uniQure宣布2026年第三季度财务业绩并提供公司更新

~ FDA 已授予ifezuntirgene inilparvovec (AMT-130) 用于治疗亨廷顿病的生物制品许可申请 (BLA) 优先审评资格；PDUFA 目标审批日期为 2027 年 5 月 1 日 ~

~ 在验证性研究设计的关键要素方面与FDA保持一致；预计美国患者筛选将于2026年底开始 ~

截至2026年9月30日，公司持有现金、现金等价物和投资证券约7.684亿美元，预计足以支持公司运营至2030年。

~ uniQure将于美国东部时间上午8:30举行财报电话会议 ~

马萨诸塞州列克星顿和阿姆斯特丹，2026 年 11 月 4 日（GLOBE NEWSWIRE） ——领先的基因治疗公司uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）致力于为有严重医疗需求的患者推进变革性疗法，今天公布了其 2026 年第三季度的财务业绩，并重点介绍了其业务近期取得的进展。

“过去几个月，我们在为亨廷顿病患者及其家庭提供首个疾病改善疗法方面取得了显著进展，” uniQure首席执行官Matthew Kapusta表示。“我们坚信AMT-130有潜力为亨廷顿病患者带来显著益处。目前，我们的生物制品许可申请（BLA）正在接受优先审评，验证性研究的准备工作也在进行中，我们致力于将这种疗法带给那些仍在与这种毁灭性疾病抗争的患者及其家庭。”

“随着我们不断提升商业能力并为潜在的产品上市做好准备，我们对未来充满信心，而我们雄厚的财力也为我们实现计划提供了充足的动力，”卡普斯塔先生继续说道。“我们衷心感谢患者、家属和研究人员，是他们的支持使这一切成为可能，我们很荣幸能继续与这个群体携手合作。”

公司近期发展动态及最新进展

推进ifezuntirgene inilparvovec用于治疗亨廷顿病的潜在加速审批

• 2026年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）受理了该公司根据加速审批途径提交的ifezuntirgene inilparvovec生物制品许可申请（BLA）。该BLA被授予优先审评资格，处方药用户付费法案（PDUFA）的目标审批日期为2027年5月1日。该BLA基于12名接受高剂量治疗的患者与倾向评分匹配的外部对照组的36个月数据。
  
  
• 2026 年 9 月，该公司公布了其正在进行的 I/II 期研究的更多数据，数据截止日期为 2026 年 6 月 30 日。
  
  
  • 在接受高剂量治疗且随访48个月的12例患者中，预先设定的主要终点指标——综合统一亨廷顿病评定量表（cUHDRS）显示，与更新后的外部对照组相比，疾病进展减缓了44%（p=0.144，差异无统计学意义）。作为验证性研究的主要指标，总功能能力（TFC）在48个月时显示出61%的减缓（p=0.008，具有统计学意义）。48个月时，与低剂量组患者相比，高剂量组患者的cUHDRS评分下降幅度减少了1.1分，TFC评分下降幅度减少了0.33分，这与剂量依赖性治疗效果相符。脑脊液神经丝轻链（NfL）水平在48个月时仍接近基线水平。
    
    
  • 一项更新的 36 个月分析，包括所有 15 名高剂量患者，结果显示 cUHDRS 减缓了 80%（名义 p=0.005），TFC 减缓了 67%（名义 p=0.011）。
    
    
  • Ifezuntirgene inilparvovec 在 51 名接受治疗的患者中总体耐受性良好，安全性可控。
    
    
    
• 公司与FDA就ifezuntirgene inilparvovec确证性研究的关键要素达成一致。该研究设计为一项随机、标准治疗对照试验，计划招募约200名患者，按2:1的比例随机分配至治疗组或标准治疗组，主要终点为36个月时的TFC（总功能容量）。公司计划于2026年底前启动患者筛选，首先在美国进行。
  
  
• 2026 年第三季度，英国药品和保健产品监管局 (MHRA) 批准了 ifezuntirgene inilparvovec 的上市许可申请 (MAA)，该申请于本季度早些时候提交给 MHRA。
  
  
• 公司继续推进上市准备工作，包括组建现场医疗、市场准入和战略客户团队，以及与美国亨廷顿氏病治疗中心开展合作。
  
  

在研项目持续取得临床进展

AMT-260 用于治疗难治性内侧颞叶癫痫 (MTLE)

• 2026 年第三季度，公司完成了正在进行的 I/IIa 期研究中第二剂组七名患者的入组，预计将于 2027 年上半年公布更新结果。
  
  

AMT-191 用于治疗法布里病

• 2026年8月，正在进行的AMT-191治疗法布里病的I/II期研究的中剂量组和高剂量组恢复了受试者招募。根据研究方案，此前在观察到两名中剂量组患者出现无症状肝酶升高后暂停了给药，这些患者在接受免疫抑制治疗后肝酶升高得到缓解。
  
  
• 公司预计将于 2027 年上半年公布 I/II 期研究所有剂量组的最新结果。
  
  

专注的执行力和雄厚的财务实力

• 截至2026年9月30日，公司持有现金、现金等价物及投资证券共计7.684亿美元。公司预计这些资金足以支付2030年之前的预计运营费用。
  
  

财务亮点

现金状况：截至2026年9月30日，公司持有现金、现金等价物和投资证券7.684亿美元，而截至2025年12月31日为6.225亿美元。公司预计这些资金足以支付预计到2030年的运营费用。

