BioMarin Pharmaceutical在第31届世界肌肉学会年会上公布了POMBILITI + OPFOLDA治疗庞贝氏症的新疗效数据;没有发现新的安全信号

BioMarin Pharmaceutical Inc.（纳斯达克股票代码：BMRN）今天宣布，在日本广岛举行的第31届世界肌肉协会（GMS）年度大会上公布了评估POMBILITI®（西帕葡萄糖苷脂酶alfa-atga）+OFPOLDA ®（麦格司他）治疗晚发型庞贝氏病（LOPD）的有效性和安全性的新数据。