们的药房合作伙伴和运营模式有所不同。我们并不急于根据库存状况来调整指导方针。正如我所说，我们不想因为库存状况而人为地改变指导方针。所以我们仍然处于早期阶段，目前没有必要因为库存状况而调整ORLADEYO的指导方针。

正如我所说，一旦我们度过这个季度——你可以看到，我们实际上只有六周的时间使用CareMed系统，因为实施工作是在八月份开始的，所以可以说只有六到八周的时间——那么，我们应该真正反映患者的需求。这就是为什么我们在此时对调整指导方针保持谨慎态度，仅仅因为库存状况的原因。

Stacy Ku（分析师）

非常有帮助。谢谢大家。

操作员

请等待一下，下一个问题来自美国银行的Tazeen Ahmed。请继续。

Jeremiah（分析师）

很好。我是Jeremiah，负责Tazeen的问题。感谢你回答我们的问题。我想问一个关于Netherton研究报告的问题。你们希望达到什么标准或需要什么样的数据才能推进这个项目？另外，如果这项研究能够成功，你们能多快进入关键阶段呢？

Charles Gayer（总裁兼首席执行官）

Sudeep，你想接下这个问题吗？

Sandeep Menon（首席研发官）

是的，我同意。感谢您的提问。如您所知，Netherton综合征是一种严重的皮肤病，其症状涉及多个层面，包括免疫系统和炎症问题。我们正在准备在12月提交数据报告。我们将重点介绍主要终点以及关键的次要终点，当然还有相关的安全性及耐受性数据。目前来看，这些患者没有任何有效的治疗方法，鉴于疾病的严重性，任何具有临床意义的改善都非常重要。我们已经与患者及相关专家进行了沟通，并且很快将与FDA进行讨论，以确定一个基准标准。

不过，从我们的角度来看，只要能够在主要疗效评估中达到20%到25%的评分，我认为这应该是一个相当不错的、具有临床意义的终点指标。根据我们内部与专家们的讨论，以及相关的监管讨论，我们认为这个指标值得关注。因此，我们现在就将其提出来，一旦数据出来后，我们会进一步分享更多信息。

查尔斯·盖耶（总裁兼首席执行官）

当然，我们还需要确保治疗效果的一致性。我们会从多个方面来评估这个问题。您想了解接下来会做什么吗？

桑迪普·梅农（首席研发官）

接下来，我们会全面分析所有数据。目前，我们希望做出对项目和患者都有利的决策。因此，我们不会急于做出任何关键性的决定。根据数据的分析结果，我们会与监管机构进行沟通，然后做出决策。因为这是首个针对Netherton综合征的治疗方法，我们希望明确自己的目标，但决策将会非常迅速。

同时，我们在推进临床开发的过程中也会保持高度的科学严谨性和深思熟虑的态度。

杰里迈亚（分析师）

非常有帮助，谢谢各位。

操作员

请稍等一下，下一个问题来自Jefferies公司的Maury Raycroft。现在可以回答问题了。

Maury Raycroft（分析师）

早上好，感谢您回答我的问题。我想问一下关于BD的问题。在新的科学顾问委员会方面，能否请您介绍一下他们的职责，以及您对于BD相关资产许可的最新想法？

桑迪普·梅农（首席研发官）

是的，感谢您的提问，Maury。正如您所见，我们的科学顾问委员会成员都具有很高的背景和丰富的经验，其中包括担任委员会主席的Tony Manning博士。这是一个实用的科学顾问委员会。就像Charlie提到的，这些人并不是为了获得高级职位而加入委员会的，他们是与我们一起工作的。至少每周几次，我们会仔细研究各种候选药物。

正如我们之前所介绍的，我们将主要关注早期临床试验阶段的成果——主要是第一阶段和第二阶段的数据。我们会坚持严格的生物学标准，不会冒险尝试那些缺乏明显疗效潜力的候选药物。我们会充分利用我们的核心优势，这就是我们的方向。随着更多信息的积累，我们将在几个月内分享更多的细节。

