菲拉纳治疗学公司宣布，在《细胞》杂志上发表了关于Simufilam在TSC2缺陷细胞中具有前景的临床前研究结果。

研究结果为西莫菲拉姆对细胞应激反应和线粒体功能的影响提供了新的见解

最新研究表明，ATF4水平升高降低了37%，这与ATF4相关细胞应激反应的减弱相一致。

计划中的 2a 期研究的患者筛选预计将于 2027 年第一季度开始。

德克萨斯州奥斯汀，2026年10月28日（GLOBE NEWSWIRE） ——专注于开发用于治疗结节性硬化症（TSC）相关癫痫的药物simufilam的生物技术公司Filana Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：FLNA，“Filana Therapeutics”或“公司”）今日宣布，耶鲁大学研究人员在同行评审期刊《细胞》 （Cells）上发表了simufilam的最新临床前研究成果^¹ 。该研究考察了simufilam对一种经基因工程改造敲除TSC2基因的人类细胞系的影响，以模拟与TSC相关的细胞变化。这项研究由耶鲁大学医学院的研究人员完成，其中包括Angélique Bordey博士，她同时也是Filana Therapeutics的高级副总裁（SVP），负责神经科学。

TSC与异常的细胞信号传导相关，可影响多种生物学过程。在TSC2缺陷细胞中，西莫菲拉姆可使ATF4的表达降低约37%；ATF4是一种与细胞应激反应相关的转录因子。该研究还发现，西莫菲拉姆治疗可引起线粒体通路的变化，并恢复线粒体膜电位。

本研究发现，西莫菲拉姆并未显著抑制mTORC1（雷帕霉素靶蛋白复合物1）信号通路。这与同一实验室之前的研究结果一致，该研究表明，西莫菲拉姆在局灶性皮质发育不良小鼠模型中降低了癫痫发作频率，而对mTOR信号通路没有显著影响 ² 。这些发现共同提示，西莫菲拉姆可能具有不同于直接抑制mTOR的潜在作用机制，而直接抑制mTOR是目前治疗TSC相关癫痫的常用方法。未来需要开展临床研究，以确定西莫菲拉姆是否能够减少TSC相关癫痫患者的癫痫发作，并带来显著的临床获益。

这些发现为了解西莫菲拉姆对细胞活动的影响提供了新的见解，而菲拉纳公司正准备开展针对TSC相关癫痫的2a期临床研究。

“《细胞》杂志发表的这项研究为我们持续开展西莫菲拉姆治疗结节性硬化症相关癫痫的研究提供了更多科学依据，”菲拉纳治疗公司总裁兼首席执行官里克·巴里表示。“结合此前在临床前模型中报道的与癫痫发作相关的研究结果^2,3 ，这项新研究进一步强化了我们推进西莫菲拉姆治疗结节性硬化症相关癫痫研究的合理性。我们正在为计划中的2a期临床试验做准备，预计将于2027年第一季度开始患者筛选。”

“虽然mTORC1过度活跃是TSC的核心特征，但其他分子和细胞功能障碍也可能导致该疾病的发生，” Angélique Bordey博士说道。“这些发现为simufilam对细胞应激反应和线粒体功能的影响提供了新的见解。重要的是，这些影响是在mTORC1信号通路未受到显著抑制的情况下观察到的。在与疾病相关的人类神经元模型中开展进一步研究，可能有助于阐明这些发现与TSC相关癫痫的关联性。”

《细胞》论文¹的主要发现

TSC是由TSC1或TSC2基因突变引起的，导致mTORC1过度活跃，而mTORC1是细胞生长和代谢的关键调节因子。研究人员在培养的TSC2缺陷型HEK293T细胞（一种肾脏来源的细胞系）中研究了simufilam，以更好地了解其对与该疾病相关的细胞功能障碍的影响。

• ATF4与细胞应激： TSC2缺陷细胞中ATF4表达升高，ATF4是一种参与细胞应激反应、代谢调控和氧化还原平衡的转录因子。Simufilam可使这种升高的表达降低约37%（p=0.03）。
• 线粒体膜电位：Simufilam 恢复了线粒体膜电位，这是衡量TSC2缺陷细胞中受损的线粒体功能的指标 (p=0.007)。
• 线粒体通路：蛋白质组学分析发现与线粒体翻译和生物能量通路相关的蛋白质发生了变化。

这些令人鼓舞的细胞学发现是对菲拉纳公司广泛的临床前研究项目的补充，该项目包括此前报道的动物模型中与癫痫相关的研究结果。总体而言，这些观察结果支持西莫菲拉姆可能通过不依赖于mTORC1的机制来减轻细胞应激并调节线粒体功能。

本研究由 Alexion Pharmaceuticals, Inc. 和美国国立卫生研究院资助。Filana 公司未提供研究经费。HEK293T 细胞系由 TSC Alliance 提供。

关于TSC和TSC相关癫痫

结节性硬化症（TSC）是一种罕见的遗传性疾病，由TSC1或TSC2基因突变引起。这些突变会影响mTOR通路，并可能导致多个器官出现肿瘤^4,5 。癫痫是TSC患者最常见的健康问题，80%至90%的TSC患者会出现癫痫发作 ⁶ 。在美国，约有45,000人患有TSC相关性癫痫 ^2,4 。大多数患者在出生后第一年内开始出现癫痫发作 ² 。即使有多种获批的治疗方法，仍有超过60%的TSC患者对抗癫痫药物治疗无效 ⁷ 。

关于 Filana Therapeutics , Inc .

