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Longeveron宣布更新的试验结果来自ELPIS II期2b阶段临床试验，评估Laromestrocel作为左心发育不良综合征（HLHS）潜在治疗方法的效果。
2026-10-26 13:15
重要的次要临床结局终点 MACE 达到统计学意义
ELPIS II 2 中关于 HLHS 的数据入选美国心脏协会 (AHA) 2026 年科学年会最新科学成果展示环节
- 如先前报道，ELPIS II 试验在第 12 个月时未达到右心室射血分数 (RVEF) 增加的主要终点，公司计划继续分析更多数据。
- 进一步分析表明，一项重要的预先设定的次要临床结果终点——主要不良心脏事件 (MACE)——达到了统计学意义，标准治疗组发生 8 例事件，而拉罗美司特罗治疗组发生 1 例事件 (P=0.043)。
- 与标准治疗组相比，拉罗梅斯特罗塞治疗组发生的经裁定的临床和安全事件更少。
- 公司认为，结果表明，laromestrocel 可能具有显著改善接受 II 期手术姑息治疗的 HLHS 儿童临床疗效的潜力。
迈阿密，2026年10月26日（GLOBE NEWSWIRE） —— 专注于开发用于治疗危及生命的罕见儿科疾病和慢性衰老相关疾病的细胞疗法的临床阶段生物技术公司Longeveron Inc. （纳斯达克股票代码：LGVN）今日公布了ELPIS II试验的最新结果。此次更新是在公司与美国国立卫生研究院（NIH）资助的试验研究人员共同开展的计划补充分析之后进行的。ELPIS II是公司的一项IIb期临床试验，旨在评估其在研干细胞疗法laromestrocel作为辅助疗法，用于治疗40名患有左心发育不良综合征（HLHS）的婴儿的二期姑息手术。
ELPIS II 试验未达到主要疗效终点，即第 12 个月时右心室射血分数 (RVEF) 较基线的变化。基于次要终点，与标准治疗 (SOC) 组相比，laromestrocel 组的经裁定临床和安全性事件发生率更低。对预设次要终点主要不良心脏事件 (MACE) 的进一步审查显示，SOC 组发生 8 例 MACE，而 laromestrocel 治疗组仅发生 1 例，差异具有统计学意义 (P=0.043)。在 12 个月的随访期间，laromestrocel 显示出良好的安全性和耐受性，未发现与治疗相关的严重不良事件。公司认为，这些预设次要终点的良好结果表明，laromestrocel 有潜力显著改善接受 II 期姑息手术治疗的左心发育不全综合征 (HLHS) 患儿的临床结局。公司计划请求与美国食品药品监督管理局 (FDA) 召开会议，审查试验结果，以确定 HLHS 开发项目的下一步计划。
结果
在纳入意向治疗（ITT）人群的40名随机分组婴儿中，28名婴儿（15名接受标准治疗，13名接受拉罗司曲塞治疗）获得了基线和第12个月的心血管磁共振（CMR）数据。标准治疗组的平均右心室射血分数（RVEF）下降了2.6（SD=10.5）个百分点，拉罗司曲塞组的平均RVEF下降了3.3（SD=8.4）个百分点，两组之间无统计学差异（基线调整差异=-1.36，95% CI：-8.0 - 6.7，p=0.68）。
下面将对预先设定的次要临床结果终点进行补充分析。
| 端点 | SOC | 拉罗梅斯特罗塞尔 | 比较 |
| 发生≥1次重大心脏事件的婴儿，n | 9 | 3 | - |
| 主要心脏事件总数，n | 22 | 3 | 比率=0.16（95%CI：0.030-0.52）； p<0.001 |
| 主要心脏事件发生率（每100人日） | 0.261 | 0.041 | - |
| 总 MACE，n | 8 | 1 | p=0.043 |
| MACE发生率（每100人日） | 0.095 | 0.014 | - |
| 三尖瓣反流事件或瓣膜手术 | 5 | 0 | p=0.066 |
| 死亡，n | 1 | 0 | - |
