《Korro报告》展示了KRRO-111在临床前研究中的出色表现，该药物具有显著的治疗效果，能够改善α1-抗胰蛋白酶缺乏症导致的肺部和肝脏症状。

剑桥，马萨诸塞州，2026年10月22日（环球新闻网）——Korro Bio公司（纳斯达克代码：KRRO）是一家处于临床阶段的生物制药公司，该公司利用其创新的寡核苷酸RNA编辑技术（OPERA®），旨在开发一种用于治疗罕见且高发疾病的新型基因药物。该公司今天公布了其管线产品KRRO-111的临床前研究结果，该药物可通过皮下注射方式用于治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症。研究结果表明，KRRO-111具有出色的编辑能力，能够同时通过不同的RNA编辑方法解决α1抗胰蛋白酶缺乏症的肺部和肝脏症状。 “在这些临床前研究中，KRRO-111恢复了功能性M-AAT，同时减少了导致肝损伤的毒性Z-AAT，”Korro公司的首席科学官Loïc Vincent博士说。“这种双重效果，加上可皮下注射的给药方式，我们认为这是下一代α1抗胰蛋白酶缺乏症疗法的关键特性，能够帮助所有患者。” KRRO-111是一种专有的GalNAc偶联RNA编辑寡核苷酸，通过皮下注射给药，并选择性地被肝细胞吸收。进入肝细胞后，KRRO-111利用内源性腺苷脱氨酶作用于RNA的酶来纠正致病的SERPINA1转录本，从而生成M-AAT，同时减少突变型Z-AAT的合成。 在小鼠和人类肝细胞中，KRRO-111表现出强大的RNA编辑活性（半数效应浓度约为1纳摩尔），其编辑效率高达98%。在C57BL/6-PiZ小鼠模型中的单剂量研究中，KRRO-111的编辑效率达到了91%，其中M-AAT占总循环AAT的88%，这两种反应在给药后至少42天内仍然可被检测到。 在重复剂量研究中，KRRO-111能够在多种皮下给药方案中持续进行RNA编辑，并恢复循环中的M-AAT水平。在NSG-PiZ小鼠中，SERPINA1 mRNA的编辑率达到96%，其中M-AAT占总循环AAT的93%，而总AAT浓度在给药后第57天达到了172微摩尔（相比对照组增加了6倍）。在免疫正常的C57BL/6-PiZ小鼠中，KRRO-111使整个肝脏中的Z-AAT水平降低了95%，这一结果通过液相色谱串联质谱法在给药后第57天得到了验证。 “患有α1抗胰蛋白酶缺乏症的人既面临肺部疾病，也面临肝脏疾病。目前尚无针对肝脏疾病的批准疗法，”Korro公司的首席执行官兼总裁Ram Aiyar博士说。“基于这些数据的有效性和一致性，我们相信KRRO-111有潜力成为治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症肺部和肝脏症状的变革性疗法。我们期待在2027年上半年将其推向临床应用。” 预计KRRO-111的注册申请将在2027年上半年提交。 关于α1抗胰蛋白酶缺乏症 α1抗胰蛋白酶缺乏症是一种遗传性疾病，通常由SERPINA1基因中的单个错义突变（G到A）引起。患病成年人会出现肺气肿和/或肝硬化，以及器官功能障碍。超过95%的重症病例属于PiZ突变纯合子（称为PiZZ基因型）。全球约有340万患者具有这种缺陷等位基因组合。目前FDA批准的唯一治疗方法是增强疗法，即每周一次输注人血浆来源的AAT蛋白，但这仍不足以解决α1抗胰蛋白酶缺乏症的肺部和肝脏症状。 关于Korro公司本新闻稿中的某些陈述可能属于《1995年私人证券诉讼改革法》所定义的“前瞻性声明”。前瞻性声明包括但不仅限于关于Korro对未来发展的预期、希望、信念、意图或策略的明示或暗示性陈述，例如：KRRO-111作为治疗AATD的药物所具有的领先优势和潜力，以及其在治疗AATD的肺部和肝脏症状方面的应用前景，同时它还有可能成为一种变革性的疗法；KRRO-111作为可重复使用的皮下疗法的潜力；KRRO-111在临床前研究中的成果是否能够预测人体实验的结果；KRRO-111能否在不改变基因组的情况下实现与DNA修饰相当的功能效果；KRRO-111的持续GLP毒性评估情况；KRRO-111提交监管审批文件的时间安排，包括预计在2027年上半年提交申请；以及KRRO-111进入临床开发阶段并达成临床里程碑的目标等。