Intellia Therapeutics宣布即将在医学会议上发表的Nexiguran Ziclumeran（nex-z）演讲。

• 11月9日，将在AHA会议上发表报告，重点介绍在1期临床试验中，单次注射nex-z治疗具有混合表型的ATTRv-PN患者的心脏结局。
  
• 11月18日在ISA会议上将公布一项研究成果，其中包括ATTRv-PN患者长达四年的随访数据。

美国马萨诸塞州剑桥，2026年11月3日（GLOBE NEWSWIRE） ——专注于利用CRISPR基因编辑和其他核心技术革新医学的领先生物制药公司Intellia Therapeutics, Inc. （纳斯达克股票代码：NTLA）今日宣布，将于11月在两场医学会议上公布最新的临床数据。一项针对伴有混合表型（即心脏受累）的遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）的nex-z I期临床试验分析结果，将在11月6日至9日于伊利诺伊州芝加哥举行的2026年美国心脏协会（AHA）科学年会上公布。另一项针对ATTRv-PN I期临床试验患者的长期随访结果，将在11月15日至18日于乌拉圭蒙得维的亚举行的2026年国际淀粉样变性学会（ISA）研讨会上公布。

AHA海报展示详情：

• 标题：单次注射奈西古兰齐克鲁默兰治疗伴有心肌病或伴有多发性神经病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的心脏结局：一项 I 期分析
  类型及会议：专题数字海报展示 – 临床科学专区 2
  海报编号： #12
  日期和时间： 11月9日星期一，上午11:13（中部时间）
  主讲人：优素福·拉兹维，内外全科医学士、理学士，英国皇家自由医院，伦敦大学学院医学部国家淀粉样变性中心
  

ISA海报展示详情：

• 标题：奈西古兰/齐克卢默兰基因编辑治疗伴有多发性神经病变的遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的长期持久性、疗效和安全性
  类型及会议：电子海报会议 13 - ATTR 的治疗
  海报编号： #156
  日期和时间： 11月18日星期三上午10:04（世界协调时）
  主讲人：朱利安·吉尔摩，医学博士、哲学博士，医学教授，英国皇家自由医院皇家自由医院国家淀粉样变性中心，伦敦大学学院医学部
  

每次会议开始时，演示文稿都将在www.intelliatx.com的科学出版物和演示文稿页面上提供。

关于 Nex-z
基于诺贝尔奖得主 CRISPR/Cas9 基因编辑技术，nex-z 有望成为首个一次性治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病 (ATTR-CM) 和/或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病 (ATTRv-PN) 的药物。nex-z 旨在使编码转甲状腺素蛋白 (TTR) 的 TTR 基因失活，目前正在 MAGNITUDE 和 MAGNITUDE-2 两项 III 期临床试验中分别针对 ATTR-CM 和 ATTRv-PN 进行研究。nex-z 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定和 RMAT 资格认定，以及欧盟委员会的孤儿药资格认定 (ODD)。Intellia 公司负责 nex-z 的开发和商业化，这是该公司与 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 开展的多靶点发现、开发和商业化合作的一部分。

关于转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性
转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR淀粉样变性）是一种罕见、进行性且致命的疾病。遗传性ATTR（ATTRv）淀粉样变性是由于TTR基因突变所致，导致肝脏产生结构异常的转甲状腺素蛋白（TTR），这种蛋白易于错误折叠。这些受损蛋白在体内积聚形成淀粉样蛋白，引起包括心脏、神经和消化系统在内的多种组织的严重并发症。ATTRv淀粉样变性主要表现为多发性神经病（ATTRv-PN），可导致神经损伤；或心肌病（ATTRv-CM），可导致心力衰竭。一些未携带该基因突变的个体产生的非突变型（野生型）TTR蛋白会随着时间的推移变得不稳定，错误折叠并聚集形成致病性淀粉样蛋白沉积物。这种情况称为野生型ATTR（ATTRwt）淀粉样变性，主要影响心脏。据估计，全球约有5万人患有ATTRv淀粉样变性，20万至50万人患有ATTRwt淀粉样变性。尽管目前已有多种获批药物用于稳定TTR蛋白或减缓其生成，但仍存在未被满足的医疗需求。

关于 Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）是一家领先的生物制药公司，致力于利用 CRISPR 基因编辑和其他核心技术革新医学。公司的使命是通过开发和商业化具有潜在治愈潜力的疗法，改善重症患者的生活。凭借深厚的科学、技术和临床开发经验，Intellia 旨在通过持久治疗疾病的根本原因，重新定义医学标准。了解更多信息，请访问intelliatx.com并关注我们的 Twitter 账号@intelliatx 。

投资者联系方式：
杰森·弗雷德特
投资者关系与企业传播副总裁
Intellia Therapeutics, Inc.
jason.fredette@intelliatx.com

媒体联系人：
迈克·塔托里
副总裁
生命科学通讯
mtattory@lifescicomms.com