Syndax公司的Revuforj®（revumenib）荣获2026年美国盖伦奖最佳罕见病/孤儿药产品奖。

- Revuforj 是首个也是目前唯一获批用于治疗复发/难治性 NPM1m AML 和 KMT2A 易位急性白血病的 menin 抑制剂，适用于 1 岁及以上儿童和成人。

纽约，2026年10月30日（GLOBE NEWSWIRE） —— 致力于推进创新癌症疗法的商业化阶段生物制药公司Syndax Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：SNDX）今日宣布，其产品^Revuforj® （revumenib）荣获盖伦基金会颁发的2026年度最佳罕见病/孤儿药产品奖。盖伦基金会旨在促进、表彰和奖励在改善人类健康方面取得卓越成就的科学创新。

Revuforj 是首个也是目前唯一获批用于治疗多种类型复发或难治性 (R/R) 急性白血病的 menin 抑制剂，适用于一岁及以上成人和儿童。2024 年 11 月，Revuforj 获得 FDA 批准用于治疗伴有 KMT2A 易位的 R/R 急性白血病。2025 年 10 月，FDA 扩大了其适应症范围，将伴有 NPM1 易感突变且无其他满意治疗方案的 R/R 急性髓系白血病 (AML) 患者纳入其中。

“我们很荣幸获得盖伦基金会颁发的这项殊荣，该奖项是对Revuforj背后突破性科学及其对复发或难治性KMT2A易位和NPM1突变型急性白血病治疗模式的变革性影响的认可，”Syndax首席科学官兼创始人Peter Ordentlich博士表示。“我们与众多患者、科学家、临床医生以及Syndax团队成员分享这份荣誉，正是他们不懈的努力，才使我们能够为与一些最具侵袭性的急性白血病作斗争的成人和儿童带来这种新型靶向治疗。”

盖伦基金会的盖伦奖被公认为是全球生物医学研究和创新领域最负盛名的奖项之一，被广泛认为是生物制药研究领域的诺贝尔奖。

关于盖利安基金会

盖伦基金会致力于促进、表彰和奖励在科学创新领域取得的卓越成就，以改善人类健康。其愿景是推动下一代疗法和技术的研发，从而变革医疗实践，拯救生命。盖伦奖由罗兰·梅尔于1970年在巴黎创立，旨在纪念医学和现代药理学之父盖伦。该奖项被广泛认为是生物制药研究领域的诺贝尔奖。欲了解更多信息，请访问www.galienfoundation.org。

关于NPM1突变型急性髓系白血病（AML）

NPM1基因突变是急性髓系白血病（AML）中最常见的基因改变，约30%的成人AML患者存在这种突变。该基因突变在NPM1突变型（NPM1m）AML的发生发展中起着关键作用，NPM1m是一种侵袭性血液癌症，复发率高。

关于KMT2A重排急性白血病

KMT2A基因重排（KMT2Ar）会导致一种侵袭性极强的急性白血病，预后极差，复发率高。据估计，超过95%的KMT2Ar急性白血病患者存在KMT2A易位，这是一种染色体重排，指一条染色体的一部分断裂并融合到另一条染色体上。KMT2A易位在约10%的急性白血病中发现，尤其常见于婴幼儿急性白血病患者。

关于Revuforj® （瑞伐美^尼）

Revuforj（revumenib）是首个也是唯一一个获得 FDA 批准的 menin 抑制剂，用于治疗一岁及以上患有复发或难治性 (R/R) 急性髓系白血病 (AML) 且伴有易感 NPM1 突变，并且没有令人满意的替代治疗方案的成人和儿童患者，或经 FDA 授权的检测确定为伴有 KMT2A 易位的 R/R 急性白血病患者。

多项针对revumenib的试验正在进行或计划在治疗领域展开，包括与标准治疗疗法联合用于治疗新诊断的NPM1突变或KMT2A重排的AML患者。

重要安全信息

警告：分化综合征、QTc 延长和尖端扭转型室性心动过速

分化综合征可能危及生命，Revuforj 患者曾出现过这种情况。其体征和症状可能包括发热、呼吸困难、低氧血症、肺部浸润、胸腔或心包积液、体重迅速增加或外周水肿、低血压和肾功能障碍。如果怀疑发生分化综合征，应立即开始糖皮质激素治疗并进行血流动力学监测，直至症状缓解。

接受瑞伐福（Revuforj）治疗的患者曾出现QTc间期延长和尖端扭转型室性心动过速。治疗前和治疗期间应纠正低钾血症和低镁血症。QTcF > 450毫秒的患者禁用瑞伐福。如果出现QTc间期延长，应暂停、减少或永久停用瑞伐福。

