Jaguar Health旗下的Napo Pharma宣布，Crofelemer对于患有先天性钠腹泻症的患儿具有显著的疗效；公司计划于2027年中期提交Crofelemer的上市申请。

GUCY2C基因的突变是第三种与IF相关的先天性肠病，除了微绒毛包涵体病（MVID）和短肠综合征（SBS-IF）之外，Crofelemer已被证明能够减少儿童患者的肠外支持需求。公司计划于2027年中期提交Crofelemer用于MVID的新药申请，以获得FDA的批准。 旧金山，加利福尼亚州 / ACCESS Newswire / 2026年10月21日 / Jaguar Health, Inc. (NASDAQ:JAGX) 今天宣布，其子公司Napo Pharmaceuticals已连续几周为一名因GUCY2C基因突变导致先天性钠腹泻的婴儿患者提供新型Crofelemer口服溶液。该患者对液体Crofelemer治疗耐受良好，且每日和每周的肠外支持需求有所减少，没有出现明显的临床或实验室异常。由于GUCY2C基因突变导致的先天性钠腹泻是第三种正在评估的与IF相关的先天性肠病，除了微绒毛包涵体病（MVID）和短肠综合征（SBS-IF）之外，Crofelemer已被证明能够减少每周的肠外支持需求，使其恢复正常体重所需的时间缩短。公司计划于2027年中期提交Crofelemer用于MVID的新药申请，以基于数据获得FDA的批准，这些数据包括已完成招募的关键试验的结果。 患有IF的患者，包括那些患有短肠综合征或MVID的患者，无法通过口腔吸收足够的营养、电解质和液体，因此需要终生接受肠外营养支持，有时还需要补充静脉输液，这些都属于肠外支持的一部分，每周可能需要7天时间，每天持续20小时以上。虽然肠外支持具有支持性且能挽救生命，但它也可能引发严重的并发症，甚至致命。 患有GUCY2C基因突变的儿科先天性钠腹泻患者在管理营养和电解质缺乏方面面临巨大挑战，因为这对生长和发育的影响更为严重。这名因先天性钠腹泻而患有IF的儿科患者需要大量的肠外支持，而液体Crofelemer治疗在最初的几周内减少了他们大约15%的肠外支持需求，这与患有MVID和SBS-IF的儿科患者的情况一致。 Napo仍专注于其全球范围内的口服Crofelemer开发项目，将其作为肠外支持的辅助疗法，用于治疗儿科罕见的IF疾病。正如在2026年6月所宣布的那样，在法国里尔举行的第58届欧洲儿科胃肠病学、肝病学与营养学会年会上，来自正在进行中的临床试验的数据被展示出来。这些试验涉及使用液体Crofelemer治疗因MVID和SBS-IF而患有IF的儿科患者。研究表明，对于口服液体Crofelemer治疗的儿科IF患者来说，每周的肠外支持需求以及按体重计算的肠外支持需求都显著减少，且没有出现明显的临床或实验室异常。在一名MVID患者中，经过12个月以上的液体高剂量Crofelemer治疗后，每周的肠外支持需求按体重计算减少了高达48%。在两名患有SBS-IF的儿科患者中，经过12个月以上的液体高剂量Crofelemer治疗后，每周的肠外支持需求按体重计算减少了高达40%。