阿泰尔医药宣布三期EFZO-FIT™研究结果在《柳叶刀呼吸医学》发表 aTyr Pharma 宣布三期EFZO-FIT™研究结果在《柳叶刀呼吸医学》发表

同行评审出版物进一步证实了efzofitimod的独特优势及其在推进肺结节病治疗方面的潜力。

圣地亚哥，2026 年 10 月 29 日（GLOBE NEWSWIRE） ——aTyr Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码：ATYR）（简称“aTyr”或“公司”）是一家临床阶段生物技术公司，致力于利用其专有的 tRNA 合成酶平台发现和开发同类首创药物。该公司今天宣布，其主要候选治疗药物 efzofitimod 在肺结节病（一种主要的间质性肺病）患者中进行的 3 期 EFZO-FIT™ 研究结果已发表在《柳叶刀呼吸医学》杂志上。该出版物题为“Efzofitimod 与安慰剂治疗肺结节病患者 (EFZO-FIT)：一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期试验”，可在期刊网站和以下网址获取： https://www.thelancet.com/journals/lanres/article/PIIS2213-2600( 26)00283-3/abstract 。

EFZO-FIT™ 是一项针对 268 名中度至重度肺结节病患者的全球 3 期干预研究，旨在通过方案指导的类固醇减量，研究 efzofitimod 对类固醇减少和关键患者报告结果 (PRO) 的影响，从而满足患者和医生的需求。

该试验表明，研究中的大部分患者在干预期间可以使用显著降低剂量的类固醇进行治疗。虽然与安慰剂相比，efzofitimod 治疗并未在统计学上显著降低类固醇用量，但它确实改善了多项患者报告结局指标（PRO），这些指标是结节病患者优先关注的结局指标，并且总体耐受性良好。

“这项迄今为止在肺结节病领域开展的最大规模的干预性随机对照试验，其研究结果代表着我们对如何合理使用类固醇治疗患者的理解取得了重要进展，并有望在未来彻底改变我们治疗结节病患者的方式，以及评估针对该患者群体的新疗法，”克利夫兰诊所肺科主任、该论文的第一作者丹尼尔·库尔弗（Daniel Culver）博士表示。“目前迫切需要安全、有效且耐受性良好的结节病治疗方法，以积极改善患者的生活质量。这项研究不仅表明所有受试患者均可大幅减少类固醇用量，而且值得注意的是，efzofitimod 改善了多项患者报告结局（PRO）指标，包括结节病特有的指标，因此值得在该患者群体中进行进一步研究。”

“EFZO-FIT™ 研究结果的公布进一步强化了对efzofitimod 的疗效证据，并使其独特的临床特性更加引人注目，”aTyr Pharma 总裁兼首席执行官 Sanjay S. Shukla 医学博士、理学硕士表示。“多项患者报告结局指标（PRO）的改善，以及肺功能的维持和良好的安全性，增强了我们对efzofitimod 潜力的信心，并为其在肺结节病治疗领域的持续研发奠定了坚实的基础。”

关于EFZO-FIT™ 研究

EFZO-FIT™ 是一项全球性 III 期干预研究，纳入 268 例中重度肺结节病患者，比较了 efzofitimod 3.0 mg/kg 和 5.0 mg/kg 剂量与安慰剂在 48 周治疗后的疗效和安全性。研究方案包括在前 12 周内按照方案指导逐渐减少类固醇用量，之后继续逐渐减少或使用补救药物直至第 48 周。虽然该研究未达到其主要终点，即第 48 周时平均每日口服糖皮质激素剂量较基线的变化，但与安慰剂相比，在第 48 周时，5.0 mg/kg efzofitimod 组在多个预先设定的患者报告结局 (PRO) 指标上均显示出临床获益，包括 King's Sarcoidosis Questionnaire (KSQ)-Lung 评分、疲劳评估量表评分、KSQ-General Health 评分以及完全停用类固醇后 KSQ-Lung 评分的改善。此外，efzofitimod 治疗维持了肺功能（以用力肺活量衡量），并且耐受性良好，安全性与迄今为止进行的试验一致。

关于肺结节病

肺结节病是一种炎症性疾病，其特征是体内一个或多个器官内形成肉芽肿，即炎症细胞聚集。大约有16万美国人被诊断患有肺结节病，其预后差异很大，从良性自限性疾病到慢性衰弱性疾病、永久性肺功能丧失甚至死亡。目前的治疗方案包括皮质类固醇和其他免疫抑制疗法，但这些疗法的疗效有限，且伴有严重的副作用，许多患者无法长期耐受。

