Longeveron宣布其ELPIS II研究未能达到主要疗效指标：即治疗患有左心发育不良综合征的婴儿后，右心室射血分数相对于基线水平有所改善。

Longeveron Inc.（纳斯达克股票代码：LGVN）是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发用于治疗危及生命的罕见儿科疾病及慢性衰老相关疾病的细胞疗法。该公司今天公布了ELPIS II试验的最新结果。该试验由公司和美国国立卫生研究院资助的研究人员共同进行。ELPIS II是公司的第二阶段临床试验，旨在评估其实验性干细胞疗法laromestrocel在40名患有左心发育不良综合征的婴儿中的疗效，该疗法作为第二阶段手术辅助手段使用。 在12个月时，ELPIS II试验并未达到主要疗效指标——右心室射血分数相对于基线的变化。但从次要疗效指标来看，laromestrocel组出现的临床和安全事件数量少于对照组。对预先设定的主要不良心脏事件指标的进一步分析显示，laromestrocel组的事件数为8例，而对照组仅为1例（P=0.043）。在12个月的时间里，laromestrocel组显示出良好的安全性和耐受性，未出现与治疗相关的严重不良反应。公司认为，这些积极的次要疗效指标结果表明，laromestrocel有潜力显著改善患有左心发育不良综合征的儿童在接受第二阶段手术治疗后的临床预后。公司计划与美国食品药品监督管理局会面，以进一步审查这些结果，并确定下一步的发展计划。