Neurogene计划在ESGCT第33届年度大会上展示关于NGN-401基因治疗项目的数据；新的临床前数据预计将进一步验证NGN-401的出色设计。

新的数据表明，通过单链AAV载体在体内可以实现MECP2基因的快速且持久表达，这与NGN-401一期/二期试验中的观察结果一致。 新的体内数据表明，基于miRNA的自调节技术并不依赖于细胞内的内源性MeCP2水平来发挥作用。 临床前数据表明，在常规进行的神经外科手术中，MECP2基因可以通过静脉注射方式广泛分布到中枢神经系统，这进一步证实了NGN-401的给药策略是有效的。 Neurogene公司是一家处于临床阶段的公司，其宗旨是为那些患有罕见神经系统疾病的患者及其家庭提供能够改变生活的基因治疗产品。该公司将在2026年10月27日至30日在德国汉堡举行的欧洲基因与细胞治疗学会第33届年会上，展示与其NGN-401基因治疗项目相关的数据。这些新的临床前数据有望进一步验证NGN-401的独特设计——它能够将功能完整的全长MECP2基因递送到目标细胞中，并充分利用EXACT™转基因调控技术来实现对细胞水平的精确控制。