此外，任何涉及对未来事件或情况的预测、估计或描述的陈述都属于前瞻性声明。诸如“预计”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能会”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应当”、“努力”、“会”、“目标”、“承诺”等词语都可能表示出前瞻性声明，但缺少这些词语并不意味着该陈述不是前瞻性声明。前瞻性声明基于当前的预期和假设，尽管这些预期和假设被Korro及其管理层认为合理，但实际上仍然具有不确定性。新的风险和不确定因素可能会不时出现，而无法预测所有风险和不确定因素。导致实际结果与当前预期有重大差异的因素包括许多超出管理层控制范围的因素，比如与临床前研究和临床试验相关的风险；在临床试验中验证临床前研究结果的挑战，包括临床前研究结果在动物模型中的表现可能无法预测人体实验结果的风险；来自其他公司和疗法的竞争，以及缺乏能够支持其领先潜力的直接对比数据；与第三方合作相关的风险；FDA或其他监管机构政策、人员配置或优先事项的变化；获得监管批准和保护知识产权相关的风险；以及一般经济条件带来的风险。此外，Korro向美国证券交易委员会提交的文件中也提到了一些风险和不确定因素，包括在Korro最近的季度报告或年度报告中的“风险因素”部分，这些文件可能会随着Korro向SEC提交的其他文件而得到修正或补充。本新闻稿中的任何内容都不应被视为任何人对该文件中前瞻性声明的实现或这些声明所涉及的预期结果的实现的承诺。您不应过分依赖本新闻稿中的前瞻性声明，因为这些声明仅在其发布的日期有效，并且需要通过此处提供的警示性声明来加以限定。除非法律要求，Korro并不承担或不愿意公开任何关于这些前瞻性声明的更新或修改。该声明旨在反映其预期或相关事件、条件或环境所发生的任何变化。本新闻稿并未全面概述对Korro投资的所有相关因素、风险及其他要素。Korro是一家处于临床阶段的生物制药公司，该公司利用一种新型的寡核苷酸促进RNA编辑技术（OPERA®）来开发针对罕见病及高发性疾病的新型基因治疗药物。OPERA技术能够实现精确、针对特定组织的RNA编辑寡核苷酸的递送，这些寡核苷酸能够修改目标mRNA序列，从而修复或生成功能增强的蛋白质。该平台集成了多种技术能力：包括对转录生物学的深入了解、基于机器学习的寡核苷酸优化技术、连接化学方面的专业知识，以及高效、精准的组织特异性递送方法。通过这些技术，Korro成功开发出一系列具有创新性的药物项目，这些药物能够利用人体自身的RNA编辑机制，实现精确但短暂的单个碱基编辑，从而生产出比天然蛋白质具有更强活性的治疗性蛋白质。通过编辑RNA而非DNA，Korro进一步提升了基因药物的递送精度和可调性，有望提高药物的特异性及长期耐受性。借助基于寡核苷酸的方法，Korro计划利用其专有OPERA平台，结合现有的递送方式（如N-乙酰半乳糖胺偶联递送、制造技术以及已获批准的寡核苷酸药物的监管流程），将药物交付给患者。Korro总部位于马萨诸塞州剑桥市。欲了解更多信息，请访问korrobio.com。 Korro计划通过其投资者关系网站、LinkedIn和X（Twitter）来披露某些非公开信息，并遵守《联邦通信法》中的披露要求。因此，投资者应定期关注Korro的投资者关系网站，在LinkedIn上关注@KorroBio，在X（Twitter）上关注Korro，同时留意Korro的新闻发布、SEC文件、公共电话会议、演讲和网络广播。 前瞻性声明 Korro Bio联系方式 投资者与媒体联系人：Malini Chatterjee，博士，Blueprint Life Science Group 邮箱：mchatterjee@bplifescience.com 或 ir@korrobio.com 电话：917.330.4269