Cytokolitan宣布在2026年HFSA年度科学会议上提交的ACACIA-HCM的额外数据

ACACIA-HCM的额外分析进一步描述了阿非康坦在非阻塞性HCM中的运动表现、治疗效果、剂量调整和安全性

加利福尼亚州南旧金山2026年10月12日（Globe NEWSWIRE）--Cytokerine，Incorporated（纳斯达克股票代码：CYTK）今天宣布，在亚利桑那州凤凰城举行的美国心力衰竭协会（HFSA）2026年年度科学会议上公布了ACACIA-HCM（阿非康坦与安慰剂对非阻塞性HCM成人心脏终点的评估比较）的额外数据。

医学博士Stephen Heitner说：“ACACIA-HCM的这些额外分析增加了大量证据，支持阿非康坦在nHCM患者中的总体获益-风险特征。”细胞科医生的首席医疗官。“当前的CPET分析表明，全球运动表现的临床相关且新颖的指标有显着改善，而其他数据提供了剂量调整的见解，并增强了我们对阿非康坦在nHCM中的安全性和治疗效果的信心。我们计划本季度向FDA提交补充新药申请。”

ACACIA-HCM：阿非康坦对综合运动表现的影响

ACACIA-HCM对综合运动表现预先指定的分析的数据在最新突破性临床试验演示中列出。这项分析使用新的2026年波士顿运动综合生理反应评分（BEAP-RS）检查了阿非康坦对多个运动参数的影响。该分数捕捉了五个单独领域的输出，从次极限运动到恢复，并生成了全球运动表现的综合结果。第36周时，与安慰剂相比，阿非康坦治疗显着改善了BEAP-RS（p<0.001），所有五个领域的个人运动和恢复指标均有所改善。BEAP-RS的改善与堪萨斯城心肌病调查问卷临床汇总评分（KCCQ-CSS）（p = 0.001）和纽约心脏协会（KYHA）功能分级（p = 0.001）以及心脏生物标志物NT-proBNP（p<0.001）测量的健康状况的改善显着相关。这项分析使人们更好地了解阿非康坦对非阻塞性HCM（nHCM）患者运动能力的全面影响。

ACACIA-HCM：全球疗效响应者分析

ACACIA-HCM的响应者分析数据评估阿非康坦在症状性nHCM患者中的全球疗效，已在最新突破性临床试验演示中列出。结果于2026年8月发表在Circulation上。1该分析评估了五个关键领域的临床改善。第36周时，与安慰剂相比，接受阿非康治疗的患者在所有五个领域表现出有临床意义的反应，四个领域有统计学意义的改善：限制性症状缓解、左心房容量指数（LAVI）下降、间隔e '速度增加和NT-proBNP下降至少50%（均p<0.05）。观察到45%的阿非康汀患者的峰值VO 2增加至少0.5毫升/公斤/分钟，而安慰剂患者的这一比例为37%（p=0.1）。总体而言，53%的阿非康坦患者在三个或更多领域表现出临床反应，而安慰剂组患者的这一比例仅为13%（p<0.001）。这些数据将初步结果纳入临床背景，并强调了通过解决有症状的nHCM患者的潜在病理生物学来影响疾病负担的多个方面的机会。

ACACIA-HCM：剂量调整和安全性

还列出了ACACIA-HCM中阿非康坦的剂量调整和安全性特征相关的数据。在剂量调整期结束时，80.7%的患者服用15或20毫克。剂量调整导致阿非康坦血浆浓度发生可预测的、剂量成比例的变化，并降低左心室射血分数（Lev），然后从第8周到第36周保持稳定。27名（10.5%）服用阿非康汀的患者和2名（0.8%）服用安慰剂的患者的左心室射血分数<50%。与左心室射血分数<50%相关的唯一患者特征是基线左心室射血分数较低和永久性心房颤动。正如之前报道的那样，两名服用阿非康坦的参与者发生了严重的心力衰竭不良事件（严重不良事件）（严重不良事件），与左心室射血分数<50%。另外10名服用阿非康汀的患者发生了与左心室射血分数<50%无关的心力衰竭严重不良事件，共有12名患者（4.7%），而安慰剂组有3名患者（1.2%）。接受阿非康治疗的患者的所有心力衰竭事件都发生在剂量调整期间或第12周之前，通常发生在快速心房颤动或感染等突发事件之后，并且对利尿剂等典型药物治疗有反应。总体而言，这些数据表明，在ACACIA-HCM中，根据单独的Lev将阿非康坦调整至最大耐受剂量在绝大多数nHCM患者中通常耐受良好。

