Korro宣布在KRRO-121的1/2期临床试验（ANCHOR）中接种第一批队列

马萨诸塞州剑桥2026年10月5日（环球新闻网）-- Korro Bio，Inc.（科罗）（纳斯达克：KRRO）是一家临床阶段生物制药公司，利用其寡聚酸促进的RNA编辑（OPRA ®）平台开发一类针对罕见和高度流行疾病的新型遗传药物，该公司今天宣布，第一批参与者已在其KRRO-121的1/2期临床试验中接受了给药，该公司正在开发GalNAc结合的RNA编辑寡核苷酸（REO），用于治疗尿循环障碍（UCD）患者和肝性脑病（HE）患者的高氨血症。

“UCD患者及其家人一直生活在一种低级的恐惧之中，担心胃病、遗漏剂量的氮清除剂或错误的膳食可能会引发高氨血症危机。在多项具有不同突变的临床前研究中，KRRO-121已经证明了抑制氨漂移的能力，”Korro首席执行官兼总裁Ram Aiyar博士说。“给锚定组的第一批人接种疫苗是朝着首先获得安全性、然后是活动性证据迈出的一步。我们希望通过这项试验证明，为UCD患者提供安心的潜力，无论他们的突变背景如何。我要感谢所有参与实现这一目标并与我们合作为UCD患者提供选择的利益相关者。”

该试验目前正在澳大利亚招募健康志愿者，是名为ANCHOR（通过基于寡核苷酸的RNA编辑控制高氨血症的评估）的全球1/2期临床试验计划的一部分。锚由两个部分组成：

Korro 1期临床试验的SAD部分将在最多5个队列中招募多达30名健康志愿者，其中MAD部分将在两个队列中招募多达20名受试者。SAD和MAD部分均将进行安慰剂对照（www.clinicaltrials.gov（NCT 07773246））。

关于Korro

Korro是一家临床阶段的生物制药公司，利用新型寡核苷酸促进RNA编辑（OPERA®）平台开发用于罕见和高度流行疾病的新型遗传药物。OPERA提供RNA编辑寡核苷酸（REO）的精确的、组织定向的递送，所述RNA编辑寡核苷酸修饰靶向的天然mRNA转录物以修复或形成具有增强功能的从头蛋白。该平台结合了一系列功能，包括通过ADAR蛋白（作用于RNA的腺苷脱氨酶）的转录生物学的复杂知识、REO的机器学习优化、接头化学专业知识，以及使用高度针对性的组织特异性递送方法。因此，OPRA平台使Korro能够生成和推进一系列差异化程序，这些程序旨在利用人体的天然RNA编辑过程，提供精确但短暂的单碱基编辑，以产生活性增强的治疗性蛋白质。其内源性蛋白质。通过编辑RNA而不是DNA，Korro正在通过提供额外的精确度和可调节性来扩大遗传药物的范围，这有可能提高特异性和改善长期耐受性。Korro希望利用基于REO的方法，通过利用其专有的OPRA平台和先例的给药模式，将其药物提供给患者，包括用于皮下给药的N-乙基半乳糖胺（GalNAc）结合物、生产技术和已建立的已批准的寡聚核寡核酸药物监管途径。Korro常驻马萨诸塞州剑桥市。欲了解更多信息，请访问korrobio.com。

Korro打算使用其投资者关系网站LinkedIn和X（Twitter）作为披露重要非公开信息的手段，并遵守FD法规规定的披露义务。因此，除了关注Korro的新闻稿、SEC文件、公开电话会议、演示和网络广播外，投资者还应监控Korro的投资者关系网站，并在LinkedIn和X（Twitter）上关注@KorroBio。

绕锚定件

ANCHOR（通过基于寡核苷酸的RNA编辑控制高氨血症的评估）是Korro的全球两部分1/2期临床试验计划，评估KRRO-121的安全性，耐受性，药代动力学（PK）和临床活性。第1部分将包括在健康成人志愿者中进行的KRRO-121的1期单次给药剂量递增（SAD）和1期多次给药剂量递增（MAD）研究。第2部分将是在UCD患者中进行的II期试验。

第1部分SAD于2026年9月开始，在最多5个队列中招募了最多30名健康志愿者，每个剂量水平均接受安慰剂对照。第1部分MAD将在两个队列中最多20名健康志愿者中评价某些选定剂量的KRRO-121。第1部分的主要目的是评价KRRO-121的安全性、耐受性和PK。