警告和注意事项

分化综合征： Revuforj 可引起致命或危及生命的分化综合征 (DS)。DS 的症状，包括接受 Revuforj 治疗的患者所出现的症状，包括发热、呼吸困难、低氧血症、外周水肿、胸膜心包积液、急性肾功能衰竭、皮疹和/或低血压。

在临床试验中，241例接受Revuforj推荐剂量治疗复发或难治性急性白血病的患者中，有60例（25%）发生DS。在KMT2A易位患者中，急性髓系白血病（AML）患者的DS发生率为33%，混合表型急性白血病（MPAL）患者的DS发生率为33%，急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的DS发生率为9%；NPM1m AML患者的DS发生率为18%。12%的患者DS为3级或4级，其中2例患者死亡。首次发作的中位时间为9天（范围3-41天）。部分患者发生不止一次DS事件。7%的患者需要中断治疗，1%的患者停止治疗。

在开始使用Revuforj之前，应将白细胞计数降至25 G1/L以下。如果怀疑发生DS，应立即开始使用全身性糖皮质激素治疗（例如，成人每12小时静脉注射10 mg地塞米松，或体重低于40 kg的儿童患者每12小时静脉注射0.25 mg/kg地塞米松），至少持续3天，直至体征和症状消退。在病情改善之前，应采取支持治疗措施并进行血流动力学监测。如果在开始使用全身性糖皮质激素后，严重体征和/或症状持续超过48小时，或出现危及生命的症状（例如需要呼吸机支持的肺部症状），则应暂停使用Revuforj。如果在逐渐减少糖皮质激素用量后DS复发，应立即重新开始使用糖皮质激素。

QTc 间期延长和尖端扭转型室速： Revuforj 可导致 QT (QTc) 间期延长和尖端扭转型室速。

在临床试验中，241例接受推荐剂量Revuforj治疗复发或难治性急性白血病的患者中，86例（36%）报告了QTc间期延长不良反应。其中，15%的患者QTc间期延长为3级，2%为4级。10%的患者心率校正QT间期（采用Fridericia法）(QTcF)大于500毫秒，24%的患者QTcF较基线值增加超过60毫秒。7%的患者因QTc间期延长而需要降低Revuforj剂量。在34例17岁以下患者中，21%发生QTc间期延长；在146例17岁至65岁以下患者中，35%发生QTc间期延长；在61例65岁及以上患者中，46%发生QTc间期延长。一名患者因心脏骤停而死亡，另一名患者患有非持续性尖端扭转型室性心动过速。

在开始使用瑞伐福（Revuforj）治疗前及治疗期间，应纠正电解质紊乱，包括低钾血症和低镁血症。开始使用瑞伐福前应进行心电图（ECG）检查，QTcF间期>450毫秒的患者禁用瑞伐福。治疗的前4周至少每周进行一次心电图检查，之后至少每月一次。对于先天性长QTc综合征、充血性心力衰竭、电解质紊乱或正在服用已知可延长QTc间期药物的患者，可能需要更频繁地进行心电图监测。与已知可延长QTc间期的药物合用可能会增加QTc间期延长的风险。

• 如果 QTcF 间期延长至 >480 毫秒但 <500 毫秒，则暂停使用 Revuforj；待 QTcF 间期恢复至 ≤480 毫秒后，以相同剂量每日两次重新开始使用 Revuforj。
• 如果 QTcF 间期增加超过 500 毫秒或较基线增加超过 60 毫秒，则暂停服用 Revuforj；待 QTcF 间期恢复至 ≤480 毫秒后，以较低剂量重新开始每日两次服用 Revuforj。
• 对于出现室性心律失常的患者以及出现QTc间期延长并伴有危及生命的心律失常体征或症状的患者，应永久停用瑞伐替尼。
  
  

胚胎-胎儿毒性： Revuforj 用于孕妇时可能对胎儿造成伤害。应告知孕妇该药物对胎儿的潜在风险。应告知有生育能力的女性以及伴侣为有生育能力女性的男性在接受 Revuforj 治疗期间以及末次给药后 4 个月内采取有效的避孕措施。

不良反应

接受 Revuforj 治疗的患者中有 9 例（4%）发生致命不良反应，其中 4 例猝死，2 例分化综合征，2 例出血，1 例心脏骤停。

184 例（76%）患者报告了严重不良反应。最常见的严重不良反应（≥10%）为感染（29%）、发热性中性粒细胞减少症（20%）、细菌感染（15%）、分化综合征（13%）和出血（11%）。

