Acumen Pharmaceuticals（ABOS）2026年第三季度财报电话会议：ALTITUDE-AD相关信息的披露预计在11月进行

Sabirnetug仍然是Acumen公司首选的候选药物。这种选择性抗A-β寡聚体的IgG2单克隆抗体正在ALTITUDE-AD试验中进行评估，剂量分别为35毫克/公斤和50毫克/公斤，通过静脉注射，每四周一次。公司表示，这两个剂量都是基于I期实验的暴露数据、药效数据以及剂量模型来选择的，而且这两种剂量都可能在有效范围内。

II期试验的主要疗效终点是在治疗18个月后使用iADRS进行评估。Acumen公司将这项研究设计为注册计划的一部分。如果结果积极，公司预计会开展一项确认性的III期试验。

患者的保留率超出了管理层的预期。超过95%的符合条件的参与者同意参加为期12个月的开放标签扩展研究。预计该扩展研究的数据将在2027年公布，不太可能包含在初步的财报发布中。

Acumen公司还在通过其增强型脑部递送项目开发ACU-301和ACU-401。ACU-301是将Sabirnetug与双特异性抗体结合使用，而ACU-401则使用ACU-234抗体。在非人类灵长类动物实验中，ACU-401在前额叶皮质中的浓度比未经修饰的ACU-234高出40倍，并且在深部脑区也有更高的浓度。

管理层预计在2026年11月公布ALTITUDE-AD的初步数据。这些数据将包括主要和次要疗效指标、安全性结果、不良事件发生率，以及影像学和液体生物标志物方面的信息。

Acumen公司预计其约7900万美元的现金储备足以支持当前项目的进展，直到2027年初。公司计划在2027年中提交其增强型脑部递送项目的临床试验申请。

未来在III期开发中，公司可能会采用皮下给药方式，并可能通过开放标签扩展研究来进一步验证效果。最终方案将取决于II期试验的结果和剂量选择。

即将进行的ALTITUDE-AD研究是Acumen公司首次对核心假设进行大规模临床测试，即选择性针对可溶性A-β寡聚体可以减缓阿尔茨海默病的进展。研究的重点将是两种剂量在18个月后是否都能带来统计学上的显著益处。

安全性也是该项目的重要考量因素。管理层预计整体不良事件发生率会较低，且不同基因型的患者结果可能一致。不过，这项研究仍然处于盲法状态，实际结果尚未得出。

根据当前的临床和运营计划，公司的现金储备仅能维持到2027年初。而III期开发的时间安排、皮下给药方式的选择，以及ACU-301或ACU-401的早期临床研究，仍取决于ALTITUDE-AD的研究结果。

大家好，欢迎参加Acumen制药公司2026年第三季度的电话会议和网络直播。[操作员说明]请注意，此次通话可能会被录音。现在，我将把会议交給投资者关系主管Alex Braun。请开始吧。

谢谢，Michelle。早上好，欢迎参加这次电话会议，我们将讨论2026年9月30日结束的季度业务更新和财务业绩。今天与我一起发言的是我们的首席执行官Dan O'Connell，以及我们的财务总监兼首席业务官Matt Zuga。他们将发表简短的演讲，之后我们将开启提问环节。在开始之前，我们建议听众访问Acumen公司的投资者专区，查看我们今天发布的新闻稿。请注意，在今天的电话会议中，我们可能会做出一些前瞻性陈述，这些陈述符合联邦证券法的要求。其中包括关于我们的财务展望和预期业务计划的声明。请参考我们公司演示文稿中的第2张幻灯片、今天上午发布的新闻稿，以及最近提交给SEC的年度和季度报告，其中包含了可能导致实际结果与前瞻性陈述有所不同的重要风险因素。我们没有义务因新的信息或未来的结果或发展情况而更新或修改此次通话或演示中所提供的信息。那么，现在我把会议交给Dan吧。

