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MoonLake公司公布2026年第三季度的财务业绩，并提供了关于公司运营情况的更新信息。
2026-11-04 12:00
MoonLake Immunotherapeutics的首席财务官Matthias Bodenstedt表示：“本季度的业绩表明，MoonLake在各个方面都表现出强大的执行能力。随着Sonelokimab的上市申请已提交给FDA，第三阶段临床试验IZAR-1的积极结果已经出炉，而IZAR-2的受试者也已全部注册完毕。我们在监管和临床方面都取得了重要进展。同时，我们认为我们的财务状况以及到2028年中的现金储备状况，使我们能够做好明年Sonelokimab在美国上市的准备，并继续探索其在治疗炎症性疾病方面的潜力。”
MoonLake即将实现的重大里程碑包括：
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关于MoonLake Immunotherapeutics：MoonLake Immunotherapeutics是一家处于临床阶段的生物制药公司，旨在发挥Sonelokimab的潜力——这是一种用于治疗炎症性疾病的新颖纳米抗体疗法，有望彻底改变患者的治疗效果。Sonelokimab通过抑制驱动炎症的IL-17A和IL-17F二聚体，从而有效抑制这两种炎症因子。该公司专注于那些存在巨大未满足需求的炎症性疾病，如化脓性汗腺炎、银屑病关节炎、脊柱关节病以及掌跖脓疱病——这些疾病在全球范围内影响着大量患者，他们迫切需要更好的治疗方法。MoonLake成立于2021年，总部位于瑞士祖格市。更多详细信息请访问https://moonlaketx.com。
关于纳米抗体：纳米抗体代表了一类新的靶向疗法，它们由基于重链抗体的小抗原结合可变区域构建的一个或多个结构域组成。与传统抗体相比，纳米抗体具有许多优势，比如体积较小、易于组织渗透、耐温性好、制造方便，而且还可以被设计成多价治疗分子，以针对特定的目标组合。
“纳米抗体”这一术语是Ablynx的商标，而Ablynx则是Sanofi旗下的公司。
关于Sonelokimab：Sonelokimab是一种约40 kDa的人类化纳米抗体，由三个VHH结构域组成，这些结构域通过灵活的甘氨酸-丝氨酸间隔序列连接在一起。Sonelokimab有两个结构域，能够高亲和力地结合IL-17A和IL-17F，从而抑制IL-17A/A、IL-17A/F和IL-17F/F二聚体。第三个中心结构域则可以与人类白蛋白结合，有助于在炎症性水肿部位进一步富集Sonelokimab。
Sonelokimab目前正在两个主要适应症中进行评估，即化脓性汗腺炎和银屑病关节炎。此外，该公司还在皮肤科和风湿病学领域探索其他适应症，包括青少年化脓性汗腺炎、掌跖脓疱病以及脊柱关节病。
对于患有HS的成年人，sonelokimab正在两项相同的第三阶段试验中进行评估，这两项试验分别是VELA-1和VELA-2试验。这两项试验以HS临床反应水平达到75分为主要评估指标，该指标定义为脓肿和炎症结节数量减少至少75%，且脓肿或引流管数量没有增加。2025年9月，VELA-1和VELA-2试验的主要评估数据被公布。在联合的VELA项目中，使用sonelokimab治疗的患者在所有主要和关键的次要评估指标上都取得了具有临床意义的显著改善，这些改善是通过预先指定的策略得出的（p<0.001）。在VELA-1试验中，使用sonelokimab在所有主要和关键的次要评估指标上均达到了统计学上的显著效果（HiSCR75，与安慰剂相比增加了17%，p<0.001）。而在VELA-2试验中，由于安慰剂组出现了超出预期的并发症，使得研究在第16周的主要评估指标上未能达到统计学上的显著效果（HiSCR75，与安慰剂相比增加了9%，p=0.053）。2026年6月，VELA-1和VELA-2试验在第52周的数据被公布。与第16周的数据相比，sonelokimab在第52周的数据显示所有临床指标都有持续且进一步的改善。在VELA-1和VELA-2试验中，有67.2%的接受sonelokimab治疗的患者达到了HiSCR75的标准，而33.1%的患者达到了HiSCR100的标准（观察对象数量：n=396）。VELA试验中的安全性特征与之前的试验一致，没有发现新的安全问题。