Editas Medicine获得批准，在澳大利亚杂合家族性高胆固醇血症患者中启动EDIT-401的1/2期临床试验

该试验已获得人类研究伦理委员会（HREC）的批准，并完成了澳大利亚治疗用品管理局（TGA）的临床试验通知（CTN）流程，并已提交新西兰审查。如果在新西兰获得批准，两国的患者都将有资格参加Strive试验。该公司还宣布，新的临床前数据将在2026年11月6日至9日在伊利诺伊州芝加哥举行的美国心脏协会（AHA）2026年科学会议上通过口头演示发布，证明EDIT-401降低LDL-C的持久性。

EDIT-401是一种实验性的、可能是同类最佳的体内基因编辑药物，用于治疗高脂血症。利用Editas的差异化上调方法，EDIT-401旨在直接编辑LDLR基因，以增加LDLR蛋白表达并降低LDL-胆固醇（LDL-C）水平。在临床前研究中，EDIT-401证明非人灵长类动物中多种致动脉粥样硬化脂蛋白（包括LDL-C、LP（a）和ApoB）平均降低了约90%或更高。将在AHA上提交的新临床前数据还表明，在一项正在进行的非人类灵长类动物研究中，LDL-C在10个月内保持了约90%的下降。