“很好。谢谢Alex。大家早上好，感谢你们今天参加我们的会议。在第三季度，我们的团队一直在忙于准备关于Phase II ALTITUDE-AD试验的结果报告。这项研究旨在探讨我们的主要候选产品sabirnetug对阿尔茨海默病的治疗效果。如果你一直关注我们的公司，你应该很清楚，这些结果是非常值得期待的。我们正在验证我们的核心科学假设：阻止脑内由突触毒性β淀粉样蛋白寡聚体引起的损害，可能是一种有效的治疗阿尔茨海默病的方法。因此，我很高兴能够确认，我们预计会在11月公布这项Phase II研究的结果。” “我们相信，通过这项研究，我们已经充分评估了A-β寡聚体假说。ALTITUDE-AD是一项规模较大、研究设计良好的Phase II试验，具有临床意义的终点指标。我们在试验中使用了两种剂量的sabirnetug与安慰剂进行对比，这些剂量的选择是基于我们在阿尔茨海默病患者中的Phase I研究结果做出的。无论哪种剂量，都可能在Phase II研究中显示出有效性。我们按照非常高的操作标准进行了这项研究，包括快速招募参与者、与研究中心和研究人员的密切合作，以及高比例的开放标签扩展研究。正如之前提到的，我们设想这项研究可以作为潜在注册包的一部分，如果Phase II研究的结果令人满意，我们将立即进行单一的确认性Phase III研究。” “如前所述，ALTITUDE-AD旨在在18个月的治疗后，在主要疗效指标iADRS上，证明sabirnetug与安慰剂之间存在统计学上的显著差异。我们预计，最终结果将包括主要终点指标、关键的次要结果，如CDR Sum of Boxes、不良事件和安全性的评估，以及一系列有信息价值的液体和影像生物标志物。我们认为，鉴于sabirnetug作为选择性抗A-β寡聚体IgG2单克隆抗体的独特特性，它有可能展现出具有竞争力的风险收益比。我们期待在11月分享这些数据。” “此外，我们还在继续推进我们的增强型脑递送项目，该项目旨在用于治疗阿尔茨海默病。这是唯一一个结合了经过验证的血脑屏障穿透技术和A-β寡聚体选择性治疗抗体的项目。提醒一下，我们正在准备两个候选药物，预计将在2027年中提交IND申请。其中一个候选药物ACU-301基于一种结合sabirnetug的双特异性抗体；而ACU-401则采用了一种具有独特特性的A-β选择性抗体，即ACU-234。我们在7月的AAIC会议上展示了令人鼓舞的数据，结果显示，在静脉注射后，所有测试的EBD双特异性抗体在脑内的暴露量都比单独的ACU-234高出许多。”ACU-401在非人类灵长类动物中，前额叶皮层的暴露程度增加了40倍，而深脑区域的暴露量也显著上升。我们在食蟹猴身上观察到的脑部渗透程度，加上其保持的可溶性A-β寡聚体的选择性以及良好的血液学指标，都超出了我们的预期。这些结果表明我们的EBD项目具有巨大的潜力。Sabirnetug的数据即将出炉，而下一代EBD候选药物的研发也将取得进展，这证明了我们研发团队的强大能力，以及我们能够实现关键目标的能力。展望未来，我们将在11月份向您们更新情况。现在，我把电话交给Matt吧。

谢谢，Dan。提醒一下，我们2026年第三季度的财务报告已经发布在今天的新闻稿中，同时也会在我们的10-Q报告中详细说明。截至第三季度末，我们的资产负债表上大约有7900万美元的现金和可交易证券，这足以支持我们到2027年初的临床和运营活动。第三季度的研发费用为2110万美元。与上一年相比有所下降，主要是因为制造和材料成本以及CRO成本的降低，这些费用都与我们的ALTITUDE-AD临床试验有关。

第三季度的管理费用为470万美元，与去年同期基本持平。这导致第三季度的运营亏损为2580万美元，净亏损为2540万美元。我们期待在下个月报告关于ALTITUDE-AD第二阶段研究的情况，并且将继续致力于最大化我们的A-β寡聚体靶向抗体组合的价值，为患有阿尔茨海默病的患者、他们的护理者以及我们的利益相关者创造价值。现在，我们可以开始问答环节了。操作员？

[操作员提示] 第一个问题来自Bank of America的Jason Zemansky。

恭喜您在研发方面取得的进展。期待看到研究结果。这个问题看起来可能有些随机，但当我们考虑不断发展的治疗模式时，Biogen似乎正在将LEQEMBI作为donanemab之后的后续治疗方案。因为可溶性物质在斑块清除后仍然会继续促进疾病的发展。所以，对于一种选择寡聚体的抗体来说，Sabirnetug作为斑块清除后的维持疗法或者与斑块清除剂联合使用，似乎是一个自然的选择。ALTITUDE-AD数据集中有什么信息可以帮助我们做出这样的判断吗？