目前，sonelokimab正在VELA-TEEN第三阶段试验中进行评估，这是首个专门针对中度至重度HS青少年的临床研究。2026年6月，VELA-TEEN第三阶段试验的第24周中期数据被公布。中期分析结果显示，约68%的接受sonelokimab治疗的患者达到了HiSCR75的标准，约86%的患者达到了HiSCR50的标准，而约45%的患者达到了HiSCR100的标准（观察对象数量：n=22）。VELA-TEEN试验中的HiSCR75比例高于成人VELA项目在相似时间点的数据，这表明青少年患者在疾病早期阶段就表现出明显的临床反应。总体而言，sonelokimab在这类脆弱的患者群体中被良好耐受，且没有观察到新的安全问题。
VELA试验之后还将进行为期最多两年的开放标签扩展研究。
对于银屑病关节炎，Sonelokimab正在进行三期试验评估，具体包括IZAR-1和IZAR-2。在2024年3月，全球二期ARGO试验的完整数据被公布（项目编号M1095-PSA-201），该试验旨在评估Nanobody® Sonelokimab在24周内的疗效和安全性。结果显示，所有关键指标均有所改善，其中约60%的接受Sonelokimab治疗的患者在第24周时达到了美国风湿病学会规定的50分反应标准，且疾病活动度降至最低水平。这一结果延续了2023年11月取得的积极结果——在该试验中，使用60毫克或120毫克Sonelokimab治疗的患者，其达到ACR 50分反应的标准比例显著高于安慰剂组，且在第12周时即可实现这一目标。在IZAR-1试验中，60毫克和120毫克剂量的Sonelokimab均达到了所有关键的次要终点。ARGO试验中的安全性特征与之前的试验一致，没有发现新的安全问题。IZAR-1试验的主要终点是在第16周时达到ACR 50分反应的患者比例。在IZAR-1试验中，60毫克Sonelokimab治疗的患者中，有42.1%达到了这一标准。此外，Sonelokimab在多个与银屑病相关的疾病领域都表现出良好的疗效。Sonelokimab还在PPP中进行评估，这是一种严重的炎症性皮肤病，影响着大量患者，相关的二期LEDA试验已经完成。在LEDA二期临床试验中，Sonelokimab显示出具有临床意义的显著效果。接受治疗的患者在16周时的Palmoplantar Pustular Psoriasis Area and Severity Index评分平均提高了64%，而39%的患者PsPASI评分降低了75%以上，这表明Sonelokimab可能为这种目前尚无有效疗法的疾病带来显著的改善。LEDA试验中的安全性特征与之前的试验一致，没有发现新的安全问题。公司计划继续在PPP中开展Sonelokimab的评估工作，并计划进行三期NOVA试验。该试验的主要终点是在第12周时，参与者中达到“研究者整体评估”评分clear或几乎clear（即PsP-IGA 0/1）的比例，并且评分比基线水平提高至少2分。
此外，Sonelokimab还在进行中的二期S-OLARIS和P-OLARIS试验中评估其治疗活动性axSpA和PsA的效果。这两项试验采用了创新的设计方法，结合了细胞成像技术来补充传统的临床评估手段。
Sonelokimab还在一项随机、安慰剂对照的三期二期b试验中进行评估，该试验涉及313名中度至重度斑块型银屑病患者。在那些中度至重度斑块型银屑病患者中，观察到了高标准的临床反应指标：研究者整体评估评分0或1，Psoriasis Area and Severity Index评分为90/100。Sonelokimab的安全性特征与活性对照药物secukinumab相似（Svecova D. J Am Acad Dermatol. 2021; 81:196–203）。
在早期的一项三期一期试验中，Sonelokimab能够降低中度至重度斑块型银屑病患者的促炎细胞因子和趋化因子的皮肤基因表达水平（Svecova D. J Am Acad Dermatol. 2019; 81:196–203）。