关于MYQORZR ®（aficamten）

MYQORZR ®（阿非康滕）是一种在美国批准的心肌肌球蛋白抑制剂，中国、欧盟和英国用于治疗症状性阻塞性肥大性心肌病（oHCM）。在oHCM患者中，MYQORZO抑制肌球蛋白可降低心肌收缩力，从而降低左心室流出道（LVOT）梗阻。MYQORZR旨在实现可预测的暴露反应、快速起效和逆转性。2

阿非康滕还在非阻塞性HCM（nHCM）患者中进行了一项关键的III期临床试验ACACIA-HCM中进行了评估，该试验满足了两个双重主要终点，证明堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分（KCCQ-CSS）和最大运动表现（pVO 2）的两个双重主要终点都有统计学显着的改善。与安慰剂相比，在关键次要终点方面也观察到了统计学上的显着改善。没有发现新的安全信号。10%服用阿非康汀的参与者和1%服用安慰剂的参与者的左心室射血分数（Lev）<50%。总体而言，服用阿非康坦的患者有12名（4.7%）发生严重的心力衰竭不良事件，而服用安慰剂的患者有3名（1.2%）。

Aficamten还在oHCM儿科人群中进行CEDAR-HCM的临床研究。阿非康坦在儿科患者人群中的安全性和有效性尚未确定。此外，正在FOREST-HCM中研究aficamten，这是一项开放标签扩展临床研究。

指示

MYQORZR适用于治疗患有症状性阻塞性肥大型心肌病（oHCM）的成年人，以改善功能能力和症状。

重要安全性信息

禁忌症

MYQORZR禁忌与异丙酚合并使用。

警告和注意事项

心力衰竭

MYQORZR会降低心脏收缩力，从而降低左心室射血分数并导致心力衰竭。患有严重并发疾病（例如严重感染）或心律失常（例如新发或不受控制的心房颤动）的患者发生收缩功能障碍和心力衰竭的风险可能更高。

在治疗前和治疗期间评估患者的临床状态和左心室射血分数，并相应调整MYQORZR剂量。新发或恶化的心律失常、呼吸困难、胸痛、疲劳、腿部肿胀或N末端B型利钠肽前体升高可能是心力衰竭的体征和症状。

不建议对Lev <55%的患者启动MYQORZR。

MYQORzo REMS计划

由于收缩功能障碍导致心力衰竭的风险，MYQORZR只能通过名为MYQORZR REMS计划的受限制计划获得。

MYQORzo REMS计划的值得注意的要求包括：

更多信息请访问www.MYQORZOREMS.com或1-844-285-7367。

细胞色素P450相互作用导致心力衰竭或效果丧失

MYQORZR主要通过CYP 2C 9代谢，其次通过CYP 3A、CYP 2D 6和CYP 2C 19酶代谢。开始使用抑制MYQORZR消除的多个P450途径的药物（例如，氟康唑、伏立康唑或氟伏沙明）或强效CYP 2C 9抑制剂，以及停用中至强效CYP 3A诱导剂可能会导致阿非康坦的血药浓度升高，并增加因收缩功能障碍而导致心力衰竭的风险。相反，开始使用诱导MYQORZR P450途径的药物（例如，米非司酮、中强的CYP 3A诱导剂）可能会导致阿非康坦的血药浓度降低并可能失去有效性。开始使用此类抑制剂或停止使用此类诱导剂后2至8周评估Lev，并相应调整MYQORZR的剂量。