最常见的不良反应（≥20%）包括实验室异常，有磷酸盐升高（51%）、出血（48%）、恶心（48%）、未鉴定病原体的感染（46%）、天冬氨酸氨基转移酶升高（44%）、丙氨酸氨基转移酶升高（40%）、肌酐升高（38%）、肌肉骨骼疼痛（37%）、发热性中性粒细胞减少症（37%）、心电图QT间期延长（36%）、钾降低（34%）、完整甲状旁腺激素升高（34%）、碱性磷酸酶升高（33%）、腹泻（29%）、细菌感染（27%）、甘油三酯升高（27%）、磷酸盐降低（25%）、分化综合征（25%）、疲乏（24%）、水肿（24%）、病毒感染（23%）、食欲下降（20%）和便秘（20%）。

药物相互作用

Revuforj 与以下药物同时使用时可能发生药物相互作用：

• 强效CYP3A4抑制剂：减少Revuforj剂量
• 强效或中效 CYP3A4 诱导剂：避免与瑞伐福尔同时使用
• 延长QTc间期的药物：避免与Revuforj同时使用。如果必须同时使用，应在开始使用Revuforj时、同时使用期间以及根据临床需要进行心电图检查。如果QTc间期>480毫秒，则暂停使用Revuforj。待QTc间期恢复至≤480毫秒后，重新开始使用Revuforj。
  
  

特定人群

哺乳：建议哺乳期妇女在接受 Revuforj 治疗期间以及最后一次给药后 1 周内不要进行母乳喂养。

妊娠和检测： Revuforj 用于孕妇时可能对胎儿造成伤害。对于有生育能力的女性，应在开始使用 Revuforj 前 7 天内确认其妊娠状态。

不孕症：根据动物实验结果，Revuforj 可能损害生育能力。这种对生育能力的影响是可逆的。

儿科：监测儿科患者的骨骼生长发育。

老年患者：在65岁及以上患者与年轻患者中，Revuforj的总体疗效未观察到差异。但与年轻患者相比，65岁及以上患者发生QTc间期延长和水肿的概率更高。

如需报告疑似不良反应，请联系 Syndax Pharmaceuticals（电话：1-888-539-3REV）或 FDA（电话：1-800-FDA-1088 或访问www.fda.gov/medwatch ）。

请参阅完整的处方信息，包括黑框警告。

关于 Syndax

Syndax Pharmaceuticals 是一家商业化阶段的生物制药公司，致力于推进创新癌症疗法的研发。公司研发管线的亮点包括：已获 FDA 批准的 menin 抑制剂^Revuforj® （revumenib），以及已获 FDA 批准的阻断集落刺激因子 1 (CSF-1) 受体的单克隆抗体 Niktimvo™（axatilimab-csfr）。秉承着重塑癌症治疗的理念，Syndax 正努力充分发挥其研发管线的潜力，并开展涵盖整个治疗过程的多项临床试验。欲了解更多信息，请访问www.syndax.com/或在X和LinkedIn上关注公司。

前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。诸如“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“将”、“会”等词语及其否定形式或复数形式，以及类似表达（以及其他提及未来事件、状况或情况的词语或表达），旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Syndax截至本新闻稿发布之日的预期和假设。每一项前瞻性陈述均涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括但不限于有关临床试验的进展、时间安排、临床开发和范围、Syndax候选产品的临床数据报告、Syndax及其合作伙伴产品在市场上的接受度、销售、市场营销、生产和分销要求，以及其候选产品在治疗各种癌症适应症和纤维化疾病方面的潜在用途的陈述。诸多因素可能导致当前预期与实际结果存在差异，包括：在临床前或临床试验中观察到的意外安全性或有效性数据；临床试验中心启动或入组率低于预期；Revuforj或Niktimvo的商业供应情况发生变化；预期或现有竞争格局发生变化；监管环境发生变化；Syndax的合作方未能支持或推进合作或候选产品；以及意外诉讼或其他纠纷。可能导致 Syndax 实际业绩与本新闻稿中前瞻性陈述所明示或暗示的业绩存在差异的其他因素，已在 Syndax 向美国证券交易委员会提交的文件中进行了讨论，包括其中的“风险因素”部分。除法律要求外，即使有新的信息出现，Syndax 也不承担更新本文所载任何前瞻性陈述以反映预期变化的义务。

Niktimvo是Incyte公司的商标。
所有其他商标均为其各自所有者的财产。

Syndax 联系

莎伦·克拉赫
Syndax Pharmaceuticals, Inc.
sklahre@syndax.com
电话：781.684.9827

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