不过，这里的关键点是：SAB团队经验非常丰富。他们已经做过很多事情了，我们现在作为一个团队一起努力，希望能够打造出一个对利益相关者来说非常有价值的项目。

查尔斯·盖耶（总裁兼首席执行官）

还有莫里，我想补充一点，我们当然已经组建了一支非常强大的内部团队，负责科学评估以及业务开发工作。因此，内部团队会提出各种想法，而当我们对某些事情感到兴奋时，SAB就会帮助我们真正将其付诸实践。这是我们想要做的事情，所以我们认为这是一次很好的合作。目前阶段，我们的合作效果非常好，我们相信这将对我们的战略发展起到很大的支持作用。

莫里·雷克罗夫特（分析师）

明白了。那很好。关于Netherton项目，你们在考虑下一步计划时，有没有什么具体的原因呢？新闻稿中提到，第三季度的项目支出有所减少，有什么具体原因吗？是因为研究已经进行到一定程度，还是因为其他原因呢？

芭芭拉

是的，我认为我们需要遵循我们在整个组织内实施的财务纪律，莫里。也就是说，我们应该采取基于证据的科学方法。举个例子，历史上我们可能会过于激进，认为在看到结果之前需要先开展CMC活动。但我认为，我们现在采取的是一种非常严谨的科学方法：首先要有产品，然后要有足够的数据来支持下一步的开发工作。

所以，我认为在整个组织内，我们都已经实施了这种纪律。而Netherton项目就是一个很好的例子，我们觉得没有必要在还没有得到数据之前就投入大量资金。这就是导致支出减少的主要原因。我相信，这也是我们如何发展这项创新业务的主题，同时也会致力于在未来实现强劲的盈利能力。

桑迪普·梅农（研发总监）

莫里，补充一下芭芭拉所说的内容，我们会确保一切都进行得很快。我们不会故意拖延项目进度，而是会尽快获得初步数据，并做出正确的决策，以取得科学上的成功和开发上的成功。

莫里·雷克罗夫特（分析师）

明白了。谢谢回答我的问题。

操作员

请稍等一下，下一个问题来自摩根大通的杰西卡·菲。请继续提问吧。

西尔维娅（分析师）

你好，我是西尔维娅，代表杰西卡·菲。感谢你回答我们的问题。请问，在CareMed之前的模型中，是否有一些库存需要处理掉，这导致了更新Orladeyo指南的延迟？另外，考虑到这家专科药房的变化，如果你所制定的Orladeyo基本指导方针中并没有考虑这些高额的库存收益，那么投资者期望Orladeyo全年收入达到6.5亿到6.55亿美元的水平是否合理呢？这仅仅是基本指导方针的中间值，再加上1500万到2000万而已。

查尔斯·盖耶（总裁兼首席执行官）

谢谢，Sylvia。首先，从之前药店的库存情况来看，当时的计费模式有所不同。当时每售出一包产品就会进行一次性销售，因此实际上并没有库存。而使用CareMed后，经营模式则变得更加传统，他们会购买一定的库存，正如Barbara所描述的那样，库存量相对较少，大约一周的用量即可。

操作员

请稍等一下，我们接下来有个问题要问。下一个问题来自Serge Belange的发言。现在可以回答你了。

John

大家好，我是John，今天负责回答Serge的问题。感谢大家提问。有两个问题想问：第一，能否提供一下关于第三季度末付费处方率的更新信息？考虑到CareMed合作带来的效率提升，您认为这个比率会达到什么水平呢？第二，关于儿科领域，您提到该领域的业务进展超出了预期。

只是想了解一下，与最初预计的500名患者相比，现在的整体机会有多大？谢谢。

Charles Gayer（总裁兼首席执行官）

谢谢John。关于付费率的问题，通常情况下，在一年中的后半段，付费率会在第二季度达到峰值，因为在这一阶段已经完成了所有的重新授权工作。而在后半段，付费率会逐渐下降，主要是因为新患者的数量增加，而新患者无法像普通患者那样迅速达到80%以上的付费率。

