BioCryst宣布其产品ORLADEYO® 150毫克口服丸获美国FDA批准，适用于成年人和青少年患过敏性喉炎的患者。

ORLADEYO®（贝罗特拉斯特）口服颗粒剂，规格为150毫克

——扩展BioCryst的靶向口服预防疗法产品组合，以满足患者各自的需求和偏好——

——ORLADEYO是首个也是唯一适用于2岁及以上HAE患者的靶向口服预防疗法——

北卡罗来纳州研究三角园，2026年10月21日（GLOBE NEWSWIRE）——BioCryst制药公司（纳斯达克股票代码：BCRX）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其补充新药申请，允许使用每日一次的ORLADEYO®（贝罗特拉斯特）口服颗粒剂，用于12岁及以上成人和青少年的预防性治疗。新的150毫克ORLADEYO颗粒剂形式为那些难以吞咽、不愿服用胶囊或希望在12岁以后继续使用颗粒剂形式的患者提供了另一种给药选择。

随着这一批准的到来，医生现在可以为成人和青少年患者提供每天一次、口服给药的ORLADEYO，以预防HAE发作。ORLADEYO颗粒剂的外观和大小类似于粉末状，可以直接放入口中，与水或牛奶一起吞服，或者撒在一片柔软的非酸性食物上食用。

“我们致力于通过一系列疗法来推进HAE发作的预防工作，以满足患者多样化的需求和偏好，”BioCryst的总裁兼首席执行官Charlie Gayer说。“对成人和青少年患者适用的ORLADEYO颗粒剂的批准，使我们能够提供更个性化的治疗方案。这种新剂型使得那些难以吞咽或不愿服用胶囊的患者也能更容易地接受治疗。这一里程碑式的发展体现了我们致力于优化HAE管理的承诺，同时不断满足患者在治疗过程中不断变化的需求。”

ORLADEYO是首个也是唯一适用于2岁及以上HAE患者的靶向口服预防疗法。ORLADEYO胶囊剂型已于2020年12月获得FDA批准，可用于预防12岁及以上成人和儿科患者的HAE发作，目前已在全球45多个国家获得批准。2025年12月，ORLADEYO的口服颗粒剂形式在美国也被FDA批准，适用于2至12岁儿童的预防性治疗。

在两项临床研究中，ORLADEYO胶囊（150毫克）在12岁及以上的患者中显示出持续的预防效果，在96周时平均发作率降低了91%，并且急救药物的使用量减少了88%。ORLADEYO在两项试验中都被认为是安全且耐受性良好的。与安慰剂相比，接受ORLADEYO治疗的患者最常见的不良反应是胃肠道反应和背痛。这些胃肠道反应通常在开始治疗后不久出现，随着时间的推移逐渐减少，通常可以自行缓解。

FDA的批准基于化学、制造和质量控制方面的信息和数据，这些数据证明了ORLADEYO颗粒剂形式相对于ORLADEYO胶囊而言，在安全性和耐受性方面具有优势。

BioCryst承诺在整个过程中为患者提供支持，并提供Empower Patient服务，一站式解决患者和医疗专业人员关于ORLADEYO的所有需求。该服务结合了专业药房和患者支持计划，由一支专业的专家团队负责，为他们提供个性化的支持，帮助他们处理保险问题、费用问题以及遵守治疗方案等相关事宜。

