凯特莱斯展示临床前数据，凸显高效APOC3编辑和显著甘油三酯减少，使用.HEAL-101于2026年ESGCT会议。

• 单次给药即可实现人APOC3基因70%的体内编辑
  
  
• 在小鼠疾病模型中，单次给药后甘油三酯降低了76%
  

纽约，2026 年 10 月 27 日（GLOBE NEWSWIRE） —— 基因组工程公司 Cellectis（Euronext Growth：ALCLS – Nasdaq：CLLS）今日宣布，将在 2026 年 10 月 27 日至 30 日于德国汉堡举行的欧洲基因与细胞治疗学会 (ESGCT) 年会上，展示其体内碱基编辑候选产品 .HEAL-101 的临床前数据。该产品靶向 APOC3，用于治疗严重高甘油三酯血症 (sHTG)。

.HEAL-101 是一种 APOC3 特异性 TALE 碱基编辑器，以 mRNA 的形式包裹在肝脏靶向脂质纳米颗粒 (LNP) 中递送，旨在单次静脉注射后永久性灭活 APOC3（一种经基因验证的导致甘油三酯升高的驱动因子）。本海报展示了 .HEAL-101 的扩展临床前数据集，该数据集基于 Cellectis 公司于 2026 年 9 月 14 日首次披露的初始数据集。

“这些扩展的临床前数据进一步证实了我们TALE碱基编辑方法在单次给药后即可实现高效、特异性APOC3编辑的潜力，”Cellectis公司基因治疗副总裁Julien Valton博士表示。“我们在临床前研究中观察到的甘油三酯水平显著降低，为.HEAL-101的开发提供了进一步支持，使其成为治疗严重高甘油三酯血症患者的潜在单次治疗方案。”

ESGCT会议上公布的主要研究结果

• 在体外高效且高度特异性地编辑 APOC3 ：在人类肝细胞系中，.HEAL-101 实现了平均约 90% 的 APOC3 编辑率，且未在靶位点产生 DNA 双链断裂。
• 在体内高效编辑人类 APOC3 ：在正常血脂人源化肝脏小鼠模型中，单次静脉注射 LNP-mRNA 可编辑人类 APOC3 基因，平均编辑率为约 65%，最高可达 70%。
• 在疾病模型中表现出显著疗效：在高甘油三酯血症人类 APOC3 转基因小鼠模型中，.HEAL-101 使APOC3降低了 67% ± 12%，甘油三酯降低了 75% ± 11%（平均值 ± 标准差）。
• 肝脏特异性活性：在肝脏中检测到了编辑活动，在分析的其他组织中没有明显的活性。
  
  

这些临床前结果支持继续开发 .HEAL-101。Cellectis 计划在中国启动一项 1 期研究者发起的试验 (IIT)，预计将于 2027 年下半年获得初步临床数据。

海报信息：

标题：利用TALE碱基编辑器对人APOC3进行体内编辑可使动物模型中的甘油三酯水平恢复正常

主讲人： Julien Valton博士，Cellectis公司基因治疗副总裁

演讲日期/时间： 10 月 29 日星期四下午 2 点至 4 点（欧洲中部时间）。

海报编号： P0208

海报展示内容现已发布在 Cellectis 网站上。

关于 Cellectis

Cellectis是一家基因组工程公司，致力于开发针对目前需要终身治疗的疾病的基因药物。凭借数十年来在可编程DNA结合蛋白领域的专业知识，该公司构建了一个差异化的基因组工程平台，涵盖基因编辑、碱基编辑、表观遗传编辑和转录调控。通过提供每种疾病所需的基因组干预，Cellectis正在推进新一代基因药物的研发，旨在超越疾病管理，实现持久的治疗效果。Cellectis总部位于法国巴黎，并在美国纽约和北卡罗来纳州罗利设有分支机构。Cellectis在纳斯达克全球市场（股票代码：CLLS）和泛欧交易所创业板（股票代码：ALCLS）上市。欲了解更多信息，请访问www.cellectis.com ，并在LinkedIn和Xbox One上关注Cellectis。

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附件

• Cellectis宣布将公布支持其临床前研究的数据