关于VELA项目：VELA第三阶段的项目共招募了838名患者，这些患者来自VELA-1和VELA-2两个组。这两项全球性的随机化、双盲且安慰剂对照的试验在设计上完全相同，旨在评估Nanobody® sonelokimab这种药物在成人患者中治疗活动性中度至重度化脓性汗腺炎的有效性和安全性。与VELA第二阶段的MIRA试验类似，主要终点是指达到HiSCR75标准的参与者比例，即总脓肿数和炎症结节数的减少幅度达到75%以上，同时脓肿数或引流隧道数相对于基线水平没有增加。此外，这些试验还评估了许多次要终点，包括达到HiSCR50标准的患者比例、国际化脓性汗腺炎严重程度评分系统（IHS4）的变化情况、皮肤生活质量指数（DLQI）总分减少至少4分的患者比例、患者在数值评分量表上的疼痛程度减少至少50%的患者比例，以及引流隧道完全消失的患者比例。VELA项目的方案及统计分析计划是根据监管机构的要求制定的，包含两种分析策略。对于VELA试验来说，复合指标就是主要的统计分析对象。该方案还规定了如何处理突发事件的策略，以验证VELA数据的可靠性。这些试验比较了单剂量120毫克的sonelokimab与安慰剂的疗效，目标是在第16周时达到HiSCR75标准。第16周的数据结果于2025年9月公布，而第52周的数据结果则于2026年6月公布。
VELA试验之后还将进行为期两年的开放标签扩展研究。
更多详细信息可以访问NCT06411899、NCT06411379和NCT07007637网站获取：https://www.clinicaltrials.gov
关于MIRA试验：MIRA试验是一项全球性的随机化、双盲且安慰剂对照的第二阶段试验，旨在评估Nanobody® sonelokimab在成人患者中治疗活动性中度至重度化脓性汗腺炎的有效性和安全性。该试验招募了234名患者，旨在比较不同剂量的sonelokimab（120毫克和240毫克）与安慰剂的疗效，同时还将阿达利姆单抗作为活性对照药物进行比较。试验的主要终点是指达到HiSCR75标准的参与者比例，即总炎症结节数的减少幅度达到75%以上，同时脓肿数或引流隧道数相对于基线水平没有增加。此外，该试验还评估了许多次要终点，包括达到HiSCR50标准的患者比例、IHS4评分的变化情况、皮肤生活质量指数总分减少至≤5分的患者比例，以及患者在数值评分量表上的疼痛程度减少至少30%的患者比例。更多详细信息可以访问NCT05322473网站获取：https://www.clinicaltrials.gov
关于VELA-TEEN试验：这项三期临床试验是一项开放标签、单组试验，旨在评估sonelokimab 120毫克的疗效。该药物采用皮下注射方式给药，每周两次（Q2W），持续至第六周；从第八周开始则改为每周四次（Q4W）给药。试验共招募了35名12-17岁的青少年患者，这些患者患有中度至重度化脓性汗腺炎。这些患者来自具有丰富临床试验经验的儿科皮肤病科机构。试验的主要阶段为24周，主要目的是评估sonelokimab的药代动力学、安全性及耐受性。VELA-TEEN试验还将评估多个次要终点，包括达到HiSCR75标准的患者比例，以及达到HiSCR50标准的患者比例。其他研究终点还包括IHS4指标的变化情况，即引流隧道的数量变化，以及患者儿童皮肤病生活质量指数和PGA皮肤疼痛评分的改善情况。第24周的数据结果于2026年6月公布。更多详细信息可访问NCT06768671网站获取：https://www.clinicaltrials.gov。
关于化脓性汗腺炎：这是一种严重的慢性皮肤病，会导致组织不可逆的破坏。该病表现为疼痛性的炎症性皮肤病变，通常出现在腋窝、腹股沟和臀部等部位。随着时间的推移，如果不加以控制或治疗不当，炎症会导致组织不可逆的破坏和瘢痕形成。据估计，约有2%的人口受到这种疾病的影响，其中女性患者是男性的三倍。在美国，仅在2016年至2023年期间，就有至少200万患者被诊断出并接受了治疗，这凸显了该疾病对医疗系统的巨大影响，并且预计到2035年，该市场的规模将达到150亿美元。该病通常在成年早期发病，对生活质量有严重负面影响，其发病率高于其他皮肤病。越来越多的科学证据表明，IL-17A和IL-17F介导的炎症是化脓性汗腺炎发病的关键因素，其他已知的风险因素包括遗传、吸烟和肥胖等。
