优驰生物宣布FDA接受并优先审评ifezuntirgene inilparvovec治疗亨廷顿舞蹈症的生物制品许可申请

~ FDA 将 PDUFA 目标行动日期定为 2027 年 5 月 1 日 ~

如果获得批准，ifezuntirgene inilparvovec 将成为世界上首个疾病修饰疗法。
亨廷顿舞蹈症~

美国马萨诸塞州莱克星顿和阿姆斯特丹，2026年11月2日（GLOBE NEWSWIRE） ——领先的基因治疗公司uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其用于治疗亨廷顿病的在研基因疗法ifezuntirgene inilparvovec的生物制品许可申请（BLA）。该申请已获得优先审评资格，预计处方药用户付费法案（PDUFA）的审批日期为2027年5月1日。

FDA在受理函中表示，他们暂定计划在咨询委员会会议上讨论该申请。一旦确定会议日期和时间安排，FDA将通知该公司。

“FDA受理我们的生物制品许可申请（BLA）对亨廷顿病患者群体而言是一个重要的里程碑，他们已经等待了几代人，渴望找到一种能够改变这种毁灭性疾病进程的治疗方法，” uniQure首席执行官Matt Kapusta表示。“基于我们I/II期研究的有力数据，我们相信ifezuntirgene inilparvovec有望成为首个亨廷顿病疾病修饰疗法。随着FDA优先审评的启动，我们将与FDA、临床医生和亨廷顿病患者群体携手合作，支持审评进程。验证性试验仍然是我们的首要任务，预计将于年底前开始筛选，并在可能获得批准时，该研究有望取得良好进展。”

该生物制品许可申请 (BLA) 得到了此前公布的 ifezuntirgene inilparvovec I/II 期临床研究 36 个月数据分析的支持，该研究与从 Enroll-HD 自然史数据库中提取的倾向评分匹配的外部对照进行了比较，如 2025 年 9 月 24 日之前公布的那样。

公司与FDA已就验证性研究设计的关键要素达成一致。该研究设计为一项随机、标准治疗试验，计划按2:1的比例招募约200名患者，分别接受ifezuntirgene inilparvovec治疗或接受标准治疗，主要终点为36个月时的总功能能力（TFC）。公司计划于2026年底前在美国启动患者筛选。

Ifezuntirgene inilparvovec 是首个获得 FDA 突破性疗法认定和再生医学先进疗法 (RMAT) 认定的亨廷顿病在研疗法。Ifezuntirgene inilparvovec 还获得了 FDA 的快速通道资格认定。

关于 Ifezuntirgene Inilparvovec (AMT-130)

Ifezuntirgene inilparvovec 是一种用于治疗亨廷顿病的新型基因治疗候选药物，它利用专有的^miQURE®基因沉默平台，并整合了一种 miRNA，该 miRNA 专门用于沉默亨廷顿基因及其潜在的高毒性外显子 1 蛋白片段。接受治疗的患者只需一次给药，即可通过靶向、MRI 引导、对流增强的立体定向神经外科手术，将药物直接输送到纹状体（尾状核和壳核）。

关于伊菲宗替根伊尼尔帕沃韦克的I/II期临床项目

uniQure 正在进行两项多中心 I/II 期临床研究，以评估 ifezuntirgene inilparvovec 治疗亨廷顿病的安全性、耐受性和有效性。

总共有 51 例患者接受了 ifezuntirgene inilparvovec 的 I/II 期临床研究。美国的一项随机研究纳入了 26 例患者，分别接受单次 ifezuntirgene inilparvovec 给药（低剂量组 n=6；高剂量组 n=10）或安慰剂治疗（n=10）；约 12 个月后，4 例对照组患者交叉接受了治疗。欧洲的一项开放标签研究纳入了 13 例患者（低剂量组 n=6；高剂量组 n=7）。第三组 12 例患者探索了两种剂量联合免疫抑制剂的疗效，第四组 6 例美国患者正在评估高剂量组患者（与前几组患者相比）的纹状体体积较小时的疗效。