关于Efzofitimod

Efzofitimod 是一种新型生物免疫调节剂，目前正处于临床开发阶段，用于治疗间质性肺病 (ILD)。ILD 是一组免疫介导的疾病，可导致肺部炎症和纤维化（或瘢痕形成）。Efzofitimod 是一种 tRNA 合成酶衍生的疗法，它通过神经纤毛蛋白-2 选择性地调节活化的髓系细胞，从而在不抑制免疫的情况下消除炎症，并有可能阻止纤维化的进展。Efzofitimod 目前正在针对系统性硬化症 (SSc，或硬皮病) 相关 ILD 患者开展 II 期 EFZO-CONNECT™ 研究。此外，aTyr 公司近期启动了一项针对肺结节病（一种主要的 ILD 类型）患者的全球 III 期 Efzofitimod 研究的相关活动。这些类型的 ILD 治疗选择有限，因此亟需更安全、更有效的疾病修饰疗法来改善患者预后。

关于 aTyr

aTyr是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用进化智能将tRNA合成酶生物学转化为治疗纤维化和炎症的新疗法。tRNA合成酶是古老的必需蛋白质，它们进化出了新的结构域，能够调控人体内多种细胞外信号通路。aTyr的发现平台专注于通过揭示其专有的结构域库（该库包含源自全部20种tRNA合成酶的结构域）所驱动的信号通路，从而挖掘潜在的治疗靶点。aTyr的主要候选药物是efzofitimod，这是一种新型生物免疫调节剂，目前正处于临床开发阶段，用于治疗间质性肺病。间质性肺病是一组免疫介导的疾病，可导致肺部炎症和进行性纤维化（或瘢痕形成）。更多信息，请访问www.atyrpharma.com 。

前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。前瞻性陈述通常使用“推进”、“相信”、“能够”、“可能”、“旨在”、“预期”、“或许”、“计划”、“可能”、“潜在”、“将”等词语及其变体或类似表达方式来识别。我们意图使这些前瞻性陈述受到该法案中关于前瞻性陈述的安全港条款的保护，并为此声明以符合该等安全港条款的要求。这些前瞻性陈述包括但不限于有关efzofitimod潜在治疗益处和应用的陈述；以及关于efzofitimod在伴有限制性肺疾病的肺结节病患者中持续开发的时间表和预期； EFZO-FIT™ 研究结果有望彻底改变结节病患者的治疗方式，包括在干预期间大幅降低类固醇剂量以控制病情，提升标准治疗水平，并改进未来针对该患者群体的新疗法评估方法；efzofitimod 有望改善多项患者报告结局 (PRO) 指标，包括结节病特有的指标，并保护肺功能；EFZO-FIT™ 研究结果公布后预期带来的益处；以及某些研发目标。这些前瞻性陈述也反映了我们目前对计划、意图、预期、策略和前景的看法，这些看法基于我们目前掌握的信息和我们所做的假设。尽管我们认为这些前瞻性陈述所反映或暗示的计划、意图、预期、策略和前景是合理的，但我们无法保证这些计划、意图、预期、策略或前景能够实现。所有前瞻性陈述均基于我们管理层的估计和假设，尽管我们认为这些估计和假设是合理的，但它们本身具有不确定性。此外，实际结果可能与这些前瞻性声明中描述的结果存在重大差异，并将受到多种超出我们控制范围的风险和因素的影响，包括但不限于：与FDA互动相关的总体不确定性；后续研究结果和发现可能与早期研究结果和发现相矛盾或不支持本新闻稿中讨论的结果的风险；拟议的3期研究结果最终可能不支持FDA批准efzofitimod用于治疗肺结节病的风险；地缘政治和宏观经济事件的不确定性；与efzofitimod的发现、开发和监管相关的风险；在拟议的efzofitimod治疗肺结节病的3期研究中，针对更有限的患者群体所带来的风险；我们或未来的合作伙伴可能由于各种原因（包括计划临床试验中患者招募困难或延迟）而停止或延迟efzofitimod的临床前或临床开发活动的风险；未来合作可能提前终止的风险；以及我们可能无法筹集到所需额外资金的风险。针对我们的业务和产品开发计划，以及我们在最新的10-K表年度报告、10-Q表季度报告和其他提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件中列出的风险，我们特此说明。除法律要求外，我们不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新任何前瞻性声明的义务。