关于IZAR项目：IZAR-1和IZAR-2是全球性的、随机化的、双盲的、安慰剂对照的三期临床试验，旨在评估sonelokimab与安慰剂的疗效和安全性。这些试验共涉及约1500名成人银屑病关节炎患者，主要终点是在第16周时，sonelokimab的ACR50反应优于安慰剂。IZAR-1试验的对象是从未使用过生物制剂的患者，同时还包括了对影像学进展情况的评估；而IZAR-2试验的对象则是那些对肿瘤坏死因子-α抑制剂反应不佳的患者——这些患者常见于临床实践中——这是首个包含risankizumab作为活性对照组的银屑病关节炎试验。这两项试验还将评估一系列次要终点，以反映银屑病关节炎的多种症状表现。这些次要终点包括皮肤和指甲状况、多领域状况，以及患者自述的结果指标，如疼痛和生活质量评估等。IZAR-1试验中，60毫克诱导剂量在第16周时的绝对反应水平和临床终点结果于2026年8月公布。更多详细信息可访问NCT06641076和NCT06641089网站获取：https://www.clinicaltrials.gov。
关于P-OLARIS试验：该试验属于第二阶段研究，旨在评估皮下注射60毫克Sonelokimab对活动性银屑病关节炎或轴性脊柱关节炎患者的疗效和安全性。研究重点在于了解Sonelokimab对关节内炎症标志物和组织损伤的影响。试验计划招募约20名银屑病关节炎患者和10名轴性脊柱关节炎患者参与。主要终点是在第12周时，通过[68Ga]-成纤维细胞激活蛋白抑制剂示踪剂摄取量（SUVmax）的变化来评估疾病活动度，这种新型成像技术能够检测关节内的炎症和早期组织损伤。在整个试验过程中，还将评估多个其他指标，包括已知的临床疾病活动度指标，以及患者自述的疾病症状影响情况。此外，该试验还包含一项创新的外周血和组织生物标志物研究项目。试验设计借鉴了之前关于Sonelokimab的成功研究经验，包括第二阶段针对银屑病关节炎的ARGO试验，以及第二阶段针对轴性脊柱关节炎的S-OLARIS试验，这些研究都证明了Sonelokimab在有效针对深层组织炎症方面的潜力。更多详细信息可查阅EUCT编号2024-514504-13-00的相关资料，网址为https://euclinicaltrials.eu。
关于银屑病关节炎：银屑病关节炎是一种慢性、进行性且复杂的炎症性疾病，其症状涉及多个领域，导致严重的功能损害和生活质量下降。银屑病关节炎的临床表现多样，既包括肌肉骨骼系统症状（如外周关节炎、脊椎炎、指炎和附着点炎），也包括非肌肉骨骼系统症状（如皮肤和指甲疾病）。大约30%的银屑病患者会患上银屑病关节炎，多见于30至60岁的人群。虽然疾病的确切机制尚未完全明了，但证据表明IL-17通路的激活在疾病病理过程中起着重要作用。
关于S-OLARIS试验：该试验也属于第二阶段研究，旨在评估皮下注射60毫克Sonelokimab对活动性轴性脊柱关节炎成年患者的疗效和安全性。试验共招募了26名患者参与。主要终点是在第12周时，通过PET扫描检测骶髂关节和脊柱部位的18F-NaF SUVmax信号与基线值相比的变化情况。在整个试验过程中，还将评估多个其他指标，包括已知的临床疾病活动度指标，以及患者自述的疾病症状影响情况。此外，该试验还包含一项创新的外周血和组织生物标志物研究项目。试验设计借鉴了之前关于Sonelokimab的成功研究经验，包括第二阶段针对银屑病关节炎的ARGO试验，该试验确定了Sonelokimab的最佳用药剂量，并证明了其有效针对深层组织炎症的潜力。更多详细信息可查阅EUCT编号2024-513498-36-00的相关资料，网址为https://euclinicaltrials.eu。
关于轴向脊柱关节炎：AxSpA通常影响年轻人，其诊断标准为持续超过三个月的慢性炎症性背痛，且发病年龄低于45岁。疾病进展严重时，会导致进行性且病理性的骨形成以及关节融合，严重限制脊柱的活动能力。全球范围内，AxSpA的患病率在0.5%到1.5%之间。根据疾病进展程度，AxSpA可分为两种亚型：非放射学性AxSpA和强直性脊柱炎（AS），后者也被称为放射学性AxSpA，其诊断基于骶髂关节结构的改变。AxSpA患者常出现疲劳、持续的晨僵症状，夜间疼痛加剧，这可能会干扰睡眠。许多患者还面临银屑病关节炎等合并症的困扰。研究表明，AxSpA患者的血液和滑液中的IL-17水平升高，而IL-17A和IL-17F被认为是导致脊柱关节病发病机制的关键因素。
关于NOVA试验：NOVA试验是一项三期试验，旨在评估sonelokimab 120毫克皮下给药对成人PPP患者的疗效和安全性。该试验计划招募约370名患者。主要终点是指第12周时，达到PPP-IGA 0/1分的患者比例，并且相对于基线水平有至少2分的改善。其他重要次要终点包括PPPASI75、症状负担（疼痛、瘙痒）以及生活质量指标（DLQI）。该试验的设计借鉴了之前成功的sonelokimab研究，包括针对化脓性汗腺炎的二期MIRA试验，该试验确定了最佳剂量，并证明了sonelokimab能够有效针对深层组织炎症；还有三期VELA试验以及二期LEDA试验，这些试验都展示了sonelokimab在PPP治疗中的效果。