谢谢，Jason。非常好的问题。我们一直主张在患者处于早期阿尔茨海默病阶段时进行长期给药，因为我们相信这些可溶性聚集物会在疾病发展中起到重要作用。因此，将Sabirnetug或选择寡聚体的抗体作为斑块清除后的后续治疗方案是合乎逻辑的。不过，目前我们主要关注的是Sabirnetug在ALTITUDE-AD项目中的初步效果，预计将在18个月内得出初步结果。我认为，当第二阶段研究转向第三阶段时，Sabirnetug作为后续治疗方案的合理性将会更加明显。

下一个问题来自Stifel的Paul Matteis。

Emily代替Paul提问。我们想了解一下您关于剂量选择的想法，以及在即将发布的报告中，您预计会发现两种剂量的疗效和安全性有何不同？

谢谢，Emily。是的。对于第二阶段的研究，我们选择了35毫克/公斤和50毫克/公斤的剂量，这些剂量需要每4周进行一次静脉注射。这些剂量的选择是基于在第一阶段研究中观察到的药物效应以及剂量与效果之间的关系。因此，结合第一阶段的研究结果和一些剂量模型分析，我们最终确定了这两个剂量。重要的是，我们认为35毫克/公斤和50毫克/公斤的剂量都处于有效的范围内。

也许50毫克/公斤的较高剂量对淀粉样蛋白PET信号的影响更大，但我们需要在未来几周内观察实际情况。我们即将获得这些数据，非常期待看到结果。不过，重要的是要确认这两个剂量都在有效范围内，同时其安全性也值得信赖，这样才符合患者的利益。

我们的下一个问题来自Cantor Fitzgerald公司的Pete Stavropoulos。

恭喜你们完成这项研究，期待下个月能看到数据结果。我有几个问题想问：关于ALTITUDE-AD项目的目标是什么？鉴于这是第一次测试寡聚体假说，我们希望达到什么样的标准？对于临床指标和生物标志物数据，我们期望看到什么结果？

谢谢，Pete。正如您所提到的，我们在18个月的安慰剂对照期后，已经取得了30%的疗效提升。我们认为这个标准可以作为我们继续研究的依据。至于安全性方面，包括ARIA发生率、输液部位反应等，我们都认为这些指标应该保持在较低水平，这样才能支持寡聚体假说的成立，并为sabirnetug进入第三阶段研究提供依据。

抱歉，Pete，您的第二个问题是关于OLE数据的。是的，正如您所指出的，我们的开放标签扩展研究是为期12个月的开放标签研究。已经有超过95%的符合条件的人同意参与这项研究。这部分数据将在未来一段时间内陆续公布。我们认为，这些数据将为2027年的研究提供支持，但可能不会作为主要结果的一部分。不过，正如我在之前的会议上提到的，主要结果将包括疗效和安全性方面的数据，以及生物标志物的数据。

至于淀粉样蛋白PET检测，我们将将其视为常规影像检查手段。同时，我们还会关注脑脊液和血浆中的生物标志物。我们主要关注p-tau217等指标，以判断疾病的进展情况。这样的数据将全面反映sabirnetug的疗效，并为寡聚体假说的成立提供支持。

好的。还有一个问题关于EBD。对于ACU-301或401，即MAD/SAD研究，你们打算如何推进？是先对患者还是对健康志愿者进行试验？希望患者在MAD研究中的参与时间有多长？这些候选药物有哪些优势？

是的。谢谢Pete的帮助。我们认为我们的EBD项目存在很多可选择性。我认为同时采用301和401这两种方法会非常有帮助，因为这能让我们在项目的推进方式上拥有更多的多样性。在开发sabirnetug的过程中，我们学到了很多东西——最初是在INTERCEPT项目中进行的阿尔茨海默病患者的第一阶段研究，这为我们提供了关于sabirnetug的可靠机制证据。当然，正如我刚才提到的，这些研究结果也为剂量策略和第二阶段的计划提供了依据。