| 心室辅助装置植入术，n | 1 | 0 | - |
注：事件发生率基于总共 15757 人日的随访计算得出。MACE - 主要不良心脏事件，TR - 三尖瓣反流
公司感谢参与 ELPIS II 试验的患者、家属、研究人员和临床中心，以及美国国立卫生研究院 (NIH) 和数据协调中心及临床协调中心在整个研究过程中给予的合作。
美国心脏协会（AHA）2026年科学年会
ELPIS II 试验的 2 期数据已被选中在美国心脏协会 (AHA) 2026 年科学年会上进行最新科学成果展示，该年会将于 2026 年 11 月 6 日至 9 日在芝加哥举行。
| 推介会 | |
| 日期： | 2026年11月8日，星期日 |
| 时间： | 美国中部时间上午 10:10 |
| 会议： | 专题科学，FS.07，针对新型表型的心力衰竭护理 |
| 标题： | ELPIS II：一项评估拉罗司曲塞作为左心发育不良综合征二期姑息治疗辅助疗法的2b期随机临床试验 |
关于 ELPIS II
ELPIS II 是一项由 Longeveron 公司与美国国家心肺血液研究所 (NHLBI) 合作开展的 IIb 期随机、双盲、多中心、双臂研究，该研究由美国国立卫生研究院 (NIH) 资助（ClinicalTrials.gov：NCT04925024）。共 40 名患有左心发育不全综合征 (HLHS) 的婴儿按 1:1 的比例随机分组，一组接受单次心肌内注射研究药物 laromestrocel，该药物在 II 期姑息手术（双向 Glenn 手术或半 Fontan 手术）期间给药；另一组仅接受标准治疗手术，并进行为期 12 个月的随访。计划进行长达 5 年的无移植生存率长期随访。
该试验的主要终点是各组在12个月时右心室射血分数（RVEF）较基线的变化差异，该指标通过心脏磁共振成像（CMR）进行评估。如先前披露，FDA已告知Longeveron公司，仅凭RVEF不足以证明其疗效，从而获得监管部门的批准。
本新闻稿中报道的研究由美国国立卫生研究院下属的国家心肺血液研究所资助，项目编号为UH3HL148318。新闻稿内容仅代表公司观点，并不一定反映美国国立卫生研究院的官方立场。
关于左心发育不全综合征（HLHS）
左心发育不全综合征（HLHS）是一种罕见的先天性心脏缺陷，在美国每年约有1000名婴儿患有此病。HLHS患儿出生时左心室发育不全，导致心脏无法泵出足够的血液输送到全身，从而危及生命。目前的治疗方法需要在患儿出生后的前五年内分三个阶段进行复杂的心脏重建手术。尽管进行了分阶段的姑息性手术，但长期死亡率和发病率仍然很高，进行性右心室功能障碍是导致不良预后的主要因素。显然，亟需改善这些患儿的右心室功能，以积极影响患者的短期和长期预后。
关于拉罗美司特罗塞（Lomecel-B ® ）
Laromestrocel 是一种在研的活细胞产品，由从年轻健康成年供体骨髓中分离出的特化细胞制成。这些特化细胞被称为间充质干细胞 (MSCs)，是人体内源性生物修复机制的重要组成部分。MSCs 具有在体内执行多种复杂功能的潜力，并可能支持组织修复和再生信号通路。它们还可以对损伤或疾病部位做出反应，并分泌具有免疫调节和再生作用的生物活性因子。我们认为，laromestrocel 中的 MSCs 可能具有多种潜在的作用机制，从而产生抗炎、抗纤维化和/或促进血管再生的反应，因此可能对多种罕见病和衰老相关疾病具有广泛的应用前景。
关于 Longeveron 公司