关于LEDA试验：LEDA试验是一项二期试验，同样旨在评估sonelokimab 120毫克皮下给药对成人PPP患者的疗效和安全性。该试验共招募了32名患者。试验的主要终点是PPPASI从基线的变化百分比，其他重要次要终点包括PPPASI75。LEDA试验采用了创新的转化研究方案，使用外周血和组织生物标志物作为对照因素。该试验的设计借鉴了之前成功的sonelokimab研究，包括针对化脓性汗腺炎的二期MIRA试验，该试验确定了最佳剂量，并证明了sonelokimab能够有效针对深层组织炎症。更多详细信息可查阅EUCT编号2024-513305-32-00，网址为https://euclinicaltrials.eu。
关于掌跖脓疱病：PPP的特征是在手掌和脚底出现类似水泡的脓疱，这些脓疱出现在红斑、鳞屑性斑块上。PPP通常在成年后发病，且更常见于女性患者。患者常常感到手掌和脚底有剧烈的疼痛、灼热感和瘙痒感，这会严重影响患者的生活自理能力，使其无法正常工作、睡眠或进行其他日常活动。目前，PPP的治疗存在很大挑战，迫切需要新的疗法来减轻患者的症状负担。证据表明，IL-17通路的激活在疾病的病理过程中起着重要作用。
关于前瞻性声明的说明：本新闻稿中包含一些“前瞻性声明”，这些声明符合1995年美国私人证券诉讼改革法的定义。这些前瞻性声明包括但不仅限于关于MoonLake对未来发展的预期、希望、信念、意图或策略的声明，例如：sonelokimab在中度至重度HS、PsA和PPP治疗中的有效性和安全性；与监管机构的互动情况，包括与美国食品药品监督管理局的合作；sonelokimab的上市申请可能被接受并进入优先审查程序的时间；处方药用户费用法案规定的目标行动日期；定期沟通及其他审查里程碑；FDA对上市申请审核的结果；与FDA就sonelokimab在HS领域的标签和标识问题进行的讨论，可能包括MIRA试验的临床数据；sonelokimab的市场机会；即将到来的临床试验里程碑及其时间安排和结果，包括PsA阶段III的IZAR-1试验在第52周的数据结果，PsA阶段III的IZAR-2试验在第16周和第52周的数据结果，PsA和axSpA阶段II的P-OLARIS试验的结果，阶段III的VELA-TEEN试验的最终结果，VELA开放标签扩展研究的数据，以及阶段III的NOVA试验的招募开始时间；美国首次商业化发行的时间；预期的现金流等。此外，任何涉及对未来事件或情况的预测、估计或描述的陈述，都属于前瞻性声明。诸如“预计”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能会”、“计划”、“可能性”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“将会”等词语，都可能表示出前瞻性声明，但缺少这些词语并不意味着该声明不是前瞻性声明。
这些前瞻性声明基于当前预期和假设，虽然MoonLake及其管理层认为这些假设是合理的，但它们本质上仍然具有不确定性。新的风险和不确定因素可能会不时出现，而无法预测所有风险和不确定因素。实际结果可能会与这些前瞻性声明中预期的结果有很大差异，这主要是由于各种风险和不确定因素造成的，其中包括与MoonLake业务相关的风险和不确定因素；临床试验中患者招募的困难；州和联邦医疗改革措施可能导致对MoonLake产品的需求减少；依赖第三方进行和支持其临床前研究和临床试验；以及MoonLake在2025年12月31日截止的年度报告、2026年6月30日截止的季度报告以及后续向证券交易委员会提交的文件中描述的其它风险。因此，本新闻稿中的任何内容都不应被视为MoonLake对前瞻性声明的确认，也不应被视为对前瞻性声明中所述结果的确认。MoonLake不承诺也不承担任何义务，以发布任何更新或修改，以反映其预期的变化或相关事件、条件或情况的变化。
联系人：MoonLake Immunotherapeutics 媒体与投资者关系部门 邮箱：ir@moonlaketx.com
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