我认为团队仍在努力明确如何在早期阶段以及转化研究中运用EBD。我们将重点关注ALTITUDE的研究结果，以评估EBD项目的剂量策略和生物标志物策略。因此，我们认为Acumen的优势在于，我们在sabirnetug的研发过程中积累了丰富的经验，不仅体现在第一阶段的研究中，还体现在扎实的第二阶段研究中，这些经验为我们的EBD候选药物的研发策略奠定了基础。

再次祝贺你们的进展。

下一个问题来自BTIG公司的Tom Shrader。

我想我们都得等待30天才能知道结果吧。不过，我觉得sabirnetug的一个有趣之处在于，由于采用了单体结合的方式，它的作用可能会更快一些。那么，你们准备如何捕捉到这种效果呢？什么时候开始对患者进行扫描？什么时候采集可溶性生物标志物呢？我认为，如果药物起效更快的话，那么下一阶段的临床试验可能会更短。那么，你们打算如何捕捉到这样的效果呢？

谢谢Tom的回答。由于sabirnetug对有毒A-β寡聚体的高选择性，我们有理由相信，如果在疾病早期就中和这些有毒物质，不仅可以减缓疾病的进展，还可能带来其他有益的效果。这确实是一个有趣的可能性。我知道我们的计划中已经包含了观察或捕捉这种可能性方面的内容。

所以，在未来几周里，随着ALTITUDE研究的进展，我们将能够了解根据这一机制，是否有可能在更早的时间点来观察药物的效果。正如你所说，ALTITUDE确实是一个很好的测试工具，我们期待着这些结果的公布和解读。

下一个问题来自Citi公司的Geoff Meacham。

Mary Keown接替Geoff提问。请介绍一下你们收到的关于sabirnetug和ALTITUDE-AD项目的专家意见吧。医生们希望看到什么样的治疗效果呢？sabirnetug如何满足这些需求呢？另外，他们对于该药物的机制有什么看法呢？

很好。在与专家们交流的过程中，他们主要关注的是为患者提供更好的治疗选择。因此，sabirnetug作为一种不同的机制，不是通过清除斑块来治疗疾病，而是通过针对这些可溶性有毒物质来治疗疾病，显然引起了他们的兴趣。

因此，正如该领域内的所有人士所认为的那样，他们都非常期待这项研究能够带来新的发现。我们认为，ALTITUDE这项研究具有独特的价值，因为它可以帮助人们重新思考治疗方式的选择——究竟是采用寡聚物疗法，还是其他治疗方法。所以，我们预计下个月的研究结果将会非常有价值。我们相信，这项研究的数据结果将会为我们提供很多有用的信息，从而证明以选择性、直接的方式针对有毒寡聚物进行治疗的合理性。 接下来的问题来自Lucid Capital Markets的Dev Prasad。 恭喜你们取得的进展。有几个问题想问一下：随着研究结果的临近，能否谈谈患者的保留情况？另外，关于数据缺失或参与者中断对初步疗效分析的影响，应该如何考虑呢？还有一个问题是关于皮下给药的问题。据我所知，皮下给药的相关研究是在确定合适的剂量之后才开始的。那么，你们打算在二期试验之后开始这项研究的吗？ 谢谢Dev的回答。关于ALTITUDE-AD研究的参与者保留情况，正如我们提到的，我们的研究标准非常高。参与研究的人数量已经超出了我们的预期，这很令人欣慰。而且，我们有很多人愿意继续参与这项研究。所以，从客观角度来看，这是一个积极的迹象。不过，这些数据仍然属于盲法数据。 关于数据缺失的问题，我们认为我们会按照常规和协议要求进行处理。所以，关于这个问题，我没有什么更多的具体信息可以提供。 第三点，关于皮下给药的问题，是的，我们已经完成了一项关于健康志愿者的研究，这项研究的结果将在2025年初公布。我们认为，我们已经掌握了足够的资料来比较静脉注射和皮下注射这两种给药方式的效果。我们预计会在三期试验中采用皮下给药方式，以此作为下一步的研究方向。如果你看看Eisai和Biogen在LEQEMBI项目中的做法，他们也在三期试验的扩展阶段采用了皮下给药方式。这可以作为我们未来采取皮下给药方式的参考。 以上就是问答环节的内容了。感谢大家的参与，现在可以离开了。祝好！