告知患者药物相互作用的可能性。建议患者在MYQORZR治疗之前和治疗期间向其医疗保健提供者通报所有伴随药物。

不良反应

高血压（8% vs 2%）是超过5%的患者发生的唯一不良反应，在关键试验中，MYQORZR治疗比安慰剂治疗更常见。

适应症和用法

MYQORZR适用于治疗患有症状性阻塞性肥大型心肌病（oHCM）的成年人，以改善功能能力和症状。

请查看美国批准的完整处方信息，包括盒装收件箱。

请参阅欧盟批准的完整产品特性摘要。

关于肥大性心肌病

肥大性心肌病（HCM）是一种心肌变得异常厚实的疾病。HCM可能是阻塞性的，即肥大的肌肉阻塞血流;也可能是非阻塞性的，即血流未被阻塞但心功能仍然受到影响。在阻塞性HCM中，心肌肥大导致左心室内部变得更小、更硬，无法放松和充满血液。最终，HCM限制了心脏的泵血功能，导致运动能力下降和各种症状。

HCM是最常见的单基因遗传性心血管疾病，全球约每350人中就有1人受到影响。3

大约一半的HCM患者患有阻塞性HCM（oHCM），一半患有非阻塞性HCM（nHCM）。4

HCM患者患心血管并发症的风险很高，包括心房颤动，中风和瓣膜疾病。5 HCM患者面临潜在致命性室性心律失常的风险，它是年轻人或运动员心源性猝死的主要原因之一。6 HCM患者的一部分处于疾病进展的高风险中，导致扩张型心肌病和心力衰竭心脏移植。

关于细胞因子

Cytokinetics是一家专注于心血管生物制药领域的公司，其业务基于25多年来在肌肉生物学领域取得的开创性科研成果，致力于开发针对心肌功能障碍相关疾病的新药。Cytokinetics的MYQORZO®（aficamten）是一种心脏肌球蛋白抑制剂，已在美国、中国、欧盟和英国获得批准，可用于治疗患有症状性肥厚型心肌病患者的症状。在ACACIA-HCM三期临床试验中取得了积极结果后，该公司计划于2026年第四季度提交关于非梗阻性肥厚型心肌病的补充新药申请。Cytokinetics还在研发omecamtiv mecarbil，这是一种实验性心脏肌球蛋白激活剂，有望用于治疗射血分数严重降低的心力衰竭患者；同时也在研发ulacamten，这是一种实验性心脏肌球蛋白抑制剂，有望用于治疗射血分数保留的心力衰竭患者。此外，该公司还在继续进行肌肉生物学的临床前研究和开发工作。 如需了解有关Cytokinetics的更多信息，请访问www.cytokinetics.com，并关注我们的X、LinkedIn、Facebook和YouTube账号。 **前瞻性声明** 本新闻稿中包含一些前瞻性声明，这些声明符合1995年《私人证券诉讼改革法》的规定。Cytokinetics不承诺更新这些前瞻性声明，并希望获得该法案对前瞻性声明的保护。此类声明包括关于我们在任何特定日期之前获得非梗阻性肥厚型心肌病相关监管批准的能力、适合使用aficamten的患者数量，以及aficamten在治疗非梗阻性肥厚型心肌病中的市场接受度的内容。这些声明基于管理层的当前预期，但实际结果可能会因各种风险和不确定性而有所不同，其中包括开发、测试、监管审批、临床试验进展或产品销售/制造方面的潜在困难或延误；Cytokinetics的药物候选产品可能存在不良副作用或治疗效果不足的问题；FDA或其他外国监管机构可能会延迟或限制Cytokinetics进行临床试验的能力；Cytokinetics可能无法获得或保持其知识产权的专利或商业秘密保护；护理标准可能会发生变化，导致Cytokinetics的药物候选产品变得过时；以及其他人可能开发出用于治疗Cytokinetics药物候选产品所针对疾病的竞争产品或替代疗法。关于这些及其他与Cytokinetics业务相关的风险，投资者应查阅Cytokinetics向美国证券交易委员会提交的文件。 CYTOKINETICS®和CYTOKINETICS C形标志是Cytokinetics在美国及某些其他国家注册的商标。MYQORZO®则是Cytokinetics在美国、欧盟和英国注册的商标。 **联系方式** 联系人：Diane Weiser，Cytokinetics公司企业事务高级副总裁，电话：415-290-7757