更多详情请访问www.clinicaltrials.gov （NCT05243017，NCT04120493）

关于亨廷顿舞蹈症

亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，会导致运动症状（包括舞蹈症）、行为异常和认知能力下降，最终导致进行性身心恶化。该病为常染色体显性遗传，由亨廷顿基因第一个外显子中致病的CAG重复序列扩增引起，导致大脑中异常蛋白质的产生和聚集。美国 ¹ 、欧盟 ² 和英国 ³约有75,000人患有亨廷顿病，另有数十万人面临遗传风险。尽管亨廷顿病的病因明确，但目前尚无获批的疗法可以延缓发病或减缓疾病进展。

关于uniQure

uniQure 正在兑现基因疗法的承诺——单次治疗即可达到治愈效果。uniQure 的血友病 B 基因疗法获批，这是一项历史性的成就，基于十余年的研究和临床开发，标志着基因组医学领域的一个重要里程碑，并为血友病患者开启了新的治疗途径。uniQure 目前正积极推进一系列专有基因疗法的研发，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、法布里病和其他严重疾病。www.uniQure.com

uniQure 前瞻性声明

本新闻稿包含《证券法》第27A条和《交易法》第21E条所指的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有其他陈述均为前瞻性陈述，这些陈述通常使用“预期”、“相信”、“可能”、“期望”、“打算”、“期待”、“或许”、“计划”、“潜在”、“寻求”、“应该”、“将”等词语及其否定形式等类似表达。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及截至本报告发布之日管理层可获得的信息。这些前瞻性陈述的例子包括但不限于以下陈述：公司对其生物制品许可申请（“BLA”）的审查和批准的看法；以及对支持ifezuntirgene inilparvovec上市申请和批准的临床数据充分性的预期。关于ifezuntirgene inilparvovec潜在获批时间的预期；FDA是否会成立咨询委员会讨论生物制品许可申请（BLA）以及基于处方药用户收费法案（PDUFA）规定的BLA目标审批日期（2027年5月1日）的审查和批准时间；以及公司基于对某些疾病进展指标的评估和看法，认为ifezuntirgene inilparvovec（如获批准）有可能显著减缓疾病进展。由于诸多原因，公司的实际结果可能与这些前瞻性声明中预期的结果存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于：FDA最终认定I/II期试验数据和/或验证性试验数据不足以支持加速批准的风险；更多患者数据的出现可能导致与第三年和第四年数据分析结果不同的解读的风险；以及与公司和监管机构互动相关的风险，这些互动可能会影响监管审批途径。如果获得 RMAT 认定、突破性疗法认定或任何加速途径，是否会导致监管部门批准；公司是否有能力开展和资助任何所需的ifezuntirgene inilparvovec验证性研究；公司是否有能力成功完成任何所需的ifezuntirgene inilparvovec验证性研究；如果获得加速批准，可能存在难以满足或成本高昂的批准后要求的风险；以及如果获得批准，公司是否有能力继续建设和维护商业化ifezuntirgene inilparvovec所需的基础设施和人员。这些风险和不确定性在公司向美国证券交易委员会（“ SEC ”）提交的定期文件中“风险因素”标题下有更详细的描述，包括公司于2026年3月2日向SEC提交的10-K表年度报告、分别于2026年5月5日和2026年7月29日向SEC提交的10-Q表季度报告，以及公司不时向SEC提交的其他文件。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，并且除法律要求外，即使未来出现新的信息，公司也不承担更新这些前瞻性陈述的义务。

uniQure 联系方式：

¹ Yohrling G 等。神经病学 2020;94(15 增刊):954。
² Medina A 等。运动障碍 2022;37(12):2327–2335
³ Furby H 等人。欧洲神经学杂志 2022；29(8):2249–2257。