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请访问www.ORLADEYO.com以获取更多信息。 关于ORLADEYO®（贝罗特拉斯特）：ORLADEYO®是首个也是唯一一种专为2岁及以上成人和儿童患者设计的口服疗法，旨在预防遗传性血管性水肿的发作。每天服用一剂ORLADEYO即可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防遗传性血管性水肿的发作。 **美国适应症及重要安全信息** **适应症**：ORLADEYO®是一种血浆激肽释放酶抑制剂，适用于2岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿预防治疗。 **使用限制**：目前尚未确定ORLADEYO治疗急性遗传性血管性水肿的有效性及安全性。因此，不应使用ORLADEYO来治疗急性遗传性血管性水肿。由于可能导致QT间期延长，不建议使用高于每日一次剂量的ORLADEYO。 **重要安全信息**：在成人中，当剂量超过每日150毫克时，可能会观察到QT间期的延长，且这种效应与药物浓度有关。 在接受ORLADEYO治疗的患者中，最常见的不良反应包括腹痛、呕吐、腹泻、背痛以及胃食管反流病。 对于12岁及以上的中度或重度肝功能损害患者（Child-Pugh B或C级），建议每日一次服用110毫克的ORLADEYO胶囊，同时需与食物一起服用。而对于2至12岁的中度或重度肝功能损害儿童患者，则应避免使用ORLADEYO。 **贝罗特拉斯特的作用机制**：贝罗特拉斯特是P-糖蛋白和乳腺癌耐药蛋白的底物。P-糖蛋白诱导剂可能会降低贝罗特拉斯特的血浆浓度，从而降低ORLADEYO的效果。因此，应避免将P-糖蛋白诱导剂与ORLADEYO同时使用。 **ORLADEYO的剂量影响**：150毫克的ORLADEYO属于中等程度的CYP2D6和CYP3A4抑制剂。当ORLADEYO与CYP2D6或CYP3A4的底物同时使用时，可能会增加这些底物的血药浓度，从而增加相关不良反应的风险。如果ORLADEYO与CYP2D6或CYP3A4的底物同时使用，且底物的血药浓度有轻微升高就可能引发严重不良反应，因此需密切监测或调整底物的剂量。 **2岁以下儿童的使用安全性**：目前尚无关于ORLADEYO在2岁以下儿童中的使用安全性的数据。 关于ORLADEYO在妊娠期间的使用风险，目前缺乏足够的数据。此外，目前也没有关于贝罗特拉斯特在人体乳汁中的存在情况、其对母乳喂养婴儿的影响以及对乳汁分泌的影响的相关数据。 **报告可疑不良反应的方法**：如需报告可疑不良反应，请联系BioCryst Pharmaceuticals, Inc.，电话1-833-633-2279，或联系FDA，电话1-800-FDA-1088，或访问www.fda.gov/medwatch。 **关于BioCryst Pharmaceuticals**：BioCryst是一家全球性的生物技术公司，专注于开发和商业化用于治疗遗传性血管性水肿及其他罕见疾病的药物。该公司已将ORLADEYO®推向市场，这是一种首款口服、每日一次的血浆激肽释放酶抑制剂。此外，BioCryst还在研发一系列针对罕见疾病的创新疗法。欲了解更多信息，请访问www.biocryst.com，或在LinkedIn上关注我们。

前瞻性声明 本新闻稿中包含一些前瞻性声明，涉及BioCryst关于ORLADEYO口服颗粒制剂在遗传性血管性水肿患者中的应用的预期。这些声明涉及已知和未知的风险、不确定性以及其他因素，这些因素可能导致BioCryst的实际结果、业绩或成就与未来声明中所述的结果、业绩或成就存在重大差异。这些声明反映了我们对未来事件的当前看法，基于一定的假设，并面临各种风险和不确定性。鉴于这些不确定性，请勿过度依赖这些前瞻性声明。可能影响这些声明的因素包括：BioCryst成功实施ORLADEYO商业化计划的能力，包括每日一次的口服颗粒制剂；ORLADEYO口服颗粒的商业可行性，包括其能否获得市场认可；与政府政策相关的风险，例如关于定价和报销的决策可能未能在预期的时间内做出，或者这些决策的结果可能与BioCryst当前的预期不符；以及FDA可能会撤销ORLADEYO的市场批准。上述因素并不全面。如需了解更详细的风险列表，请查阅BioCryst定期向美国证券交易委员会提交的文件，特别是BioCryst最新的年度报告（10-K表格）、季度报告（10-Q表格）以及当前报告（8-K表格），这些文件列出了可能导致实际结果与BioCryst前瞻性声明中所述内容有重大差异的重要因素。

联系人:

投资者: investorrelations@biocryst.com

媒体: media@biocryst.com

1 Kiani-Alikhan S, Gower R, Craig T等. 每日一次口服Berotralstat用于遗传性血管性水肿的长期预防：APeX-2随机试验的开放标签扩展研究. J Allergy Clin Immunol Pract. 2024;12(3):733-743.e10.