Syndax宣布Axatilimab治疗特发性肺纤维化的MAXPIRe II期试验的总体结果

- 试验不符合主要终点：肺活量年化下降率-

- Axatilimab耐受性良好，安全性特征与安慰剂相当;没有观察到新的安全性信号-

- Axatilimab在cGVAR的多项试验中继续取得进展，预计将在今年晚些时候和2028年初取得结果-

纽约，2026年10月12日（环球新闻网）-- Syndax Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：SNDX）今天宣布，axatilimab治疗特发性肺纤维化（Fiber）的MAXPIRe II期试验未达到其主要终点用力肺活量（PPV）年化下降率。在MAXPIRe中观察到的安全性和耐受性特征与axatilimab之前的临床研究一致，没有发现新的安全性信号。根据观察到的结果，Syndax不计划进一步开发阿替利单抗治疗IPC。MAXPIRe试验的结果不影响正在进行的axatilimab用于其他潜在适应症的试验。

Syndax研究与开发主管兼首席医疗官MBBS Nick Botwood表示：“MAXPIRe试验没有达到其主要终点，考虑到Fiber有希望的科学依据，我们对这一结果感到失望。”“我们真诚地感谢参与其中的患者、护理人员、临床医生和研究团队。Axatilimab耐受性良好，安全性特征与支持其继续开发和用于cGVAR的先前研究一致。目前正在进行多项针对cGVAR的试验，其中axatilimab显示出显着的结果，我们期待着今年晚些时候和2028年初从这些试验中读出结果。”

“我们仍然高度专注于进一步将revumenib和axatilimab推向正在进行的临床试验的前线，这将为患者和股东带来重大价值。凭借强大的管道、多种即将推出的催化剂和强大的财务状况，我们有能力为患者带来突破并创造长期价值，”迈克尔·A·补充道。Metzger，Syndax首席执行官。“我们期待与我们的合作伙伴Incyte合作，继续将Niktimvo打造成cGVAR领域的重磅系列。”

MAXPIRe是一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照、多中心、2期、145名患者试验，评估了阿替利单抗在14个国家62个研究中心入组的IPC患者中的疗效和安全性。患者每两周以2：1的比例随机分配至axatilimab 0.3毫克/公斤或安慰剂组，并根据背景抗纤维化治疗的使用情况进行随机分层。该试验的主要终点是肺活量的年化下降率。年化（52周）费率是使用26周内收集的肺活量测量值得出的。

Axatilimab在特发性肺结核患者中耐受良好，安全性和耐受性与安慰剂相当，并且没有观察到新的安全性信号。两组导致治疗中止的治疗后出现的不良事件（TEAEs）发生率均较低。axatilimab组中最常见的不良事件通常与之前的研究一致。两组均未发生与治疗相关的致命不良事件。

Axatilimab是一种一流的CSF-1 R阻断单克隆抗体，已获得FDA批准，用于治疗至少两种既往系统治疗失败的慢性移植物抗宿主病（cGVAR），体重至少40公斤的成人和儿童患者。在两项正在进行的临床试验中，正在研究Axatilimab与标准护理疗法联合用于新诊断的cGVAR患者。

关于MAXPIRe试验

MAXPIRe试验（NCT 06132256）是一项为期26周、随机、双盲、安慰剂对照、多中心、145名患者的II期试验，评估了axatilimab在14个国家62个研究中心入组的患者中的疗效和安全性。患者以2：1的比例随机分配每两周接受axatilimab 0.3毫克/公斤或安慰剂，并根据背景抗纤维化治疗的使用情况进行随机分层。

该试验的主要终点是用力肺活量（PPV）的年化下降率。年化（52周）利率是使用26周内收集的肺活量测量值和线性混合效应模型得出的。次要终点包括至疾病进展的时间、预测肺活量百分比较基线的年化下降率、生活质量指标以及预测一氧化碳扩散能力百分比较基线的变化。

关于Niktimvo™（axatilimab-csfr）

Niktimvo（axatilimab-csfr）是一种一流的集落刺激因子-1受体（CSF-1 R）阻断抗体，在美国批准用于治疗至少两种之前治疗体重为40公斤（88.2磅）的成人和儿童患者的慢性移植物抗宿主病（GVAR）。

2016年，Syndax从UCB获得了axatilimab的全球独家开发和商业化权利。2021年9月，Syndax和Incyte就axatilimab在慢性GVAR和任何未来适应症中的全球独家联合开发和联合商业化许可协议。

Axatilimab正在慢性GVAR的一线联合试验中进行研究，包括鲁索利替尼的II期联合试验（NCT 06388564）和类固醇的III期联合试验（NCT 06585774）。

重要安全性信息

警告和预防措施输液相关反应Niktimvo™（axatilimab-csfr）可能会导致输液相关反应。在临床试验（AGAVE-201）中接受Niktimvo的患者中，18%发生了输注相关反应，包括超敏反应，其中1.3%发生了3级或4级反应。

