Benitec Bizarma在与FDA就BB-301关键研究举行C型会议后宣布监管更新

加利福尼亚州海沃德2026年10月5日（环球新闻网）-- Benitec Bizerma Inc.（纳斯达克：BNMC）（“Benitec”或“公司”）是一家临床阶段生物技术公司，基于其专有的“沉默和替换”DNA定向RNA干扰（ddRTI）平台开发改变疾病的遗传药物，今天宣布在2026年第三季度C型会议后收到美国食品和药物管理局（FDA）的正式反馈。

关于BB-301的开放标签、单臂、关键性研究的讨论正在进行中，基于这些讨论，FDA要求提供更多可用数据，包括Benitec申办的OPMD自然史研究的数据。FDA已同意在时间轴上审查相关信息，以便贝尼特斯能够在2027年第1季度确认最终的关键研究设计。

BB-301关键研究的时间表仍在正轨上。患者招募计划于2027年中期开始。

“我们非常感谢FDA的合作，并对我们讨论的建设性感到鼓舞”杰瑞尔·A说。班克斯，医学博士，博士，贝尼特斯执行主席兼首席执行官。“OPMD自然史研究从一开始就旨在为BB-301的临床开发提供严格的基础，FDA要求的额外可用数据是这项正在进行的开发工作的重要最终组成部分。我们期待在未来几周内向FDA提供这些数据，并在2027年第一季度确认BB-301的关键研究设计。凭借迄今为止生成的全面临床和自然史数据，我们仍有望在2027年中期启动这项关键研究，并专注于推动BB-301成为第一种批准的用于OPMD相关吞咽困难患者的疾病改善疗法。”

Benitec将在2026年10月27日至30日在德国汉堡举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年度大会上展示正在进行的BB-301 1b/2a期研究的中期临床结果，作为最新的海报演示，其中将包括所有6名队列1患者的12个月随访数据和所有3名队列2患者的中期随访数据。

关于OPMD

OPMD是一种罕见的常染色体主导的退行性肌肉疾病，目前还没有获得批准的治疗方法，影响北美、欧洲和以色列的近15，000名患者。OPMD是由多聚（A）结合蛋白核1（PABPN 1）基因突变引起的; PABPN 1是一种普遍存在的蛋白质，控制mRNA多聚（A）尾部的长度、mRNA从核的输出和替代多聚（A）位点的使用。OPMD是一种使人衰弱的进行性疾病，会削弱咽肌，导致严重的吞咽困难（吞咽困难）。1进行性吞咽困难影响97%的OPMD患者，是OPMD的一种严重、危及生命的并发症，可导致慢性窒息、营养不良、吸入性肺炎和死亡。

关于BB-301

这些前瞻性陈述基于公司当前的预期，并受到可能导致实际结果出现重大差异的风险和不确定性的影响，包括与以下方面相关的意外进展和风险：我们开发和潜在商业化候选产品的计划的成功;临床前研究和临床试验的完成时间;未来临床试验中患者入组和给药的时间和充分性;我们临床试验数据的可用时间;监管机构备案和批准的时间和结果;新型AAC载体的开发;我们未来潜在的对外许可和合作;我们技术被许可者的计划; ddRTI和我们候选产品的临床实用性以及潜在属性和好处，包括治疗效果的潜在持续时间和“一次”治愈的潜力;我们的知识产权地位和我们专利组合的持续时间;费用、持续亏损、未来收入、资本需求和额外融资需求，以及我们在市场条件和其他因素的情况下获得额外融资的能力;我们预计现金和现金等值物足以执行我们的业务计划的时间长度;意外延迟;进一步的研究和开发以及临床试验的结果可能不成功或不足以满足适用的监管标准或值得继续开发;在临床试验中招募足够数量的受试者的能力; FDA和其他政府当局做出的决定;美利坚合众国的监管动态;公司保护和执行其专利和其他知识产权的能力;公司对其与合作伙伴和其他第三方关系的依赖;公司产品和公司合作伙伴产品的有效性或安全性;公司产品和公司合作伙伴产品在市场和市场竞争中的接受度;对第三方制造商和供应商的依赖，以及与制造复杂性、供应中断以及遵守当前良好制造规范、销售、我们候选产品的营销和分销要求;高于预期的费用;包括与诉讼或战略活动相关的费用;我们发生重大损失以及我们实现或维持盈利能力或产生任何收入的能力的不确定性;公司通过增加收入和获得额外融资满足其资本需求的能力;地方、区域、国家和国际经济状况和事件的影响;包括地缘政治不稳定以及与在国际市场开展业务和寻求监管批准相关的风险;我们吸引和留住关键管理、科学和技术人员的能力;我们和我们的第三方信息技术系统中的网络安全威胁和漏洞;影响药品定价和报销的立法和监管改革的影响，包括医疗保险药品价格谈判和政府定价框架;在临床试验中使用我们的候选产品或在未来的任何上市批准后产生的潜在产品责任索赔;医生、患者、第三方付款人或医学界的其他人可能不接受我们的候选产品，我们可能无法从候选产品的销售或许可中产生任何未来收入;以及美国政府机构运营中断，包括FDA人员配置变化;以及公司提交给美国证券交易委员会的报告中不时详述的其他风险。本公司不承担任何意图或义务，列出这些前瞻性陈述的日期。

BB-301是一种新型的、修饰的AAC 9外壳，表达一种独特的、单一的双功能构建体，促进密码子优化的Poly-A结合蛋白核-1（PABPN 1）和两种针对突变体PABPN 1（OPMD的致病基因）的小抑制性RNA（siRNA）的共表达。这两种siRNA被建模为microRNA骨架，以沉默有缺陷的突变体PABPN 1的表达，同时允许密码子优化的PABPN 1的表达，以用蛋白质的功能版本取代突变体。BB-301是在一次性手术中局部给药到喉咙中驱动吞咽过程的肌肉，这种方法旨在最大限度地提高局部益处并最大限度地减少全身暴露。我们相信BB-301的沉默和替代机制在治疗OPMD方面具有独特的地位，可以阻止突变PABPN 1的表达，同时提供功能性替代蛋白。BB-301已获得EMA的孤儿药物认定以及FDA的孤儿药物和快速通道认定，目前正在一项1b/2a期、首次人体、开放标签剂量升级研究中进行评估，以评估对OPMD受试者肌肉注射BB-301的安全性和临床活性（NCT 06185673）。

关于Benitec Bizerma Inc.

贝尼特斯·比斯马公司（纳斯达克：BNMC）是一家临床阶段生物技术公司，开发改善疾病的基因药物，旨在改善患有危及生命的遗传疾病的患者的生活。该公司专有的“沉默并取代”DNA指导的RNA干扰（ddRTI）平台将RNA干扰（RTI）与基因疗法相结合，以创造旨在促进致病基因的持续沉默和同时递送替代基因的药物，以恢复正常的细胞功能。一次给药后。该公司的主要研究候选药物BB-301是第一种也是唯一一种处于临床开发阶段的疾病修饰基因药物，用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）相关的吞咽困难。

前瞻性陈述

除本文中列出的历史信息外，本新闻稿中列出的事项包括前瞻性陈述，包括有关贝尼特斯开发和商业化其候选产品的计划、完成临床前和临床试验的时间、临床试验数据的可用时间、临床试验中患者招募和给药的时间和充分性的陈述，预期监管文件和其他监管步骤的时间，以及ddRTI和Benitec候选产品的临床实用性和潜在属性和好处，以及其他前瞻性陈述。

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