Stoke Therapeutics在AAO 2026年年会上展示了STK-002的数据，支持常染色体主导性视神经萎缩症的疾病改变潜力

-ADOA是最常见的遗传性视神经疾病，主要由OPA 1基因变异引起，导致OPA 1蛋白水平不足，导致进行性和不可逆转的视力丧失-

-STK-002代表了一种针对潜在疾病生物学的治疗ADOA的新方法，有可能成为ADOA患者的第一种改善疾病的药物-

- STK-002的ADOA自然史发现和临床前概念验证数据支持正在进行的ADOA患者I期OSPREY研究-

- OSPREY研究前两个队列的给药现已完成，第三个队列的给药预计将于2026年底完成;初步安全性和有效性数据预计将于2027年上半年公布-

斯托克治疗公司（纳斯达克股票代码：STOK）是一家致力于通过利用RNA医学利用身体潜力来恢复蛋白质表达的生物技术公司，今天宣布在美国眼科学会（AAO）2026年年会上展示STK-002的两份数据，该会议将于10月9日至12日在新奥尔良举行。STK-002代表了一种针对潜在疾病生物学的治疗常染色体主导性视神经萎缩（ADOA）（最常见的遗传性视神经疾病）的新方法。STK-002的ADOA自然史发现和临床前数据支持正在进行的OSPREY I期研究以及STK-002在ADOA中改善疾病的潜力。

OSPREY研究正在进行剂量升级，前两个剂量队列现已完成，第三个队列预计将于2026年底完成。队列三和队列四有可能达到治疗剂量水平，预计后一队列的初步安全性和有效性数据将于2027年上半年公布。