对于之前经历过Niktimvo输注相关反应的患者，优先使用抗组胺药和退烧药。监测患者的输注相关反应的体征和症状，包括发烧、寒战、皮疹、脸红、呼吸困难和高血压。根据反应的严重程度，暂停或减慢输注速度或永久停止Niktimvo。

胚胎-胎儿毒性根据其作用机制，Niktimvo给药时可能会对胎儿造成伤害。告知孕妇对胎儿的潜在风险。建议有生育能力的女性在Niktimvo治疗期间和末次给药后30天内采取有效的避孕措施。

不良反应44%接受Niktimvo的患者发生严重不良反应（N=79）。超过2名患者的严重不良反应包括感染（病原体未指明）（14%）、病毒感染（14%）和呼吸衰竭（5.1%）。10%的患者因不良反应而永久停用Niktimvo，8%的患者因不良反应而减量。44%的患者因不良反应而中断剂量。导致超过2名患者剂量中断的不良反应包括病毒感染、感染（病原体未指明）、细菌感染、肌肉骨骼疼痛和发热。

最常见（' 15%）的不良反应，包括实验室异常，是谷草胺转移酶（AST）升高、感染（病原体未指明）、谷丙转移酶（ALT）升高、磷酸盐减少、血红蛋白减少、病毒感染、γ谷氨酸转移酶（GPT）升高、肌肉骨骼疼痛、脂肪酶增加、疲劳、淀粉酶增加、钙增加、肌酸磷酸酶增加、增加、碱性磷酸酶（AFP）升高、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、细菌感染、发热和呼吸困难。

接受Niktimvo治疗的患者中，<10%的临床相关不良反应包括：

免疫原性：抗药抗体相关不良反应在临床试验中接受Niktimvo的cGVAR患者的各个治疗组中，在产生抗药抗体（ADA）的患者中，26%（13/50）的具有中和抗体（NAb）的患者和4%（2/45）的无NAb的患者发生超敏反应。

用于特定人群哺乳由于母乳喂养的儿童可能会发生严重不良反应，建议女性在治疗期间和最后一剂Niktimvo后30天内不要母乳喂养。

具有生殖能力的女性和男性妊娠测试在开始Niktimvo之前验证具有生殖能力的女性的妊娠状态。

避孕女性建议有生育能力的女性在接受Niktimvo治疗期间和最后一剂Niktimvo后30天内采取有效的避孕措施。

剂量和给药不良反应的剂量调整在Niktimvo治疗开始前监测谷草胺转移酶（AST）、谷丙氨转移酶（ALT）、碱性磷酸酶（AFP）、肌酸磷酸酶（CPK）、淀粉酶和脂肪酶，第一个月每2周监测一次，此后每1至2个月监测一次，直至异常情况得到解决。有关更多建议，请参阅处方信息中的表1。

请查看Niktimvo的完整处方信息。

关于Syndax

Syndax Pharmaceuticals是一家致力于推进创新癌症疗法的商业阶段生物制药公司。该公司管道的亮点包括Revuforj®（revumenib），一种FDA批准的脑膜蛋白抑制剂，和Niktimvo™（axatilimab-csfr），一种FDA批准的单克隆抗体，可阻断集落刺激因子1（CSF-1）受体。在我们重新构想癌症护理的承诺的推动下，Syndax正在努力释放其管道的全部潜力，并在整个治疗连续体中进行多项临床试验。欲了解更多信息，请访问www.syndax.com/或在X和LinkedIn上关注该公司。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。诸如“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将”等词语或这些术语的否定或复数以及类似表达（以及提及未来事件、条件或情况的其他词语或表达）旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Syndax截至本新闻稿发布之日的预期和假设。这些前瞻性陈述中的每一项都涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括但不限于有关临床试验的进展、时间、临床开发和范围的陈述、Syndax候选产品的临床数据报告、Syndax及其合作伙伴产品在市场上的接受程度、销售、营销、制造和分销要求、以及其候选产品在治疗各种癌症适应症和纤维化疾病中的潜在用途。许多因素可能会导致当前预期与实际结果之间存在差异，包括：临床前或临床试验期间观察到的意外安全性或有效性数据;临床试验中心激活率或入组率低于预期; Revuforj或Niktimvo商业可用性的变化;预期或现有竞争的变化;监管环境的变化; Syndax的合作者未能支持或推进合作或候选产品;以及意外诉讼或其他纠纷。Syndax向美国证券交易委员会提交的文件中讨论了可能导致Syndax实际结果与本新闻稿中前瞻性陈述中表达或暗示的因素不同的其他因素，包括其中包含的“风险因素”部分。除法律要求外，Syndax没有义务更新此处包含的任何前瞻性陈述以反映预期的任何变化，即使有新信息可用。

Niktimvo是Incyte的商标。所有其他商标均为其各自所有者的财产。

Syndax联系Sharon Klahre Syndax Pharmaceuticals，Inc. sklahre@syndax.com电话781.684.9827

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