Longeveron是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发再生医学，以满足尚未满足的医疗需求。公司的主要在研产品是laromestrocel（Lomecel- B® ），一种从年轻健康成年供体骨髓中分离的同种异体间充质干细胞（MSC）疗法产品。我们相信laromestrocel具有多种潜在的作用机制，包括促血管生成、促再生、抗炎以及组织修复和愈合作用，在多种疾病领域具有广泛的应用潜力。laromestrocel的研发项目已获得五项重要的FDA认定：针对HLHS项目，获得孤儿药认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定；针对AD项目，获得再生医学先进疗法（RMAT）认定和快速通道认定。欲了解更多信息，请访问www.longeveron.com或在LinkedIn 、 Xbox和Instagram上关注Longeveron。
前瞻性声明
本新闻稿中某些非历史事实的陈述构成前瞻性陈述，这些陈述符合1995年《私人证券诉讼改革法案》的安全港条款。这些陈述反映了管理层对未来运营、业绩和经济状况的当前预期、假设和估计，并涉及已知和未知的风险、不确定性以及其他重要因素，这些因素可能导致实际结果、业绩或成就与本文所作陈述中预期、明示或暗示的内容存在重大差异。此外，某些前瞻性陈述基于对未来事件的假设，而这些假设可能并不准确，包括与FDA就ELPIS II试验结果举行会议或进行讨论以及HLHS开发项目的未来；我们寻求资金来源和潜在收入机会以推进laromestrocel在长寿和老年相关虚弱症领域的应用的能力；我们对审查和探索所有战略选择及其对股东价值的潜在影响的预期；我们聘请投资银行或其他战略顾问的能力；以及我们A类普通股在纳斯达克持续上市的情况。我们对公司未来运营的预期，包括我们的临床、开发和商业化活动；我们为降低运营成本而实施的现金节约措施计划；以及其他关于未来事件的声明。前瞻性声明通常可以通过使用诸如“预期”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“展望”、“或许”、“视情况而定”、“计划”、“潜在”、“预测”、“初步”、“预计”、“看到”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等前瞻性术语或其否定形式或类似术语来识别，尽管并非所有前瞻性声明都包含这些词语，或者通过对战略、目标或其他未来事件、情况或影响的讨论来识别。可能导致实际结果与本新闻稿中任何前瞻性声明中明示或暗示的结果存在重大差异的其他因素包括但不限于：探索战略选择可能不会促成任何最终交易或提升股东价值，或者可能造成不确定性，从而对我们的业务、财务状况、经营业绩或股东和投资者的看法产生不利影响；我们的临床试验能否证明我们在研候选产品的安全性和有效性以及其他积极结果；我们能否成功转型为资本效率更高、资产更轻的运营模式；我们能否为我们的开发项目中的laromestrocel获得一项或多项战略许可合作；我们能否与FDA和其他监管机构就潜在的监管批准途径达成一致；我们正在进行和未来开展的临床前研究和临床试验是否有足够的证据支持公司就一项或多项适应症提交在研候选产品的生物制品许可申请（BLA）；我们正在进行和未来开展的临床前研究和临床试验的时间安排和重点，以及这些研究和试验的数据报告；市场及其他状况、我们的现金状况和筹集额外资金的需求、我们可能面临的融资困难以及这可能对我们的投资者产生的稀释影响；我们的财务业绩以及持续经营能力；我们预计现有现金及现金等价物足以支付未来运营费用和资本支出需求的期限；我们某些在研候选产品的市场机会规模，包括我们对目标疾病患者人数的估计；我们扩大生产规模并将在研候选产品商业化用于某些适应症的能力；现有或未来可能上市的竞争疗法的成功情况；我们在研候选产品的有益特性、安全性、有效性和治疗效果；我们在美国和其他司法管辖区获得并维持在研候选产品监管批准的能力；我们关于进一步开发在研候选产品的计划，包括我们可能寻求的其他疾病或适应症；我们获得或保护知识产权的计划和能力，包括在可行的情况下延长现有专利期限以及我们避免侵犯他人知识产权的能力；是否需要招聘更多人员以及我们吸引和留住这些人员的能力；以及我们对支出、未来收入、资本需求和额外融资需求的估计。
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