所以，我们看到的情况确实符合我们的预期。本季度，付费率大约在82%到83%之间。关于CareMed的问题，我们认为，凭借他们的能力和与我们团队的合作，我们有机会实现甚至超过长期目标，即达到85%的付费率。对于儿科领域，我们也持谨慎乐观的态度，认为其潜力可能比我们最初的预期要大。当然，还需要几个季度的时间来观察需求的稳定状态。不过，仍然有一些医生正在了解这一领域的情况，还没有采取行动。因此，我认为潜在的机会远远大于我们之前估计的500名患者。

操作员

请稍等一下，我们接下来有个问题要问。下一个问题来自Citizens公司的John Wallaban。现在可以回答你了。

Kathryn（Citizens公司的分析师）

大家好，我是Kathryn，代表John回答这个问题。我想对关于患者新增数量的问题做一个简单的说明。我知道你们表示，患者新增数量每季度都在稳步增长。我想更详细地了解这一趋势，以及根据你们的收入预测，第四季度的预期情况如何。谢谢。

Charles Gayer（总裁兼首席执行官）

谢谢，Kathy。我们观察到，新患者的处方数量保持稳定，而第三季度的患者净增加数量也非常可观。因此，我们预计，尤其是在我们转向CareMed之后，随着需求的持续以及儿科领域的强劲需求，第四季度将会是一个良好的季度。而且这种趋势预计会持续到2027年。

Kathryn（Citizens公司的分析师）

谢谢。

操作员

请稍候，接下来有来自RBC Capital Markets的Brian Abrahams的问题。现在开始回答问题。

Brian Abrahams（RBC Capital Markets的分析师）

你好，早上好。感谢你回答我们的问题。我想了解一下，最近推出的口服按需给药或其他长效注射疗法对Orladeyo的使用模式有没有什么影响？其次，我想了解一下市场研究的结果，关于Nevenibart每六个月给药与每三个月给药哪种方式更有潜力带来更好的效果。谢谢。

Charles Gayer（总裁兼首席执行官）

谢谢，Brian。正如我们之前所说，自从口服急性治疗药物上市以来已经过去了一年多，再加上去年夏天推出的两种新的预防药物，我们并没有看到口服急性治疗药物的任何影响。使用Orladeyo的患者仍然在使用它。我们确实没有看到任何负面趋势，也不会认为它有特别积极的效果。它对我们的业务影响不大。至于其他长效注射药物，我们发现，当Orladeyo对患者无效时，他们不会优先选择Takhzyro，而是选择其他治疗方案。这是意料之中的事情。

至于Nevenibart，根据我们所进行的所有研究，每三个月给药确实会带来显著的效果。而能够选择每六个月或每三个月给药的方式，使得整个治疗方案更加完善。根据我们在第二阶段研究中看到的数据，两种剂量都能有效减少发作次数。因此，我们有望在标签上同时列出这两种剂量，因为这两种剂量都能带来持久的治疗效果。不过，我们还不知道哪种频率会更受欢迎。

我认为，这两种剂量的存在会让Nevenibart成为患者和医生都非常青睐的选择，这确实很有吸引力。

Brian Abrahams（RBC Capital Markets的分析师）

谢谢。

操作员

问答环节到此结束。现在请Charlie Guyer发表最后的讲话。

Charles Gayer（总裁兼首席执行官）

谢谢。正如我们在这里所描述的那样，BioCryst Pharma在过去一年中取得了显著的进步，无论是在领导层、战略规划还是企业运营方面。我还要感谢BioCryst Pharma的所有同事，他们在这一年的转型过程中付出了巨大的努力。我们相信，我们已经为2027年及以后的发展做好了准备。谢谢大家。

操作员

感谢大家今天的参与。本次会议就此结束。大家可以现在断开连接了。

免责声明：此文本仅供参考之用。虽然我们尽力确保准确性，但自动转录过程中仍可能存在错误或遗漏。对于公司的官方声明和财务信息，请参考公司的SEC备案文件和官方新闻稿。公司参与者和分析师的言论仅代表他们在本次通话时的观点，可能会随时发生变化。