Krystal Biotech宣布其新推出的皮肤病学项目KB113取得了积极的临床数据成果，该项目能够证明对戈林综合征患者的基底细胞癌有显著的疗效。

在3名患有戈林综合征的患者中，超过80%的基底细胞癌病灶在接受KB113治疗后得到了消退。 那些未直接注射KB113的病灶也出现了显著的消退现象，这符合阿布斯特纳克效应的原理。 戈林综合征患者对KB113的注射耐受性良好；所有报告的不良反应都属于轻度至中度，且是暂时性的。 研究数据将由研究员Shireen Guide博士在2026年10月15日至17日举行的第14届PeDRA年度会议上进行展示。 匹兹堡，2026年10月15日（GLOBE NEWSWIRE）——Krystal Biotech公司今天宣布了一项积极的临床研究结果，该结果支持了KB113概念的初步验证。KB113是一种肿瘤内免疫疗法，旨在在肿瘤微环境中持续、局部表达白细胞介素-2（IL-2）和白细胞介素-12（IL-12），从而促进全身性的免疫介导性肿瘤清除，用于治疗患有戈林综合征患者的基底细胞癌。 戈林综合征是一种遗传性疾病，其特征是患基底细胞癌的风险显著升高。患有戈林综合征的患者可能在婴儿期就出现基底细胞癌，并且在其一生中可能需要多次手术治疗，这些手术可能会造成严重的疤痕和永久性组织损伤。随着时间的推移，戈林综合征对患者心理和身体的影响会逐渐加重，因为患者需要反复接受监测、手术和恢复等治疗，每次手术都会增加瘢痕形成和永久性组织损伤的风险。目前关于戈林综合征的流行病学数据有限，但现有数据显示，美国的戈林综合征患者数量可能超过10,000人。 “对于患有戈林综合征的人来说，终生都会出现多个基底细胞癌病灶，这给他们的治疗带来了巨大的负担——通常会导致广泛的疤痕，并严重影响生活质量，”Mission Dermatology Center的Shireen V. Guide博士说。“KB113在注射组和未注射组中的抗肿瘤效果表明，这是一个令人鼓舞的初步发现，进一步支持了其在临床上的持续发展。” 戈林综合征试点研究的临床结果 KB113是一种低剂量的肿瘤内KB707制剂，在公司的OPAL-1阶段1/2研究中显示出良好的早期疗效。该研究是一项开放标签、多中心、剂量递增和扩展阶段的1/2研究，针对注射可触及的实体肿瘤患者进行。戈林综合征试点研究是一项多中心、单组、开放标签的研究，旨在评估KB113在治疗戈林综合征患者基底细胞癌时的安全性和有效性。共有3名成年戈林综合征患者参与了这项研究。所有三名患者在14周的时间内接受了6次注射，每次剂量不超过2毫升，浓度为108 PFU/mL的KB113。前两剂之间间隔两周，之后每三周注射一次。研究者确定了面部直径≥5毫米或非面部直径≥9毫米的病灶作为重点治疗对象，并在14周的治疗期间以及最后一次注射后30天使用预先规定的5点评分标准对病灶进行临床评估。该评分标准根据病灶的消退程度对其进行分类。只有被确定为重点治疗对象的病灶才适合进行KB113注射。研究者根据病灶的临床表现来决定注射部位和剂量。有关OPAL-1研究的更多细节可以在www.clinicaltrials.gov上找到，NCT编号为NCT05970497。在治疗开始两周后，就观察到一些病变部位出现了消退现象，随着时间的推移，这些病变的缓解程度逐渐加深。在最后一次给药后30天进行的最后评估中，超过80%的病变部位已经消退。其中，超过一半的病变部位临床消退程度超过了50%，有些病变部位的临床消退程度甚至达到了90%以上，这一结果是通过研究者自定义的5分制评分体系来确定的。对于那些从未被直接注射到体内的病变部位，也观察到了明显的消退现象，这初步证明了该疗法的阿布斯特诺效应。 关于最终评估时的疗效数据，以下是总结： **所有戈林综合征患者的综合评估结果** 为了进一步评估临床消退情况，研究人员对每位患者中至少达到90%临床消退程度的病变部位进行了活检。所有接受活检的病变部位都显示出组织学上的完全缓解，没有发现残留的肿瘤组织。 与OPAL-1试验中低剂量递增组的经验一致，KB113在所有参与戈林综合征试点研究的患者中均得到了良好的耐受性。所有报告的不良反应都属于轻度或中度，且都是暂时性的，在研究期间便消失了。 “今天在患者身体不同部位发现的病变部位的消退程度和范围，充分显示了HSV-1编码的IL-2和IL-12所具有的全身性免疫激活潜力。这对Krystal公司以及我们致力于服务的众多患者来说具有重大意义。”Krystal Biotech的研发总裁Suma Krishnan说道。“凭借我们丰富的HSV-1相关数据和临床经验，我们相信我们有机会迅速推进针对戈林综合征的新项目，从而更好地帮助那些患有皮肤疾病的患者。” 该公司已与美国食品药品监督管理局（FDA）开始讨论关于KB113用于治疗戈林综合征的临床试验事宜。一旦与FDA达成协议，公司将提供有关其临床开发计划的更新信息。 由研究负责人Dr. Guide在2026年10月15日至17日于弗吉尼亚州亚历山大市举行的第14届儿科皮肤病学研究联盟年会上发表一份关于戈林综合征试点研究结果的报告。该报告可以在公司网站的投资者专区在线查看。 关于Krystal Biotech, Inc.：Krystal Biotech, Inc.（纳斯达克股票代码：KRYS）是一家全面的、处于商业化阶段的全球生物技术公司，专注于发现、开发和商业化能够治疗那些存在巨大医疗需求的遗传疾病的药物。该公司的首款商业产品VYJUVEK®是首个可重复使用的基因疗法，也是首个在美国、欧洲和日本获得批准的用于治疗表皮松解性大疱性皮炎的遗传药物。该公司正在迅速推进一系列临床前和临床阶段的遗传药物研发工作。Krystal Biotech的总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡市。请访问www.krystalbio.com以获取更多信息，或在LinkedIn和X上关注我们。

前瞻性声明与披露内容 本新闻稿中包含根据1995年《私人证券诉讼改革法》定义的“前瞻性声明”。这些声明基于公司目前对KB113产品的预期和信念，该产品适用于戈林综合征患者的治疗。这些前瞻性声明包括但不限于以下内容：KB113在免疫系统激活方面的潜在作用；KB113作为治疗戈林综合征的潜力；公司继续开发KB113的计划以及公司与FDA关于KB113临床研究的讨论情况；快速推进KB113针对戈林综合征的研究计划；以及公司在与FDA达成一致后提供关于KB113临床研究进展的最新信息的计划。除了历史事实之外的所有声明均被视为前瞻性声明，这些声明涉及已知和未知的风险、不确定因素以及假设，这些因素可能导致实际结果与前瞻性声明中的描述存在重大差异。这些风险包括临床试验的启动和进行过程中存在的不确定性，以及审批申请过程中的监管审查问题；早期临床试验的结果，包括在少数患者中所观察到的结果，是否能够预示后期研究的结果；以及其他如公司在美国证券交易委员会提交的年度和季度报告中提到的风险因素。公司在此新闻稿发布时提供这些信息，并不承诺更新任何前瞻性声明。

KB113是一种试验性产品。KB113的安全性和有效性尚未得到确认，也未被FDA或其他监管机构批准。

联系信息 投资者和媒体：Stéphane Paquette, 博士 Krystal Biotech spaquette@krystalbio.com