Filana Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：FLNA）是一家生物技术公司，专注于开发新型研究性疗法，以调节丝状蛋白 A，用于治疗中枢神经系统疾病，例如结节性硬化症 (TSC) 相关癫痫，以及其他与丝状蛋白 A 失调或过度表达相关的疾病。

更多信息，请访问： https://www.FilanaTx.com

参考：

1. Islam MM、Sokolov AM、Luo L 等。Simufilam 调节 HEK293T TSC2 敲除细胞的线粒体功能。Cells. 2026;15(20):1864。https ://doi.org/10.3390/cells15201864 。
2. Zhang L, Huang T, Teaw S, Nguyen LH, Hsieh LS, Gong X, Burns LH, Bordey A. Filamin A抑制剂可降低局灶性皮质畸形小鼠模型的癫痫发作活动。Science Translational Medicine. 2020;12(531):eaay0289 . https://doi.org/10.1126/scitranslmed.aay0289
3. Stansley B、Islam MM、Aguiar DJ 等。小分子药物西莫菲拉姆剂量依赖性地减轻结节性硬化症小鼠模型中癫痫发作的恶化。癫痫。2026；67(7):3753–3765。https ://doi.org/10.1002/epi.70227 。
4. TSC联盟。什么是TSC？ https: //www.tscalliance.org/understanding-tsc/what-is-tsc/
5. TSC联盟。遗传学。https : //www.tscalliance.org/understanding-tsc/genetics/
6. Crino PB、Nathanson KL、Henske EP。结节性硬化症。《新英格兰医学杂志》。2006；355(13)：1345–1356。https ://doi.org/10.1056/NEJMra055323 。
7. Chu-Shore CJ、Major P、Camposano S、Muzykewicz D、Thiele EA。结节性硬化症癫痫的自然病程。Epilepsia。2010；51(7)：1236–1241。https ://doi.org/10.1111/j.1528-1167.2009.02474.x 。
   
   

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投资者
迈克·莫耶
mmoyer@lifesciadvisors.com

公司
埃里克·舍恩，首席财务官
（512）501-2450
ESchoen@FilanaTx.com
IR@FilanaTx.com

关于前瞻性陈述的警示性说明：

本新闻稿包含前瞻性陈述，包括但不限于以下方面的陈述：启动和开展西莫菲拉姆（simufilam）治疗结节性硬化症（TSC）相关癫痫的临床研究的时间和计划；我们计划开展的2a期临床试验的设计、结构、持续时间、目标、终点、患者人群、实施、入组、完成情况和潜在结果；我们与临床研究机构、临床试验中心、患者权益组织和TSC社群合作以高效推进试验的能力；西莫菲拉姆作为治疗TSC相关癫痫及其他潜在适应症的潜力；以及预期里程碑的时间安排。这些陈述可能包含“预期”、“之前”、“相信”、“可能”、“期望”、“预测”、“打算”、“或许”、“待定”、“计划”、“可能”、“潜在”、“准备”、“将”等词语以及其他类似含义的词语和术语。

此类声明基于我们目前对未来事件的预期和预测。此类声明仅代表截至本新闻稿发布之日的信息，并受诸多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：我们启动、招募、开展和完成计划中的simufilam治疗TSC相关癫痫的2a期研究的能力；我们与临床试验中心和受试者接洽的能力；我们与临床研究机构、供应商、研究人员、患者权益组织和TSC社群有效合作的能力；临床试验方案、试验设计、终点、时间安排、患者人群或研发计划的潜在变更；我们生成支持simufilam进一步研发的临床数据的能力；药物发现和研发过程中固有的风险；以及Filana Therapeutics, Inc.特有的其他风险，详见我们截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告以及后续将向美国证券交易委员会提交的报告中题为“风险因素”的部分。以上列举了可能导致实际结果与任何前瞻性声明中预期结果存在差异的诸多因素，但并非全部。鉴于这些风险、不确定性和假设，本新闻稿中讨论的前瞻性声明和事件本身具有不确定性，可能不会发生，实际结果可能与前瞻性声明中预期或暗示的结果存在重大不利差异。因此，您不应将前瞻性声明作为对未来事件的预测。除法律要求外，我们不承担更新或修订任何前瞻性声明的任何意图或责任。有关这些风险以及与我们业务相关的其他风险的更多信息，投资者应查阅我们向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件，这些文件可在 SEC 网站www.sec.gov上查阅。

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