Arrowhead Pharmaceuticals公司的REDEMPLO药物已获得英国对于家族性乳糜微粒血症综合征的上市许可;NICE建议英格兰和威尔士的NHS为那些经基因检测确认为该疾病患者的成年人提供资金支持。
2026-10-27 23:40
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.(纳斯达克股票代码:ARWR)今日宣布,英格兰和威尔士那些患有罕见代谢疾病——家族性乳糜微粒血症综合征的成年人,如果饮食控制和常规降甘油三酯疗法效果不佳,就可以使用一种新获批的治疗手段。这种治疗方法是作为饮食控制的辅助手段,用于降低这些患者血液中的甘油三酯水平。REDEMPLO®(普洛扎西尔)已获得上市许可,可以被用作饮食控制之外的治疗手段,适用于通过基因检测或临床标准确诊的家族性乳糜微粒血症综合征患者的治疗。在获得这一许可之后,NICE发布了技术评估指南,建议英格兰和威尔士的NHS为这些患者提供这种治疗选择,以帮助他们有效治疗病情。