收入：截至 2026 年 9 月 30 日止三个月的收入为 520 万美元，而 2025 年同期为 370 万美元。增加的 150 万美元是由于许可收入较上期有所增加。

研发费用：截至2026年9月30日止三个月，研发费用为3550万美元，而2025年同期为3440万美元。增加的110万美元主要源于员工和承包商相关费用（包括股权激励）增加360万美元，部分被直接研发费用减少230万美元所抵消。直接研发费用减少的原因包括：与ifezuntirgene inilparvovec相关的工艺验证费用减少410万美元，与AMT-260相关的费用增加150万美元，以及与临床前活动和技术创新项目相关的费用增加170万美元。

销售、一般及行政费用：截至 2026 年 9 月 30 日止三个月，销售、一般及行政费用为 2390 万美元，而 2025 年同期为 1940 万美元。增加的 450 万美元主要与以下两项有关：员工和承包商相关费用增加 300 万美元（包括股权激励），这主要是由于过去 12 至 15 个月的招聘工作所致；专业费用增加 70 万美元；以及为支持 ifezuntirgene inilparvovec 的潜在商业上市而产生的信息技术成本增加 70 万美元。

非经营性项目净额：截至2026年9月30日止三个月，其他非经营性项目净额为760万美元，而2025年同期为2090万美元。非经营性项目净额减少1330万美元，主要原因是与预付认股权证相关的费用减少了630万美元，以及净利息收入增加了680万美元。

净亏损：截至 2026 年 9 月 30 日止三个月的净亏损为 6120 万美元，即每股普通股基本及摊薄亏损 0.88 美元，而 2025 年同期净亏损为 8050 万美元，即每股普通股基本及摊薄亏损 1.38 美元。

即将举行的投资者活动：

• 古根海姆^第三届年度医疗保健大会，11月10日 – 马萨诸塞州波士顿
• Stifel 2026医疗保健大会，11月11日 – 纽约州纽约市
• 瑞银全球生物制药大会 2026 – 11月16日 – 英国伦敦
  
  

投资者电话会议和网络直播信息

uniQure管理层将于美国东部时间11月4日（周三）上午8:30举行投资者电话会议和网络直播。本次活动将在uniQure官网（https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations ）的“活动与演示”版块进行网络直播，会后将提供90天的回放存档。希望参与问答环节的分析师请拨打(646) 307-1963或免费电话(800) 715-9871，并输入会议ID 5075555接入电话会议。请在会议开始前15分钟加入。

关于uniQure

uniQure 正在兑现基因疗法的承诺——单次治疗即可达到治愈效果。uniQure 的血友病 B 基因疗法获批，这是一项历史性的成就，基于十余年的研究和临床开发，标志着基因组医学领域的一个重要里程碑，并为血友病患者开启了新的治疗途径。uniQure 目前正积极推进一系列专有基因疗法的研发，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、法布里病和其他严重疾病。www.uniQure.com

uniQure 前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有其他陈述均为前瞻性陈述，这些陈述通常使用“预期”、“相信”、“可能”、“确定”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“寻求”、“应该”、“将”、“会”等词语或类似表达方式。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及截至本新闻稿发布之日管理层可获得的信息。这些前瞻性陈述的例子包括但不限于以下方面的陈述：公司现金储备及其为公司运营提供资金直至2030年的能力；公司基于对某些疾病进展指标的评估和看法，认为如果获得批准，ifezuntirgene inilparvovec 有潜力显著减缓疾病进展；公司有能力并计划战略性地推进其项目，包括ifezuntirgene inilparvovec 的潜在商业化；公司未来与监管机构的互动以及与ifezuntirgene inilparvovec 相关的监管更新；公司开展ifezuntirgene inilparvovec 验证性研究的计划和能力，包括该研究的设计、时间安排、终点和对照组；以及公司计划参加即将举行的投资者活动。由于诸多原因，公司的实际结果可能与这些前瞻性声明中预期的结果存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与临床结果以及公司项目的开发和时间安排相关的风险，包括临床结果可能无法提供足够的数据来支持在任何寻求批准的国家/地区进行进一步的临床开发或获得监管批准的风险；关于临床数据是否足以支持ifezuntirgene inilparvovec的上市申请和批准的预期；关于ifezuntirgene inilparvovec潜在批准时间的预期；FDA最终认定ifezuntirgene inilparvovec的I/II期试验数据不足以支持批准该药物的风险；公司与监管机构（包括FDA和MHRA）的互动，这些互动可能会影响公司其他临床候选药物的临床试验和路径的启动、时间和进展以及监管批准的时间；公司开展和资助ifezuntirgene inilparvovec所需的任何确证性研究的能力；公司成功完成ifezuntirgene inilparvovec所需的任何确证性研究的能力；如果获得加速批准，可能需要满足难以或成本高昂的批准后要求的风险；公司持续建设和维护实现其目标所需的基础设施和人员的能力；公司有效管理当前和未来临床试验及监管流程的能力；基因疗法的持续开发和市场接受度；公司在临床试验中证明其基因疗法候选药物疗效的能力；公司获取、维护和保护知识产权的能力；以及公司为其运营提供资金的能力。这些风险和不确定性在公司定期向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件中，包括公司10-K表年度报告和10-Q表季度报告，以及公司不时向SEC提交的其他文件中，均在“风险因素”标题下进行了更详细的描述。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，并且，除法律要求外，即使未来出现新的信息，公司也不承担更新这些前瞻性陈述的义务。