Pharming在ESID 2026上展示了莱尼奥利西布在免疫调节失调的遗传性PED中的积极II期总体数据

荷兰莱顿，2026年10月14日：Pharming（Euronext Amsterdam：PHARM/纳斯达克：PHAR）是一家专注于罕见免疫和遗传疾病的全球生物技术公司，今天公布了其Leniolisib II期试验的积极总体数据，该试验涉及与PI 3 K δ信号改变有关的免疫调节失调的遗传可识别的原始免疫缺陷（DID）。这些数据被视为最新摘要，并作为海报在2026年10月14日至17日在荷兰马斯特里赫特举行的欧洲免疫缺陷学会（ESID）第22届两年一度的会议上展示。

Pharming首席医疗官Anurag Relan表示：“这些数据提供了第一个临床证据，证明Leniolisib可以改善AADS以外疾病中免疫调节失调的多种表现，并在淋巴细胞增生、肺功能和肝脏疾病方面发出令人鼓舞的信号。”“几乎所有可评估参与者的脾脏体积均持续减少，这尤其令人鼓舞。脾脏肥大是淋巴细胞增生的可测量标志，这些减少表明来尼奥利西布正在作用于疾病过程的核心驱动因素。肺部发现的趋势也特别值得注意，因为在如此短的治疗期内，进展性肺病即使是微小的改善也不可能。”

该试验是一项单组、开放标签、患者内剂量增量II期研究，招募了13名具有由CTLA 4、SOCS 1、NFKB 1或FAA基因变体驱动的遗传可识别PIP的参与者。13名参与者中有9人还被诊断出患有常见变异免疫缺陷（CVID）。参与者每天两次接受Leniolisib，持续20周，剂量从10毫克（4周）增加到30毫克（4周）再增加到70毫克（12周）。主要结果包括：

雷兰博士补充道：“总而言之，这些结果强化了我们更广泛的策略，即评估以免疫失调为特征的PI 3 K δ抑制作用，无论遗传原因如何。我们期待报告预计于11月进行的CVID II期试验的总体结果，这将为我们在更广泛的CVID人群中进行潜在注册研究的计划提供信息。”

根据估计的患病率，这些具有遗传可识别的PIP和具有免疫调节失调的CVID代表了比AADS更广泛的潜在患者人群，估计遗传性PIP的患病率约为每百万人7.5名患者，CVID的患病率约为每百万人39名患者，包括遗传性VID和CVID人群之间的重叠，而AADS的患病率约为每百万人1.5名患者。

关于Leniolisib Leniolisib是一种口服选择性磷酸核苷3-kinase delta（PI 3 K δ）抑制剂，旨在解决PI 3 K δ驱动的初级免疫缺陷（DID）免疫调节失调。

Leniolisib以Joenja®品牌销售，已在多个国家获得批准并上市，用于治疗激活的磷酸核苷3-kinase Delta综合征（AADS），这是一种以免疫调节失调和免疫缺陷为特征的极其罕见的进行性疾病。

除了AADS之外，Leniolisib还在临床试验中评估了以PI 3 K δ驱动的免疫失调为特征的其他PI，包括常见变异免疫缺陷（CVID）。这些DID有许多相同的临床表现，包括淋巴细胞增生、自身免疫、胃肠道疾病和肺部疾病。来尼奥利西布用于这些研究用途的安全性和有效性尚未确定。

关于Pharming Pharming Group NV（Euronext Amsterdam：PHARM/纳斯达克：PHAR）是一家全球生物技术公司，为罕见免疫和遗传性疾病患者开发创新药物并商业化。我们将专业的科学、医疗、监管和商业专业知识结合起来，推进一系列有针对性的已批准药物和开发计划，以解决重大未满足的医疗需求。在患者和更广泛的罕见病群体的见解的指导下，我们致力于为一些最具挑战性的罕见病提供创新疗法。

Pharming总部位于荷兰莱顿，业务遍及美国和欧洲。

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