ANCHOR计划的第2部分将评估UCD患者的KRRO-121，评估安全性、耐受性、PK和临床活性。UCD患者的给药预计将于2027年上半年开始，中期临床读数预计将于2027年下半年进行。有关ANCHOR计划的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov（NCT 07773246）;由两部分组成的ANCHOR计划中的后续试验将在试验开始时附加到ClinicalTrials.gov中。

关于高氨血症

高氨血症是氨在血液中的危险积聚，可表现为多种适应症，包括尿循环障碍（UCD）和肝性脑病（HE）。UCD是一种罕见的先天性代谢障碍，涉及尿生成（将氨转化为尿液进行排泄的过程）所需的酶缺乏。任何一种尿循环酶的缺乏或缺乏都会导致高氨血症并增加高氨血症危象（HAC）的风险，从而导致严重和永久性的神经系统症状、昏迷和死亡。HE是肝脏疾病的一种神经精神并发症，其特征是认知功能障碍和意识改变。HE主要是由于肝脏无法充分对氨解毒引起的，通常发生在肝硬化患者中。这导致氨在血液中积聚并穿过血脑屏障，导致从轻微的认知障碍到严重的意识混乱和昏迷的大脑功能障碍。

关于KRRO-121

KRRO-121是一种GalNAc偶联的RNA编辑寡聚核寡核酸，可用于治疗任何突变背景的UCD患者以及HE患者的高氨血症。KRRO-121利用Korro专有的INTERA ®平台，旨在产生稳定的从头谷氨胺合成酶（GS）蛋白，这是一种参与氨清除的关键酶。这种合成救援方法旨在提高高氨血症驱动的疾病（例如UCD和HE）中的氨清除率。Korro的临床前数据支持KRRO-121有可能成为一种泛UCD治疗方法，可以控制氨水平，并有可能实现饮食自由化、减少对氮清除剂的依赖并降低HACs的风险。KRRO-121还有可能增强HE患者的氨控制，这可能会降低复发性HE发作的风险。KRRO-121可能会提供不频繁的皮下给药，如果在临床研究中得到证实，这可能会比当前需要每日多次给药的治疗提供显着的改善。KRRO-121有潜力成为UCD和HE的差异化、一流的疾病改善疗法。

前瞻性陈述

本新闻稿中的某些陈述可能构成经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。前瞻性陈述包括但不限于有关Korro对未来的期望、希望、信念、意图或策略的明确或暗示陈述，包括但不限于有关以下方面的明确或暗示陈述：ANCHOR 1/2期临床试验计划的设计、实施、入组和进展，包括ANCHOR结果的时间; KRRO-121的潜力和市场机会; KRRO-121的临床前发现转化为临床结果的程度; OPRA平台的治疗潜力; Korro为UCD患者提供额外治疗选择并改善其结果的能力;在多个项目中达到临床里程碑;等等。此外，任何提及未来事件或情况的预测、预测或其他描述的陈述，包括任何基本假设，都是前瞻性陈述。“预期”、”相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“可能”、“潜在”、”预测”、“项目”、”应该”、“努力”、“将”、“目标”、“目标”、“承诺”和类似表述可识别为前瞻性陈述，但没有这些字眼并不表示该声明没有前瞻性。前瞻性陈述是基于当前的预期和假设，虽然被认为是合理的，但本质上是不确定的。新的风险和不确定性可能不时出现，不可能预测所有风险和不确定性。可能导致实际结果与当前预期存在重大差异的因素包括但不限于管理层控制范围之外的各种因素，包括与临床前研究和进行临床试验相关的风险;与临床试验验证临床前研究观察结果相关的风险;与第三方合作相关的风险;与保护知识产权相关的其他风险;以及与总体经济状况相关的风险;以及Korro向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中不时指出的其他风险和不确定性，包括第二部分第1A项。Korro于2026年8月6日向SEC提交的10-Q表格季度报告中的“风险因素”，因此可能会通过其向SEC提交的其他文件进行修改或补充。本新闻稿中的任何内容均不应被视为任何人对本文所述前瞻性陈述将实现或此类前瞻性陈述的任何预期结果将实现的陈述。您不应过度依赖本新闻稿中的前瞻性陈述，这些陈述仅限于其发布之日，并且通过参考此处的警告性陈述来对其进行完整限定。除法律要求外，Korro不承担或接受任何义务公开发布任何前瞻性陈述的更新或修订，以反映其预期或任何此类陈述所基于的事件、条件或情况的任何变化。本新闻稿并不旨在总结对科罗投资的所有条件、风险和其他属性。

Korro Bio联系方式

投资者和媒体联系方式Malini Chatterjee，Blueprint生命科学小组博士mchatterjee@bplifescience.com或ir@korrobio.com 917.330.4269